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혈우병 B 환자에서 HEMGENIX®의 효과와 안전성을 특성화하기 위한 관찰 코호트 연구 (IX-TEND 4001)

2026년 2월 18일 업데이트: CSL Behring

혈우병 B 환자에 대한 HEMGENIX®(Etranacogene Dezaparvovec)의 효과와 안전성을 특성화하기 위한 관찰 승인 후 장기 추적 조사 연구

이 관찰, 승인 후 장기 추적 연구는 혈우병 B 환자를 대상으로 HEMGENIX의 단기 및 장기 효과와 안전성을 조사하는 것을 목표로 합니다. 이 연구에는 FIX 예방요법으로 치료받은 혈우병 B 환자 코호트도 포함됩니다. HEMGENIX의 관련 유효성 및 안전성 결과에 대한 해석을 가능하게 합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

500

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 덴마크
      • Århus N, 덴마크
        • 모병
        • Aarhus Universitetshospital
  • 독일
      • Berlin, 독일
        • 모병
        • Klinik für Angiologie/ Hämostaseologie
      • Bonn, 독일
        • 모병
        • University of Clinic Bonn
      • Frankfurt, 독일
        • 모병
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, 독일
        • 모병
        • Hannover Medical School
  • 미국
    • New York
      • Rochester, New York, 미국, 14604
        • 모병
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • 연락하다:
          • Use Central Contact
  • 스위스
      • Bern, 스위스
        • 모병
        • University Hospital Bern Inselspital
  • 스페인
      • Vigo, 스페인
        • 모병
        • Hospital Alvaro Cunqueiro Dr. Manuel Rodriquez-Lopez
  • 오스트리아
      • Vienna, 오스트리아
        • 모병
        • Medical University Vienna
  • 프랑스
      • Brest, 프랑스
        • 모병
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest / CHU Morvan
      • Nantes, 프랑스
        • 모병
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Vandœuvre-lès-Nancy, 프랑스
        • 모병
        • CHU Nancy - Hôpital Brabois

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

HEMGENIX로 치료를 받고 스폰서 연구 또는 ATHN Transcends 연구(Hemophilia Cohort, Gene Therapy Outcomes Arm)에 등록된 혈우병 B 환자 및 ATHN에 등록된 FIX 대체 요법으로 정기적인 예방 치료를 받는 환자 초월 연구(혈우병 코호트, Natural History Arm) 또는 유사한 등록소. 모든 환자는 참여에 필요한 서명된 동의서를 제공해야 합니다.

설명

포함 기준:

HEMGENIX 코호트:

  • 상업용 HEMGENIX를 이용한 치료.
  • HEMGENIX 치료 전 3개월 이내, 치료 후 6개월 이내, 또는 참여 기관에서 연구가 시작된 후 6개월 이내에 서명된 서면 동의서를 제출해야 합니다.

FIX 예방 코호트:

  • ATHN Transcends Hemophilia Cohort(또는 유사한 등록 기관)에 동의하고 등록했으며 FIX 예방 요법을 받고 있는 혈우병 B 성인 환자(18세 이상).

제외 기준:

HEMGENIX 코호트:

  • 본 연구에서 관찰될 환자 집단은 임상 시험에서 에트라나코겐 데자파르보벡으로 치료받은 적이 없어야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
헤메제닉스
HEMGENIX가 상업적 용도로 승인된 국가에서 HEMGENIX로 치료받은 혈우병 B 환자.
유전적: 헤메제닉스
헴제닉스는 FIX(Factor IX) 유전자 발현 카세트를 혈우병 B형 환자의 간에 전달하는 것을 목표로 하는 유전자치료제이다.
다른 이름들:
  • 에트라나코제네 데자파르보벡
FIX 예방
FIX 예방요법을 받고 미국 혈전증 및 지혈 네트워크(ATHN)에 등록된 혈우병 B 환자 Transcends(비신생물성 혈액학적 장애가 있는 사람의 안전성, 유효성 및 치료 실습에 대한 자연사 코호트 연구) 혈우병 코호트 또는 이와 유사한 기재.
생물학적: 제9인자(FIX)
FIX 예방요법

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
출혈 속도(모든 출혈) - HEMGENIX Cohort
기간: 안정적인 FIX 발현(6~18개월) 후 52주 동안 추적 관찰 기간과 6~6개월차: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, HEMGENIX 치료 후 168, 180.
모든 출혈에 대한 연간 출혈율(ABR)
안정적인 FIX 발현(6~18개월) 후 52주 동안 추적 관찰 기간과 6~6개월차: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, HEMGENIX 치료 후 168, 180.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
출혈 속도(지정된 출혈 유형) - HEMGENIX Cohort
기간: 추적 관찰 기간(안정적인 FIX 발현 후 52주[6~18개월]) 및 6개월~: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, HEMGENIX 치료 후 168, 180.
자연 출혈, FIX 치료, 외상 및 관절 출혈에 대한 ABR
추적 관찰 기간(안정적인 FIX 발현 후 52주[6~18개월]) 및 6개월~: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, HEMGENIX 치료 후 168, 180.
제로 블리드 - HEMGENIX 코호트
기간: HEMGENIX 치료 후 추적기간 동안 최대 180개월
출혈이 전혀 없는 환자 수
HEMGENIX 치료 후 추적기간 동안 최대 180개월
상관관계 분석 - HEMGENIX Cohort
기간: 6개월 이상: HEMGENIX 치료 후 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 및 180개월.
평균 FIX 활동의 함수로서 ABR의 상관 분석.
6개월 이상: HEMGENIX 치료 후 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 및 180개월.
출혈률 - FIX 예방 코호트
기간: 0개월부터 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 및 180개월까지의 기간.
ABR(전체 출혈, 자연 출혈, FIX 치료 출혈, 외상성 출혈, 관절 출혈)
0개월부터 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 및 180개월까지의 기간.
FIX 활동 - HEMGENIX 코호트
기간: HEMGENIX 치료 후 1일, 6주 및 6개월, 12개월, 18개월, 24개월, 36개월, 48개월, 60개월, 72개월, 84개월, 96개월, 108개월, 120개월, 132개월, 144개월, 156개월, 168개월, 180개월.
오염되지 않은 내인성 FIX 활성(%)을 의미합니다.
HEMGENIX 치료 후 1일, 6주 및 6개월, 12개월, 18개월, 24개월, 36개월, 48개월, 60개월, 72개월, 84개월, 96개월, 108개월, 120개월, 132개월, 144개월, 156개월, 168개월, 180개월.
FIX 대체요법 연간 소비량 - HEMGENIX Cohort
기간: 추적 관찰 기간(안정적인 FIX 발현 후 52주[6~18개월]) 및 0개월~24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 및 180) 및 매년 간격으로(예: 0~1년, 1~2년 등, 최대 14~15년).
FIX 대체 요법(예: 예방, 자연 출혈, 의료 시술, 수술 및 외상과 같은 다양한 임상 시나리오에 대한 FIX 대체 포함)의 평균 연간 소비량(IU/kg/Yr)입니다.
추적 관찰 기간(안정적인 FIX 발현 후 52주[6~18개월]) 및 0개월~24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 및 180) 및 매년 간격으로(예: 0~1년, 1~2년 등, 최대 14~15년).
FIX 대체요법의 연간 소비량 - FIX 예방 코호트
기간: 0~12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180개월.
FIX 대체 요법(예: 예방, 자연 출혈, 의료 시술, 수술 및 외상과 같은 다양한 임상 시나리오에 대한 FIX 대체 포함)의 평균 연간 소비량(IU/kg/Yr)입니다.
0~12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180개월.
이전의 지속적인 일상 예방요법에서 벗어나 있는 환자 수 - HEMGENIX 코호트
기간: 6개월부터 HEMGENIX 치료 후 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180개월.
이전의 지속적 일상 예방요법(FIX 대체 요법)을 받지 않고 남아 있는 환자의 수 및 비율
6개월부터 HEMGENIX 치료 후 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180개월.
타겟 관절 발생 - HEMGENIX Cohort
기간: HEMGENIX 치료 후 추적 기간(안정적인 FIX 발현 후 52주[6~18개월]) 및 6개월~: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132개월, 144, 156, 168, 180).
표적 관절의 연간 발생(연속 6개월 이내에 단일 관절에 3회 이상의 자연 출혈 발생으로 정의).
HEMGENIX 치료 후 추적 기간(안정적인 FIX 발현 후 52주[6~18개월]) 및 6개월~: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132개월, 144, 156, 168, 180).
타겟 관절 해상도 - HEMGENIX Cohort
기간: 추적기간 동안 최대 180개월
목표 관절의 해소 비율(목표 해결은 연속 12개월 기간 내에 2회 이하의 자연 출혈 사건이 발생한 기록된 목표 관절로 정의됩니다).
추적기간 동안 최대 180개월
표적 관절 - FIX 예방 코호트
기간: 0개월부터 12개월, 18개월, 24개월, 36개월, 48개월, 60개월, 72개월, 84개월, 96개월, 108개월, 120개월, 132개월, 144개월, 156개월, 168개월, 180개월.
연간 대상 관절 발생량
0개월부터 12개월, 18개월, 24개월, 36개월, 48개월, 60개월, 72개월, 84개월, 96개월, 108개월, 120개월, 132개월, 144개월, 156개월, 168개월, 180개월.
관련 심각한 부작용(SAE) - 수
기간: 15년간의 추적 기간 동안
관련 SAE 발생률(수)
15년간의 추적 기간 동안
관련 SAE - 백분율
기간: 15년간의 추적 기간 동안
관련 SAE 발생률(%)
15년간의 추적 기간 동안
특별 관심 대상 부작용(AESI) - 숫자
기간: 15년간의 추적 기간 동안
AESI 발생률(수)
15년간의 추적 기간 동안
AESI - 백분율
기간: 15년간의 추적 기간 동안
AESI 발생률(%)
15년간의 추적 기간 동안

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

CSL Behring

수사관

  • 연구 책임자: Global Program Director, CSL Behring

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 6월 15일

기본 완료 (추정된)

2043년 8월 1일

연구 완료 (추정된)

2043년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 8월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 8월 23일

처음 게시됨 (실제)

2023년 8월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 18일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CSL222_4001
  • EUPAS106066 (레지스트리 식별자: EU PAS (ENCePP))

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

CSL은 체계적 검토 그룹 또는 선의의 연구자로부터 개별 환자 데이터(IPD)를 공유해 달라는 요청을 고려할 것입니다. IPD에 대한 자발적인 데이터 공유 요청을 제출하기 위한 프로세스 및 요구 사항에 대한 정보는 clinicaltrials@cslbehring.com으로 CSL에 문의하십시오.

해당 국가별 개인 정보 보호 및 기타 법률 및 규정을 고려하여 IPD 공유를 방지할 수 있습니다.

요청이 승인되고 연구원이 적절한 데이터 공유 계약을 체결한 경우 적절하게 익명화된 IPD를 사용할 수 있습니다.

IPD 공유 기간

IPD 요청은 공개 웹사이트에서 사용할 수 있는 기사를 통해 이 연구 결과가 게시된 후 12개월 이내에 CSL에 제출할 수 있습니다.

IPD 공유 액세스 기준

IPD 사용 제안이 본질적으로 비상업적이며 내부 검토 위원회의 승인을 받은 체계적 검토 그룹 또는 선의의 연구자만 요청을 할 수 있습니다.

제안된 연구 질문이 CSL의 내부 검토 위원회에서 결정한 바와 같이 중요하고 알려지지 않은 의학 또는 환자 치료 질문에 대한 답변을 추구하지 않는 한 CSL은 IPD 요청을 고려하지 않습니다.

요청 당사자는 IPD를 사용할 수 있게 되기 전에 적절한 데이터 공유 계약을 체결해야 합니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

혈우병 B에 대한 임상 시험

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건강 상태

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약물 개입

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