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Wirksamkeit und Sicherheit der Gentherapie mit CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) bei Erwachsenen mit Hämophilie B mit neutralisierenden Antikörpern (Nabs) des Adeno-assoziierten Virus Serotyp 5 (AAV5) vor der Behandlung

16. März 2026 aktualisiert von: CSL Behring

Phase 3b, offene, multizentrische Einzeldosisstudie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit der Gentherapie CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec), die erwachsenen Probanden mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B mit nachweisbaren neutralisierenden AAV5-Antikörpern vor der Behandlung verabreicht wird

Der Zweck dieser Studie besteht darin, das Blutungsrisiko aufgrund des Versagens der erwarteten pharmakologischen Wirkung von CSL222 bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B mit nachweisbaren AAV5-Nabs vor der Behandlung zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

35

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Rekrutierung
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Rekrutierung
        • Royal Brisbane Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Rekrutierung
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Rekrutierung
        • The Alfred Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, 999077
        • Rekrutierung
        • Queen Mary Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Shatin, Hongkong, 999077
        • Rekrutierung
        • Prince of Wales Hospital Chinese University of Hong Kong
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 5265601
        • Rekrutierung
        • Sheba Medical Center
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Rekrutierung
        • McMaster University - Hamilton
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Mexiko
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, Mexiko, 3720
        • Rekrutierung
        • Centro de Investigación Clínica Gramel S.C.
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 11471
        • Rekrutierung
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Rekrutierung
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapur, 110974
        • Rekrutierung
        • National University Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Südafrika
      • Johannesburg, Südafrika, 2193
        • Rekrutierung
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Südkorea
      • Daegu, Südkorea, 41944
        • Rekrutierung
        • Kyungpook National University Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Seoul, Südkorea, 3722
        • Rekrutierung
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Seoul, Südkorea, 05278
        • Rekrutierung
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Taiwan
      • Chang-hua, Taiwan, 500
        • Rekrutierung
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Rekrutierung
        • Taichung Veterans General Hospital -
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Taipei, Taiwan, 100225
        • Rekrutierung
        • National Taiwan University Hospital
    • Neihu District
      • Taipei, Neihu District, Taiwan, 114
        • Rekrutierung
        • Tri-Service General Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Sanmin District
      • Kaohsiung City, Sanmin District, Taiwan, 80756
        • Rekrutierung
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital (KMUH)
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Türkei (türkiye)
      • Bornova, Türkei (türkiye), 35100
        • Rekrutierung
        • Ege University Medical Faculty
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Gaziantep, Türkei (türkiye), 27310
        • Rekrutierung
        • Gaziantep University Şahinbey Research and Practice Hospital
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Seyhan, Türkei (türkiye), 01130
        • Rekrutierung
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92121
        • Rekrutierung
        • University of California, San Diego (UCSD)
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan
        • Kontakt:
          • Use Central Contact

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Hat eine angeborene Hämophilie B mit bekanntem schwerem oder mittelschwerem FIX-Mangel (≤ 2 % des normalen zirkulierenden FIX), für die der Teilnehmer eine kontinuierliche routinemäßige FIX-Prophylaxe erhält
  • Hat zwischen dem Screening und dem L-Final-Besuch zwei aufeinanderfolgende nachweisbare AAV5-NAb-Titerergebnisse unter Verwendung eines validierten AAV5-NAb-Assays (basierend auf Ergebnissen des Zentrallabors)
  • Hat zuvor > 150 Tage der FIX-Ersatztherapie ausgesetzt gewesen
  • Hat vor dem Screening mindestens 2 Monate lang eine stabile FIX-Prophylaxe erhalten
  • Hat nach Einschätzung des Ermittlers die Fähigkeit bewiesen, das E-Tagebuch während der Einführungsphase selbstständig, genau und zeitnah auszufüllen
  • Akzeptanz des Barriere-Verhütungsschutzes für ein Jahr ab dem Tag der CSL222-Behandlung
  • Kann nach Erhalt mündlicher und schriftlicher Informationen über die Studie eine Einverständniserklärung abgeben
  • Der Prüfer geht davon aus, dass der Teilnehmer (oder der/die rechtlich zulässigen Vertreter des Teilnehmers) die Art, den Umfang und die möglichen Konsequenzen der Studie versteht und in der Lage ist, die Studienverfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von FIX-Inhibitoren oder positiver FIX-Inhibitor-Test bei Screening oder Besuch L (Einleitungszeitraum) – Abschluss (basierend auf Ergebnissen des Zentrallabors)
  • Screening und Besuch L-Endgültige Laborwerte, die der Definition einer schweren Leberfunktionsstörung gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) entsprechen (basierend auf Ergebnissen des Zentrallabors)
  • ALT > 2 × die Obergrenze des Normalwerts (ULN) beim Screening und Besuch L-Final (basierend auf den Ergebnissen des Zentrallabors)
  • Jeder andere Zustand als Hämophilie B, der zu einer erhöhten Blutungsneigung führt
  • Jede unkontrollierte oder unbehandelte Infektion (Humanes Immundefizienzvirus [HIV], Hepatitis C usw.) oder jeder andere signifikante gleichzeitige, unkontrollierte medizinische Zustand, der nach Einschätzung des Prüfarztes die Einhaltung des klinischen Studienprotokolls oder den Grad der Toleranz gegenüber CSL222 beeinträchtigt.
  • Thrombozytopenie, definiert als eine Thrombozytenzahl unter 50 × 10^9/l, beim Screening und Besuch L-Final (basierend auf den Ergebnissen des Zentrallabors)
  • Bekannte Vorgeschichte einer Allergie gegen Kortikosteroide oder bekannter medizinischer Zustand, der eine chronische Verabreichung von Steroiden erfordern würde.
  • Bekannte unkontrollierte allergische Erkrankungen oder Allergie/Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil der CSL222-Hilfsstoffe
  • Vorherige gentherapeutische Behandlung
  • Erhalt eines experimentellen Wirkstoffs oder Geräts innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening bis zum Ende der Studie.
  • Hinweis: Möglicherweise gelten andere im Protokoll vorgegebene Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CSL222
Die Teilnehmer erhalten CSL222 als einzelne intravenöse (IV) Infusion von 2 × 10^13 Genomkopien pro Kilogramm (gc/kg) am ersten Tag.
Genetisch: CSL222 (AAV5-hFIXco-Padua)
Wird als einzelne intravenöse Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • Etranacogene Dezaparvovec

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: Monate 7 bis 18 nach der Behandlung mit CSL222
Die gesamten Blutungsepisoden werden analysiert. Die ABR wird berechnet als die Gesamtzahl der Blutungsepisoden dividiert durch die gesamte Risikozeit.
Monate 7 bis 18 nach der Behandlung mit CSL222

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierter Verbrauch der FIX-Ersatztherapie
Zeitfenster: Monate 7 bis 18 nach der Behandlung mit CSL222
Monate 7 bis 18 nach der Behandlung mit CSL222
Annualisierte Infusionsrate der FIX-Ersatztherapie
Zeitfenster: Monate 7 bis 18 nach der Behandlung mit CSL222
Monate 7 bis 18 nach der Behandlung mit CSL222
ABR für spontane Blutungsepisoden
Zeitfenster: Monate 7 bis 18 nach der Behandlung mit CSL222
Monate 7 bis 18 nach der Behandlung mit CSL222
ABR für Gelenkblutungsepisoden
Zeitfenster: Monate 7 bis 18 nach der Behandlung mit CSL222
Monate 7 bis 18 nach der Behandlung mit CSL222
ABR für FIX-behandelte Blutungsepisoden
Zeitfenster: Monate 7 bis 18 nach der Behandlung mit CSL222
Monate 7 bis 18 nach der Behandlung mit CSL222
Korrelationsanalyse der FIX-Aktivitätsniveaus mit den AAV5-NAb-Grundtitern
Zeitfenster: Monate 7 bis 18 nach der Behandlung mit CSL222
Monate 7 bis 18 nach der Behandlung mit CSL222
Änderung der Gesamtpunktzahl der visuellen Analogskala (VAS) der EuroQol-5-Dimensionen-5-Stufen (EQ-5D-5L).
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zu 18 Monate nach der Behandlung mit CSL222
Die visuelle Analogskala (VAS) des EQ-5D-5L-Fragebogens misst den allgemeinen Gesundheitszustand auf einer vertikalen VAS im Bereich von 0 bis 100. Ein höherer Wert weist auf eine bessere Lebensqualität hin. Die Änderung des EQ-5D-5L VAS-Scores gegenüber dem Ausgangswert wird bestimmt.
Ausgangswert und bis zu 18 Monate nach der Behandlung mit CSL222
Änderung der EQ-5D-5L-Indexwerte
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zu 18 Monate nach der Behandlung mit CSL222
Das EQ-5D-5L-Fragebogensystem zur Beschreibung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität besteht aus 5 Dimensionen (Mobilität, Selbstfürsorge, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein, Angst/Depression), für die Antworten auf 5 Schweregraden erfasst werden ( keine Probleme, leichte Probleme, mäßige Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme). Die Antworten werden in einen einzelnen Index-Utility-Score umgewandelt (typischerweise zwischen -0,6 und 1). Ein höherer Wert weist auf eine bessere Lebensqualität hin. Die Änderung des EQ-5D-5L-Indexwerts gegenüber dem Ausgangswert wird bestimmt.
Ausgangswert und bis zu 18 Monate nach der Behandlung mit CSL222
Anzahl der Teilnehmer mit auftretenden unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Prozentsatz der Teilnehmer mit Teees
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Anzahl der Tee
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Änderung des Leber -Ultraschalls
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Anzahl der Teilnehmer, die Faktor IX (FIX) -Hemmer entwickeln
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Prozentsatz der Teilnehmer, die Fix -Inhibitoren entwickeln
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Änderung der Hämatologie- und Biochemie -Parameter
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Anstieg der Alanin -Aminotransferase (ALT) oder Aspartataminotransferase (AST)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Prozentsatz der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Anstieg der ALT oder AST
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Die Verwendung von Kortikosteroid für ALT oder AST nimmt nach CSL222 -Behandlung zu
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Alpha-Fetoprotein (AFP)
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Ausgangswert und bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Prozentsatz der Teilnehmer mit klinisch signifikanter AFP
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Ausgangswert und bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Anzahl der Teilnehmer mit infusionsbezogenen Reaktionen oder Überempfindlichkeitsreaktionen
Zeitfenster: Während der gesamten CSL222 -Infusionszeit und bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Während der gesamten CSL222 -Infusionszeit und bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Prozentsatz der Teilnehmer mit infusionsbezogenen Reaktionen oder Überempfindlichkeitsreaktionen
Zeitfenster: Während der gesamten CSL222 -Infusionszeit und bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Während der gesamten CSL222 -Infusionszeit und bis zu 60 Monate nach CSL222 -Behandlung
Änderung der nicht kontaminierten endogenen Fixaktivität
Zeitfenster: Grundlinie und bis zu Monaten 6, 12 und 18 nach CSL222 -Behandlung
Grundlinie und bis zu Monaten 6, 12 und 18 nach CSL222 -Behandlung
Anzahl der Teilnehmer, die frei von kontinuierlicher Fixprophylaxe bleiben
Zeitfenster: Monate 7 bis 18 nach CSL222 -Behandlung
Monate 7 bis 18 nach CSL222 -Behandlung
Prozentsatz der Teilnehmer, die frei von kontinuierlicher Fixprophylaxe bleiben
Zeitfenster: Monate 7 bis 18 nach CSL222 -Behandlung
Monate 7 bis 18 nach CSL222 -Behandlung
Anzahl der Teilnehmer mit neuen Zielverbindungen und gelöst bereits bestehenden Zielverbindungen
Zeitfenster: Monate 7 bis 18 nach CSL222 -Behandlung
Das Zielgelenk wird als 3 oder mehr spontane Blutungs -Episoden in ein einzelnes Gelenk definiert.
Monate 7 bis 18 nach CSL222 -Behandlung
Anzahl der Teilnehmer mit null Blutungsepisoden und keine mit Fix behandelten Blutungen.
Zeitfenster: Monate 7 bis 18 nach CSL222 -Behandlung
Monate 7 bis 18 nach CSL222 -Behandlung
Prozentsatz der Teilnehmer mit null Blutungsepisoden und keine mit Fix behandelten Blutungen.
Zeitfenster: Monate 7 bis 18 nach CSL222 -Behandlung
Monate 7 bis 18 nach CSL222 -Behandlung
Anzahl der Teilnehmer mit nicht kontaminierter endogener Fixaktivität von größer als oder gleich (> =) 5%
Zeitfenster: Monate 7 bis 18 nach CSL222 -Behandlung
Monate 7 bis 18 nach CSL222 -Behandlung
Prozentsatz der Teilnehmer mit nicht kontaminierter endogener Fixaktivität von> = 5%
Zeitfenster: Monate 7 bis 18 nach CSL222 -Behandlung
Monate 7 bis 18 nach CSL222 -Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, CSL Behring

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Januar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

4. Oktober 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

2. April 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. August 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSL222_3005
  • 2023-509590-23-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

CSL berücksichtigt Anfragen zur Weitergabe individueller Patientendaten (IPD) von systematischen Überprüfungsgruppen oder seriösen Forschern. Für Informationen zum Verfahren und zu den Anforderungen für die Einreichung einer freiwilligen Datenfreigabeanfrage für IPD wenden Sie sich bitte an CSL unter Clinicaltrials@cslbehring.com.

Geltende länderspezifische Datenschutzgesetze und andere Gesetze und Vorschriften werden berücksichtigt und können die Weitergabe von IPD verhindern.

Wenn der Antrag genehmigt wird und der Forscher eine entsprechende Vereinbarung zur Datenweitergabe getroffen hat, stehen IPDs zur Verfügung, die entsprechend anonymisiert wurden.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

IPD-Anträge können bei CSL frühestens 12 Monate nach Veröffentlichung der Ergebnisse dieser Studie über einen Artikel auf einer öffentlichen Website eingereicht werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Anträge können nur von systematischen Prüfgruppen oder seriösen Forschern gestellt werden, deren geplante Nutzung des IPD nicht-kommerzieller Natur ist und von einem internen Prüfausschuss genehmigt wurde.

Ein IPD-Antrag wird von CSL nicht berücksichtigt, es sei denn, die vorgeschlagene Forschungsfrage zielt darauf ab, eine wichtige und unbekannte medizinische Wissenschaft oder Frage zur Patientenversorgung zu beantworten, wie vom internen Prüfungsausschuss von CSL festgelegt.

Die anfragende Partei muss eine entsprechende Datenfreigabevereinbarung abschließen, bevor IPD zur Verfügung gestellt wird.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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