Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo terapii genowej CSL222 (Etranakogen Dezaparvovec) u dorosłych chorych na hemofilię B z leczeniem wstępnym Przeciwciała neutralizujące (Nabs) wirusa związanego z adenowirusem, serotyp 5 (AAV5)

16 marca 2026 zaktualizowane przez: CSL Behring

Faza 3b, otwarte, wieloośrodkowe, jednodawkowe badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo terapii genowej CSL222 (etranakogen dezaparwowek) stosowanej u dorosłych pacjentów z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B z wykrywalnym leczeniem wstępnym przeciwciał neutralizujących AAV5

Celem tego badania jest ocena ryzyka krwawienia z powodu niepowodzenia oczekiwanego działania farmakologicznego CSL222 u dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B z wykrywalnymi AAV5 Nabs przed leczeniem.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

35

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Johannesburg, Afryka Południowa, 2193
        • Rekrutacyjny
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 11471
        • Rekrutacyjny
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Rekrutacyjny
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Rekrutacyjny
        • Royal Brisbane Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Rekrutacyjny
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Rekrutacyjny
        • The Alfred Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, 999077
        • Rekrutacyjny
        • Queen Mary Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Shatin, Hongkong, 999077
        • Rekrutacyjny
        • Prince of Wales Hospital Chinese University of Hong Kong
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Izrael
      • Tel Litwinsky, Izrael, 5265601
        • Rekrutacyjny
        • Sheba Medical Center
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Rekrutacyjny
        • McMaster University - Hamilton
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Korea Południowa
      • Daegu, Korea Południowa, 41944
        • Rekrutacyjny
        • Kyungpook National University Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Seoul, Korea Południowa, 3722
        • Rekrutacyjny
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Seoul, Korea Południowa, 05278
        • Rekrutacyjny
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Meksyk
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, Meksyk, 3720
        • Rekrutacyjny
        • Centro de Investigación Clínica Gramel S.C.
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Rekrutacyjny
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapur, 110974
        • Rekrutacyjny
        • National University Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92121
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Diego (UCSD)
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Tajwan
      • Chang-hua, Tajwan, 500
        • Rekrutacyjny
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Taichung, Tajwan, 40705
        • Rekrutacyjny
        • Taichung Veterans General Hospital -
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Taipei, Tajwan, 100225
        • Rekrutacyjny
        • National Taiwan University Hospital
    • Neihu District
      • Taipei, Neihu District, Tajwan, 114
        • Rekrutacyjny
        • Tri-Service General Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Sanmin District
      • Kaohsiung City, Sanmin District, Tajwan, 80756
        • Rekrutacyjny
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital (KMUH)
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Turcja (Türkiye)
      • Bornova, Turcja (Türkiye), 35100
        • Rekrutacyjny
        • Ege University Medical Faculty
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Gaziantep, Turcja (Türkiye), 27310
        • Rekrutacyjny
        • Gaziantep University Şahinbey Research and Practice Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Seyhan, Turcja (Türkiye), 01130
        • Rekrutacyjny
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
        • Kontakt:
          • Use Central Contact

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Choruje na wrodzoną hemofilię B ze stwierdzonym ciężkim lub umiarkowanie ciężkim niedoborem FIX (≤ 2% prawidłowego krążącego FIX), z powodu którego uczestnik stosuje ciągłą rutynową profilaktykę FIX
  • Uzyskał 2 kolejne wykrywalne wyniki miana AAV5 NAb pomiędzy badaniem przesiewowym a wizytą końcową L-Final przy użyciu zwalidowanego testu AAV5 NAb (w oparciu o wyniki laboratorium centralnego)
  • Ma > 150 wcześniejszych dni ekspozycji na terapię zastępczą FIX
  • Przed badaniem przesiewowym stosował stabilną profilaktykę FIX przez co najmniej 2 miesiące
  • Wykazał zdolność do samodzielnego, dokładnego i terminowego wypełnienia eDiary w okresie wstępnym, zgodnie z oceną osoby prowadzącej badanie
  • Przyjęcie do mechanicznej ochrony antykoncepcyjnej przez 1 rok, począwszy od dnia podania CSL222
  • Potrafi wyrazić świadomą zgodę po otrzymaniu ustnych i pisemnych informacji na temat badania
  • Badacz uważa, że ​​uczestnik (lub prawnie akceptowalny przedstawiciel uczestnika) rozumie charakter, zakres i możliwe konsekwencje badania oraz jest w stanie przestrzegać procedur badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia obecności inhibitorów FIX lub dodatni wynik testu na inhibitor FIX podczas badania przesiewowego lub wizyty L (okres wstępny) – ostateczna (na podstawie wyników laboratorium centralnego)
  • Wyniki badań przesiewowych i wizyty L-Final, wartości laboratoryjne spełniające definicję ciężkiego zaburzenia czynności wątroby według wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych (CTCAE) (na podstawie wyników laboratorium centralnego)
  • ALT > 2 × górna granica normy (GGN) podczas badania przesiewowego i wizyty końcowej L (na podstawie wyników laboratorium centralnego)
  • Każdy stan inny niż hemofilia B, powodujący zwiększoną skłonność do krwawień
  • Jakakolwiek niekontrolowana lub nieleczona infekcja (ludzki wirus niedoboru odporności [HIV], wirusowe zapalenie wątroby typu C itp.) lub jakikolwiek inny istotny współistniejący, niekontrolowany stan chorobowy, oceniony przez badacza jako zakłócający przestrzeganie protokołu badania klinicznego lub stopień tolerancji na CSL222.
  • Małopłytkowość, zdefiniowana jako liczba płytek krwi poniżej 50 × 10^9/l, podczas badania przesiewowego i wizyty L-końcowej (na podstawie wyników laboratorium centralnego)
  • Znana historia alergii na kortykosteroidy lub znany stan chorobowy, który wymagałby przewlekłego podawania steroidów.
  • Znane, niekontrolowane stany alergiczne lub alergia/nadwrażliwość na którykolwiek składnik substancji pomocniczej CSL222
  • Poprzednie leczenie terapią genową
  • Otrzymanie eksperymentalnego środka lub urządzenia w ciągu 60 dni przed Skriningiem do zakończenia badania.
  • Uwaga: mogą obowiązywać inne kryteria wykluczenia określone wcześniej w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CSL222
Uczestnicy otrzymają CSL222 w postaci pojedynczego wlewu dożylnego (IV) zawierającego 2 × 10^13 kopii genomu na kilogram (gc/kg) w dniu 1.
Genetyczny: CSL222 (AAV5-hFIXco-Padwa)
Podawany jako pojedyncza infuzja dożylna.
Inne nazwy:
  • Etranakogen dezaparwowek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny współczynnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: Miesiące 7 do 18 po leczeniu CSL222
Analizie poddana zostanie całkowita liczba epizodów krwawień. ABR oblicza się, dzieląc całkowitą liczbę epizodów krwawień przez całkowity czas ryzyka.
Miesiące 7 do 18 po leczeniu CSL222

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczne spożycie terapii zastępczej FIX
Ramy czasowe: Miesiące 7 do 18 po leczeniu CSL222
Miesiące 7 do 18 po leczeniu CSL222
Roczna szybkość infuzji terapii zastępczej FIX
Ramy czasowe: Miesiące 7 do 18 po leczeniu CSL222
Miesiące 7 do 18 po leczeniu CSL222
ABR w przypadku epizodów samoistnego krwawienia
Ramy czasowe: Miesiące 7 do 18 po leczeniu CSL222
Miesiące 7 do 18 po leczeniu CSL222
ABR w przypadku epizodów krwawień do stawów
Ramy czasowe: Miesiące 7 do 18 po leczeniu CSL222
Miesiące 7 do 18 po leczeniu CSL222
ABR w przypadku epizodów krwawień leczonych FIX
Ramy czasowe: Miesiące 7 do 18 po leczeniu CSL222
Miesiące 7 do 18 po leczeniu CSL222
Analiza korelacji poziomów aktywności FIX z wyjściowymi mianami NAb AAV5
Ramy czasowe: Miesiące 7 do 18 po leczeniu CSL222
Miesiące 7 do 18 po leczeniu CSL222
Zmiana wymiarów EuroQol-5 – 5 poziomów (EQ-5D-5L) Wizualna skala analogowa (VAS) Wynik ogólny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do 18 miesięcy po leczeniu CSL222
Kwestionariusz wizualno-analogowej skali (VAS) EQ-5D-5L mierzy ogólny stan zdrowia w pionowej skali VAS w zakresie od 0 do 100. Wyższy wynik oznacza lepszą jakość życia. Określona zostanie zmiana wyniku w skali VAS EQ-5D-5L w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość wyjściowa i do 18 miesięcy po leczeniu CSL222
Zmiana wyników indeksu EQ-5D-5L
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do 18 miesięcy po leczeniu CSL222
System opisowy jakości życia związanej ze zdrowiem kwestionariusza EQ-5D-5L składa się z 5 wymiarów (mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort, lęk/depresja), dla których rejestrowane będą odpowiedzi na 5 poziomach nasilenia ( brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i skrajne problemy). Odpowiedzi zostaną przeliczone na pojedynczy wynik użyteczności indeksu (zwykle od -0,6 do 1). Wyższy wynik oznacza lepszą jakość życia. Określona zostanie zmiana wyniku indeksu EQ-5D-5L w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa i do 18 miesięcy po leczeniu CSL222
Liczba uczestników z leczeniem pojawiającym się zdarzeniami niepożądanymi (TEAES)
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Procent uczestników z Teaes
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Liczba Teaes
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Zmiana ultradźwięków wątroby
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Liczba uczestników, którzy opracowują inhibitory IX (naprawy)
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Procent uczestników, którzy opracowują inhibitory naprawcze
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Zmiana parametrów hematologii i biochemii
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Liczba uczestników o klinicznie znaczącym wzroście aminotransferazy alaniny (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST)
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Procent uczestników o klinicznie znaczącym wzroście ALT lub AST
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Zastosowanie kortykosteroidów dla ALT lub AST wzrasta po leczeniu CSL222
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Liczba uczestników z klinicznie istotną alfa-fetoproteiną (AFP)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa i do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Linia wyjściowa i do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Procent uczestników z klinicznie znaczącym AFP
Ramy czasowe: Linia wyjściowa i do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Linia wyjściowa i do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Liczba uczestników z reakcjami związanymi z infuzją lub reakcjami nadwrażliwości
Ramy czasowe: Przez cały okres infuzji CSL222 i do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Przez cały okres infuzji CSL222 i do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Procent uczestników z reakcjami związanymi z infuzją lub reakcjami nadwrażliwości
Ramy czasowe: Przez cały okres infuzji CSL222 i do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Przez cały okres infuzji CSL222 i do 60 miesięcy po leczeniu CSL222
Zmiana w nieograniczonej endogennej aktywności naprawy
Ramy czasowe: Linia wyjściowa i do 6, 12 i 18 po leczeniu CSL222
Linia wyjściowa i do 6, 12 i 18 po leczeniu CSL222
Liczba uczestników pozostających wolnych od ciągłej naprawy profilaktyki
Ramy czasowe: Miesiące od 7 do 18 po leczeniu CSL222
Miesiące od 7 do 18 po leczeniu CSL222
Procent uczestników pozostających wolnych od ciągłej naprawy profilaktyki
Ramy czasowe: Miesiące od 7 do 18 po leczeniu CSL222
Miesiące od 7 do 18 po leczeniu CSL222
Liczba uczestników z nowymi docelowymi połączeniami i rozwiązanymi wcześniej istniejącymi docelowymi połączeniami
Ramy czasowe: Miesiące od 7 do 18 po leczeniu CSL222
Złącze docelowe definiuje się jako 3 lub więcej spontanicznych epizodów krwawienia w jeden staw.
Miesiące od 7 do 18 po leczeniu CSL222
Liczba uczestników z odcinkami zero krwawienia i odcinkami krwawienia zerowego
Ramy czasowe: Miesiące od 7 do 18 po leczeniu CSL222
Miesiące od 7 do 18 po leczeniu CSL222
Procent uczestników z zerowymi epizodami krwawienia i odcinkami krwawienia zerowego
Ramy czasowe: Miesiące od 7 do 18 po leczeniu CSL222
Miesiące od 7 do 18 po leczeniu CSL222
Liczba uczestników z nieograniczoną endogenną aktywnością naprawy większej lub równej (> =) 5%
Ramy czasowe: Miesiące od 7 do 18 po leczeniu CSL222
Miesiące od 7 do 18 po leczeniu CSL222
Odsetek uczestników z nieograniczoną endogenną aktywnością naprawy> = 5%
Ramy czasowe: Miesiące od 7 do 18 po leczeniu CSL222
Miesiące od 7 do 18 po leczeniu CSL222

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, CSL Behring

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

4 października 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

2 kwietnia 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSL222_3005
  • 2023-509590-23-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

CSL rozpatrzy prośby o udostępnienie indywidualnych danych pacjenta (IPD) złożone przez grupy zajmujące się przeglądem systematycznym lub badaczy działających w dobrej wierze. Aby uzyskać informacje na temat procesu i wymogów dotyczących składania dobrowolnego wniosku o udostępnienie danych w przypadku IPD, należy skontaktować się z firmą CSL pod adresem Clinicaltrials@cslbehring.com.

Uwzględnione zostaną obowiązujące w danym kraju przepisy dotyczące prywatności oraz inne przepisy i regulacje, które mogą uniemożliwić udostępnianie IPD.

Jeżeli wniosek zostanie zatwierdzony, a badacz zawarł odpowiednią umowę dotyczącą udostępniania danych, udostępniona zostanie IPD, która została odpowiednio zanonimizowana.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wnioski o IPD można składać do CSL nie wcześniej niż 12 miesięcy od opublikowania wyników tego badania za pośrednictwem artykułu udostępnionego na publicznej stronie internetowej.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wnioski mogą składać wyłącznie grupy zajmujące się przeglądem systematycznym lub badacze działający w dobrej wierze, których proponowane wykorzystanie IPD ma charakter niekomercyjny i zostało zatwierdzone przez wewnętrzną komisję ds. przeglądu.

Wniosek o IPD nie będzie rozpatrywany przez CSL, chyba że proponowane pytanie badawcze będzie miało na celu udzielenie odpowiedzi na istotne i nieznane pytanie z zakresu nauk medycznych lub opieki nad pacjentem, określone przez wewnętrzną komisję ds. przeglądu CSL.

Strona wnioskująca musi zawrzeć odpowiednią umowę dotyczącą udostępniania danych przed udostępnieniem IPD.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia B

Badania kliniczne na CSL222 (AAV5-hFIXco-Padwa)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malawi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj