Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Havaintokohorttitutkimus HEMGENIX®in tehokkuuden ja turvallisuuden kuvaamiseksi hemofilia B -potilailla (IX-TEND 4001)

keskiviikko 18. helmikuuta 2026 päivittänyt: CSL Behring

Luvan myöntämisen jälkeinen tarkkaavainen seurantatutkimus HEMGENIX®:n (etranacogene dezaparvovec) tehokkuuden ja turvallisuuden karakterisoimiseksi hemofilia B -potilailla

Tämän havainnollisen, luvan myöntämisen jälkeisen pitkän aikavälin seurantatutkimuksen tarkoituksena on tutkia HEMGENIXin tehokkuutta ja turvallisuutta lyhyellä ja pitkällä aikavälillä hemofilia B -potilailla. Tutkimukseen osallistuu myös hemofilia B -potilaita, joita hoidetaan FIX-profylaksilla. mahdollistaakseen HEMGENIXin merkityksellisten teho- ja turvallisuushavaintojen tulkinnan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

500

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Vigo, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Alvaro Cunqueiro Dr. Manuel Rodriquez-Lopez
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta
        • Rekrytointi
        • Medical University Vienna
  • Ranska
      • Brest, Ranska
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest / CHU Morvan
      • Nantes, Ranska
        • Rekrytointi
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Ranska
        • Rekrytointi
        • CHU Nancy - Hôpital Brabois
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Rekrytointi
        • Klinik für Angiologie/ Hämostaseologie
      • Bonn, Saksa
        • Rekrytointi
        • University of Clinic Bonn
      • Frankfurt, Saksa
        • Rekrytointi
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Saksa
        • Rekrytointi
        • Hannover Medical School
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi
        • Rekrytointi
        • University Hospital Bern Inselspital
  • Tanska
      • Århus N, Tanska
        • Rekrytointi
        • Aarhus Universitetshospital
  • Yhdysvallat
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14604
        • Rekrytointi
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Ottaa yhteyttä:
          • Use Central Contact

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Hemofilia B -potilaat, joita on hoidettu HEMGENIXillä ja jotka on mukana joko sponsorin tutkimuksessa tai ATHN Transcends -tutkimuksessa (Hemophilia Cohort, Gene Therapy Outcomes Arm), ja potilaat, jotka saavat rutiininomaista profylaksihoitoa FIX-korvaushoidolla ja jotka ovat mukana ATHN:ssä Ylittää tutkimuksen (Hemophilia Cohort, Natural History Arm) tai vastaavan rekisterin. Kaikki potilaat antavat osallistumiseen vaadittavan allekirjoitetun tietoisen suostumuksen.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

HEMGENIX-kohortti:

  • Hoito kaupallisella HEMGENIXillä.
  • He ovat antaneet allekirjoitetun kirjallisen suostumuksen 3 kuukauden sisällä ennen HEMGENIX-hoitoa tai 6 kuukauden kuluessa HEMGENIX-hoidon jälkeen tai 6 kuukauden kuluessa tutkimuksen aloittamisesta osallistuvassa paikassa.

FIX-ennaltaehkäisykohortti:

  • Aikuiset (≥ 18-vuotiaat) potilaat, joilla on hemofilia B ja jotka ovat suostuneet ja ilmoittautuneet ATHN Transcends Hemophilia -kohorttiin (tai vastaavaan rekisteriin) ja saavat FIX-profylaksiahoitoa.

Poissulkemiskriteerit:

HEMGENIX-kohortti:

  • Potilaspopulaatiota, jota tässä tutkimuksessa tarkkaillaan, ei saa olla hoidettu etranakogeenidetsaparvovekilla kliinisessä tutkimuksessa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
HEMGENIX
Hemofilia B -potilaat, joita hoidetaan HEMGENIXillä maissa, joissa HEMGENIX on hyväksytty kaupalliseen käyttöön.
Geneettinen: HEMGENIX
HEMGENIX on geeniterapian lääkevalmiste, jonka tarkoituksena on toimittaa tekijä IX (FIX) geeniekspressiokasetti hemofilia B -potilaiden maksaan.
Muut nimet:
  • Etranakogeeni dezaparvovec
FIX Ennaltaehkäisy
Potilaat, joilla on hemofilia B FIX-ennaltaehkäisyssä ja jotka on rekisteröity American Trombosis and Hemostasis Network (ATHN) Transcends -tutkimukseen (luonnonhistoriallinen kohorttitutkimus hoidon turvallisuudesta, tehokkuudesta ja käytännöistä ihmisillä, joilla on ei-neoplastisia hematologisia häiriöitä) Hemofiliakohortti tai vastaava rekisteri.
Biologinen: Tekijä IX (KORJAA)
FIX ennaltaehkäisevä hoito

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verenvuotonopeus (kaikki vuodot) - HEMGENIX-kohortti
Aikaikkuna: 52 viikon aikana vakaan FIX-ekspression jälkeen (6-18 kuukautta) seurantajakson aikana ja kuukausina 6: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180 HEMGENIX-hoidon jälkeen.
Annualized Bleeding Rate (ABR) kaikille verenvuodoille
52 viikon aikana vakaan FIX-ekspression jälkeen (6-18 kuukautta) seurantajakson aikana ja kuukausina 6: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180 HEMGENIX-hoidon jälkeen.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verenvuotonopeus (määritellyt vuototyypit) - HEMGENIX-kohortti
Aikaikkuna: Seurantajakson aikana (52 viikkoa stabiilin FIX-ekspression jälkeen [6-18 kuukautta]) ja kuukausina 6: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180 HEMGENIX-hoidon jälkeen.
ABR spontaaniin, FIX-hoitoon, traumaattiseen ja nivelvuotoon
Seurantajakson aikana (52 viikkoa stabiilin FIX-ekspression jälkeen [6-18 kuukautta]) ja kuukausina 6: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180 HEMGENIX-hoidon jälkeen.
Nolla verenvuotoa - HEMGENIX-kohortti
Aikaikkuna: HEMGENIX-hoidon jälkeisen seurannan aikana jopa 180 kuukautta
Potilaiden määrä, joilla ei ole verenvuotoa
HEMGENIX-hoidon jälkeisen seurannan aikana jopa 180 kuukautta
Korrelaatioanalyysi - HEMGENIX-kohortti
Aikaikkuna: Yli 6-vuotiaat: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180 kuukautta HEMGENIX-hoidon jälkeen.
ABR:n korrelaatioanalyysi keskimääräisen FIX-aktiivisuuden funktiona.
Yli 6-vuotiaat: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180 kuukautta HEMGENIX-hoidon jälkeen.
Verenvuotonopeus - FIX-ennaltaehkäisykohortti
Aikaikkuna: Kuukausina 0–12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180 kuukautta.
ABR (täydellinen, spontaani, FIX-käsitelty, traumaattinen ja nivelverenvuoto)
Kuukausina 0–12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180 kuukautta.
FIX-toiminta - HEMGENIX-kohortti
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 6 ja kuukaudet 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180 HEMGENIX-hoidon jälkeen.
Keskimääräinen kontaminoitumaton endogeeninen FIX-aktiivisuus (%)
Päivä 1, viikko 6 ja kuukaudet 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180 HEMGENIX-hoidon jälkeen.
FIX-korvaushoidon vuosikulutus - HEMGENIX-kohortti
Aikaikkuna: Seurantajaksojen aikana (52 viikkoa vakaan FIX-ekspression jälkeen [6-18 kuukautta] ja kuukausina 0 - 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180), ja vuosittaisin väliajoin (eli 0–1 vuoden välein, 1–2 vuoden välein jne. 14–15 vuoden välein).
FIX-korvaushoidon keskimääräinen vuosikulutus (IU/kg/Yr) (mukaan lukien FIX-korvaus erilaisissa kliinisissä skenaarioissa, esim. ennaltaehkäisy, spontaanit verenvuototapahtumat, lääketieteelliset toimenpiteet, leikkaukset ja traumat).
Seurantajaksojen aikana (52 viikkoa vakaan FIX-ekspression jälkeen [6-18 kuukautta] ja kuukausina 0 - 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180), ja vuosittaisin väliajoin (eli 0–1 vuoden välein, 1–2 vuoden välein jne. 14–15 vuoden välein).
FIX-korvaushoidon vuosikulutus - FIX Prophylaxis Cohort
Aikaikkuna: Kuukausina 0–12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180.
FIX-korvaushoidon keskimääräinen vuosikulutus (IU/kg/Yr) (mukaan lukien FIX-korvaus erilaisissa kliinisissä skenaarioissa, esim. ennaltaehkäisy, spontaanit verenvuototapahtumat, lääketieteelliset toimenpiteet, leikkaukset ja traumat).
Kuukausina 0–12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180.
Potilaiden määrä, jotka ovat jääneet vaille aikaisempaa jatkuvaa rutiiniprofylaksia - HEMGENIX-kohortti
Aikaikkuna: Kuukausina 6 - 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180 HEMGENIX-hoidon jälkeen.
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka ovat jääneet ilman aiempia jatkuvaa rutiininomaista estohoitoa (FIX-korvaushoito)
Kuukausina 6 - 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180 HEMGENIX-hoidon jälkeen.
Kohdinivelten esiintyminen - HEMGENIX-kohortti
Aikaikkuna: HEMGENIX-hoidon jälkeen seurantajaksojen aikana (52 viikkoa vakaan FIX-ekspression jälkeen [6-18 kuukautta] ja kuukausina 6: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180).
Kohteenivelten vuotuinen esiintyminen (määritelty kolmeksi tai useammaksi spontaaniksi verenvuototapahtumaksi yhteen niveleen peräkkäisen 6 kuukauden aikana).
HEMGENIX-hoidon jälkeen seurantajaksojen aikana (52 viikkoa vakaan FIX-ekspression jälkeen [6-18 kuukautta] ja kuukausina 6: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180).
Tavoite nivelten erottelukyky - HEMGENIX-kohortti
Aikaikkuna: Seurantajakson aikana jopa 180 kuukautta
Kohteenivelten paranemisprosentti (tavoiteresoluutio määritellään tallennettuna kohdenivelenä, jossa on 2 tai vähemmän spontaaneja verenvuototapahtumia peräkkäisen 12 kuukauden aikana).
Seurantajakson aikana jopa 180 kuukautta
Kohdenivelet - FIX Prophylaxis Cohort
Aikaikkuna: Kuukausina 0–12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180.
Kohdenivelten vuotuinen esiintyminen
Kuukausina 0–12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 ja 180.
Related Serious Adverse Events (SAE) - numero
Aikaikkuna: 15 vuoden seurannan aikana
Asiaan liittyvien SAE-tapausten esiintyvyys (lukumäärä).
15 vuoden seurannan aikana
Aiheeseen liittyvät SAE-prosentit
Aikaikkuna: 15 vuoden seurannan aikana
Aiheeseen liittyvien SAE-tapahtumien ilmaantuvuus (prosenttia).
15 vuoden seurannan aikana
Erityistä kiinnostavat haittatapahtumat (AESIs) - numero
Aikaikkuna: 15 vuoden seurannan aikana
AESI:iden esiintyvyys (lukumäärä).
15 vuoden seurannan aikana
AESIs - prosenttia
Aikaikkuna: 15 vuoden seurannan aikana
AESI:n ilmaantuvuus (prosenttia).
15 vuoden seurannan aikana

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CSL Behring

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Global Program Director, CSL Behring

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 15. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. elokuuta 2043

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. elokuuta 2043

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 15. elokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 24. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 19. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CSL222_4001
  • EUPAS106066 (Rekisterin tunniste: EU PAS (ENCePP))

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

CSL harkitsee yksittäisten potilastietojen (IPD) jakamispyyntöjä systemaattisilta tarkasteluryhmiltä tai vilpittömältä tutkijoilta. Lisätietoja IPD:n vapaaehtoisen tiedonjakamispyynnön prosessista ja vaatimuksista saat ottamalla yhteyttä CSL:ään osoitteessa klinikka@cslbehring.com.

Sovellettavat maakohtaiset tietosuoja- ja muut lait ja määräykset otetaan huomioon, ja ne voivat estää IPD:n jakamisen.

Jos pyyntö hyväksytään ja tutkija on tehnyt asianmukaisen tiedonjakosopimuksen, IPD, joka on asianmukaisesti anonymisoitu, on käytettävissä.

IPD-jaon aikakehys

IPD-pyynnöt voidaan lähettää CSL:lle aikaisintaan 12 kuukauden kuluttua tämän tutkimuksen tulosten julkaisemisesta julkisella verkkosivustolla julkaistun artikkelin kautta.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pyyntöjä voivat tehdä vain systemaattiset arviointiryhmät tai vilpittömät tutkijat, joiden ehdotettu IPD:n käyttö on luonteeltaan ei-kaupallista ja jonka sisäinen arviointikomitea on hyväksynyt.

CSL ei käsittele IPD-pyyntöä, ellei ehdotetulla tutkimuskysymyksellä pyritä vastaamaan CSL:n sisäisen arviointikomitean määrittelemään merkittävään ja tuntemattomaan lääketieteen tai potilaiden hoitoon liittyvään kysymykseen.

Pyynnön esittävän osapuolen on solmittava asianmukainen tietojen yhteiskäyttösopimus ennen kuin IPD on saatavilla.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa