Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Наблюдательное когортное исследование для характеристики эффективности и безопасности препарата ГЕМГЕНИКС® у пациентов с гемофилией В (IX-TEND 4001)

18 февраля 2026 г. обновлено: CSL Behring

Наблюдательное пострегистрационное долгосрочное исследование для характеристики эффективности и безопасности препарата ГЕМГЕНИКС® (этранакоген дезапарвовек) у пациентов с гемофилией В.

Это наблюдательное пострегистрационное долгосрочное исследование направлено на изучение краткосрочной и долгосрочной эффективности и безопасности HEMGENIX у пациентов с гемофилией B. В исследование также будет включена когорта пациентов с гемофилией B, получающих профилактику FIX. чтобы обеспечить интерпретацию соответствующих результатов эффективности и безопасности HEMGENIX.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

500

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Trial Registration Coordinator
  • Номер телефона: +1 610-878-4697
  • Электронная почта: clinicaltrials@cslbehring.com

Места учебы

  • Австрия
      • Vienna, Австрия
        • Рекрутинг
        • Medical University Vienna
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Рекрутинг
        • Klinik für Angiologie/ Hämostaseologie
      • Bonn, Германия
        • Рекрутинг
        • University of Clinic Bonn
      • Frankfurt, Германия
        • Рекрутинг
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Германия
        • Рекрутинг
        • Hannover Medical School
  • Дания
      • Århus N, Дания
        • Рекрутинг
        • Aarhus Universitetshospital
  • Испания
      • Vigo, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Alvaro Cunqueiro Dr. Manuel Rodriquez-Lopez
  • Соединенные Штаты
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14604
        • Рекрутинг
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Контакт:
          • Use Central Contact
  • Франция
      • Brest, Франция
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest / CHU Morvan
      • Nantes, Франция
        • Рекрутинг
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU Nancy - Hôpital Brabois
  • Швейцария
      • Bern, Швейцария
        • Рекрутинг
        • University Hospital Bern Inselspital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с гемофилией B, получавшие лечение препаратом HEMGENIX и включенные либо в исследование спонсора, либо в исследование ATHN Transcends (группа гемофилии, группа результатов генной терапии), а также пациенты, получающие плановое профилактическое лечение заместительной терапией FIX, зарегистрированные в ATHN. Исследование Transcends (когорта гемофилии, отделение естественной истории) или аналогичный реестр. Все пациенты предоставят подписанное информированное согласие, необходимое для участия.

Описание

Критерии включения:

Группа ХЕМГЕНИКС:

  • Обработка коммерческим препаратом HEMGENIX.
  • Предоставить подписанное письменное информированное согласие в течение 3 месяцев до или в течение 6 месяцев после лечения HEMGENIX или в течение 6 месяцев с момента начала исследования в участвующем центре.

Группа профилактики FIX:

  • Взрослые пациенты (≥ 18 лет) с гемофилией B, которые дали согласие и были включены в когорту ATHN Transcends Hemophilia Cohort (или аналогичный реестр) и получают профилактическую терапию FIX.

Критерий исключения:

Группа ХЕМГЕНИКС:

  • Популяция пациентов, за которыми будет наблюдаться в этом исследовании, не должна была получать этранакоген дезапарвовек в клинических исследованиях.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
ХЕМГЕНИКС
Пациенты с гемофилией В, получающие лечение препаратом ГЕМГЕНИКС в странах, где ГЕМГЕНИКС одобрен для коммерческого использования.
Генетический: ХЕМГЕНИКС
ГЕМГЕНИКС — это лекарственный препарат для генной терапии, целью которого является доставка кассеты экспрессии гена фактора IX (FIX) в печень пациентов с гемофилией B.
Другие имена:
  • Этранакоген дезапарвовец
ИСПРАВЛЕНИЕ Профилактика
Пациенты с гемофилией B, получающие профилактику FIX и включенные в Американскую сеть по тромбозу и гемостазу (ATHN) Transcends (Когортное исследование естественной истории безопасности, эффективности и практики лечения у людей с неопухолевыми гематологическими заболеваниями) когорта гемофилии или аналогичная реестр.
Биологический: Фактор IX (FIX)
Профилактическая терапия FIX

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота кровотечений (все кровотечения) — когорта HEMGENIX
Временное ограничение: В течение 52 недель после стабильной экспрессии FIX (от 6 до 18 месяцев) в период наблюдения и с 6 по: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156 месяцев, 168 и 180 после лечения ГЕМГЕНИКСом.
Годовая частота кровотечений (ABR) для всех кровотечений
В течение 52 недель после стабильной экспрессии FIX (от 6 до 18 месяцев) в период наблюдения и с 6 по: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156 месяцев, 168 и 180 после лечения ГЕМГЕНИКСом.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота кровотечений (указанные типы кровотечений) — когорта HEMGENIX
Временное ограничение: В течение периода наблюдения (52 недели после стабильной экспрессии FIX [от 6 до 18 месяцев]), а также с 6 по 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156 месяцев. 168 и 180 после лечения ГЕМГЕНИКСом.
ABR при спонтанных, леченных FIX, травматических и суставных кровотечениях
В течение периода наблюдения (52 недели после стабильной экспрессии FIX [от 6 до 18 месяцев]), а также с 6 по 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156 месяцев. 168 и 180 после лечения ГЕМГЕНИКСом.
Нулевые кровотечения – когорта HEMGENIX
Временное ограничение: В течение периода наблюдения после лечения ГЕМГЕНИКСом до 180 месяцев.
Число пациентов с нулевыми кровотечениями
В течение периода наблюдения после лечения ГЕМГЕНИКСом до 180 месяцев.
Корреляционный анализ - когорта HEMGENIX
Временное ограничение: В течение 6–18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 и 180 месяцев после лечения ГЕМГЕНИКСом.
Корреляционный анализ ABR как функции средней активности FIX.
В течение 6–18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 и 180 месяцев после лечения ГЕМГЕНИКСом.
Частота кровотечений — когорта профилактики FIX
Временное ограничение: В период с 0 по: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 и 180 месяцев.
ABR (тотальные, спонтанные, обработанные FIX, травматические и суставные кровотечения)
В период с 0 по: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 и 180 месяцев.
Действия по исправлению — группа HEMGENIX
Временное ограничение: День 1, неделя 6 и месяцы 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 и 180 после лечения ГЕМГЕНИКСом.
Средняя активность незагрязненного эндогенного FIX (%)
День 1, неделя 6 и месяцы 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 и 180 после лечения ГЕМГЕНИКСом.
Годовое потребление заместительной терапии FIX - когорта HEMGENIX
Временное ограничение: В течение периодов наблюдения (52 недели после стабильной экспрессии FIX [от 6 до 18 месяцев] и в месяцы с 0 по: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 и 180) и с годовыми интервалами (т. е. от 0 до 1 года, от 1 до 2 лет и т. д., вплоть до 14–15 лет).
Среднее годовое потребление (МЕ/кг/год) заместительной терапии FIX (включая замену FIX для различных клинических сценариев, например, профилактики, спонтанных кровотечений, медицинских процедур, хирургических операций и травм).
В течение периодов наблюдения (52 недели после стабильной экспрессии FIX [от 6 до 18 месяцев] и в месяцы с 0 по: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 и 180) и с годовыми интервалами (т. е. от 0 до 1 года, от 1 до 2 лет и т. д., вплоть до 14–15 лет).
Годовое потребление заместительной терапии FIX — когорта FIX Prophylaxis
Временное ограничение: В месяцы с 0 по: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 и 180.
Среднее годовое потребление (МЕ/кг/год) заместительной терапии FIX (включая замену FIX для различных клинических сценариев, например, профилактики, спонтанных кровотечений, медицинских процедур, хирургических операций и травм).
В месяцы с 0 по: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 и 180.
Число пациентов, не получавших ранее постоянной плановой профилактики – когорта HEMGENIX
Временное ограничение: С 6 по: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 и 180 месяцев после лечения ГЕМГЕНИКСом.
Число и доля пациентов, не получавших ранее постоянной плановой профилактики (заместительная терапия FIX)
С 6 по: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 и 180 месяцев после лечения ГЕМГЕНИКСом.
Возникновение целевых суставов - когорта HEMGENIX
Временное ограничение: После лечения HEMGENIX, в течение последующих периодов наблюдения (52 недели после стабильной экспрессии FIX [от 6 до 18 месяцев] и в месяцы с 6 по: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 и 180).
Годовая частота возникновения целевых суставов (определяется как 3 или более спонтанных кровотечения в один сустав в течение последовательного 6-месячного периода).
После лечения HEMGENIX, в течение последующих периодов наблюдения (52 недели после стабильной экспрессии FIX [от 6 до 18 месяцев] и в месяцы с 6 по: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 и 180).
Разрешение целевых суставов - когорта HEMGENIX
Временное ограничение: В течение периода наблюдения до 180 мес.
Процент разрешения целевых суставов (целевое разрешение определяется как зарегистрированный целевой сустав с 2 или менее случаями спонтанного кровотечения в течение последовательного 12-месячного периода).
В течение периода наблюдения до 180 мес.
Целевые суставы - когорта FIX Prophylaxis
Временное ограничение: С 0 по 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 и 180 месяцев.
Годовая встречаемость целевых суставов
С 0 по 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 и 180 месяцев.
Сопутствующие серьезные нежелательные явления (СНЯ) – количество
Временное ограничение: За 15 лет наблюдения
Частота (количество) связанных СНЯ
За 15 лет наблюдения
Сопутствующие SAE (в процентах)
Временное ограничение: За 15 лет наблюдения
Частота (в процентах) связанных с ними СНЯ
За 15 лет наблюдения
Нежелательные явления особого интереса (AESI) — количество
Временное ограничение: За 15 лет наблюдения
Частота (количество) AESI
За 15 лет наблюдения
AESI - проценты
Временное ограничение: За 15 лет наблюдения
Частота (в процентах) AESI
За 15 лет наблюдения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

CSL Behring

Следователи

  • Директор по исследованиям: Global Program Director, CSL Behring

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 июня 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 августа 2043 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2043 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 августа 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 августа 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 августа 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CSL222_4001
  • EUPAS106066 (Идентификатор реестра: EU PAS (ENCePP))

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

CSL рассмотрит запросы на обмен индивидуальными данными пациентов (IPD) от групп систематического обзора или добросовестных исследователей. Для получения информации о процессе и требованиях к подаче запроса на добровольное предоставление данных по ИПЗ свяжитесь с CSL по адресу Clinicaltrials@cslbehring.com.

Будут учитываться применимые в конкретной стране законы и правила о конфиденциальности, а также другие законы и правила, которые могут препятствовать разглашению IPD.

Если запрос одобрен и исследователь подписал соответствующее соглашение об обмене данными, IPD, который был должным образом анонимизирован, будет доступен.

Сроки обмена IPD

Запросы IPD можно подавать в CSL не ранее, чем через 12 месяцев после публикации результатов этого исследования в виде статьи, размещенной на общедоступном веб-сайте.

Критерии совместного доступа к IPD

Запросы могут быть сделаны только группами систематического обзора или добросовестными исследователями, чье предлагаемое использование IPD носит некоммерческий характер и было одобрено внутренним комитетом по рассмотрению.

Запрос IPD не будет рассматриваться CSL, за исключением случаев, когда предлагаемый исследовательский вопрос направлен на ответ на важный и неизвестный вопрос медицинской науки или ухода за пациентами, как это определено внутренним комитетом по рассмотрению CSL.

Запрашивающая сторона должна подписать соответствующее соглашение об обмене данными, прежде чем IPD станет доступным.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться