Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En observasjonskohortstudie for å karakterisere effektiviteten og sikkerheten til HEMGENIX® hos pasienter med hemofili B (IX-TEND 4001)

18. april 2024 oppdatert av: CSL Behring

En observasjonsstudie etter godkjenning av langsiktig oppfølging for å karakterisere effektiviteten og sikkerheten til HEMGENIX® (Etranacogene Dezaparvovec) hos pasienter med hemofili B

Denne observasjonsstudien etter godkjenning og langsiktig oppfølging har som mål å undersøke kort- og langtidseffektiviteten og sikkerheten til HEMGENIX hos pasienter med hemofili B. Studien vil også inkludere en kohort av pasienter med hemofili B behandlet med FIX-profylakse for å muliggjøre tolkning av relevante effekt- og sikkerhetsfunn av HEMGENIX.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

500

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14604
        • Rekruttering
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Ta kontakt med:
          • Use Central Contact

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med hemofili B som har blitt behandlet med HEMGENIX og er registrert i enten sponsorstudien eller ATHN Transcends-studien (Hemophilia Cohort, Gene Therapy Outcomes Arm), og pasienter som får rutinemessig profylaksebehandling med FIX-erstatningsterapi som er registrert i ATHN Overskrider studien (Hemophilia Cohort, Natural History Arm), eller et lignende register. Alle pasienter vil gi signert informert samtykke som kreves for deltakelse.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

HEMGENIX-kohort:

  • Behandling med kommersielle HEMGENIX.
  • Har gitt signert skriftlig informert samtykke innen 3 måneder før eller innen 6 måneder etter HEMGENIX-behandling, eller innen 6 måneder etter at studien ble startet på det deltakende stedet.

FIX Profylakse-kohort:

  • Voksne pasienter (≥ 18 år) med hemofili B som har samtykket og registrert seg i ATHN Transcends Hemophilia Cohort (eller et lignende register) og som får FIX-profylaksebehandling.

Ekskluderingskriterier:

HEMGENIX-kohort:

  • Pasientpopulasjonen som vil bli observert i denne studien må ikke ha blitt behandlet med etranacogene dezaparvovec i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
HEMGENIX
Pasienter med hemofili B behandlet med HEMGENIX i land der HEMGENIX er godkjent for kommersiell bruk.
Genetisk: HEMGENIX
HEMGENIX er et genterapilegemiddel som har som mål å levere en faktor IX (FIX) genekspresjonskassett til leveren til pasienter med hemofili B.
Andre navn:
  • Etranacogene dezaparvovec
FIX Profylakse
Pasienter med hemofili B på FIX-profylakse og registrert i American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) Transcends (A Natural History Cohort Study of the Safety, Effectiveness, and Practice of Treatment in People with Non-Neoplastic Hematologic Disorders) Hemophilia Cohort, eller en lignende register.
Biologisk: Faktor IX (FIX)
FIX profylaksebehandling

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Blødningsfrekvens (alle blødninger) - HEMGENIX Cohort
Tidsramme: I løpet av de 52 ukene etter stabil FIX-uttrykk (6 til 18 måneder) i oppfølgingsperioden og ved månedene 6 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 etter HEMGENIX-behandling.
Annualized Bleeding Rate (ABR) for alle blødninger
I løpet av de 52 ukene etter stabil FIX-uttrykk (6 til 18 måneder) i oppfølgingsperioden og ved månedene 6 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 etter HEMGENIX-behandling.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Blødningsfrekvens (spesifiserte blødningstyper) - HEMGENIX-kohort
Tidsramme: Under oppfølgingsperioden (52 uker etter stabil FIX-uttrykk [6 til 18 måneder]), og ved månedene 6 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 etter HEMGENIX-behandling.
ABR for spontane, FIX-behandlede, traumatiske og leddblødninger
Under oppfølgingsperioden (52 uker etter stabil FIX-uttrykk [6 til 18 måneder]), og ved månedene 6 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 etter HEMGENIX-behandling.
Null blødninger - HEMGENIX Cohort
Tidsramme: Under oppfølging etter HEMGENIX-behandling, opptil 180 måneder
Antall pasienter med null blødninger
Under oppfølging etter HEMGENIX-behandling, opptil 180 måneder
Korrelasjonsanalyse - HEMGENIX Cohort
Tidsramme: Over de 6 til: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 måneder etter HEMGENIX-behandling.
Korrelasjonsanalyse av ABR som funksjon av gjennomsnittlig FIX-aktivitet.
Over de 6 til: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 måneder etter HEMGENIX-behandling.
Blødningsfrekvens - FIX Profylakse-kohort
Tidsramme: I perioden måneder 0 til: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 måneder.
ABR (totale, spontane, FIX-behandlede, traumatiske og leddblødninger)
I perioden måneder 0 til: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 måneder.
FIX aktivitet - HEMGENIX Cohort
Tidsramme: Dag 1, uke 6 og månedene 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 etter HEMGENIX-behandling.
Gjennomsnittlig ikke-kontaminert endogen FIX-aktivitet (%)
Dag 1, uke 6 og månedene 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 etter HEMGENIX-behandling.
Annualisert forbruk av FIX-erstatningsterapi - HEMGENIX Cohort
Tidsramme: I løpet av oppfølgingsperiodene (52 uker etter stabil FIX-uttrykk [6 til 18 måneder], og ved månedene 0 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180), og med årlige intervaller (dvs. fra 0 til 1 år, 1 til 2 år, osv., opptil 14 til 15 år).
Gjennomsnittlig årlig forbruk (IE/kg/år) av FIX-erstatningsterapi (inkludert FIX-erstatning for ulike kliniske scenarier, f.eks. profylakse, spontane blødningshendelser, medisinske prosedyrer, kirurgi og traumer).
I løpet av oppfølgingsperiodene (52 uker etter stabil FIX-uttrykk [6 til 18 måneder], og ved månedene 0 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180), og med årlige intervaller (dvs. fra 0 til 1 år, 1 til 2 år, osv., opptil 14 til 15 år).
Annualisert forbruk av FIX-erstatningsterapi - FIX Profylaxis Cohort
Tidsramme: I månedene 0 til: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180.
Gjennomsnittlig årlig forbruk (IE/kg/år) av FIX-erstatningsterapi (inkludert FIX-erstatning for ulike kliniske scenarier, f.eks. profylakse, spontane blødningshendelser, medisinske prosedyrer, kirurgi og traumer).
I månedene 0 til: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180.
Antall pasienter som forblir fri fra tidligere kontinuerlig rutineprofylakse - HEMGENIX Cohort
Tidsramme: Ved måned 6 til: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 etter HEMGENIX-behandling.
Antall og andel pasienter som forblir fri fra tidligere kontinuerlig rutineprofylakse (FIX-erstatningsterapi)
Ved måned 6 til: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 etter HEMGENIX-behandling.
Mål leddforekomst - HEMGENIX Cohort
Tidsramme: Etter HEMGENIX-behandling, under oppfølgingsperiodene (52 uker etter stabil FIX-ekspresjon [6 til 18 måneder], og i månedene 6 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180).
Årlig forekomst av målledd (definert som 3 eller flere spontane blødningshendelser i et enkelt ledd i løpet av en påfølgende 6-måneders periode).
Etter HEMGENIX-behandling, under oppfølgingsperiodene (52 uker etter stabil FIX-ekspresjon [6 til 18 måneder], og i månedene 6 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180).
Mål oppløsning av ledd - HEMGENIX Cohort
Tidsramme: I løpet av oppfølgingsperioden, inntil 180 måneder
Prosentandelen av oppløsning av målledd (måloppløsning er definert som et registrert målledd med 2 eller færre spontane blødningshendelser i løpet av en sammenhengende 12-måneders periode).
I løpet av oppfølgingsperioden, inntil 180 måneder
Målledd - FIX Profylakse Kohort
Tidsramme: Fra månedene 0 til 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180.
Den årlige forekomsten av målledd
Fra månedene 0 til 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180.
Relaterte alvorlige bivirkninger (SAE) - antall
Tidsramme: I løpet av 15 års oppfølging
Forekomst (antall) av relaterte SAE
I løpet av 15 års oppfølging
Relaterte SAE - prosent
Tidsramme: I løpet av 15 års oppfølging
Forekomst (prosent) av relaterte SAE
I løpet av 15 års oppfølging
Uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI) - nummer
Tidsramme: I løpet av 15 års oppfølging
Forekomst (antall) av AESI-er
I løpet av 15 års oppfølging
AESI-er - prosent
Tidsramme: I løpet av 15 års oppfølging
Forekomst (prosent) av AESI-er
I løpet av 15 års oppfølging

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CSL Behring

Etterforskere

  • Studieleder: Global Program Director, CSL Behring

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2043

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2043

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. august 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. august 2023

Først lagt ut (Faktiske)

24. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CSL222_4001
  • EUPAS106066 (Registeridentifikator: EU PAS (ENCePP))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil vurdere forespørsler om å dele individuelle pasientdata (IPD) fra systematiske gjennomgangsgrupper eller godtroende forskere. For informasjon om prosessen og kravene for å sende inn en frivillig forespørsel om datadeling for IPD, vennligst kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com.

Gjeldende landsspesifikke personvern og andre lover og forskrifter vil bli vurdert og kan forhindre deling av IPD.

Hvis forespørselen godkjennes og forskeren har utført en passende datadelingsavtale, vil IPD som er riktig anonymisert være tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

IPD-forespørsler kan sendes til CSL tidligst 12 måneder etter publisering av resultatene av denne studien via en artikkel som er gjort tilgjengelig på et offentlig nettsted.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Forespørsler kan kun fremsettes av systematiske vurderingsgrupper eller godtroende forskere hvis foreslåtte bruk av IPD er ikke-kommersiell av natur og er godkjent av en intern vurderingskomité.

En IPD-forespørsel vil ikke bli vurdert av CSL med mindre det foreslåtte forskningsspørsmålet søker å besvare et betydelig og ukjent medisinsk vitenskapelig eller pasientbehandlingsspørsmål som bestemt av CSLs interne vurderingskomité.

Anmodende part må utføre en passende datadelingsavtale før IPD vil bli gjort tilgjengelig.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili B

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kosovo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere