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血友病B患者におけるHEMGENIX®の有効性と安全性を特徴付ける観察コホート研究 (IX-TEND 4001)

2026年2月18日 更新者：CSL Behring

血友病B患者におけるHEMGENIX®（エトラナコジーン・デザパルボベク）の有効性と安全性を特徴付けるための認可後の観察的長期追跡研究

この観察的、承認後の長期追跡研究は、血友病B患者におけるHEMGENIXの短期および長期の有効性と安全性を調査することを目的としています。この研究には、FIX予防療法を受けた血友病B患者のコホートも含まれます。 HEMGENIX の関連する有効性と安全性の所見を解釈できるようにします。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (推定)

500

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14604
        • 募集
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • コンタクト：
          • Use Central Contact
  • オーストリア
      • Vienna、オーストリア
        • 募集
        • Medical University Vienna
  • スイス
      • Bern、スイス
        • 募集
        • University Hospital Bern Inselspital
  • スペイン
      • Vigo、スペイン
        • 募集
        • Hospital Alvaro Cunqueiro Dr. Manuel Rodriquez-Lopez
  • デンマーク
      • Århus N、デンマーク
        • 募集
        • Aarhus Universitetshospital
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ
        • 募集
        • Klinik für Angiologie/ Hämostaseologie
      • Bonn、ドイツ
        • 募集
        • University of Clinic Bonn
      • Frankfurt、ドイツ
        • 募集
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover、ドイツ
        • 募集
        • Hannover Medical School
  • フランス
      • Brest、フランス
        • 募集
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest / CHU Morvan
      • Nantes、フランス
        • 募集
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Vandœuvre-lès-Nancy、フランス
        • 募集
        • CHU Nancy - Hôpital Brabois

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

HEMGENIXによる治療を受けており、スポンサーの研究またはATHN Transcends研究（血友病コホート、遺伝子治療結果群）のいずれかに登録されている血友病B患者、およびATHNに登録され、FIX補充療法による定期的な予防治療を受けている患者Transcends 研究 (血友病コホート、自然史部門)、または同様のレジストリ。 すべての患者は、参加に必要な署名済みのインフォームドコンセントを提出します。

説明

包含基準:

ヘムジェニックス コホート:

  • 市販のHEMGENIXによる治療。
  • HEMGENIX治療前3か月以内、治療後6か月以内、または参加施設で研究が開始されてから6か月以内に、署名された書面によるインフォームドコンセントが提出されている。

FIX 予防コホート:

  • ATHN Transcends血友病コホート（または同様の登録）に同意して登録し、FIX予防療法を受けている血友病Bの成人患者（18歳以上）。

除外基準:

ヘムジェニックス コホート:

  • この研究で観察される患者集団は、臨床試験でエトラナコゲン デザパルボベクによる治療を受けてはなりません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
ヘムゲニックス
HEMGENIX の商業使用が承認されている国において、血友病 B 患者が HEMGENIX で治療を受けています。
遺伝的：ヘムゲニックス
HEMGENIX は、第 IX 因子 (FIX) 遺伝子発現カセットを血友病 B 患者の肝臓に送達することを目的とした遺伝子治療用医薬品です。
他の名前：
  • エトラナコジーン・デザパルボベク
修正予防
FIX予防を受けており、米国血栓止血ネットワーク（ATHN）トランセンド（非腫瘍性血液疾患患者における治療の安全性、有効性、実際に関する自然史コホート研究）に登録されている血友病B患者 血友病コホート、または類似のものレジストリ。
生物学的：ファクター IX (FIX)
FIX予防療法

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
出血率 (すべての出血) - HEMGENIX コホート
時間枠：安定した FIX 発現後の 52 週間 (6 ～ 18 か月) の追跡期間および 6 か月目から: 24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、 168、HEMGENIX 治療後は 180。
すべての出血の年間出血率 (ABR)
安定した FIX 発現後の 52 週間 (6 ～ 18 か月) の追跡期間および 6 か月目から: 24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、 168、HEMGENIX 治療後は 180。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
出血率 (指定された出血タイプ) - HEMGENIX コホート
時間枠：追跡期間中（安定した FIX 発現後 52 週間 [6 ～ 18 か月]）、および 6 か月目から: 24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、 168、HEMGENIX 治療後は 180。
自然発生出血、FIX 治療済み出血、外傷性出血、および関節出血に対する ABR
追跡期間中（安定した FIX 発現後 52 週間 [6 ～ 18 か月]）、および 6 か月目から: 24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、 168、HEMGENIX 治療後は 180。
出血ゼロ - HEMGENIX コホート
時間枠：HEMGENIX 治療後の追跡期間中、最長 180 か月
出血ゼロの患者数
HEMGENIX 治療後の追跡期間中、最長 180 か月
相関分析 - HEMGENIX コホート
時間枠：HEMGENIX 治療後 6 か月から 18、24、36、48、60、72、96、108、120、132、144、156、168、および 180 か月。
平均FIX活性の関数としてのABRの相関分析。
HEMGENIX 治療後 6 か月から 18、24、36、48、60、72、96、108、120、132、144、156、168、および 180 か月。
出血率 - FIX 予防コホート
時間枠：0 か月から 12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、および 180 か月の期間。
ABR (総出血、自然出血、FIX 治療、外傷性出血、および関節出血)
0 か月から 12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、および 180 か月の期間。
FIX アクティビティ - HEMGENIX コホート
時間枠：HEMGENIX 治療後 1 日目、6 週目、6、12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、180 か月後。
汚染されていない内因性 FIX 活性の平均 (%)
HEMGENIX 治療後 1 日目、6 週目、6、12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、180 か月後。
FIX 補充療法の年間消費量 - HEMGENIX コホート
時間枠：フォローアップ期間中（安定した FIX 発現後の 52 週間 [6 ～ 18 か月]、および 0 か月目から: 24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、 168、および 180）、および年間隔で（つまり、0 ～ 1 年、1 ～ 2 年など、最大 14 ～ 15 年）。
FIX 補充療法（予防、自然出血事象、医療処置、手術、外傷などのさまざまな臨床シナリオでの FIX 補充を含む）の年間平均消費量（IU/kg/年）。
フォローアップ期間中（安定した FIX 発現後の 52 週間 [6 ～ 18 か月]、および 0 か月目から: 24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、 168、および 180）、および年間隔で（つまり、0 ～ 1 年、1 ～ 2 年など、最大 14 ～ 15 年）。
FIX 補充療法の年間消費量 - FIX 予防コホート
時間枠：0 か月から: 12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、180 か月。
FIX 補充療法（予防、自然出血事象、医療処置、手術、外傷などのさまざまな臨床シナリオでの FIX 補充を含む）の年間平均消費量（IU/kg/年）。
0 か月から: 12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、180 か月。
以前の継続的な日常予防を受けていない患者の数 - HEMGENIX コホート
時間枠：HEMGENIX 治療後 6 か月目から 18 か月、24 か月、36 か月、48 か月、60 か月、72 か月、84 か月、96 か月、108 か月、120 か月、132 か月、144 か月、156 か月、168 か月、および 180 か月後。
以前の継続的なルーチン予防（FIX 補充療法）を受けずに残っている患者の数と割合
HEMGENIX 治療後 6 か月目から 18 か月、24 か月、36 か月、48 か月、60 か月、72 か月、84 か月、96 か月、108 か月、120 か月、132 か月、144 か月、156 か月、168 か月、および 180 か月後。
標的関節の発生 - HEMGENIX コホート
時間枠：HEMGENIX治療後、フォローアップ期間（安定したFIX発現後52週間[6～18か月]、および6か月目から24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、 144、156、168、180）。
対象関節の年間発生率（連続 6 か月以内に 1 つの関節で 3 回以上の自然出血イベントが発生したことと定義）。
HEMGENIX治療後、フォローアップ期間（安定したFIX発現後52週間[6～18か月]、および6か月目から24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、 144、156、168、180）。
ターゲット関節の解決 - HEMGENIX コホート
時間枠：追跡期間中、最長 180 か月
ターゲット関節の解決のパーセンテージ (ターゲット解決は、連続 12 か月以内に自然出血イベントが 2 回以下で記録されたターゲット関節として定義されます)。
追跡期間中、最長 180 か月
ターゲット関節 - FIX 予防コホート
時間枠：0 か月から 12 か月、18 か月、24 か月、36 か月、48 か月、60 か月、72 か月、84 か月、96 か月、108 か月、120 か月、132 か月、144 か月、156 か月、168 か月、180 か月。
対象となる関節の年次発生率
0 か月から 12 か月、18 か月、24 か月、36 か月、48 か月、60 か月、72 か月、84 か月、96 か月、108 か月、120 か月、132 か月、144 か月、156 か月、168 か月、180 か月。
関連する重篤な有害事象 (SAE) - 数
時間枠：15年間の追跡調査中
関連するSAEの発生率（数）
15年間の追跡調査中
関連する SAE - パーセント
時間枠：15年間の追跡調査中
関連するSAEの発生率（パーセント）
15年間の追跡調査中
特別に関心のある有害事象 (AESI) - 数
時間枠：15年間の追跡調査中
AESIの発生率（数）
15年間の追跡調査中
AESI - パーセント
時間枠：15年間の追跡調査中
AESIの発生率（パーセント）
15年間の追跡調査中

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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CSL Behring

捜査官

  • スタディディレクター：Global Program Director、CSL Behring

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年6月15日

一次修了 (推定)

2043年8月1日

研究の完了 (推定)

2043年8月1日

試験登録日

最初に提出

2023年8月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年8月23日

最初の投稿 (実際)

2023年8月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年2月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年2月18日

最終確認日

2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CSL222_4001
  • EUPAS106066 (レジストリ識別子：EU PAS (ENCePP))

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

CSL は、体系的検討グループまたは本物の研究者からの個人患者データ (IPD) の共有リクエストを検討します。 IPD の自発的データ共有リクエストを提出するためのプロセスと要件については、CSL（clinicaltrials@cslbehring.com）にお問い合わせください。

適用される国固有のプライバシーおよびその他の法律および規制が考慮され、IPD の共有が妨げられる場合があります。

リクエストが承認され、研究者が適切なデータ共有契約を締結した場合、適切に匿名化されたIPDが利用可能になります。

IPD 共有時間枠

IPD リクエストは、公開 Web サイトで公開された論文を通じてこの研究結果が発表されてから 12 か月以内に CSL に提出することができます。

IPD 共有アクセス基準

リクエストを行うことができるのは、IPD の使用提案が本質的に非営利であり、内部審査委員会によって承認されている体系的検討グループまたは正真正銘の研究者のみです。

IPD リクエストは、CSL の内部審査委員会によって決定された、提案された研究質問が重要かつ未知の医学または患者ケアの質問に答えようとしている場合を除き、CSL によって検討されません。

要求側当事者は、IPD が利用可能になる前に、適切なデータ共有契約を締結する必要があります。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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