Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En observationskohortstudie för att karakterisera effektiviteten och säkerheten hos HEMGENIX® hos patienter med hemofili B (IX-TEND 4001)

18 februari 2026 uppdaterad av: CSL Behring

En långtidsuppföljningsstudie efter godkänd observation för att karakterisera effektiviteten och säkerheten hos HEMGENIX® (Etranacogene Dezaparvovec) hos patienter med hemofili B

Denna observationsstudie, efter auktorisation, långtidsuppföljningsstudie syftar till att undersöka den korta och långsiktiga effektiviteten och säkerheten av HEMGENIX hos patienter med hemofili B. Studien kommer också att inkludera en kohort av patienter med hemofili B som behandlas med FIX-profylax. för att möjliggöra tolkning av relevanta effekt- och säkerhetsfynd av HEMGENIX.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

500

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Danmark
      • Århus N, Danmark
        • Rekrytering
        • Aarhus Universitetshospital
  • Frankrike
      • Brest, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest / CHU Morvan
      • Nantes, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Nancy - Hôpital Brabois
  • Förenta staterna
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14604
        • Rekrytering
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Rekrytering
        • University Hospital Bern Inselspital
  • Spanien
      • Vigo, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Alvaro Cunqueiro Dr. Manuel Rodriquez-Lopez
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Rekrytering
        • Klinik für Angiologie/ Hämostaseologie
      • Bonn, Tyskland
        • Rekrytering
        • University of Clinic Bonn
      • Frankfurt, Tyskland
        • Rekrytering
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Tyskland
        • Rekrytering
        • Hannover Medical School
  • Österrike
      • Vienna, Österrike
        • Rekrytering
        • Medical University Vienna

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med hemofili B som har behandlats med HEMGENIX och är inskrivna i antingen sponsorstudien eller ATHN Transcends-studien (Hemophilia Cohort, Gene Therapy Outcomes Arm), och patienter som får rutinprofylaxbehandling med FIX-ersättningsterapi som är inskrivna i ATHN Överskrider studien (Hemophilia Cohort, Natural History Arm), eller ett liknande register. Alla patienter kommer att ge undertecknat informerat samtycke som krävs för deltagande.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

HEMGENIX-kohort:

  • Behandling med kommersiella HEMGENIX.
  • Har lämnat undertecknat skriftligt informerat samtycke inom 3 månader före eller inom 6 månader efter HEMGENIX-behandling, eller inom 6 månader efter det att studien påbörjades på den deltagande platsen.

FIX Profylax Kohort:

  • Vuxna patienter (≥ 18 år) med hemofili B som har samtyckt och registrerats i ATHN Transcends Hemophilia Cohort (eller ett liknande register) och som får FIX-profylax.

Exklusions kriterier:

HEMGENIX-kohort:

  • Patientpopulationen som kommer att observeras i denna studie får inte ha behandlats med etranacogene dezaparvovec i en klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
HEMGENIX
Patienter med hemofili B som behandlats med HEMGENIX i länder där HEMGENIX är godkänt för kommersiellt bruk.
Genetisk: HEMGENIX
HEMGENIX är ett genterapiläkemedel som syftar till att leverera en faktor IX (FIX) genuttryckskassett till levern hos patienter med hemofili B.
Andra namn:
  • Etranacogene dezaparvovec
FIX Profylax
Patienter med hemofili B på FIX-profylax och inskrivna i American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) Transcends (A Natural History Cohort Study of the Safety, Effectiveness, and Practice of Treatment in People with Non-neoplastic Hematologic Disorders) Hemophilia Cohort, eller en liknande register.
Biologisk: Faktor IX (FIX)
FIX profylaxbehandling

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Blödningsfrekvens (alla blödningar) - HEMGENIX Cohort
Tidsram: Under de 52 veckorna efter stabilt FIX-uttryck (6 till 18 månader) under uppföljningsperioden och vid 6 månader till: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180 efter HEMGENIX-behandling.
Annualized Bleeding Rate (ABR) för alla blödningar
Under de 52 veckorna efter stabilt FIX-uttryck (6 till 18 månader) under uppföljningsperioden och vid 6 månader till: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180 efter HEMGENIX-behandling.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Blödningsfrekvens (specificerade blödningstyper) - HEMGENIX Cohort
Tidsram: Under uppföljningsperioden (52 veckor efter stabilt FIX-uttryck [6 till 18 månader]), och vid månaderna 6 till: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180 efter HEMGENIX-behandling.
ABR för spontana, FIX-behandlade, traumatiska och ledblödningar
Under uppföljningsperioden (52 veckor efter stabilt FIX-uttryck [6 till 18 månader]), och vid månaderna 6 till: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180 efter HEMGENIX-behandling.
Noll blödningar - HEMGENIX Cohort
Tidsram: Under uppföljning efter HEMGENIX-behandling, upp till 180 månader
Antal patienter med noll blödningar
Under uppföljning efter HEMGENIX-behandling, upp till 180 månader
Korrelationsanalys - HEMGENIX Cohort
Tidsram: Under 6 till: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180 månader efter HEMGENIX-behandling.
Korrelationsanalys av ABR som funktion av medel FIX-aktivitet.
Under 6 till: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180 månader efter HEMGENIX-behandling.
Blödningsfrekvens - FIX Profylax Cohort
Tidsram: Under perioden Månader 0 till: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180 månader.
ABR (totala, spontana, FIX-behandlade, traumatiska och ledblödningar)
Under perioden Månader 0 till: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180 månader.
FIX-aktivitet - HEMGENIX Cohort
Tidsram: Dag 1, vecka 6 och månader 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180 efter HEMGENIX-behandling.
Genomsnittlig icke-kontaminerad endogen FIX-aktivitet (%)
Dag 1, vecka 6 och månader 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180 efter HEMGENIX-behandling.
Årlig konsumtion av FIX-ersättningsterapi - HEMGENIX Cohort
Tidsram: Under uppföljningsperioderna (52 veckor efter stabilt FIX-uttryck [6 till 18 månader] och vid månaderna 0 till: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180), & med årliga intervaller (dvs vid 0 till 1 år, 1 till 2 år, etc, upp till 14 till 15 år).
Genomsnittlig årlig konsumtion (IE/kg/år) av FIX-ersättningsterapi (inklusive FIX-ersättning för olika kliniska scenarier, t.ex. profylax, spontana blödningar, medicinska procedurer, kirurgi och trauma).
Under uppföljningsperioderna (52 veckor efter stabilt FIX-uttryck [6 till 18 månader] och vid månaderna 0 till: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180), & med årliga intervaller (dvs vid 0 till 1 år, 1 till 2 år, etc, upp till 14 till 15 år).
Årlig konsumtion av FIX-ersättningsterapi - FIX Profylax Cohort
Tidsram: I månaderna 0 till: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180.
Genomsnittlig årlig konsumtion (IE/kg/år) av FIX-ersättningsterapi (inklusive FIX-ersättning för olika kliniska scenarier, t.ex. profylax, spontana blödningar, medicinska procedurer, kirurgi och trauma).
I månaderna 0 till: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180.
Antal patienter som är fria från tidigare kontinuerlig rutinprofylax - HEMGENIX Cohort
Tidsram: Vid 6 månader till: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180 efter HEMGENIX-behandling.
Antal och andel patienter som förblir fria från tidigare kontinuerlig rutinprofylax (FIX-ersättningsterapi)
Vid 6 månader till: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180 efter HEMGENIX-behandling.
Målförekomst av leder - HEMGENIX Cohort
Tidsram: Efter HEMGENIX-behandling, under uppföljningsperioderna (52 veckor efter stabilt FIX-uttryck [6 till 18 månader], och vid månaderna 6 till: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180).
Den årliga förekomsten av målleder (definierad som 3 eller fler spontana blödningar i en enda led under en på varandra följande 6-månadersperiod).
Efter HEMGENIX-behandling, under uppföljningsperioderna (52 veckor efter stabilt FIX-uttryck [6 till 18 månader], och vid månaderna 6 till: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180).
Målupplösning av leder - HEMGENIX Cohort
Tidsram: Under uppföljningsperioden upp till 180 månader
Procentandelen av upplösning av målleder (målupplösning definieras som en registrerad målled med 2 eller färre spontana blödningar inom en på varandra följande 12-månadersperiod).
Under uppföljningsperioden upp till 180 månader
Målleder - FIX Profylax Cohort
Tidsram: Från månaderna 0 till 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180.
Den årliga förekomsten av målleder
Från månaderna 0 till 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 och 180.
Relaterade allvarliga biverkningar (SAE) - antal
Tidsram: Under 15 års uppföljning
Förekomst (antal) av relaterade SAE
Under 15 års uppföljning
Relaterade SAE - procent
Tidsram: Under 15 års uppföljning
Incidens (procent) av relaterade SAE
Under 15 års uppföljning
Adverse Events of Special Interest (AESI) - antal
Tidsram: Under 15 års uppföljning
Förekomst (antal) av AESI
Under 15 års uppföljning
AESIs - procent
Tidsram: Under 15 års uppföljning
Incidens (procent) av AESI
Under 15 års uppföljning

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

CSL Behring

Utredare

  • Studierektor: Global Program Director, CSL Behring

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 juni 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2043

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2043

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 augusti 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 augusti 2023

Första postat (Faktisk)

24 augusti 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CSL222_4001
  • EUPAS106066 (Registeridentifierare: EU PAS (ENCePP))

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

CSL kommer att överväga förfrågningar om att dela individuella patientdata (IPD) från systematiska granskningsgrupper eller bonafide forskare. För information om processen och kraven för att skicka in en frivillig begäran om datadelning för IPD, vänligen kontakta CSL på clinicaltrials@cslbehring.com.

Tillämplig landsspecifik sekretess och andra lagar och förordningar kommer att övervägas och kan förhindra delning av IPD.

Om begäran godkänns och forskaren har tecknat ett lämpligt datadelningsavtal, kommer IPD som har anonymiserats på lämpligt sätt att vara tillgänglig.

Tidsram för IPD-delning

IPD-förfrågningar kan skickas till CSL tidigast 12 månader efter publicering av resultaten av denna studie via en artikel som görs tillgänglig på en offentlig webbplats.

Kriterier för IPD Sharing Access

Förfrågningar får endast göras av systematiska granskningsgrupper eller bonafide forskare vars föreslagna användning av IPD är icke-kommersiell till sin natur och har godkänts av en intern granskningskommitté.

En IPD-begäran kommer inte att behandlas av CSL om inte den föreslagna forskningsfrågan syftar till att besvara en viktig och okänd medicinsk vetenskaps- eller patientvårdsfråga som fastställts av CSL:s interna granskningskommitté.

Den begärande parten måste utföra ett lämpligt datadelningsavtal innan IPD kommer att göras tillgänglig.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera