Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) genterapi hos voksne med hæmofili B med forbehandling Adeno-associeret virus serotype 5 (AAV5) neutraliserende antistoffer (Nabs)

16. marts 2026 opdateret af: CSL Behring

Fase 3b, åbent, multicenter, enkeltdosisundersøgelse, der undersøger effektivitet og sikkerhed af CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) genterapi administreret til voksne forsøgspersoner med svær eller moderat svær hæmofili B med påviselig forbehandling AAV5 neutraliserende antistoffer

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere risikoen for blødning på grund af svigt af forventet farmakologisk virkning af CSL222 hos voksne med svær eller moderat svær hæmofili B med påviselige AAV5 Nabs før behandling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

35

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Rekruttering
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Rekruttering
        • Royal Brisbane Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Rekruttering
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Rekruttering
        • The Alfred Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Rekruttering
        • McMaster University - Hamilton
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92121
        • Rekruttering
        • University of California, San Diego (UCSD)
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Rekruttering
        • Queen Mary Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Shatin, Hong Kong, 999077
        • Rekruttering
        • Prince of Wales Hospital Chinese University of Hong Kong
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 5265601
        • Rekruttering
        • Sheba Medical Center
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Mexico
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, Mexico, 3720
        • Rekruttering
        • Centro de Investigación Clínica Gramel S.C.
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11471
        • Rekruttering
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Rekruttering
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapore, 110974
        • Rekruttering
        • National University Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Sydafrika
      • Johannesburg, Sydafrika, 2193
        • Rekruttering
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Sydkorea
      • Daegu, Sydkorea, 41944
        • Rekruttering
        • Kyungpook National University Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Seoul, Sydkorea, 3722
        • Rekruttering
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Seoul, Sydkorea, 05278
        • Rekruttering
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Taiwan
      • Chang-hua, Taiwan, 500
        • Rekruttering
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Rekruttering
        • Taichung Veterans General Hospital -
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Taipei, Taiwan, 100225
        • Rekruttering
        • National Taiwan University Hospital
    • Neihu District
      • Taipei, Neihu District, Taiwan, 114
        • Rekruttering
        • Tri-Service General Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Sanmin District
      • Kaohsiung City, Sanmin District, Taiwan, 80756
        • Rekruttering
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital (KMUH)
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Bornova, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Rekruttering
        • Ege University Medical Faculty
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Gaziantep, Tyrkiet (Türkiye), 27310
        • Rekruttering
        • Gaziantep University Şahinbey Research and Practice Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Seyhan, Tyrkiet (Türkiye), 01130
        • Rekruttering
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
        • Kontakt:
          • Use Central Contact

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har medfødt hæmofili B med kendt alvorlig eller moderat svær FIX-mangel (≤ 2 % af normal cirkulerende FIX), for hvilken deltageren er i kontinuerlig rutinemæssig FIX-profylakse
  • Har 2 på hinanden følgende detekterbare AAV5 NAb-titerresultater mellem screening og visit L-Final ved hjælp af et valideret AAV5 NAb-assay (baseret på centrale laboratorieresultater)
  • Har > 150 tidligere eksponeringsdage for FIX-substitutionsbehandling
  • Har været i stabil FIX-profylakse i mindst 2 måneder før screening
  • Har demonstreret evne til selvstændigt, præcist og rettidigt at færdiggøre e-dagbogen i løbet af indledningsperioden, som vurderet af investigator
  • Accept af barrierepræventionsbeskyttelse i 1 år fra dagen for CSL222-behandling
  • Kunne give informeret samtykke efter modtagelse af mundtlig og skriftlig information om undersøgelsen
  • Investigator mener, at deltageren (eller deltagerens juridisk acceptable repræsentant(er)) forstår arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen og er i stand til at overholde undersøgelsesprocedurerne.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med FIX-hæmmere eller positiv FIX-hæmmertest ved screening eller besøg L (indledningsperiode) - Endelig (baseret på centrale laboratorieresultater)
  • Screening og besøg L-Final laboratorieværdier, der opfylder definitionen af ​​alvorlig leverinsufficiens i henhold til almindelige terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) (baseret på centrale laboratorieresultater)
  • ALT > 2 × den øvre grænse for normal (ULN) ved screening og besøg L-Final (baseret på centrale laboratorieresultater)
  • Enhver anden tilstand end hæmofili B, der resulterer i en øget blødningstendens
  • Enhver ukontrolleret eller ubehandlet infektion (humant immundefektvirus [HIV], hepatitis C osv.) eller enhver anden signifikant samtidig, ukontrolleret medicinsk tilstand vurderet af investigator for at interferere med overholdelse af den kliniske undersøgelsesprotokol eller med graden af ​​tolerance over for CSL222.
  • Trombocytopeni, defineret som et trombocyttal under 50 × 10^9/L, ved screening og besøg L-Final (baseret på centrale laboratorieresultater)
  • Kendt historie med allergi over for kortikosteroider eller kendt medicinsk tilstand, der ville kræve kronisk administration af steroider.
  • Kendte ukontrollerede allergiske tilstande eller allergi/overfølsomhed over for enhver komponent i CSL222 hjælpestofferne
  • Tidligere genterapibehandling
  • Modtagelse af et forsøgsmiddel eller en enhed inden for 60 dage før screening indtil afslutningen af ​​undersøgelsen.
  • Bemærk: Andre protokol forudspecificerede eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CSL222
Deltagerne vil modtage CSL222 som en enkelt intravenøs (IV) infusion af 2 × 10^13 genomkopier pr. kilogram (gc/kg) på dag 1.
Genetisk: CSL222 (AAV5-hFIXco-Padua)
Administreret som en enkelt IV-infusion.
Andre navne:
  • Etranacogene dezaparvovec

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualiseret blødningsrate (ABR)
Tidsramme: Måneder 7 til 18 efter CSL222-behandling
De samlede blødningsepisoder vil blive analyseret. ABR beregnes som de samlede blødningsepisoder divideret med den samlede risikotid.
Måneder 7 til 18 efter CSL222-behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årligt forbrug af FIX-erstatningsterapi
Tidsramme: Måneder 7 til 18 efter CSL222-behandling
Måneder 7 til 18 efter CSL222-behandling
Årlig infusionshastighed af FIX-erstatningsterapi
Tidsramme: Måneder 7 til 18 efter CSL222-behandling
Måneder 7 til 18 efter CSL222-behandling
ABR for spontane blødningsepisoder
Tidsramme: Måneder 7 til 18 efter CSL222-behandling
Måneder 7 til 18 efter CSL222-behandling
ABR for ledblødningsepisoder
Tidsramme: Måneder 7 til 18 efter CSL222-behandling
Måneder 7 til 18 efter CSL222-behandling
ABR for FIX-behandlede blødningsepisoder
Tidsramme: Måneder 7 til 18 efter CSL222-behandling
Måneder 7 til 18 efter CSL222-behandling
Korrelationsanalyse af FIX-aktivitetsniveauer med baseline AAV5 NAb-titre
Tidsramme: Måneder 7 til 18 efter CSL222-behandling
Måneder 7 til 18 efter CSL222-behandling
Ændring i EuroQol-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) Visual Analogue Scale (VAS) Samlet score
Tidsramme: Baseline og op til 18 måneder efter CSL222-behandling
EQ-5D-5L-spørgeskemaets visuelle analoge skala (VAS) måler den overordnede sundhedsstatus på en vertikal VAS, der spænder fra 0 til 100. En højere score indikerer bedre livskvalitet. Ændringen fra baseline i EQ-5D-5L VAS-score vil blive bestemt.
Baseline og op til 18 måneder efter CSL222-behandling
Ændring i EQ-5D-5L Index Scores
Tidsramme: Baseline og op til 18 måneder efter CSL222-behandling
EQ-5D-5L spørgeskemabeskrivende system for sundhedsrelateret livskvalitet består af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depression), for hvilke svar vil blive registreret på 5 sværhedsgrader ( ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer). Svarene vil blive konverteret til en enkelt indeksværdi (typisk mellem -0,6 og 1). En højere score indikerer bedre livskvalitet. Ændringen fra baseline i EQ-5D-5L indeksscore vil blive bestemt.
Baseline og op til 18 måneder efter CSL222-behandling
Antal deltagere med behandling fremkommende bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Procentdel af deltagere med tees
Tidsramme: Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Antal tees
Tidsramme: Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Ændring i leveren ultralyd
Tidsramme: Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Antal deltagere, der udvikler faktor IX (FIX) -inhibitorer
Tidsramme: Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Procentdel af deltagere, der udvikler fix -hæmmere
Tidsramme: Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Ændring i hæmatologi og biokemi -parametre
Tidsramme: Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Antal deltagere med klinisk signifikant stigning i alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST)
Tidsramme: Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Procentdel af deltagere med klinisk signifikant stigning i ALT eller AST
Tidsramme: Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Kortikosteroidbrug til ALT eller AST stiger efter CSL222 -behandling
Tidsramme: Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Antal deltagere med klinisk signifikant alfa-fetoprotein (AFP)
Tidsramme: Baseline og op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Baseline og op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Procentdel af deltagere med klinisk signifikant AFP
Tidsramme: Baseline og op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Baseline og op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Antal deltagere med infusionsrelaterede reaktioner eller overfølsomhedsreaktioner
Tidsramme: Gennem hele CSL222 -infusionsperioden og op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Gennem hele CSL222 -infusionsperioden og op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Procentdel af deltagere med infusionsrelaterede reaktioner eller overfølsomhedsreaktioner
Tidsramme: Gennem hele CSL222 -infusionsperioden og op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Gennem hele CSL222 -infusionsperioden og op til 60 måneder efter CSL222 -behandling
Ændring i den uforurenede endogene fix -aktivitet
Tidsramme: Baseline og op til måneder 6, 12 og 18 efter CSL222 -behandling
Baseline og op til måneder 6, 12 og 18 efter CSL222 -behandling
Antal deltagere, der forbliver fri for kontinuerlig fix -profylakse
Tidsramme: Måneder 7 til 18 efter CSL222 -behandling
Måneder 7 til 18 efter CSL222 -behandling
Procentdel af deltagere, der forbliver fri for kontinuerlig fix -profylakse
Tidsramme: Måneder 7 til 18 efter CSL222 -behandling
Måneder 7 til 18 efter CSL222 -behandling
Antal deltagere med nye målled og opløste allerede eksisterende målled
Tidsramme: Måneder 7 til 18 efter CSL222 -behandling
Målfugen defineres som 3 eller flere spontane blødningsepisoder i et enkelt led.
Måneder 7 til 18 efter CSL222 -behandling
Antal deltagere med nul blødende episoder og nul fix-behandlede blødningsepisoder
Tidsramme: Måneder 7 til 18 efter CSL222 -behandling
Måneder 7 til 18 efter CSL222 -behandling
Procentdel af deltagere med nul blødende episoder og nul fix-behandlede blødningsepisoder
Tidsramme: Måneder 7 til 18 efter CSL222 -behandling
Måneder 7 til 18 efter CSL222 -behandling
Antal deltagere med uforurenet endogen fix -aktivitet på større end eller lig med (> =) 5%
Tidsramme: Måneder 7 til 18 efter CSL222 -behandling
Måneder 7 til 18 efter CSL222 -behandling
Procentdel af deltagere med uforurenet endogen fix -aktivitet på> = 5%
Tidsramme: Måneder 7 til 18 efter CSL222 -behandling
Måneder 7 til 18 efter CSL222 -behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CSL Behring

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, CSL Behring

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

4. oktober 2028

Studieafslutning (Anslået)

2. april 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. august 2023

Først opslået (Faktiske)

22. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CSL222_3005
  • 2023-509590-23-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil overveje anmodninger om at dele individuelle patientdata (IPD) fra systematiske gennemgangsgrupper eller bonafide forskere. Kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com for information om processen og kravene til indsendelse af en frivillig anmodning om datadeling for IPD.

Gældende landespecifikke privatliv og andre love og regler vil blive taget i betragtning og kan forhindre deling af IPD.

Hvis anmodningen godkendes, og forskeren har indgået en passende datadelingsaftale, vil IPD, der er blevet passende anonymiseret, være tilgængelig.

IPD-delingstidsramme

IPD-anmodninger kan indsendes til CSL tidligst 12 måneder efter offentliggørelsen af ​​resultaterne af denne undersøgelse via en artikel, der er tilgængelig på en offentlig hjemmeside.

IPD-delingsadgangskriterier

Anmodninger kan kun fremsættes af systematiske bedømmelsesgrupper eller bonafide forskere, hvis foreslåede brug af IPD er af ikke-kommerciel karakter og er godkendt af et internt bedømmelsesudvalg.

En IPD-anmodning vil ikke blive behandlet af CSL, medmindre det foreslåede forskningsspørgsmål søger at besvare et væsentligt og ukendt medicinsk videnskabs- eller patientplejespørgsmål som bestemt af CSL's interne revisionsudvalg.

Den anmodende part skal udføre en passende datadelingsaftale, før IPD bliver gjort tilgængelig.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med CSL222 (AAV5-hFIXco-Padua)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner