Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) genterapi hos voksne med hemofili B med forbehandling Adenososiert virus serotype 5 (AAV5) nøytraliserende antistoffer (Nabs)

26. august 2026 oppdatert av: CSL Behring

Fase 3b, åpen, multisenter, enkeltdosestudie som undersøker effektivitet og sikkerhet av CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) genterapi administrert til voksne personer med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B med påviselig forbehandling AAV5 nøytraliserende antistoffer

Hensikten med denne studien er å vurdere risikoen for blødning på grunn av svikt i forventet farmakologisk virkning av CSL222 hos voksne med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B med påvisbare AAV5 Nabs før behandling.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

35

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Rekruttering
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Rekruttering
        • Royal Brisbane Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Rekruttering
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Rekruttering
        • The Alfred Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
      • São Paulo, Brasil, 05403-010
        • Rekruttering
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • São Paulo, Brasil, 13083-878
        • Rekruttering
        • UNICAMP Universidade Estadual de Campinas
      • Sofia, Bulgaria, 1756
        • Rekruttering
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Rekruttering
        • McMaster University - Hamilton
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92121
        • Rekruttering
        • University of California, San Diego (UCSD)
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15260
        • Rekruttering
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania (HCWP)
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Rekruttering
        • Queen Mary Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
      • Shatin, Hong Kong, 999077
        • Rekruttering
        • Prince of Wales Hospital Chinese University of Hong Kong
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
      • Tel Litwinsky, Israel, 5265601
        • Rekruttering
        • Sheba Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, Mexico, 3720
        • Rekruttering
        • Centro de Investigacion Clinica GRAMEL S.C.
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
      • Warsaw, Polen, 02776
        • Rekruttering
        • Klinika Zaburzen Hemostazy i Chorob Wewnetrznych
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11471
        • Rekruttering
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Rekruttering
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapore, 110974
        • Rekruttering
        • National University Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
      • Daegu, Sør -Korea, 41944
        • Rekruttering
        • Kyungpook National University Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
      • Seoul, Sør -Korea, 3722
        • Rekruttering
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
      • Seoul, Sør -Korea, 05278
        • Rekruttering
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
      • Johannesburg, Sør-Afrika, 2193
        • Rekruttering
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
      • Chang-hua, Taiwan, 500
        • Rekruttering
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Rekruttering
        • Taichung Veterans General Hospital -
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
      • Taipei, Taiwan, 100225
        • Rekruttering
        • National Taiwan University Hospital
    • Neihu District
      • Taipei, Neihu District, Taiwan, 114
        • Rekruttering
        • Tri-Service General Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
    • Sanmin District
      • Kaohsiung City, Sanmin District, Taiwan, 80756
        • Rekruttering
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital (KMUH)
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
      • Bornova, Tyrkia (Türkiye), 35100
        • Rekruttering
        • Ege University Medical Faculty
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
      • Gaziantep, Tyrkia (Türkiye), 27310
        • Rekruttering
        • Gaziantep University Sahinbey Research and Practice Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact
      • Seyhan, Tyrkia (Türkiye), 01130
        • Rekruttering
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har medfødt hemofili B med kjent alvorlig eller moderat alvorlig FIX-mangel (≤ 2 % av normal sirkulerende FIX) som deltakeren har kontinuerlig rutinemessig FIX-profylakse for
  • Har 2 påvisbare AAV5 NAb-titerresultater på rad mellom Screening og Visit L-Final ved bruk av en validert AAV5 NAb-analyse (basert på sentrale laboratorieresultater)
  • Har > 150 tidligere eksponeringsdager for FIX-erstatningsbehandling
  • Har vært på stabil FIX-profylakse i minst 2 måneder før screening
  • Har demonstrert evne til uavhengig, nøyaktig og i tide å fullføre e-dagboken i løpet av innføringsperioden, som bedømt av etterforskeren
  • Aksept til barriereprevensjonsbeskyttelse i 1 år fra og med dagen for CSL222-behandling
  • Kunne gi informert samtykke etter mottak av muntlig og skriftlig informasjon om studien
  • Etterforskeren mener at deltakeren (eller deltakerens juridisk akseptable representant(er)) forstår arten, omfanget og mulige konsekvenser av studien og er i stand til å følge studieprosedyrene.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med FIX-hemmere eller positiv FIX-hemmertest ved screening eller besøk L (innføringsperiode) - Endelig (basert på sentrale laboratorieresultater)
  • Screening og besøk L-Final laboratorieverdier som oppfyller definisjonen av alvorlig nedsatt leverfunksjon i henhold til vanlige terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) (basert på sentrale laboratorieresultater)
  • ALT > 2 × øvre normalgrense (ULN) ved screening og besøk L-Final (basert på sentrale laboratorieresultater)
  • Alle andre tilstander enn hemofili B som resulterer i økt blødningstendens
  • Enhver ukontrollert eller ubehandlet infeksjon (humant immunsviktvirus [HIV], hepatitt C, etc.) eller enhver annen betydelig samtidig, ukontrollert medisinsk tilstand evaluert av etterforskeren for å forstyrre overholdelse av den kliniske studieprotokollen eller med graden av toleranse for CSL222.
  • Trombocytopeni, definert som et blodplateantall under 50 × 10^9/L, ved screening og besøk L-Final (basert på sentrale laboratorieresultater)
  • Kjent historie med allergi mot kortikosteroider eller kjent medisinsk tilstand som vil kreve kronisk administrering av steroider.
  • Kjente ukontrollerte allergiske tilstander eller allergi/overfølsomhet overfor en hvilken som helst komponent i CSL222 hjelpestoffene
  • Tidligere genterapibehandling
  • Mottak av et eksperimentelt middel eller en enhet innen 60 dager før screening til slutten av studien.
  • Merk: Andre forhåndsspesifiserte eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CSL222
Deltakerne vil motta CSL222 som en enkelt intravenøs (IV) infusjon av 2 × 10^13 genomkopier per kilogram (gc/kg) på dag 1.
Administreres som en enkelt IV-infusjon.
Andre navn:
  • Etranacogene dezaparvovec

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: Måneder 7 til 18 etter CSL222-behandling
De totale blødningsepisodene vil bli analysert. ABR beregnes som de totale blødningsepisodene delt på den totale risikoen.
Måneder 7 til 18 etter CSL222-behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert forbruk av FIX-erstatningsterapi
Tidsramme: Måneder 7 til 18 etter CSL222-behandling
Måneder 7 til 18 etter CSL222-behandling
Årlig infusjonshastighet for FIX-erstatningsterapi
Tidsramme: Måneder 7 til 18 etter CSL222-behandling
Måneder 7 til 18 etter CSL222-behandling
ABR for spontane blødningsepisoder
Tidsramme: Måneder 7 til 18 etter CSL222-behandling
Måneder 7 til 18 etter CSL222-behandling
ABR for leddblødningsepisoder
Tidsramme: Måneder 7 til 18 etter CSL222-behandling
Måneder 7 til 18 etter CSL222-behandling
ABR for FIX-behandlede blødningsepisoder
Tidsramme: Måneder 7 til 18 etter CSL222-behandling
Måneder 7 til 18 etter CSL222-behandling
Korrelasjonsanalyse av FIX-aktivitetsnivåer med baseline AAV5 NAb-titere
Tidsramme: Måneder 7 til 18 etter CSL222-behandling
Måneder 7 til 18 etter CSL222-behandling
Endring i EuroQol-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) Visual Analogue Scale (VAS) samlet poengsum
Tidsramme: Baseline og opptil 18 måneder etter CSL222-behandling
EQ-5D-5L spørreskjema visuell analog skala (VAS) måler generell helsestatus på en vertikal VAS fra 0 til 100. En høyere score indikerer bedre livskvalitet. Endringen fra baseline i EQ-5D-5L VAS-poengsum vil bli bestemt.
Baseline og opptil 18 måneder etter CSL222-behandling
Endre i EQ-5D-5L indekspoeng
Tidsramme: Baseline og opptil 18 måneder etter CSL222-behandling
EQ-5D-5L spørreskjema beskrivende system for helserelatert livskvalitet består av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depresjon) for hvilke svar vil bli registrert på 5 nivåer av alvorlighetsgrad ( ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer). Svarene vil bli konvertert til en enkelt indeksverdi (vanligvis mellom -0,6 og 1). En høyere score indikerer bedre livskvalitet. Endringen fra baseline i EQ-5D-5L indekspoengsum vil bli bestemt.
Baseline og opptil 18 måneder etter CSL222-behandling
Antall deltakere med behandling av nye bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Prosentandel av deltakerne med Teaes
Tidsramme: Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Antall TEAES
Tidsramme: Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Endring i leverens ultralyd
Tidsramme: Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Antall deltakere som utvikler faktor IX (fikser) hemmere
Tidsramme: Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Prosentandel av deltakerne som utvikler fikserende hemmere
Tidsramme: Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Endring i hematologi og biokjemi -parametere
Tidsramme: Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Antall deltakere med klinisk signifikant økning i alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST)
Tidsramme: Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Prosentandel av deltakerne med klinisk betydelig økning i ALT eller AST
Tidsramme: Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Kortikosteroidbruk for ALT eller AST øker etter CSL222 -behandling
Tidsramme: Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Antall deltakere med klinisk signifikant alfa-fetoprotein (AFP)
Tidsramme: Baseline og opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Baseline og opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Prosentandel av deltakerne med klinisk signifikant AFP
Tidsramme: Baseline og opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Baseline og opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Antall deltakere med infusjonsrelaterte reaksjoner eller overfølsomhetsreaksjoner
Tidsramme: Gjennom hele CSL222 infusjonsperiode og opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Gjennom hele CSL222 infusjonsperiode og opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Prosentandel av deltakerne med infusjonsrelaterte reaksjoner eller overfølsomhetsreaksjoner
Tidsramme: Gjennom hele CSL222 infusjonsperiode og opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Gjennom hele CSL222 infusjonsperiode og opptil 60 måneder etter CSL222 -behandling
Endring i den ukontaminerte endogen fikseaktiviteten
Tidsramme: Baseline og opp til måneder 6, 12 og 18 etter CSL222 -behandling
Baseline og opp til måneder 6, 12 og 18 etter CSL222 -behandling
Antall deltakere som forblir fri for kontinuerlig fix -profylakse
Tidsramme: Måneder 7 til 18 etter CSL222 -behandling
Måneder 7 til 18 etter CSL222 -behandling
Prosentandel av deltakerne som forblir fri for kontinuerlig fix -profylakse
Tidsramme: Måneder 7 til 18 etter CSL222 -behandling
Måneder 7 til 18 etter CSL222 -behandling
Antall deltakere med nye målledd og løste eksisterende målledd
Tidsramme: Måneder 7 til 18 etter CSL222 -behandling
Målleddet er definert som 3 eller flere spontane blødningsepisoder i et enkelt ledd.
Måneder 7 til 18 etter CSL222 -behandling
Antall deltakere med null blødningsepisoder og null fix-behandlede blødningsepisoder
Tidsramme: Måneder 7 til 18 etter CSL222 -behandling
Måneder 7 til 18 etter CSL222 -behandling
Prosentandel av deltakerne med null blødningsepisoder og null fix-behandlede blødningsepisoder
Tidsramme: Måneder 7 til 18 etter CSL222 -behandling
Måneder 7 til 18 etter CSL222 -behandling
Antall deltakere med ukontaminert endogen fixaktivitet med større enn eller lik (> =) 5%
Tidsramme: Måneder 7 til 18 etter CSL222 -behandling
Måneder 7 til 18 etter CSL222 -behandling
Prosentandel av deltakerne med ukontaminert endogen fixaktivitet på> = 5%
Tidsramme: Måneder 7 til 18 etter CSL222 -behandling
Måneder 7 til 18 etter CSL222 -behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, CSL Behring

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. januar 2024

Primær fullføring (Antatt)

4. oktober 2028

Studiet fullført (Antatt)

2. april 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. august 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2023

Først lagt ut (Faktiske)

22. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil vurdere forespørsler om å dele individuelle pasientdata (IPD) fra systematiske gjennomgangsgrupper eller godtroende forskere. For informasjon om prosessen og kravene for å sende inn en frivillig forespørsel om datadeling for IPD, vennligst kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com.

Gjeldende landsspesifikke personvern og andre lover og forskrifter vil bli vurdert og kan forhindre deling av IPD.

Hvis forespørselen godkjennes og forskeren har utført en passende datadelingsavtale, vil IPD som er riktig anonymisert være tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

IPD-forespørsler kan sendes til CSL tidligst 12 måneder etter publisering av resultatene av denne studien via en artikkel som er gjort tilgjengelig på et offentlig nettsted.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Forespørsler kan kun fremsettes av systematiske vurderingsgrupper eller godtroende forskere hvis foreslåtte bruk av IPD er ikke-kommersiell av natur og er godkjent av en intern vurderingskomité.

En IPD-forespørsel vil ikke bli vurdert av CSL med mindre det foreslåtte forskningsspørsmålet søker å besvare et betydelig og ukjent medisinsk vitenskapelig eller pasientbehandlingsspørsmål som bestemt av CSLs interne vurderingskomité.

Anmodende part må utføre en passende datadelingsavtale før IPD vil bli gjort tilgjengelig.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere