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Efficacia e sicurezza della terapia genica CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) negli adulti affetti da emofilia B con pretrattamento con anticorpi neutralizzanti (Nabs) del sierotipo 5 del virus adeno-associato (AAV5)

16 marzo 2026 aggiornato da: CSL Behring

Studio di fase 3b, in aperto, multicentrico, a dose singola che valuta l'efficacia e la sicurezza della terapia genica CSL222 (etranacogene Dezaparvovec) somministrata a soggetti adulti affetti da emofilia B grave o moderatamente grave con anticorpi neutralizzanti AAV5 rilevabili prima del trattamento

Lo scopo di questo studio è valutare il rischio di sanguinamento dovuto al fallimento dell'azione farmacologica prevista di CSL222 negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave con Nabs AAV5 rilevabili prima del trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

35

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11471
        • Reclutamento
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
        • Contatto:
          • Use Central Contact
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Reclutamento
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Contatto:
          • Use Central Contact
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Reclutamento
        • Royal Brisbane Hospital
        • Contatto:
          • Use Central Contact
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Reclutamento
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Reclutamento
        • The Alfred Hospital
        • Contatto:
          • Use Central Contact
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Reclutamento
        • McMaster University - Hamilton
        • Contatto:
          • Use Central Contact
  • Corea del Sud
      • Daegu, Corea del Sud, 41944
        • Reclutamento
        • Kyungpook National University Hospital
        • Contatto:
          • Use Central Contact
      • Seoul, Corea del Sud, 3722
        • Reclutamento
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
        • Contatto:
          • Use Central Contact
      • Seoul, Corea del Sud, 05278
        • Reclutamento
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
        • Contatto:
          • Use Central Contact
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Reclutamento
        • Queen Mary Hospital
        • Contatto:
          • Use Central Contact
      • Shatin, Hong Kong, 999077
        • Reclutamento
        • Prince of Wales Hospital Chinese University of Hong Kong
        • Contatto:
          • Use Central Contact
  • Israele
      • Tel Litwinsky, Israele, 5265601
        • Reclutamento
        • Sheba Medical Center
        • Contatto:
          • Use Central Contact
  • Messico
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, Messico, 3720
        • Reclutamento
        • Centro de Investigación Clínica Gramel S.C.
        • Contatto:
          • Use Central Contact
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Reclutamento
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapore, 110974
        • Reclutamento
        • National University Hospital
        • Contatto:
          • Use Central Contact
  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92121
        • Reclutamento
        • University of California, San Diego (UCSD)
        • Contatto:
          • Use Central Contact
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
        • Contatto:
          • Use Central Contact
  • Sud Africa
      • Johannesburg, Sud Africa, 2193
        • Reclutamento
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
        • Contatto:
          • Use Central Contact
  • Taiwan
      • Chang-hua, Taiwan, 500
        • Reclutamento
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
        • Contatto:
          • Use Central Contact
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Reclutamento
        • Taichung Veterans General Hospital -
        • Contatto:
          • Use Central Contact
      • Taipei, Taiwan, 100225
        • Reclutamento
        • National Taiwan University Hospital
    • Neihu District
      • Taipei, Neihu District, Taiwan, 114
        • Reclutamento
        • Tri-Service General Hospital
        • Contatto:
          • Use Central Contact
    • Sanmin District
      • Kaohsiung City, Sanmin District, Taiwan, 80756
        • Reclutamento
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital (KMUH)
        • Contatto:
          • Use Central Contact
  • Turchia (Türkiye)
      • Bornova, Turchia (Türkiye), 35100
        • Reclutamento
        • Ege University Medical Faculty
        • Contatto:
          • Use Central Contact
      • Gaziantep, Turchia (Türkiye), 27310
        • Reclutamento
        • Gaziantep University Şahinbey Research and Practice Hospital
        • Contatto:
          • Use Central Contact
      • Seyhan, Turchia (Türkiye), 01130
        • Reclutamento
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
        • Contatto:
          • Use Central Contact

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha emofilia B congenita con deficit noto di FIX grave o moderatamente grave (≤ 2% del normale FIX circolante) per il quale il partecipante è in profilassi FIX di routine continua
  • Presenta 2 risultati consecutivi di titoli AAV5 NAb rilevabili tra lo screening e la visita L-finale utilizzando un test AAV5 NAb convalidato (basato sui risultati del laboratorio centrale)
  • Ha > 150 giorni precedenti di esposizione alla terapia sostitutiva FIX
  • È stato sottoposto a profilassi FIX stabile per almeno 2 mesi prima dello screening
  • Ha dimostrato la capacità di completare in modo indipendente, accurato e tempestivo l'eDiary durante il periodo di lead-in, a giudizio dello sperimentatore
  • Accettazione della protezione contraccettiva di barriera per 1 anno a partire dal giorno del trattamento CSL222
  • In grado di fornire il consenso informato dopo aver ricevuto informazioni verbali e scritte sullo studio
  • Lo sperimentatore ritiene che il partecipante (o il/i rappresentante/i legalmente riconosciuto/i del partecipante) comprenda la natura, la portata e le possibili conseguenze dello studio e sia in grado di aderire alle procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi di inibitori FIX o test positivo per gli inibitori FIX allo screening o alla visita L (periodo di lead-in)-finale (sulla base dei risultati del laboratorio centrale)
  • Valori di laboratorio finali di screening e visita L che soddisfano la definizione di compromissione epatica grave secondo i criteri terminologici comuni per gli eventi avversi (CTCAE) (sulla base dei risultati del laboratorio centrale)
  • ALT > 2 volte il limite superiore della norma (ULN) allo screening e alla visita L-Finale (sulla base dei risultati del laboratorio centrale)
  • Qualsiasi condizione diversa dall’emofilia B che comporta un aumento della tendenza al sanguinamento
  • Qualsiasi infezione non controllata o non trattata (virus dell'immunodeficienza umana [HIV], epatite C, ecc.) o qualsiasi altra condizione medica concomitante e non controllata significativa, valutata dallo sperimentatore come tale da interferire con l'aderenza al protocollo dello studio clinico o con il grado di tolleranza a CSL222.
  • Trombocitopenia, definita come conta piastrinica inferiore a 50 × 10^9/L, allo screening e alla visita L-Finale (sulla base dei risultati del laboratorio centrale)
  • Storia nota di allergia ai corticosteroidi o condizione medica nota che richiederebbe la somministrazione cronica di steroidi.
  • Condizioni allergiche non controllate note o allergia/ipersensibilità a qualsiasi componente degli eccipienti CSL222
  • Precedente trattamento di terapia genica
  • Ricevimento di un agente o dispositivo sperimentale entro 60 giorni prima dello screening fino alla fine dello studio.
  • Nota: potrebbero applicarsi altri criteri di esclusione pre-specificati nel protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CSL222
I partecipanti riceveranno CSL222 come singola infusione endovenosa (IV) di 2 × 10 ^ 13 copie del genoma per chilogrammo (gc/kg) il giorno 1.
Genetico: CSL222 (AAV5-hFIXco-Padova)
Somministrato come singola infusione endovenosa.
Altri nomi:
  • Etranacogene dezaparvovec

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento con CSL222
Verranno analizzati gli episodi di sanguinamento totali. L'ABR viene calcolato come il totale degli episodi emorragici diviso per il tempo totale a rischio.
Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento con CSL222

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Consumo annualizzato della terapia sostitutiva FIX
Lasso di tempo: Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento con CSL222
Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento con CSL222
Tasso di infusione annualizzato della terapia sostitutiva con FIX
Lasso di tempo: Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento con CSL222
Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento con CSL222
ABR per episodi emorragici spontanei
Lasso di tempo: Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento con CSL222
Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento con CSL222
ABR per episodi di sanguinamento articolare
Lasso di tempo: Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento con CSL222
Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento con CSL222
ABR per episodi emorragici trattati con FIX
Lasso di tempo: Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento con CSL222
Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento con CSL222
Analisi di correlazione dei livelli di attività FIX con i titoli NAb AAV5 al basale
Lasso di tempo: Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento con CSL222
Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento con CSL222
Variazione del punteggio complessivo della scala analogica visiva (VAS) EuroQol-5 dimensioni-5 livelli (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: Al basale e fino a 18 mesi dopo il trattamento con CSL222
La scala analogica visiva (VAS) del questionario EQ-5D-5L misura lo stato di salute generale su una VAS verticale che va da 0 a 100. Un punteggio più alto indica una migliore qualità della vita. Verrà determinata la variazione rispetto al basale nel punteggio VAS EQ-5D-5L.
Al basale e fino a 18 mesi dopo il trattamento con CSL222
Variazione dei punteggi dell'indice EQ-5D-5L
Lasso di tempo: Al basale e fino a 18 mesi dopo il trattamento con CSL222
Il sistema descrittivo del questionario EQ-5D-5L della qualità della vita correlata alla salute è costituito da 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio, ansia/depressione) per le quali le risposte verranno registrate su 5 livelli di gravità ( nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi). Le risposte verranno convertite in un unico punteggio di utilità dell'indice (tipicamente compreso tra -0,6 e 1). Un punteggio più alto indica una migliore qualità della vita. Verrà determinata la variazione rispetto al basale del punteggio dell'indice EQ-5D-5L.
Al basale e fino a 18 mesi dopo il trattamento con CSL222
Numero di partecipanti con trattamento eventi avversi emergenti di trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Percentuale di partecipanti con Teaes
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Numero di Teaes
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Cambiamento negli ecografia epatica
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Numero di partecipanti che sviluppano inibitori del fattore IX (correzione)
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Percentuale di partecipanti che sviluppano inibitori della correzione
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Cambiamento nei parametri di ematologia e biochimica
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Numero di partecipanti con aumento clinicamente significativo nell'alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST)
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Percentuale di partecipanti con aumento clinicamente significativo di ALT o AST
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
L'uso del corticosteroide per ALT o AST aumenta dopo il trattamento con CSL222
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Numero di partecipanti con alfa-fetoproteina clinicamente significativa (AFP)
Lasso di tempo: Basale e fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Basale e fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Percentuale di partecipanti con AFP clinicamente significativo
Lasso di tempo: Basale e fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Basale e fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Numero di partecipanti con reazioni correlate all'infusione o reazioni di ipersensibilità
Lasso di tempo: Durante il periodo di infusione CSL222 e fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Durante il periodo di infusione CSL222 e fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Percentuale di partecipanti con reazioni correlate all'infusione o reazioni di ipersensibilità
Lasso di tempo: Durante il periodo di infusione CSL222 e fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Durante il periodo di infusione CSL222 e fino a 60 mesi dopo il trattamento CSL222
Cambiamento nell'attività di correzione endogena incontaminata
Lasso di tempo: Basale e fino a mesi 6, 12 e 18 dopo il trattamento CSL222
Basale e fino a mesi 6, 12 e 18 dopo il trattamento CSL222
Numero di partecipanti che rimangono liberi da profilassi di correzione continua
Lasso di tempo: Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento CSL222
Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento CSL222
Percentuale di partecipanti che rimangono liberi da profilassi continua
Lasso di tempo: Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento CSL222
Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento CSL222
Numero di partecipanti con nuovi giunti target e giunti target preesistenti risolti
Lasso di tempo: Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento CSL222
L'articolazione target è definita come 3 o più episodi di sanguinamento spontaneo in un singolo giunto.
Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento CSL222
Numero di partecipanti con episodi di sanguinamento zero e episodi di sanguinamento trattato con fix zero
Lasso di tempo: Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento CSL222
Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento CSL222
Percentuale di partecipanti con episodi di sanguinamento zero e episodi di sanguinamento trattato con fix zero
Lasso di tempo: Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento CSL222
Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento CSL222
Numero di partecipanti con attività di fissa endogena non contaminata maggiore o uguale a (> =) 5%
Lasso di tempo: Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento CSL222
Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento CSL222
Percentuale di partecipanti con attività di fissa endogena incontaminata di> = 5%
Lasso di tempo: Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento CSL222
Mesi da 7 a 18 dopo il trattamento CSL222

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

4 ottobre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

2 aprile 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

22 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL222_3005
  • 2023-509590-23-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

CSL prenderà in considerazione le richieste di condivisione dei dati individuali dei pazienti (IPD) da parte di gruppi di revisione sistematica o ricercatori in buona fede. Per informazioni sul processo e sui requisiti per l'invio di una richiesta volontaria di condivisione dei dati per IPD, contattare CSL all'indirizzo clinictrials@cslbehring.com.

Verranno prese in considerazione le leggi e i regolamenti sulla privacy specifici del Paese applicabile e potrebbero impedire la condivisione dei DPI.

Se la richiesta viene approvata e il ricercatore ha stipulato un adeguato accordo di condivisione dei dati, sarà disponibile un IPD opportunamente anonimizzato.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste IPD possono essere presentate al CSL non prima di 12 mesi dalla pubblicazione dei risultati di questo studio tramite un articolo reso disponibile su un sito web pubblico.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Le richieste possono essere effettuate solo da gruppi di revisione sistematica o da ricercatori in buona fede il cui uso proposto dell'IPD è di natura non commerciale ed è stato approvato da un comitato di revisione interno.

Una richiesta IPD non verrà presa in considerazione da CSL a meno che la domanda di ricerca proposta non cerchi di rispondere a una domanda significativa e sconosciuta sulla scienza medica o sulla cura del paziente, come determinato dal comitato di revisione interno di CSL.

La parte richiedente deve sottoscrivere un adeguato accordo di condivisione dei dati prima che l'IPD venga reso disponibile.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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