Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Obserwacyjne badanie kohortowe mające na celu scharakteryzowanie skuteczności i bezpieczeństwa preparatu HEMGENIX® u pacjentów chorych na hemofilię B (IX-TEND 4001)

18 lutego 2026 zaktualizowane przez: CSL Behring

Długoterminowe badanie obserwacyjne po wydaniu pozwolenia, mające na celu scharakteryzowanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania HEMGENIX® (etanakogenu Dezaparvovec) u pacjentów chorych na hemofilię B

To obserwacyjne badanie długoterminowe, prowadzone po wydaniu pozwolenia, ma na celu zbadanie krótko- i długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa stosowania preparatu HEMGENIX u pacjentów z hemofilią B. Badanie obejmie również kohortę pacjentów z hemofilią B leczonych profilaktyką FIX aby umożliwić interpretację odpowiednich ustaleń dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa preparatu HEMGENIX.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

500

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Rekrutacyjny
        • Medical University Vienna
  • Dania
      • Århus N, Dania
        • Rekrutacyjny
        • Aarhus Universitetshospital
  • Francja
      • Brest, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest / CHU Morvan
      • Nantes, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU Nancy - Hôpital Brabois
  • Hiszpania
      • Vigo, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Alvaro Cunqueiro Dr. Manuel Rodriquez-Lopez
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Klinik für Angiologie/ Hämostaseologie
      • Bonn, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • University of Clinic Bonn
      • Frankfurt, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Hannover Medical School
  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14604
        • Rekrutacyjny
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Bern Inselspital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci chorzy na hemofilię B, którzy byli leczeni produktem HEMGENIX i zostali włączeni do badania sponsora lub badania ATHN Transcends (Hemophilia Cohort, Gene Therapy Outcomes Arm) oraz pacjenci otrzymujący rutynowe leczenie profilaktyczne terapią zastępczą FIX zarejestrowani w ATHN Badanie Transcends (Hemophilia Cohort, Natural History Arm) lub podobny rejestr. Wszyscy pacjenci przedstawią podpisaną świadomą zgodę wymaganą do udziału w badaniu.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Kohorta HEMGENIX:

  • Leczenie dostępnym w handlu HEMGENIX.
  • Przedstawili podpisaną świadomą zgodę w ciągu 3 miesięcy przed lub w ciągu 6 miesięcy po leczeniu HEMGENIX lub w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia badania w ośrodku uczestniczącym.

Kohorta profilaktyki FIX:

  • Dorośli pacjenci (≥ 18 lat) chorzy na hemofilię B, którzy wyrazili zgodę i włączyli się do badania ATHN Transcends Hemophilia Cohort (lub podobnego rejestru) i otrzymują terapię profilaktyczną FIX.

Kryteria wyłączenia:

Kohorta HEMGENIX:

  • Populacja pacjentów, która będzie obserwowana w tym badaniu, nie mogła być leczona etranakogenem dezaparwowek w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
HEMGENIX
Pacjenci chorzy na hemofilię B leczeni lekiem HEMGENIX w krajach, w których lek HEMGENIX został dopuszczony do użytku komercyjnego.
Genetyczny: HEMGENIX
HEMGENIX jest produktem leczniczym terapii genowej, którego celem jest dostarczenie kasety ekspresyjnej genu czynnika IX (FIX) do wątroby pacjentów chorych na hemofilię B.
Inne nazwy:
  • Etranakogen dezaparwowek
Profilaktyka FIX
Pacjenci z hemofilią B stosujący profilaktykę FIX i zapisani do American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) Transcends (A Natural History Cohort Study of the Safety, Effectiveness, and Practice of Treatment in People with Non-Neplastic Hematologic Disorders) Kohorta chorych na hemofilię lub podobna rejestr.
Biologiczny: Czynnik IX (FIX)
Terapia profilaktyczna FIX

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość krwawień (wszystkie krwawienia) – kohorta HEMGENIX
Ramy czasowe: W ciągu 52 tygodni po stabilnej ekspresji FIX (6 do 18 miesięcy) w okresie obserwacji oraz w miesiącach od 6 do: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180 po leczeniu HEMGENIX.
Roczny współczynnik krwawień (ABR) dla wszystkich krwawień
W ciągu 52 tygodni po stabilnej ekspresji FIX (6 do 18 miesięcy) w okresie obserwacji oraz w miesiącach od 6 do: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180 po leczeniu HEMGENIX.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość krwawień (określone rodzaje krwawień) – kohorta HEMGENIX
Ramy czasowe: W okresie obserwacji (52 tygodnie po stabilnej ekspresji FIX [6 do 18 miesięcy]) oraz w miesiącach od 6 do: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180 po leczeniu HEMGENIX.
ABR w przypadku krwawień spontanicznych, leczonych FIX, pourazowych i do stawów
W okresie obserwacji (52 tygodnie po stabilnej ekspresji FIX [6 do 18 miesięcy]) oraz w miesiącach od 6 do: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180 po leczeniu HEMGENIX.
Zero krwawień – kohorta HEMGENIX
Ramy czasowe: Podczas obserwacji po leczeniu HEMGENIX, do 180 miesięcy
Liczba pacjentów bez krwawień
Podczas obserwacji po leczeniu HEMGENIX, do 180 miesięcy
Analiza korelacji – kohorta HEMGENIX
Ramy czasowe: W ciągu 6 do: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180 miesięcy po leczeniu HEMGENIX.
Analiza korelacji ABR w funkcji średniej aktywności FIX.
W ciągu 6 do: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180 miesięcy po leczeniu HEMGENIX.
Częstość krwawień – kohorta profilaktyki FIX
Ramy czasowe: W okresie Miesiące 0 do: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180 miesięcy.
ABR (krwawienia całkowite, spontaniczne, leczone FIX, pourazowe i do stawów)
W okresie Miesiące 0 do: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180 miesięcy.
Działanie FIX – kohorta HEMGENIX
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 6 i miesiące 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180 po leczeniu HEMGENIX.
Średnia niezanieczyszczona endogenna aktywność FIX (%)
Dzień 1, tydzień 6 i miesiące 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180 po leczeniu HEMGENIX.
Roczne spożycie terapii zastępczej FIX – kohorta HEMGENIX
Ramy czasowe: W okresach obserwacji (52 tygodnie po stabilnej ekspresji FIX [6 do 18 miesięcy] oraz w miesiącach od 0 do: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180) oraz w odstępach rocznych (tj. od 0 do 1 roku, od 1 do 2 lat itd., do 14 do 15 lat).
Średnie roczne spożycie (j.m./kg/rok) terapii zastępczej FIX (w tym zamiennika FIX w różnych scenariuszach klinicznych, np. profilaktyce, spontanicznych krwawieniach, zabiegach medycznych, zabiegach chirurgicznych i urazach).
W okresach obserwacji (52 tygodnie po stabilnej ekspresji FIX [6 do 18 miesięcy] oraz w miesiącach od 0 do: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180) oraz w odstępach rocznych (tj. od 0 do 1 roku, od 1 do 2 lat itd., do 14 do 15 lat).
Roczne spożycie terapii zastępczej FIX – kohorta profilaktyki FIX
Ramy czasowe: W miesiącach od 0 do: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180.
Średnie roczne spożycie (j.m./kg/rok) terapii zastępczej FIX (w tym zamiennika FIX w różnych scenariuszach klinicznych, np. profilaktyce, spontanicznych krwawieniach, zabiegach medycznych, zabiegach chirurgicznych i urazach).
W miesiącach od 0 do: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180.
Liczba pacjentów, którzy nie otrzymali wcześniejszej ciągłej rutynowej profilaktyki – kohorta HEMGENIX
Ramy czasowe: W miesiącach od 6 do: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180 po leczeniu HEMGENIX.
Liczba i odsetek pacjentów, którzy nie stosowali wcześniej ciągłej rutynowej profilaktyki (terapia zastępcza FIX)
W miesiącach od 6 do: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180 po leczeniu HEMGENIX.
Docelowe występowanie stawów – kohorta HEMGENIX
Ramy czasowe: Po leczeniu HEMGENIX, w okresach obserwacji (52 tygodnie po stabilnej ekspresji FIX [6 do 18 miesięcy] oraz w miesiącach od 6 do: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180).
Roczne występowanie docelowych stawów (definiowane jako 3 lub więcej spontanicznych krwawień do jednego stawu w ciągu kolejnych 6 miesięcy).
Po leczeniu HEMGENIX, w okresach obserwacji (52 tygodnie po stabilnej ekspresji FIX [6 do 18 miesięcy] oraz w miesiącach od 6 do: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180).
Docelowa rozdzielczość stawów – kohorta HEMGENIX
Ramy czasowe: W okresie obserwacji do 180 miesięcy
Procent zaniku docelowych stawów (docelowa rozdzielczość jest zdefiniowana jako zarejestrowany docelowy staw z 2 lub mniejszą liczbą spontanicznych krwawień w ciągu kolejnych 12 miesięcy).
W okresie obserwacji do 180 miesięcy
Stawy docelowe – kohorta profilaktyki FIX
Ramy czasowe: Od miesięcy 0 do 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180.
Roczne występowanie stawów docelowych
Od miesięcy 0 do 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 i 180.
Powiązane poważne zdarzenia niepożądane (SAE) – liczba
Ramy czasowe: W ciągu 15 lat obserwacji
Częstość występowania (liczba) powiązanych SAE
W ciągu 15 lat obserwacji
Powiązane SAE – procent
Ramy czasowe: W ciągu 15 lat obserwacji
Częstość występowania (procent) powiązanych SAE
W ciągu 15 lat obserwacji
Zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) – liczba
Ramy czasowe: W ciągu 15 lat obserwacji
Częstość występowania (liczba) AESI
W ciągu 15 lat obserwacji
AESI – proc
Ramy czasowe: W ciągu 15 lat obserwacji
Częstość występowania (procent) AESI
W ciągu 15 lat obserwacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Global Program Director, CSL Behring

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2043

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2043

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSL222_4001
  • EUPAS106066 (Identyfikator rejestru: EU PAS (ENCePP))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

CSL rozpatrzy prośby o udostępnienie indywidualnych danych pacjenta (IPD) złożone przez grupy zajmujące się przeglądem systematycznym lub badaczy działających w dobrej wierze. Aby uzyskać informacje na temat procesu i wymogów dotyczących składania dobrowolnego wniosku o udostępnienie danych w przypadku IPD, należy skontaktować się z firmą CSL pod adresem Clinicaltrials@cslbehring.com.

Uwzględnione zostaną obowiązujące w danym kraju przepisy dotyczące prywatności oraz inne przepisy i regulacje, które mogą uniemożliwić udostępnianie IPD.

Jeżeli wniosek zostanie zatwierdzony, a badacz zawarł odpowiednią umowę dotyczącą udostępniania danych, udostępniona zostanie IPD, która została odpowiednio zanonimizowana.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wnioski o IPD można składać do CSL nie wcześniej niż 12 miesięcy od opublikowania wyników tego badania za pośrednictwem artykułu udostępnionego na publicznej stronie internetowej.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wnioski mogą składać wyłącznie grupy zajmujące się przeglądem systematycznym lub badacze działający w dobrej wierze, których proponowane wykorzystanie IPD ma charakter niekomercyjny i zostało zatwierdzone przez wewnętrzną komisję ds. przeglądu.

Wniosek o IPD nie będzie rozpatrywany przez CSL, chyba że proponowane pytanie badawcze będzie miało na celu udzielenie odpowiedzi na istotne i nieznane pytanie z zakresu nauk medycznych lub opieki nad pacjentem, określone przez wewnętrzną komisję ds. przeglądu CSL.

Strona wnioskująca musi zawrzeć odpowiednią umowę dotyczącą udostępniania danych przed udostępnieniem IPD.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia B

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj