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Uno studio osservazionale di coorte per caratterizzare l'efficacia e la sicurezza di HEMGENIX® nei pazienti affetti da emofilia B (IX-TEND 4001)

18 febbraio 2026 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio osservazionale di follow-up a lungo termine post-autorizzativo per caratterizzare l'efficacia e la sicurezza di HEMGENIX® (etranacogene Dezaparvovec) in pazienti affetti da emofilia B

Questo studio osservazionale, post-autorizzativo, di follow-up a lungo termine mira a studiare l'efficacia e la sicurezza a breve e lungo termine di HEMGENIX in pazienti affetti da emofilia B. Lo studio includerà anche una coorte di pazienti affetti da emofilia B trattati con profilassi FIX per consentire l’interpretazione dei risultati rilevanti sull’efficacia e sulla sicurezza di HEMGENIX.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Reclutamento
        • Medical University Vienna
  • Danimarca
      • Århus N, Danimarca
        • Reclutamento
        • Aarhus Universitetshospital
  • Francia
      • Brest, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest / CHU Morvan
      • Nantes, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia
        • Reclutamento
        • CHU Nancy - Hôpital Brabois
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Reclutamento
        • Klinik für Angiologie/ Hämostaseologie
      • Bonn, Germania
        • Reclutamento
        • University of Clinic Bonn
      • Frankfurt, Germania
        • Reclutamento
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Germania
        • Reclutamento
        • Hannover Medical School
  • Spagna
      • Vigo, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Alvaro Cunqueiro Dr. Manuel Rodriquez-Lopez
  • Stati Uniti
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14604
        • Reclutamento
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Contatto:
          • Use Central Contact
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera
        • Reclutamento
        • University Hospital Bern Inselspital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti affetti da emofilia B trattati con HEMGENIX e arruolati nello studio dello sponsor o nello studio ATHN Transcends (Hemophilia Cohort, Gene Therapy Outcomes Arm) e pazienti che ricevono un trattamento profilattico di routine con terapia sostitutiva FIX arruolati nell'ATHN Trascende lo studio (Hemophilia Cohort, Natural History Arm) o un registro simile. Tutti i pazienti forniranno il consenso informato firmato necessario per la partecipazione.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Coorte HEMGENIX:

  • Trattamento con HEMGENIX commerciale.
  • Aver fornito il consenso informato scritto firmato entro 3 mesi prima o entro 6 mesi dopo il trattamento con HEMGENIX o entro 6 mesi dall'inizio dello studio presso il centro partecipante.

Coorte di profilassi FIX:

  • Pazienti adulti (≥ 18 anni) affetti da emofilia B che hanno acconsentito e si sono arruolati nell'ATHN Transcends Hemophilia Cohort (o in un registro simile) e stanno ricevendo terapia di profilassi FIX.

Criteri di esclusione:

Coorte HEMGENIX:

  • La popolazione di pazienti che sarà osservata in questo studio non deve essere stata trattata con etranacogene dezaparvovec in uno studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
HEMGENIX
Pazienti affetti da emofilia B trattati con HEMGENIX nei paesi in cui HEMGENIX è approvato per l'uso commerciale.
Genetico: HEMGENIX
HEMGENIX è un medicinale di terapia genica che mira a rilasciare una cassetta di espressione genica del fattore IX (FIX) nel fegato di pazienti affetti da emofilia B.
Altri nomi:
  • Etranacogene dezaparvovec
Profilassi FISSA
Pazienti con emofilia B in profilassi FIX e arruolati nell'American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) Transcends (A Natural History Cohort Study of the Safety, Effectiveness, and Practice of Treatment in People with Non-Neoplastic Hematologic Disorders) Hemophilia Cohort, o un gruppo simile registro.
Biologico: Fattore IX (FIX)
Terapia profilattica FIX

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento (tutti i sanguinamenti) - Coorte HEMGENIX
Lasso di tempo: Durante le 52 settimane successive all'espressione stabile di FIX (da 6 a 18 mesi) nel periodo di follow-up e ai Mesi da 6 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 dopo il trattamento con HEMGENIX.
Tasso annualizzato di sanguinamento (ABR) per tutti i sanguinamenti
Durante le 52 settimane successive all'espressione stabile di FIX (da 6 a 18 mesi) nel periodo di follow-up e ai Mesi da 6 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 dopo il trattamento con HEMGENIX.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento (tipi di sanguinamento specificati) - Coorte HEMGENIX
Lasso di tempo: Durante il periodo di follow-up (52 settimane dopo un'espressione stabile di FIX [da 6 a 18 mesi]) e ai mesi da 6 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 dopo il trattamento con HEMGENIX.
ABR per sanguinamenti spontanei, trattati con FIX, traumatici e articolari
Durante il periodo di follow-up (52 settimane dopo un'espressione stabile di FIX [da 6 a 18 mesi]) e ai mesi da 6 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 dopo il trattamento con HEMGENIX.
Zero sanguinamenti – Coorte HEMGENIX
Lasso di tempo: Durante il follow-up dopo il trattamento con HEMGENIX, fino a 180 mesi
Numero di pazienti con zero sanguinamenti
Durante il follow-up dopo il trattamento con HEMGENIX, fino a 180 mesi
Analisi di correlazione - Coorte HEMGENIX
Lasso di tempo: Nei 6: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 mesi dopo il trattamento con HEMGENIX.
Analisi di correlazione di ABR in funzione dell'attività media di FIX.
Nei 6: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 mesi dopo il trattamento con HEMGENIX.
Tasso di sanguinamento - Coorte di profilassi FIX
Lasso di tempo: Nel periodo Mesi da 0 a: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 Mesi.
ABR (sanguinamenti totali, spontanei, trattati con FIX, traumatici e articolari)
Nel periodo Mesi da 0 a: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 Mesi.
Attività FIX - Coorte HEMGENIX
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 6 e Mesi 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 dopo il trattamento con HEMGENIX.
Attività media del FIX endogeno non contaminato (%)
Giorno 1, Settimana 6 e Mesi 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 dopo il trattamento con HEMGENIX.
Consumo annualizzato della terapia sostitutiva FIX - Coorte HEMGENIX
Lasso di tempo: Durante i periodi di follow-up (52 settimane dopo un'espressione stabile di FIX [da 6 a 18 mesi], e ai mesi da 0 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180) e a intervalli annuali (vale a dire, da 0 a 1 anno, da 1 a 2 anni, ecc., fino a 14-15 anni).
Consumo medio annualizzato (UI/kg/anno) di terapia sostitutiva con FIX (inclusa la sostituzione di FIX per vari scenari clinici, ad esempio profilassi, eventi di sanguinamento spontaneo, procedure mediche, interventi chirurgici e traumi).
Durante i periodi di follow-up (52 settimane dopo un'espressione stabile di FIX [da 6 a 18 mesi], e ai mesi da 0 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180) e a intervalli annuali (vale a dire, da 0 a 1 anno, da 1 a 2 anni, ecc., fino a 14-15 anni).
Consumo annualizzato di terapia sostitutiva FIX - FIX Prophylaxis Cohort
Lasso di tempo: Ai mesi da 0 a: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180.
Consumo medio annualizzato (UI/kg/anno) di terapia sostitutiva con FIX (inclusa la sostituzione di FIX per vari scenari clinici, ad esempio profilassi, eventi di sanguinamento spontaneo, procedure mediche, interventi chirurgici e traumi).
Ai mesi da 0 a: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180.
Numero di pazienti rimasti liberi da precedente profilassi di routine continua - Coorte HEMGENIX
Lasso di tempo: Ai mesi da 6 a: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 dopo il trattamento con HEMGENIX.
Numero e percentuale di pazienti liberi da precedente profilassi di routine continua (terapia sostitutiva FIX)
Ai mesi da 6 a: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180 dopo il trattamento con HEMGENIX.
Presenza di articolazioni target - Coorte HEMGENIX
Lasso di tempo: Dopo il trattamento con HEMGENIX, durante i periodi di follow-up (52 settimane dopo un'espressione stabile di FIX [da 6 a 18 mesi], e dai Mesi da 6 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180).
La frequenza annualizzata di articolazioni target (definite come 3 o più eventi di sanguinamento spontaneo in una singola articolazione entro un periodo di 6 mesi consecutivi).
Dopo il trattamento con HEMGENIX, durante i periodi di follow-up (52 settimane dopo un'espressione stabile di FIX [da 6 a 18 mesi], e dai Mesi da 6 a: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180).
Risoluzione delle articolazioni target - Coorte HEMGENIX
Lasso di tempo: Durante il periodo di follow-up, fino a 180 mesi
La percentuale di risoluzione delle articolazioni target (la risoluzione target è definita come un'articolazione target registrata con 2 o meno eventi di sanguinamento spontaneo in un periodo consecutivo di 12 mesi).
Durante il periodo di follow-up, fino a 180 mesi
Articolazioni interessate - Coorte di profilassi FIX
Lasso di tempo: Dai mesi 0 a 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180.
La frequenza annualizzata dei giunti target
Dai mesi 0 a 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 e 180.
Eventi avversi gravi correlati (SAE) - numero
Lasso di tempo: Durante 15 anni di follow-up
Incidenza (numero) di SAE correlati
Durante 15 anni di follow-up
SAE correlati - percentuale
Lasso di tempo: Durante 15 anni di follow-up
Incidenza (percentuale) dei SAE correlati
Durante 15 anni di follow-up
Eventi avversi di particolare interesse (AESI) - numero
Lasso di tempo: Durante 15 anni di follow-up
Incidenza (numero) di AESI
Durante 15 anni di follow-up
AESI - percentuale
Lasso di tempo: Durante 15 anni di follow-up
Incidenza (percentuale) di AESI
Durante 15 anni di follow-up

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Investigatori

  • Direttore dello studio: Global Program Director, CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2043

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2043

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

24 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL222_4001
  • EUPAS106066 (Identificatore di registro: EU PAS (ENCePP))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

CSL prenderà in considerazione le richieste di condivisione dei dati individuali dei pazienti (IPD) da parte di gruppi di revisione sistematica o ricercatori in buona fede. Per informazioni sul processo e sui requisiti per l'invio di una richiesta volontaria di condivisione dei dati per IPD, contattare CSL all'indirizzo clinictrials@cslbehring.com.

Verranno prese in considerazione le leggi e i regolamenti sulla privacy specifici del Paese applicabile e potrebbero impedire la condivisione dei DPI.

Se la richiesta viene approvata e il ricercatore ha stipulato un adeguato accordo di condivisione dei dati, sarà disponibile un IPD opportunamente anonimizzato.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste IPD possono essere presentate al CSL non prima di 12 mesi dalla pubblicazione dei risultati di questo studio tramite un articolo reso disponibile su un sito web pubblico.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Le richieste possono essere effettuate solo da gruppi di revisione sistematica o da ricercatori in buona fede il cui uso proposto dell'IPD è di natura non commerciale ed è stato approvato da un comitato di revisione interno.

Una richiesta IPD non verrà presa in considerazione da CSL a meno che la domanda di ricerca proposta non cerchi di rispondere a una domanda significativa e sconosciuta sulla scienza medica o sulla cura del paziente, come determinato dal comitato di revisione interno di CSL.

La parte richiedente deve sottoscrivere un adeguato accordo di condivisione dei dati prima che l'IPD venga reso disponibile.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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