Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een observationeel cohortonderzoek om de effectiviteit en veiligheid van HEMGENIX® bij patiënten met hemofilie B te karakteriseren (IX-TEND 4001)

18 februari 2026 bijgewerkt door: CSL Behring

Een observationeel langetermijnfollow-uponderzoek na autorisatie om de effectiviteit en veiligheid van HEMGENIX® (Etranacogene Dezaparvovec) bij patiënten met hemofilie B te karakteriseren

Dit observationele, post-autorisatie, lange termijn vervolgonderzoek heeft tot doel de effectiviteit en veiligheid van HEMGENIX op korte en lange termijn bij patiënten met hemofilie B te onderzoeken. Het onderzoek zal ook een cohort van patiënten met hemofilie B omvatten die worden behandeld met FIX-profylaxe. om interpretatie van relevante werkzaamheids- en veiligheidsbevindingen van HEMGENIX mogelijk te maken.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

500

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Århus N, Denemarken
        • Werving
        • Aarhus Universitetshospital
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Werving
        • Klinik für Angiologie/ Hämostaseologie
      • Bonn, Duitsland
        • Werving
        • University of Clinic Bonn
      • Frankfurt, Duitsland
        • Werving
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Duitsland
        • Werving
        • Hannover Medical School
  • Frankrijk
      • Brest, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest / CHU Morvan
      • Nantes, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrijk
        • Werving
        • CHU Nancy - Hôpital Brabois
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk
        • Werving
        • Medical University Vienna
  • Spanje
      • Vigo, Spanje
        • Werving
        • Hospital Alvaro Cunqueiro Dr. Manuel Rodriquez-Lopez
  • Verenigde Staten
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14604
        • Werving
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Contact:
          • Use Central Contact
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland
        • Werving
        • University Hospital Bern Inselspital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met hemofilie B die zijn behandeld met HEMGENIX en zijn opgenomen in het onderzoek van de sponsor of het ATHN Transcends-onderzoek (Hemophilia Cohort, Gene Therapy Outcomes Arm), en patiënten die routinematige profylaxebehandeling krijgen met FIX-vervangingstherapie die zijn ingeschreven in de ATHN Transcends-onderzoek (Hemophilia Cohort, Natural History Arm), of een vergelijkbaar register. Alle patiënten zullen een ondertekende geïnformeerde toestemming verstrekken die vereist is voor deelname.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

HEMGENIX-cohort:

  • Behandeling met in de handel verkrijgbare HEMGENIX.
  • Een ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben verstrekt binnen 3 maanden vóór of binnen 6 maanden na de HEMGENIX-behandeling, of binnen 6 maanden nadat het onderzoek op de deelnemende locatie is gestart.

FIX-profylaxecohort:

  • Volwassen patiënten (≥ 18 jaar) met hemofilie B die toestemming hebben gegeven en zijn ingeschreven voor ATHN Transcends Hemophilia Cohort (of een vergelijkbaar register) en die FIX-profylaxetherapie krijgen.

Uitsluitingscriteria:

HEMGENIX-cohort:

  • De patiëntenpopulatie die in dit onderzoek zal worden geobserveerd, mag in een klinisch onderzoek niet zijn behandeld met etranacogene dezaparvovec.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
HEMGENIX
Patiënten met hemofilie B die worden behandeld met HEMGENIX in landen waar HEMGENIX is goedgekeurd voor commercieel gebruik.
Genetisch: HEMGENIX
HEMGENIX is een geneesmiddel voor gentherapie dat tot doel heeft een factor IX (FIX)-genexpressiecassette af te leveren aan de lever van patiënten met hemofilie B.
Andere namen:
  • Etranacogene dezaparvovec
FIX-profylaxe
Patiënten met hemofilie B die FIX-profylaxe krijgen en zijn opgenomen in het American Thrombosis and Hemostase Network (ATHN) Transcends (A Natural History Cohort Study of the Safety, Effectiveness, and Practice of Treatment in People with Non-Neoplastische Hematologische Stoornissen) Hemophilia Cohort, of een vergelijkbaar register.
Biologisch: Factor IX (FIX)
FIX-profylaxetherapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bloedingspercentage (alle bloedingen) - HEMGENIX-cohort
Tijdsspanne: Gedurende de 52 weken na stabiele FIX-expressie (6 tot 18 maanden) in de follow-upperiode en in maanden 6 tot: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180 na behandeling met HEMGENIX.
Jaarlijks bloedingspercentage (ABR) voor alle bloedingen
Gedurende de 52 weken na stabiele FIX-expressie (6 tot 18 maanden) in de follow-upperiode en in maanden 6 tot: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180 na behandeling met HEMGENIX.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bloedingspercentage (gespecificeerde bloedingstypen) - HEMGENIX-cohort
Tijdsspanne: Tijdens de follow-upperiode (52 weken na stabiele FIX-expressie [6 tot 18 maanden]), en in maanden 6 tot: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180 na behandeling met HEMGENIX.
ABR voor spontane, met FIX behandelde, traumatische en gewrichtsbloedingen
Tijdens de follow-upperiode (52 weken na stabiele FIX-expressie [6 tot 18 maanden]), en in maanden 6 tot: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180 na behandeling met HEMGENIX.
Geen bloedingen - HEMGENIX-cohort
Tijdsspanne: Tijdens de follow-up na behandeling met HEMGENIX, tot 180 maanden
Aantal patiënten zonder bloedingen
Tijdens de follow-up na behandeling met HEMGENIX, tot 180 maanden
Correlatieanalyse - HEMGENIX Cohort
Tijdsspanne: Gedurende de 6 tot: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180 maanden na de HEMGENIX-behandeling.
Correlatieanalyse van ABR als functie van de gemiddelde FIX-activiteit.
Gedurende de 6 tot: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180 maanden na de HEMGENIX-behandeling.
Bloedingspercentage - FIX-profylaxecohort
Tijdsspanne: In de periode Maanden 0 t/m: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180 Maanden.
ABR (totale, spontane, met FIX behandelde, traumatische en gewrichtsbloedingen)
In de periode Maanden 0 t/m: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180 Maanden.
FIX-activiteit - HEMGENIX Cohort
Tijdsspanne: Dag 1, week 6 en maanden 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180 na behandeling met HEMGENIX.
Gemiddelde niet-verontreinigde endogene FIX-activiteit (%)
Dag 1, week 6 en maanden 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180 na behandeling met HEMGENIX.
Jaarlijks verbruik van FIX-vervangingstherapie - HEMGENIX-cohort
Tijdsspanne: Tijdens de follow-upperioden (52 weken na stabiele FIX-expressie [6 tot 18 maanden], en in maanden 0 tot: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180), en met jaarlijkse tussenpozen (dwz op 0 tot 1 jaar, 1 tot 2 jaar, enz., tot 14 tot 15 jaar).
Gemiddeld verbruik op jaarbasis (IE/kg/jaar) van FIX-vervangingstherapie (inclusief FIX-vervanging voor verschillende klinische scenario's, bijvoorbeeld profylaxe, spontane bloedingen, medische procedures, operaties en trauma).
Tijdens de follow-upperioden (52 weken na stabiele FIX-expressie [6 tot 18 maanden], en in maanden 0 tot: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180), en met jaarlijkse tussenpozen (dwz op 0 tot 1 jaar, 1 tot 2 jaar, enz., tot 14 tot 15 jaar).
Jaarlijks verbruik van FIX-vervangingstherapie - FIX-profylaxecohort
Tijdsspanne: In de maanden 0 tot en met: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180.
Gemiddeld verbruik op jaarbasis (IE/kg/jaar) van FIX-vervangingstherapie (inclusief FIX-vervanging voor verschillende klinische scenario's, bijvoorbeeld profylaxe, spontane bloedingen, medische procedures, operaties en trauma).
In de maanden 0 tot en met: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180.
Aantal patiënten dat vrij blijft van eerdere continue routinematige profylaxe - HEMGENIX-cohort
Tijdsspanne: Van maand 6 tot: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180 na behandeling met HEMGENIX.
Aantal en percentage patiënten dat vrij blijft van eerdere continue routinematige profylaxe (FIX-vervangingstherapie)
Van maand 6 tot: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180 na behandeling met HEMGENIX.
Doel het voorkomen van gewrichten - HEMGENIX Cohort
Tijdsspanne: Na behandeling met HEMGENIX, tijdens de follow-upperioden (52 weken na stabiele FIX-expressie [6 tot 18 maanden], en van maand 6 tot: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180).
Het op jaarbasis berekende voorkomen van doelgewrichten (gedefinieerd als 3 of meer spontane bloedingen in een enkel gewricht binnen een opeenvolgende periode van 6 maanden).
Na behandeling met HEMGENIX, tijdens de follow-upperioden (52 weken na stabiele FIX-expressie [6 tot 18 maanden], en van maand 6 tot: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180).
Doelgewrichtsresolutie - HEMGENIX Cohort
Tijdsspanne: Tijdens de follow-upperiode, tot 180 maanden
Het percentage resolutie van doelgewrichten (doelresolutie wordt gedefinieerd als een geregistreerd doelgewricht met 2 of minder spontane bloedingen binnen een opeenvolgende periode van 12 maanden).
Tijdens de follow-upperiode, tot 180 maanden
Doelgewrichten - FIX-profylaxecohort
Tijdsspanne: Van maanden 0 tot 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180.
Het op jaarbasis voorkomen van doelgewrichten
Van maanden 0 tot 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 en 180.
Gerelateerde ernstige bijwerkingen (SAE's) - aantal
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar follow-up
Incidentie (aantal) van gerelateerde SAE's
Gedurende 15 jaar follow-up
Gerelateerde SAE's - procent
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar follow-up
Incidentie (percentage) van gerelateerde SAE's
Gedurende 15 jaar follow-up
Bijwerkingen van bijzonder belang (AESI's) - aantal
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar follow-up
Incidentie (aantal) van AESI's
Gedurende 15 jaar follow-up
AESI's - procent
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar follow-up
Incidentie (percentage) van AESI's
Gedurende 15 jaar follow-up

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Onderzoekers

  • Studie directeur: Global Program Director, CSL Behring

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 juni 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2043

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2043

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 augustus 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 augustus 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CSL222_4001
  • EUPAS106066 (Register-ID: EU PAS (ENCePP))

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

CSL zal verzoeken in overweging nemen om individuele patiëntgegevens (IPD) van systematische reviewgroepen of bonafide onderzoekers te delen. Voor informatie over het proces en de vereisten voor het indienen van een vrijwillig verzoek om gegevensuitwisseling voor IPD kunt u contact opnemen met CSL viaclinicaltrials@cslbehring.com.

Toepasselijke landspecifieke privacy- en andere wet- en regelgeving zal in overweging worden genomen en kan het delen van IPD verhinderen.

Als het verzoek wordt goedgekeurd en de onderzoeker een passende overeenkomst voor het delen van gegevens heeft ondertekend, zal een op passende wijze geanonimiseerde IPD beschikbaar zijn.

IPD-tijdsbestek voor delen

IPD-verzoeken kunnen niet eerder dan 12 maanden na publicatie van de resultaten van dit onderzoek bij CSL worden ingediend via een op een openbare website beschikbaar gesteld artikel.

IPD-toegangscriteria voor delen

Verzoeken kunnen alleen worden gedaan door systematische reviewgroepen of bonafide onderzoekers wier voorgestelde gebruik van de IPD niet-commercieel van aard is en is goedgekeurd door een interne reviewcommissie.

Een IPD-verzoek wordt niet door CSL in overweging genomen, tenzij de voorgestelde onderzoeksvraag een significante en onbekende medische wetenschaps- of patiëntenzorgvraag probeert te beantwoorden, zoals bepaald door de interne beoordelingscommissie van CSL.

De verzoekende partij moet een passende overeenkomst voor het delen van gegevens ondertekenen voordat IPD beschikbaar wordt gesteld.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren