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Un estudio de cohorte observacional para caracterizar la eficacia y seguridad de HEMGENIX® en pacientes con hemofilia B (IX-TEND 4001)

18 de febrero de 2026 actualizado por: CSL Behring

Un estudio observacional de seguimiento a largo plazo posterior a la autorización para caracterizar la eficacia y seguridad de HEMGENIX® (Etranacogene Dezaparvovec) en pacientes con hemofilia B

Este estudio observacional, posautorización y de seguimiento a largo plazo tiene como objetivo investigar la eficacia y seguridad a corto y largo plazo de HEMGENIX en pacientes con hemofilia B. El estudio también incluirá una cohorte de pacientes con hemofilia B tratados con profilaxis con FIX. para permitir la interpretación de los hallazgos relevantes de eficacia y seguridad de HEMGENIX.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

500

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Reclutamiento
        • Klinik für Angiologie/ Hämostaseologie
      • Bonn, Alemania
        • Reclutamiento
        • University of Clinic Bonn
      • Frankfurt, Alemania
        • Reclutamiento
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Alemania
        • Reclutamiento
        • Hannover Medical School
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Reclutamiento
        • Medical University Vienna
  • Dinamarca
      • Århus N, Dinamarca
        • Reclutamiento
        • Aarhus Universitetshospital
  • España
      • Vigo, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Alvaro Cunqueiro Dr. Manuel Rodriquez-Lopez
  • Estados Unidos
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14604
        • Reclutamiento
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Contacto:
          • Use Central Contact
  • Francia
      • Brest, Francia
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest / CHU Morvan
      • Nantes, Francia
        • Reclutamiento
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU Nancy - Hôpital Brabois
  • Suiza
      • Bern, Suiza
        • Reclutamiento
        • University Hospital Bern Inselspital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con hemofilia B que han sido tratados con HEMGENIX y están inscritos en el estudio del patrocinador o en el estudio ATHN Transcends (Hemophilia Cohort, Gene Therapy Outcomes Arm), y pacientes que reciben tratamiento profiláctico de rutina con terapia de reemplazo FIX que están inscritos en ATHN Estudio trasciende (cohorte de hemofilia, brazo de historia natural) o un registro similar. Todos los pacientes proporcionarán el consentimiento informado firmado necesario para participar.

Descripción

Criterios de inclusión:

Cohorte HEMGENIX:

  • Tratamiento con HEMGENIX comercial.
  • Haber proporcionado un consentimiento informado por escrito firmado dentro de los 3 meses anteriores o dentro de los 6 meses posteriores al tratamiento con HEMGENIX, o dentro de los 6 meses posteriores al inicio del estudio en el sitio participante.

Cohorte de profilaxis FIX:

  • Pacientes adultos (≥ 18 años) con hemofilia B que hayan dado su consentimiento y se hayan inscrito en ATHN Transcends Hemophilia Cohort (o un registro similar) y estén recibiendo terapia de profilaxis FIX.

Criterio de exclusión:

Cohorte HEMGENIX:

  • La población de pacientes que se observará en este estudio no debe haber sido tratada con etranacogene dezaparvovec en un ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
HEMGENIX
Pacientes con hemofilia B tratados con HEMGENIX en países donde HEMGENIX está aprobado para uso comercial.
Genético: HEMGENIX
HEMGENIX es un medicamento de terapia génica cuyo objetivo es administrar un casete de expresión genética del factor IX (FIX) al hígado de pacientes con hemofilia B.
Otros nombres:
  • Etranacogén dezaparvovec
Profilaxis FIX
Pacientes con hemofilia B que reciben profilaxis FIX e inscritos en la cohorte de hemofilia Transcends (A Natural History Cohort Study of the Safety, Effectiveness, and Practice of Treatment in People with Non-Neoplastic Hematologic Disorders) de la American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN), o una cohorte similar registro.
Biológico: Factor IX (FIJAR)
Terapia de profilaxis FIX

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado (todos los sangrados) - Cohorte HEMGENIX
Periodo de tiempo: Durante las 52 semanas siguientes a la expresión estable de FIX (de 6 a 18 meses) en el período de seguimiento y en los meses 6 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180 después del tratamiento con HEMGENIX.
Tasa de sangrado anualizada (ABR) para todos los sangrados
Durante las 52 semanas siguientes a la expresión estable de FIX (de 6 a 18 meses) en el período de seguimiento y en los meses 6 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180 después del tratamiento con HEMGENIX.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado (tipos de sangrado especificados) - Cohorte HEMGENIX
Periodo de tiempo: Durante el período de seguimiento (52 semanas después de la expresión estable de FIX [6 a 18 meses]), y en los meses 6 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180 después del tratamiento con HEMGENIX.
ABR para hemorragias espontáneas, tratadas con FIX, traumáticas y articulares
Durante el período de seguimiento (52 semanas después de la expresión estable de FIX [6 a 18 meses]), y en los meses 6 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180 después del tratamiento con HEMGENIX.
Cero sangrados - Cohorte HEMGENIX
Periodo de tiempo: Durante el seguimiento después del tratamiento con HEMGENIX, hasta 180 meses
Número de pacientes sin hemorragias
Durante el seguimiento después del tratamiento con HEMGENIX, hasta 180 meses
Análisis de correlación - Cohorte HEMGENIX
Periodo de tiempo: Entre los 6 y 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180 meses después del tratamiento con HEMGENIX.
Análisis de correlación de ABR en función de la actividad FIX media.
Entre los 6 y 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180 meses después del tratamiento con HEMGENIX.
Tasa de sangrado: cohorte de profilaxis FIX
Periodo de tiempo: En el periodo Meses 0 a: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180 Meses.
ABR (sangrados totales, espontáneos, tratados con FIX, traumáticos y articulares)
En el periodo Meses 0 a: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180 Meses.
Actividad FIX - Cohorte HEMGENIX
Periodo de tiempo: Día 1, Semana 6 y Meses 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180 después del tratamiento con HEMGENIX.
Actividad media del FIX endógeno no contaminado (%)
Día 1, Semana 6 y Meses 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180 después del tratamiento con HEMGENIX.
Consumo anualizado de terapia de reemplazo FIX - Cohorte HEMGENIX
Periodo de tiempo: Durante los períodos de seguimiento (52 semanas después de la expresión FIX estable [6 a 18 meses], y en los meses 0 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180), y a intervalos anuales (es decir, de 0 a 1 año, de 1 a 2 años, etc., hasta 14 a 15 años).
Consumo medio anualizado (UI/kg/año) de terapia de reemplazo de FIX (incluido el reemplazo de FIX para diversos escenarios clínicos, por ejemplo, profilaxis, eventos hemorrágicos espontáneos, procedimientos médicos, cirugía y traumatismos).
Durante los períodos de seguimiento (52 semanas después de la expresión FIX estable [6 a 18 meses], y en los meses 0 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180), y a intervalos anuales (es decir, de 0 a 1 año, de 1 a 2 años, etc., hasta 14 a 15 años).
Consumo anualizado de terapia de reemplazo FIX - Cohorte de profilaxis FIX
Periodo de tiempo: En los meses 0 a: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180.
Consumo medio anualizado (UI/kg/año) de terapia de reemplazo de FIX (incluido el reemplazo de FIX para diversos escenarios clínicos, por ejemplo, profilaxis, eventos hemorrágicos espontáneos, procedimientos médicos, cirugía y traumatismos).
En los meses 0 a: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180.
Número de pacientes que permanecen sin profilaxis de rutina continua previa - Cohorte HEMGENIX
Periodo de tiempo: En los meses 6 a: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180 después del tratamiento con HEMGENIX.
Número y proporción de pacientes que permanecen sin profilaxis de rutina continua previa (terapia de reemplazo con FIX)
En los meses 6 a: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180 después del tratamiento con HEMGENIX.
Aparición de articulaciones diana - Cohorte HEMGENIX
Periodo de tiempo: Después del tratamiento con HEMGENIX, durante los períodos de seguimiento (52 semanas después de la expresión estable de FIX [6 a 18 meses], y en los meses 6 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180).
La aparición anualizada de articulaciones objetivo (definidas como 3 o más eventos de sangrado espontáneo en una sola articulación dentro de un período consecutivo de 6 meses).
Después del tratamiento con HEMGENIX, durante los períodos de seguimiento (52 semanas después de la expresión estable de FIX [6 a 18 meses], y en los meses 6 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180).
Resolución de articulaciones objetivo - Cohorte HEMGENIX
Periodo de tiempo: Durante el período de seguimiento, hasta 180 meses.
El porcentaje de resolución de las articulaciones objetivo (la resolución objetivo se define como una articulación objetivo registrada con 2 o menos eventos de sangrado espontáneo dentro de un período consecutivo de 12 meses).
Durante el período de seguimiento, hasta 180 meses.
Articulaciones objetivo: cohorte de profilaxis FIX
Periodo de tiempo: De los Meses 0 al 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180.
La aparición anualizada de articulaciones objetivo.
De los Meses 0 al 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 y 180.
Eventos adversos graves (EAS) relacionados: número
Periodo de tiempo: Durante 15 años de seguimiento
Incidencia (número) de EAG relacionados
Durante 15 años de seguimiento
EAG relacionados - porcentaje
Periodo de tiempo: Durante 15 años de seguimiento
Incidencia (porcentaje) de EAG relacionados
Durante 15 años de seguimiento
Eventos adversos de especial interés (AESI): número
Periodo de tiempo: Durante 15 años de seguimiento
Incidencia (número) de AESI
Durante 15 años de seguimiento
AESI - porcentaje
Periodo de tiempo: Durante 15 años de seguimiento
Incidencia (porcentaje) de AESI
Durante 15 años de seguimiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CSL Behring

Investigadores

  • Director de estudio: Global Program Director, CSL Behring

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de junio de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2043

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2043

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de agosto de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de agosto de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

24 de agosto de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CSL222_4001
  • EUPAS106066 (Identificador de registro: EU PAS (ENCePP))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

CSL considerará solicitudes para compartir datos de pacientes individuales (IPD) de grupos de revisión sistemática o investigadores auténticos. Para obtener información sobre el proceso y los requisitos para enviar una solicitud de intercambio voluntario de datos para IPD, comuníquese con CSL en Clinicaltrials@cslbehring.com.

Se considerarán las leyes y regulaciones de privacidad específicas del país aplicable y otras leyes y regulaciones que pueden impedir el intercambio de IPD.

Si se aprueba la solicitud y el investigador ha firmado un acuerdo de intercambio de datos apropiado, el IPD que haya sido anonimizado adecuadamente estará disponible.

Marco de tiempo para compartir IPD

Las solicitudes de IPD pueden enviarse a CSL no antes de 12 meses después de la publicación de los resultados de este estudio a través de un artículo disponible en un sitio web público.

Criterios de acceso compartido de IPD

Sólo pueden realizar solicitudes los grupos de revisión sistemática o investigadores de buena fe cuyo uso propuesto del IPD no sea de naturaleza comercial y haya sido aprobado por un comité de revisión interno.

CSL no considerará una solicitud de IPD a menos que la pregunta de investigación propuesta busque responder a una ciencia médica importante y desconocida o a una pregunta sobre atención al paciente, según lo determine el comité de revisión interna de CSL.

La parte solicitante debe ejecutar un acuerdo de intercambio de datos apropiado antes de que IPD esté disponible.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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