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Une étude de cohorte observationnelle pour caractériser l'efficacité et l'innocuité d'HEMGENIX® chez les patients atteints d'hémophilie B (IX-TEND 4001)

18 février 2026 mis à jour par: CSL Behring

Une étude observationnelle de suivi à long terme post-autorisation pour caractériser l'efficacité et l'innocuité d'HEMGENIX® (Etranacogene Dezaparvovec) chez les patients atteints d'hémophilie B

Cette étude observationnelle, post-autorisation et de suivi à long terme vise à étudier l'efficacité et l'innocuité à court et à long terme d'HEMGENIX chez les patients atteints d'hémophilie B. L'étude comprendra également une cohorte de patients atteints d'hémophilie B traités avec la prophylaxie FIX. pour permettre l'interprétation des résultats pertinents en matière d'efficacité et de sécurité d'HEMGENIX.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

500

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Recrutement
        • Klinik für Angiologie/ Hämostaseologie
      • Bonn, Allemagne
        • Recrutement
        • University of Clinic Bonn
      • Frankfurt, Allemagne
        • Recrutement
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Allemagne
        • Recrutement
        • Hannover Medical School
  • Danemark
      • Århus N, Danemark
        • Recrutement
        • Aarhus Universitetshospital
  • Espagne
      • Vigo, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Alvaro Cunqueiro Dr. Manuel Rodriquez-Lopez
  • France
      • Brest, France
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest / CHU Morvan
      • Nantes, France
        • Recrutement
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Vandœuvre-lès-Nancy, France
        • Recrutement
        • CHU Nancy - Hôpital Brabois
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche
        • Recrutement
        • Medical University Vienna
  • Suisse
      • Bern, Suisse
        • Recrutement
        • University Hospital Bern Inselspital
  • États-Unis
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14604
        • Recrutement
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Contact:
          • Use Central Contact

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints d'hémophilie B qui ont été traités par HEMGENIX et sont inscrits soit dans l'étude du promoteur ou dans l'étude ATHN Transcends (cohorte d'hémophilie, bras de résultats de la thérapie génique), et les patients qui reçoivent un traitement prophylactique de routine avec un traitement de remplacement FIX qui sont inscrits dans l'ATHN. Étude Transcends (Hemophilia Cohort, Natural History Arm) ou un registre similaire. Tous les patients fourniront le consentement éclairé signé requis pour la participation.

La description

Critère d'intégration:

Cohorte HEMGENIX :

  • Traitement avec HEMGENIX commercial.
  • Avoir fourni un consentement éclairé écrit signé dans les 3 mois précédant ou dans les 6 mois suivant le traitement HEMGENIX, ou dans les 6 mois suivant le début de l'étude sur le site participant.

Cohorte de prophylaxie FIX :

  • Patients adultes (≥ 18 ans) atteints d'hémophilie B qui ont consenti et inscrits dans la cohorte ATHN Transcends Hemophilia (ou un registre similaire) et reçoivent un traitement prophylactique FIX.

Critère d'exclusion:

Cohorte HEMGENIX :

  • La population de patients qui sera observée dans cette étude ne doit pas avoir été traitée par étranacogène dezaparvovec dans le cadre d'un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
HEMGENIX
Patients atteints d'hémophilie B traités par HEMGENIX dans les pays où HEMGENIX est approuvé pour une utilisation commerciale.
Génétique: HEMGENIX
HEMGENIX est un médicament de thérapie génique visant à délivrer une cassette d'expression génique du facteur IX (FIX) dans le foie des patients atteints d'hémophilie B.
Autres noms:
  • Étranacogène dezaparvovec
Prophylaxie FIX
Patients atteints d'hémophilie B sous prophylaxie FIX et inscrits dans l'American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) Transcends (A Natural History Cohort Study of the Safety, Effectiveness, and Practice of Treatment in People with Non-Neoplastic Hematologique Disorders) Cohorte d'hémophilie, ou une cohorte similaire enregistrement.
Biologique: Facteur IX (FIX)
Thérapie prophylactique FIX

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement (tous les saignements) - Cohorte HEMGENIX
Délai: Au cours des 52 semaines suivant l'expression stable du FIX (6 à 18 mois) au cours de la période de suivi et aux mois 6 à : 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180 après traitement HEMGENIX.
Taux de saignement annualisé (TAB) pour tous les saignements
Au cours des 52 semaines suivant l'expression stable du FIX (6 à 18 mois) au cours de la période de suivi et aux mois 6 à : 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180 après traitement HEMGENIX.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement (types de saignements spécifiés) - Cohorte HEMGENIX
Délai: Pendant la période de suivi (52 semaines après l'expression stable du FIX [6 à 18 mois]) et aux mois 6 à : 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180 après traitement HEMGENIX.
PEA pour les saignements spontanés, traités par FIX, traumatiques et articulaires
Pendant la période de suivi (52 semaines après l'expression stable du FIX [6 à 18 mois]) et aux mois 6 à : 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180 après traitement HEMGENIX.
Zéro saignement - Cohorte HEMGENIX
Délai: Pendant le suivi après le traitement HEMGENIX, jusqu'à 180 mois
Nombre de patients sans saignement
Pendant le suivi après le traitement HEMGENIX, jusqu'à 180 mois
Analyse de corrélation - Cohorte HEMGENIX
Délai: Sur les 6 à : 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180 mois après le traitement par HEMGENIX.
Analyse de corrélation de l'ABR en fonction de l'activité moyenne du FIX.
Sur les 6 à : 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180 mois après le traitement par HEMGENIX.
Taux de saignement - Cohorte de prophylaxie FIX
Délai: Dans la période des mois 0 à : 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180 mois.
PEA (saignements totaux, spontanés, traités par FIX, traumatiques et articulaires)
Dans la période des mois 0 à : 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180 mois.
Activité FIX - Cohorte HEMGENIX
Délai: Jour 1, semaine 6 et mois 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180 après le traitement HEMGENIX.
Activité FIX endogène moyenne non contaminée (%)
Jour 1, semaine 6 et mois 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180 après le traitement HEMGENIX.
Consommation annualisée de thérapie de remplacement FIX - Cohorte HEMGENIX
Délai: Pendant les périodes de suivi (52 semaines après l'expression stable du FIX [6 à 18 mois], et aux mois 0 à : 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180) et à intervalles annuels (c'est-à-dire de 0 à 1 an, de 1 à 2 ans, etc., jusqu'à 14 à 15 ans).
Consommation annualisée moyenne (UI/kg/an) de traitement de remplacement du FIX (y compris le remplacement du FIX pour divers scénarios cliniques, par exemple prophylaxie, événements hémorragiques spontanés, procédures médicales, chirurgie et traumatisme).
Pendant les périodes de suivi (52 semaines après l'expression stable du FIX [6 à 18 mois], et aux mois 0 à : 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180) et à intervalles annuels (c'est-à-dire de 0 à 1 an, de 1 à 2 ans, etc., jusqu'à 14 à 15 ans).
Consommation annualisée de thérapie de remplacement FIX - Cohorte de prophylaxie FIX
Délai: Aux mois 0 à : 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180.
Consommation annualisée moyenne (UI/kg/an) de traitement de remplacement du FIX (y compris le remplacement du FIX pour divers scénarios cliniques, par exemple prophylaxie, événements hémorragiques spontanés, procédures médicales, chirurgie et traumatisme).
Aux mois 0 à : 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180.
Nombre de patients restant sans prophylaxie de routine continue antérieure - Cohorte HEMGENIX
Délai: Aux mois 6 à : 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180 après le traitement HEMGENIX.
Nombre et proportion de patients n’ayant jamais reçu de prophylaxie de routine continue (thérapie de remplacement FIX)
Aux mois 6 à : 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180 après le traitement HEMGENIX.
Occurrence des articulations cibles - Cohorte HEMGENIX
Délai: Après le traitement par HEMGENIX, pendant les périodes de suivi (52 semaines après l'expression stable du FIX [6 à 18 mois], et aux mois 6 à : 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180).
L'apparition annualisée des articulations cibles (définie comme 3 événements hémorragiques spontanés ou plus dans une seule articulation au cours d'une période consécutive de 6 mois).
Après le traitement par HEMGENIX, pendant les périodes de suivi (52 semaines après l'expression stable du FIX [6 à 18 mois], et aux mois 6 à : 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180).
Résolution des articulations cibles - Cohorte HEMGENIX
Délai: Pendant la période de suivi, jusqu'à 180 mois
Le pourcentage de résolution des articulations cibles (la résolution cible est définie comme une articulation cible enregistrée avec 2 événements hémorragiques spontanés ou moins au cours d'une période consécutive de 12 mois).
Pendant la période de suivi, jusqu'à 180 mois
Articulations cibles - Cohorte de prophylaxie FIX
Délai: Des mois 0 à 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180.
L’occurrence annualisée des articulations cibles
Des mois 0 à 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 et 180.
Événements indésirables graves (EIG) associés – nombre
Délai: Pendant 15 ans de suivi
Incidence (nombre) des EIG associés
Pendant 15 ans de suivi
EIG associés - pourcentage
Délai: Pendant 15 ans de suivi
Incidence (pourcentage) des EIG associés
Pendant 15 ans de suivi
Événements indésirables présentant un intérêt particulier (AESI) – nombre
Délai: Pendant 15 ans de suivi
Incidence (nombre) d'AESI
Pendant 15 ans de suivi
AESI - pourcentage
Délai: Pendant 15 ans de suivi
Incidence (pourcentage) des AESI
Pendant 15 ans de suivi

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CSL Behring

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Global Program Director, CSL Behring

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 juin 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2043

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2043

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 août 2023

Première publication (Réel)

24 août 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CSL222_4001
  • EUPAS106066 (Identificateur de registre: EU PAS (ENCePP))

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

CSL examinera les demandes de partage de données individuelles sur les patients (DPI) émanant de groupes d'examen systématique ou de chercheurs de bonne foi. Pour plus d’informations sur le processus et les exigences de soumission d’une demande volontaire de partage de données pour l’IPD, veuillez contacter CSL à clinictrials@cslbehring.com.

Les lois et réglementations applicables en matière de confidentialité et autres lois et réglementations spécifiques au pays seront prises en compte et pourront empêcher le partage des IPD.

Si la demande est approuvée et que le chercheur a signé un accord de partage de données approprié, un IPD correctement anonymisé sera disponible.

Délai de partage IPD

Les demandes d’IPD peuvent être soumises au CSL au plus tôt 12 mois après la publication des résultats de cette étude via un article mis à disposition sur un site Internet public.

Critères d'accès au partage IPD

Les demandes ne peuvent être faites que par des groupes d'examen systématique ou des chercheurs de bonne foi dont l'utilisation proposée de l'IPD est de nature non commerciale et a été approuvée par un comité d'examen interne.

Une demande d'IPD ne sera pas prise en compte par CSL à moins que la question de recherche proposée ne cherche à répondre à une question importante et inconnue en matière de science médicale ou de soins aux patients, telle que déterminée par le comité d'examen interne de CSL.

La partie requérante doit signer un accord de partage de données approprié avant que l'IPD ne soit mis à disposition.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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