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Um estudo de coorte observacional para caracterizar a eficácia e segurança de HEMGENIX® em pacientes com hemofilia B (IX-TEND 4001)

18 de fevereiro de 2026 atualizado por: CSL Behring

Um estudo observacional de acompanhamento de longo prazo pós-autorização para caracterizar a eficácia e segurança de HEMGENIX® (Etranacogene Dezaparvovec) em pacientes com hemofilia B

Este estudo observacional, pós-autorização e acompanhamento de longo prazo visa investigar a eficácia e segurança de curto e longo prazo de HEMGENIX em pacientes com hemofilia B. O estudo também incluirá uma coorte de pacientes com hemofilia B tratados com profilaxia FIX para permitir a interpretação dos resultados relevantes de eficácia e segurança de HEMGENIX.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

500

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Recrutamento
        • Klinik für Angiologie/ Hämostaseologie
      • Bonn, Alemanha
        • Recrutamento
        • University of Clinic Bonn
      • Frankfurt, Alemanha
        • Recrutamento
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Alemanha
        • Recrutamento
        • Hannover Medical School
  • Dinamarca
      • Århus N, Dinamarca
        • Recrutamento
        • Aarhus Universitetshospital
  • Espanha
      • Vigo, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Alvaro Cunqueiro Dr. Manuel Rodriquez-Lopez
  • Estados Unidos
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14604
        • Recrutamento
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Contato:
          • Use Central Contact
  • França
      • Brest, França
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest / CHU Morvan
      • Nantes, França
        • Recrutamento
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Vandœuvre-lès-Nancy, França
        • Recrutamento
        • CHU Nancy - Hôpital Brabois
  • Suíça
      • Bern, Suíça
        • Recrutamento
        • University Hospital Bern Inselspital
  • Áustria
      • Vienna, Áustria
        • Recrutamento
        • Medical University Vienna

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com hemofilia B que foram tratados com HEMGENIX e estão inscritos no estudo do patrocinador ou no estudo ATHN Transcends (Hemophilia Cohort, Gene Therapy Outcomes Arm) e pacientes que recebem tratamento profilático de rotina com terapia de reposição FIX que estão inscritos no ATHN Estudo Transcends (Hemophilia Cohort, Natural History Arm) ou um registro semelhante. Todos os pacientes fornecerão o consentimento informado assinado, necessário para a participação.

Descrição

Critério de inclusão:

Coorte HEMGENIX:

  • Tratamento com HEMGENIX comercial.
  • Ter fornecido consentimento informado por escrito assinado dentro de 3 meses antes ou dentro de 6 meses após o tratamento com HEMGENIX, ou dentro de 6 meses a partir do início do estudo no centro participante.

Coorte de profilaxia FIX:

  • Pacientes adultos (≥ 18 anos) com hemofilia B que consentiram e se inscreveram no ATHN Transcends Hemophilia Cohort (ou um registro semelhante) e estão recebendo terapia de profilaxia FIX.

Critério de exclusão:

Coorte HEMGENIX:

  • A população de pacientes que será observada neste estudo não deve ter sido tratada com etranacogene dezaparvovec num ensaio clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
HEMGENIX
Pacientes com hemofilia B tratados com HEMGENIX em países onde HEMGENIX está aprovado para uso comercial.
Genético: HEMGENIX
HEMGENIX é um medicamento de terapia genética que tem como objetivo fornecer uma cassete de expressão genética do fator IX (FIX) ao fígado de pacientes com hemofilia B.
Outros nomes:
  • Etranacogene dezaparvovec
Profilaxia FIX
Pacientes com hemofilia B em profilaxia FIX e inscritos na American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) Transcends (Um estudo de coorte de história natural sobre segurança, eficácia e prática de tratamento em pessoas com distúrbios hematológicos não neoplásicos) Coorte de hemofilia ou semelhante registro.
Biológico: Fator IX (FIX)
Terapia de profilaxia FIX

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sangramento (todos os sangramentos) - Coorte HEMGENIX
Prazo: Durante as 52 semanas após a expressão estável de FIX (6 a 18 meses) no período de acompanhamento e nos meses 6 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 após tratamento com HEMGENIX.
Taxa de sangramento anualizada (ABR) para todos os sangramentos
Durante as 52 semanas após a expressão estável de FIX (6 a 18 meses) no período de acompanhamento e nos meses 6 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 após tratamento com HEMGENIX.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sangramento (tipos de sangramento especificados) - Coorte HEMGENIX
Prazo: Durante o período de acompanhamento (52 semanas após expressão estável de FIX [6 a 18 meses]) e nos meses 6 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 após tratamento com HEMGENIX.
ABR para sangramentos espontâneos, tratados com FIX, traumáticos e articulares
Durante o período de acompanhamento (52 semanas após expressão estável de FIX [6 a 18 meses]) e nos meses 6 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 após tratamento com HEMGENIX.
Zero sangramentos - Coorte HEMGENIX
Prazo: Durante o acompanhamento após o tratamento com HEMGENIX, até 180 meses
Número de pacientes com sangramento zero
Durante o acompanhamento após o tratamento com HEMGENIX, até 180 meses
Análise de correlação - Coorte HEMGENIX
Prazo: Ao longo de 6 a: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 meses após o tratamento com HEMGENIX.
Análise de correlação do PEATE em função da atividade média do FIX.
Ao longo de 6 a: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 meses após o tratamento com HEMGENIX.
Taxa de sangramento - Coorte de profilaxia FIX
Prazo: No período Meses 0 a: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 Meses.
ABR (sangramento total, espontâneo, tratado com FIX, traumático e articular)
No período Meses 0 a: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 Meses.
Atividade FIX - Coorte HEMGENIX
Prazo: Dia 1, Semana 6 e Meses 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 após o tratamento com HEMGENIX.
Atividade FIX endógena média não contaminada (%)
Dia 1, Semana 6 e Meses 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 após o tratamento com HEMGENIX.
Consumo anualizado de terapia de reposição FIX - Coorte HEMGENIX
Prazo: Durante os períodos de acompanhamento (52 semanas após expressão estável de FIX [6 a 18 meses], e nos meses 0 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180) e em intervalos anuais (isto é, de 0 a 1 ano, de 1 a 2 anos, etc., até 14 a 15 anos).
Consumo médio anualizado (UI/kg/ano) de terapia de reposição de FIX (incluindo reposição de FIX para vários cenários clínicos, por exemplo, profilaxia, eventos hemorrágicos espontâneos, procedimentos médicos, cirurgia e trauma).
Durante os períodos de acompanhamento (52 semanas após expressão estável de FIX [6 a 18 meses], e nos meses 0 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180) e em intervalos anuais (isto é, de 0 a 1 ano, de 1 a 2 anos, etc., até 14 a 15 anos).
Consumo anualizado de terapia de reposição FIX - Coorte de Profilaxia FIX
Prazo: Nos meses 0 a: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180.
Consumo médio anualizado (UI/kg/ano) de terapia de reposição de FIX (incluindo reposição de FIX para vários cenários clínicos, por exemplo, profilaxia, eventos hemorrágicos espontâneos, procedimentos médicos, cirurgia e trauma).
Nos meses 0 a: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180.
Número de pacientes que permanecem livres de profilaxia contínua de rotina anterior - Coorte HEMGENIX
Prazo: Nos meses 6 a: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 após o tratamento com HEMGENIX.
Número e proporção de pacientes que permanecem livres de profilaxia contínua de rotina anterior (terapia de reposição de FIX)
Nos meses 6 a: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 após o tratamento com HEMGENIX.
Ocorrência de articulações alvo - Coorte HEMGENIX
Prazo: Após o tratamento com HEMGENIX, durante os períodos de acompanhamento (52 semanas após expressão estável de FIX [6 a 18 meses], e nos meses 6 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180).
A ocorrência anual de articulações-alvo (definidas como 3 ou mais eventos hemorrágicos espontâneos em uma única articulação em um período consecutivo de 6 meses).
Após o tratamento com HEMGENIX, durante os períodos de acompanhamento (52 semanas após expressão estável de FIX [6 a 18 meses], e nos meses 6 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180).
Resolução de articulações alvo - HEMGENIX Cohort
Prazo: Durante o período de acompanhamento, até 180 meses
A porcentagem de resolução das articulações-alvo (a resolução-alvo é definida como uma articulação-alvo registrada com 2 ou menos eventos hemorrágicos espontâneos em um período consecutivo de 12 meses).
Durante o período de acompanhamento, até 180 meses
Articulações alvo - Coorte de Profilaxia FIX
Prazo: Dos meses 0 a 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180.
A ocorrência anualizada de articulações alvo
Dos meses 0 a 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180.
Eventos Adversos Graves (SAEs) Relacionados - número
Prazo: Durante 15 anos de acompanhamento
Incidência (número) de EAGs relacionados
Durante 15 anos de acompanhamento
SAEs relacionados - porcentagem
Prazo: Durante 15 anos de acompanhamento
Incidência (porcentagem) de EAGs relacionados
Durante 15 anos de acompanhamento
Eventos Adversos de Interesse Especial (EAIEs) – número
Prazo: Durante 15 anos de acompanhamento
Incidência (número) de EAIEs
Durante 15 anos de acompanhamento
EAIE - percentagem
Prazo: Durante 15 anos de acompanhamento
Incidência (percentagem) de EAIEs
Durante 15 anos de acompanhamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

CSL Behring

Investigadores

  • Diretor de estudo: Global Program Director, CSL Behring

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de junho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de agosto de 2043

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2043

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de agosto de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de agosto de 2023

Primeira postagem (Real)

24 de agosto de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CSL222_4001
  • EUPAS106066 (Identificador de registro: EU PAS (ENCePP))

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A CSL considerará solicitações de compartilhamento de Dados Individuais de Pacientes (DPI) de grupos de revisão sistemática ou pesquisadores genuínos. Para obter informações sobre o processo e os requisitos para enviar uma solicitação voluntária de compartilhamento de dados para DPI, entre em contato com a CSL em clinictrials@cslbehring.com.

A privacidade aplicável específica do país e outras leis e regulamentos serão considerados e poderão impedir o compartilhamento de DPI.

Se a solicitação for aprovada e o pesquisador tiver assinado um acordo de compartilhamento de dados apropriado, o IPD que foi devidamente anonimizado estará disponível.

Prazo de Compartilhamento de IPD

As solicitações de IPD podem ser enviadas à CSL não antes de 12 meses após a publicação dos resultados deste estudo por meio de um artigo disponibilizado em um site público.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

As solicitações só poderão ser feitas por grupos de revisão sistemática ou pesquisadores de boa-fé, cuja proposta de uso da IPD seja de natureza não comercial e tenha sido aprovada por um comitê de revisão interno.

Uma solicitação de DPI não será considerada pela CSL, a menos que a questão de pesquisa proposta procure responder a uma ciência médica significativa e desconhecida ou a uma questão de atendimento ao paciente, conforme determinado pelo comitê de revisão interno da CSL.

A parte solicitante deverá firmar um acordo de compartilhamento de dados apropriado antes que o IPD seja disponibilizado.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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