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AAV5(Adeno-associated Virus Serotype 5) 중화 항체(Nabs) 전처리를 통한 B형 혈우병 성인의 CSL222(Etranacogene Dezaparvovec) 유전자 치료의 효능 및 안전성

2026년 3월 16일 업데이트: CSL Behring

검출 가능한 전처리 AAV5 중화 항체와 함께 중증 또는 중등도 중증 혈우병 B를 가진 성인 피험자에게 투여된 CSL222(Etranacogene Dezaparvovec) 유전자 요법의 효능 및 안전성을 조사하는 3b상, 공개 라벨, 다기관, 단일 용량 연구

이 연구의 목적은 검출 가능한 전처리 AAV5 Nabs로 중증 또는 중등도 B형 혈우병 성인에서 CSL222의 예상 약리 작용 실패로 인한 출혈 위험을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

35

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

      • Johannesburg, 남아프리카, 2193
        • 모병
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
        • 연락하다:
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      • Chang-hua, 대만, 500
        • 모병
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
        • 연락하다:
          • Use Central Contact
      • Taichung, 대만, 40705
        • 모병
        • Taichung Veterans General Hospital -
        • 연락하다:
          • Use Central Contact
      • Taipei, 대만, 100225
        • 모병
        • National Taiwan University Hospital
    • Neihu District
      • Taipei, Neihu District, 대만, 114
        • 모병
        • Tri-Service General Hospital
        • 연락하다:
          • Use Central Contact
    • Sanmin District
      • Kaohsiung City, Sanmin District, 대만, 80756
        • 모병
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital (KMUH)
        • 연락하다:
          • Use Central Contact
      • Daegu, 대한민국, 41944
        • 모병
        • Kyungpook National University Hospital
        • 연락하다:
          • Use Central Contact
      • Seoul, 대한민국, 3722
        • 모병
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
        • 연락하다:
          • Use Central Contact
      • Seoul, 대한민국, 05278
        • 모병
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
        • 연락하다:
          • Use Central Contact
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, 멕시코, 3720
        • 모병
        • Centro de Investigación Clínica Gramel S.C.
        • 연락하다:
          • Use Central Contact
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92121
        • 모병
        • University of California, San Diego (UCSD)
        • 연락하다:
          • Use Central Contact
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • 모병
        • University of Michigan
        • 연락하다:
          • Use Central Contact
      • Riyadh, 사우디 아라비아, 11471
        • 모병
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
        • 연락하다:
          • Use Central Contact
      • Singapore, 싱가포르, 169608
        • 모병
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, 싱가포르, 110974
        • 모병
        • National University Hospital
        • 연락하다:
          • Use Central Contact
      • Tel Litwinsky, 이스라엘, 5265601
        • 모병
        • Sheba Medical Center
        • 연락하다:
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    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
        • 모병
        • McMaster University - Hamilton
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      • Bornova, 터키 (Türkiye), 35100
        • 모병
        • Ege University Medical Faculty
        • 연락하다:
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      • Gaziantep, 터키 (Türkiye), 27310
        • 모병
        • Gaziantep University Şahinbey Research and Practice Hospital
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      • Seyhan, 터키 (Türkiye), 01130
        • 모병
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
        • 연락하다:
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    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
        • 모병
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • 연락하다:
          • Use Central Contact
    • Queensland
      • Herston, Queensland, 호주, 4029
        • 모병
        • Royal Brisbane Hospital
        • 연락하다:
          • Use Central Contact
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, 호주, 5000
        • 모병
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3004
        • 모병
        • The Alfred Hospital
        • 연락하다:
          • Use Central Contact
      • Hong Kong, 홍콩, 999077
        • 모병
        • Queen Mary Hospital
        • 연락하다:
          • Use Central Contact
      • Shatin, 홍콩, 999077
        • 모병
        • Prince of Wales Hospital Chinese University of Hong Kong
        • 연락하다:
          • Use Central Contact

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 참가자가 지속적으로 일상적인 FIX 예방을 받고 있는 알려진 중증 또는 중등도 FIX 결핍(정상 순환 FIX의 2% 이하)이 있는 선천성 혈우병 B가 있음
  • 검증된 AAV5 NAb 검정을 사용하여 스크리닝과 방문 L-최종 사이에 2개의 연속 검출 가능한 AAV5 NAb 역가 결과가 있음(중앙 실험실 결과에 기초함)
  • FIX 대체 요법에 이전에 150일 이상 노출됨
  • 스크리닝 전 최소 2개월 동안 안정적인 FIX 예방 요법을 받고 있음
  • 조사관의 판단에 따라 도입 기간 동안 독립적이고 정확하며 적시에 eDiary를 완성할 수 있는 능력을 입증했습니다.
  • CSL222 치료일로부터 1년 동안 장벽 피임 보호 수락
  • 연구에 대한 구두 및 서면 정보를 받은 후 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
  • 연구자는 참가자(또는 참가자의 법적으로 허용되는 대리인)가 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해하고 연구 절차를 준수할 수 있다고 믿습니다.

제외 기준:

  • 스크리닝 또는 방문 L(도입 기간)-최종(중앙 실험실 결과에 기초함)에서 FIX 억제제 또는 양성 FIX 억제제 테스트의 이력
  • 스크리닝 및 방문 L-CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events)에 따른 중증 간 장애의 정의를 충족하는 최종 실험실 값(중앙 실험실 결과 기반)
  • ALT > 2 × 스크리닝 및 L-최종 방문 시 정상 상한(ULN)(중앙 실험실 결과 기준)
  • 출혈 경향을 증가시키는 혈우병 B 이외의 상태
  • 제어되지 않거나 치료되지 않은 감염(인간 면역결핍 바이러스[HIV], C형 간염 등) 또는 조사자가 임상 연구 프로토콜 준수 또는 CSL222에 대한 내성 정도를 방해하는 것으로 평가한 기타 유의미한 동시에 제어되지 않은 의학적 상태.
  • 혈소판 감소증, 스크리닝 및 방문 L-Final에서 50 × 10^9/L 미만의 혈소판 수로 정의됨(중앙 실험실 결과 기준)
  • 코르티코스테로이드에 대한 알려진 알레르기 병력 또는 스테로이드의 만성 투여가 필요한 알려진 의학적 상태.
  • CSL222 부형제의 성분에 대한 제어되지 않는 알려진 알레르기 상태 또는 알레르기/과민증
  • 이전 유전자 치료 치료
  • 스크리닝 전 60일 이내에 연구가 종료될 때까지 실험제 또는 장치 수령.
  • 참고: 다른 프로토콜 사전 지정 제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CSL222
참가자는 1일차에 킬로그램당 2 × 10^13 게놈 복사본(gc/kg)의 단일 정맥(IV) 주입으로 CSL222를 받게 됩니다.
단일 IV 주입으로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 에트라나코제네 데자파르보벡

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연간 출혈율(ABR)
기간: CSL222 치료 후 7~18개월
총 출혈 에피소드를 분석합니다. ABR은 총 출혈 에피소드를 총 위험 시간으로 나누어 계산합니다.
CSL222 치료 후 7~18개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FIX 대체요법의 연간 소비량
기간: CSL222 치료 후 7~18개월
CSL222 치료 후 7~18개월
FIX 대체요법의 연간 주입률
기간: CSL222 치료 후 7~18개월
CSL222 치료 후 7~18개월
자연 출혈 에피소드에 대한 ABR
기간: CSL222 치료 후 7~18개월
CSL222 치료 후 7~18개월
관절 출혈 에피소드에 대한 ABR
기간: CSL222 치료 후 7~18개월
CSL222 치료 후 7~18개월
FIX 치료 출혈 에피소드에 대한 ABR
기간: CSL222 치료 후 7~18개월
CSL222 치료 후 7~18개월
기준선 AAV5 NAb 역가와 FIX 활성 수준의 상관 분석
기간: CSL222 치료 후 7~18개월
CSL222 치료 후 7~18개월
EuroQol-5 차원-5단계(EQ-5D-5L) 시각 아날로그 척도(VAS) 전체 점수의 변화
기간: 기준시점 및 CSL222 치료 후 최대 18개월
EQ-5D-5L 설문지 시각적 아날로그 척도(VAS)는 0에서 100까지의 수직 VAS에서 전반적인 건강 상태를 측정합니다. 점수가 높을수록 삶의 질이 좋다는 것을 의미합니다. EQ-5D-5L VAS 점수의 기준선 대비 변화가 결정됩니다.
기준시점 및 CSL222 치료 후 최대 18개월
EQ-5D-5L 지수 점수의 변화
기간: 기준시점 및 CSL222 치료 후 최대 18개월
건강 관련 삶의 질에 대한 EQ-5D-5L 설문지 설명 시스템은 5가지 차원(이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울증)으로 구성되며, 이에 대한 응답은 5가지 심각도 수준에 따라 기록됩니다( 문제 없음, 약간의 문제, 보통의 문제, 심각한 문제, 극도의 문제). 응답은 단일 지수 유틸리티 점수(일반적으로 -0.6에서 1 사이)로 변환됩니다. 점수가 높을수록 삶의 질이 좋다는 것을 의미합니다. EQ-5D-5L 지수 점수의 기준선 대비 변화가 결정됩니다.
기준시점 및 CSL222 치료 후 최대 18개월
치료가있는 참가자 수가 부작용 (Teaes)
기간: CSL222 처리 후 최대 60 개월
CSL222 처리 후 최대 60 개월
Teaes와 함께 참가자의 비율
기간: CSL222 처리 후 최대 60 개월
CSL222 처리 후 최대 60 개월
차에 대한 수
기간: CSL222 처리 후 최대 60 개월
CSL222 처리 후 최대 60 개월
간 초음파의 변화
기간: CSL222 처리 후 최대 60 개월
CSL222 처리 후 최대 60 개월
인자 IX (FIX) 억제제를 개발하는 참가자 수
기간: CSL222 처리 후 최대 60 개월
CSL222 처리 후 최대 60 개월
수정 억제제를 개발하는 참가자의 비율
기간: CSL222 처리 후 최대 60 개월
CSL222 처리 후 최대 60 개월
혈액학 및 생화학 매개 변수의 변화
기간: CSL222 처리 후 최대 60 개월
CSL222 처리 후 최대 60 개월
알라닌 아미노 트랜스퍼 라제 (ALT) 또는 아스파 테이트 아미노 트랜스퍼 라제 (AST)의 임상 적으로 유의미한 증가를 가진 참가자 수
기간: CSL222 처리 후 최대 60 개월
CSL222 처리 후 최대 60 개월
ALT 또는 AST의 임상 적으로 유의미한 증가를 가진 참가자의 비율
기간: CSL222 처리 후 최대 60 개월
CSL222 처리 후 최대 60 개월
CSL222 처리 후 ALT 또는 AST에 대한 코르티코 스테로이드 사용
기간: CSL222 처리 후 최대 60 개월
CSL222 처리 후 최대 60 개월
임상 적으로 유의미한 알파-페트 단백질 (AFP)을 가진 참가자 수
기간: 기준선 및 CSL222 처리 후 최대 60 개월
기준선 및 CSL222 처리 후 최대 60 개월
임상 적으로 유의 한 AFP 참가자의 비율
기간: 기준선 및 CSL222 처리 후 최대 60 개월
기준선 및 CSL222 처리 후 최대 60 개월
주입 관련 반응 또는 과민 반응이있는 참가자 수
기간: CSL222 주입 기간 및 CSL222 처리 후 최대 60 개월 동안
CSL222 주입 기간 및 CSL222 처리 후 최대 60 개월 동안
주입 관련 반응 또는 과민 반응이있는 참가자의 비율
기간: CSL222 주입 기간 및 CSL222 처리 후 최대 60 개월 동안
CSL222 주입 기간 및 CSL222 처리 후 최대 60 개월 동안
오염되지 않은 내인성 고정 활동의 변화
기간: CSL222 처리 후 기준선 및 최대 6 개월, 12 및 18
CSL222 처리 후 기준선 및 최대 6 개월, 12 및 18
지속적인 수정 예방이없는 참가자 수
기간: CSL222 치료 후 7 ~ 18 개월
CSL222 치료 후 7 ~ 18 개월
지속적인 수정 예방이없는 참가자의 비율
기간: CSL222 치료 후 7 ~ 18 개월
CSL222 치료 후 7 ~ 18 개월
새로운 대상 조인트 및 해결 전 대상 조인트가있는 참가자 수
기간: CSL222 치료 후 7 ~ 18 개월
대상 관절은 단일 관절 내로 3 개 이상의 자발적인 출혈 에피소드로 정의됩니다.
CSL222 치료 후 7 ~ 18 개월
출혈 에피소드 제로 및 제로 수정 치료 출혈 에피소드가있는 참가자 수
기간: CSL222 치료 후 7 ~ 18 개월
CSL222 치료 후 7 ~ 18 개월
출혈 에피소드가없는 참가자의 백분율 및 제로 고정 치료 에피소드
기간: CSL222 치료 후 7 ~ 18 개월
CSL222 치료 후 7 ~ 18 개월
오염되지 않은 내인성 고정 활동이있는 참가자 수 (> =) 5% 이상
기간: CSL222 치료 후 7 ~ 18 개월
CSL222 치료 후 7 ~ 18 개월
오염되지 않은 내인성 고정 활동을 가진 참가자의 백분율> = 5%
기간: CSL222 치료 후 7 ~ 18 개월
CSL222 치료 후 7 ~ 18 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, CSL Behring

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 1월 30일

기본 완료 (추정된)

2028년 10월 4일

연구 완료 (추정된)

2032년 4월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 8월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 8월 14일

처음 게시됨 (실제)

2023년 8월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 16일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

IPD 계획 설명

CSL은 체계적 검토 그룹 또는 선의의 연구자로부터 개별 환자 데이터(IPD)를 공유해 달라는 요청을 고려할 것입니다. IPD에 대한 자발적인 데이터 공유 요청을 제출하기 위한 프로세스 및 요구 사항에 대한 정보는 clinicaltrials@cslbehring.com으로 CSL에 문의하십시오.

해당 국가별 개인 정보 보호 및 기타 법률 및 규정을 고려하여 IPD 공유를 방지할 수 있습니다.

요청이 승인되고 연구원이 적절한 데이터 공유 계약을 체결한 경우 적절하게 익명화된 IPD를 사용할 수 있습니다.

IPD 공유 기간

IPD 요청은 공개 웹사이트에서 사용할 수 있는 기사를 통해 이 연구 결과가 게시된 후 12개월 이내에 CSL에 제출할 수 있습니다.

IPD 공유 액세스 기준

IPD 사용 제안이 본질적으로 비상업적이며 내부 검토 위원회의 승인을 받은 체계적 검토 그룹 또는 선의의 연구자만 요청을 할 수 있습니다.

제안된 연구 질문이 CSL의 내부 검토 위원회에서 결정한 바와 같이 중요하고 알려지지 않은 의학 또는 환자 치료 질문에 대한 답변을 추구하지 않는 한 CSL은 IPD 요청을 고려하지 않습니다.

요청 당사자는 IPD를 사용할 수 있게 되기 전에 적절한 데이터 공유 계약을 체결해야 합니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

혈우병 B에 대한 임상 시험

CSL222(AAV5-hFIXco-파두아)에 대한 임상 시험

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