Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Megfigyelési kohorsz vizsgálat a HEMGENIX® hatékonyságának és biztonságosságának jellemzésére hemofília B-ben szenvedő betegeknél (IX-TEND 4001)

2026. február 18. frissítette: CSL Behring

Megfigyeléses, engedélyezés utáni hosszú távú nyomon követési vizsgálat a HEMGENIX® (Etranakogene Dezaparvovec) hatékonyságának és biztonságosságának jellemzésére B hemofíliás betegeknél

Ennek a megfigyeléses, engedélyezés utáni, hosszú távú követéses vizsgálatnak a célja a HEMGENIX rövid és hosszú távú hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata hemofília B-ben szenvedő betegeknél. A vizsgálatban részt vesznek a FIX profilaxissal kezelt hemofíliás B betegek csoportja is. hogy lehetővé tegye a HEMGENIX vonatkozó hatásossági és biztonságossági megállapításainak értelmezését.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

500

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria
        • Toborzás
        • Medical University Vienna
  • Dánia
      • Århus N, Dánia
        • Toborzás
        • Aarhus Universitetshospital
  • Egyesült Államok
    • New York
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14604
        • Toborzás
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Kapcsolatba lépni:
          • Use Central Contact
  • Franciaország
      • Brest, Franciaország
        • Toborzás
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest / CHU Morvan
      • Nantes, Franciaország
        • Toborzás
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU Nancy - Hôpital Brabois
  • Németország
      • Berlin, Németország
        • Toborzás
        • Klinik für Angiologie/ Hämostaseologie
      • Bonn, Németország
        • Toborzás
        • University of Clinic Bonn
      • Frankfurt, Németország
        • Toborzás
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Németország
        • Toborzás
        • Hannover Medical School
  • Spanyolország
      • Vigo, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Alvaro Cunqueiro Dr. Manuel Rodriquez-Lopez
  • Svájc
      • Bern, Svájc
        • Toborzás
        • University Hospital Bern Inselspital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

B hemofíliában szenvedő betegek, akiket HEMGENIX-szel kezeltek, és részt vettek a szponzori vizsgálatban vagy az ATHN Transcends vizsgálatban (Hemophilia Cohort, Gene Therapy Outcomes Arm), valamint az ATHN-be beiratkozott betegek, akik rutin profilaxisban részesülnek FIX helyettesítő terápiával Transcends tanulmány (Hemophilia Cohort, Natural History Arm), vagy egy hasonló nyilvántartás. A részvételhez minden beteg aláírt, tájékoztatáson alapuló beleegyezését adja.

Leírás

Bevételi kritériumok:

HEMGENIX kohorsz:

  • Kezelés kereskedelmi HEMGENIX-szel.
  • A HEMGENIX-kezelést megelőző 3 hónapon belül vagy az azt követő 6 hónapon belül, vagy a vizsgálatnak a részt vevő helyszínen történő megkezdését követő 6 hónapon belül aláírt írásos beleegyező nyilatkozatot kell adni.

FIX profilaxis kohorsz:

  • Felnőtt (≥ 18 éves) hemofília B-ben szenvedő betegek, akik beleegyeztek és beiratkoztak az ATHN Transcends Hemophilia Cohortba (vagy egy hasonló regiszterbe), és FIX profilaktikus terápiában részesülnek.

Kizárási kritériumok:

HEMGENIX kohorsz:

  • Az ebben a vizsgálatban megfigyelt betegpopulációt klinikai vizsgálat során nem kezelték etranakogen dezaparvovec-kel.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
HEMGENIX
B hemofíliában szenvedő betegek, akiket HEMGENIX-szel kezeltek olyan országokban, ahol a HEMGENIX kereskedelmi használatra engedélyezett.
Genetikai: HEMGENIX
A HEMGENIX egy génterápiás gyógyszerkészítmény, amelynek célja egy IX-es faktor (FIX) génexpressziós kazetta eljuttatása a hemofília B-ben szenvedő betegek májába.
Más nevek:
  • Etranakogén dezaparvovec
FIX Profilaxis
B-hemofíliában szenvedő, FIX profilaxisban szenvedő betegek, akik az Amerikai Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) Transcends csoportba (A Natural History Cohort Study of the Safety, Effectiveness and Practice of Treatment in People with Non-Neoplastic Hematologic Disorders) Hemophilia Cohort, vagy hasonló Iktató hivatal.
Biológiai: IX. faktor (FIX)
FIX profilaxis terápia

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vérzési arány (minden vérzés) – HEMGENIX kohorsz
Időkeret: A stabil FIX expressziót követő 52 hét során (6-18 hónap) a követési időszakban és a 6. hónapban: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 és 180 HEMGENIX kezelés után.
Éves vérzési ráta (ABR) minden vérzésre
A stabil FIX expressziót követő 52 hét során (6-18 hónap) a követési időszakban és a 6. hónapban: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 és 180 HEMGENIX kezelés után.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vérzési arány (meghatározott vérzési típusok) - HEMGENIX kohorsz
Időkeret: A követési időszakban (52 héttel a stabil FIX expressziót követően [6-18 hónap]), és a 6. hónapban: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 és 180 HEMGENIX kezelés után.
ABR spontán, FIX-kezelt, traumás és ízületi vérzésekre
A követési időszakban (52 héttel a stabil FIX expressziót követően [6-18 hónap]), és a 6. hónapban: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 és 180 HEMGENIX kezelés után.
Nulla vérzés – HEMGENIX kohorsz
Időkeret: A HEMGENIX kezelés utáni követés során 180 hónapig
Nulla vérzéses betegek száma
A HEMGENIX kezelés utáni követés során 180 hónapig
Korrelációs elemzés - HEMGENIX kohorsz
Időkeret: 6 év felett: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 és 180 hónappal a HEMGENIX-kezelés után.
Az ABR korrelációs elemzése az átlagos FIX aktivitás függvényében.
6 év felett: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 és 180 hónappal a HEMGENIX-kezelés után.
Vérzési arány – FIX profilaxis kohorsz
Időkeret: A 0-tól: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 és 180 hónapig tartó időszakban.
ABR (teljes, spontán, FIX-kezelt, traumás és ízületi vérzés)
A 0-tól: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 és 180 hónapig tartó időszakban.
FIX tevékenység – HEMGENIX kohorsz
Időkeret: 1. nap, 6. hét és 6., 12., 18., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144., 156., 168. és 180. hónap a HEMGENIX kezelés után.
Átlagos nem szennyezett endogén FIX aktivitás (%)
1. nap, 6. hét és 6., 12., 18., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144., 156., 168. és 180. hónap a HEMGENIX kezelés után.
A FIX helyettesítő terápia éves fogyasztása - HEMGENIX kohorsz
Időkeret: A követési időszakok alatt (52 héttel a stabil FIX expressziót követően [6-18 hónap], és a 0. hónapban: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 és 180), és éves időközönként (azaz 0-1 év, 1-2 év stb., 14-15 éves korig).
A FIX helyettesítő terápia éves átlagos fogyasztása (NE/kg/Yr) (beleértve a FIX pótlást különböző klinikai forgatókönyvek esetén, pl. profilaxis, spontán vérzéses események, orvosi eljárások, műtétek és traumák).
A követési időszakok alatt (52 héttel a stabil FIX expressziót követően [6-18 hónap], és a 0. hónapban: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 és 180), és éves időközönként (azaz 0-1 év, 1-2 év stb., 14-15 éves korig).
A FIX helyettesítő terápia éves fogyasztása - FIX profilaxis kohorsz
Időkeret: 0-tól: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 és 180.
A FIX helyettesítő terápia éves átlagos fogyasztása (NE/kg/Yr) (beleértve a FIX pótlást különböző klinikai forgatókönyvek esetén, pl. profilaxis, spontán vérzéses események, orvosi eljárások, műtétek és traumák).
0-tól: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 és 180.
A korábbi folyamatos rutin profilaxistól mentesen maradt betegek száma – HEMGENIX kohorsz
Időkeret: A HEMGENIX kezelést követő 6. hónapban: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 és 180.
A korábbi folyamatos rutin profilaxistól (FIX helyettesítő terápia) mentes betegek száma és aránya
A HEMGENIX kezelést követő 6. hónapban: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 és 180.
Cél ízületek előfordulása - HEMGENIX kohorsz
Időkeret: A HEMGENIX-kezelést követően a követési időszakok alatt (52 héttel a stabil FIX expressziót követően [6-18 hónap], és a 6. hónaptól: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 és 180).
A célízületek éves előfordulása (3 vagy több spontán vérzés egyetlen ízületben, egymást követő 6 hónapon belül).
A HEMGENIX-kezelést követően a követési időszakok alatt (52 héttel a stabil FIX expressziót követően [6-18 hónap], és a 6. hónaptól: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 és 180).
Cél ízületi felbontás - HEMGENIX kohorsz
Időkeret: A követési időszak alatt akár 180 hónapig
A célízületek feloldódásának százalékos aránya (a célízület definíciója szerint egy rögzített célízület 2 vagy kevesebb spontán vérzéses eseménnyel egy egymást követő 12 hónapos időszakon belül).
A követési időszak alatt akár 180 hónapig
Célízületek – FIX profilaxis kohorsz
Időkeret: 0-tól 12., 18., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144., 156., 168. és 180. hónapig.
A célízületek éves előfordulása
0-tól 12., 18., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144., 156., 168. és 180. hónapig.
Kapcsolódó súlyos mellékhatások (SAE) – szám
Időkeret: 15 éves követés alatt
A kapcsolódó SAE-k előfordulása (száma).
15 éves követés alatt
Kapcsolódó SAE - százalék
Időkeret: 15 éves követés alatt
A kapcsolódó SAE előfordulási gyakorisága (százalék).
15 éves követés alatt
Különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) - szám
Időkeret: 15 éves követés alatt
Az AESI-k előfordulása (száma).
15 éves követés alatt
AESI - százalék
Időkeret: 15 éves követés alatt
Az AESI-k előfordulása (százalék).
15 éves követés alatt

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

CSL Behring

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Global Program Director, CSL Behring

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. június 15.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2043. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2043. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. augusztus 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 23.

Első közzététel (Tényleges)

2023. augusztus 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. február 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 18.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CSL222_4001
  • EUPAS106066 (Registry Identifier: EU PAS (ENCePP))

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A CSL figyelembe veszi az egyéni betegadatok (IPD) megosztására irányuló kéréseket szisztematikus felülvizsgálati csoportoktól vagy jóhiszemű kutatóktól. Az IPD-vel kapcsolatos önkéntes adatmegosztási kérelem benyújtásának folyamatával és követelményeivel kapcsolatos információkért kérjük, forduljon a CSL-hez a klinikai vizsgálatok@cslbehring.com címen.

A vonatkozó országspecifikus adatvédelmi és egyéb törvényeket és rendelkezéseket figyelembe veszik, amelyek megakadályozhatják az IPD megosztását.

Ha a kérést jóváhagyják, és a kutató megfelelő adatmegosztási megállapodást kötött, a megfelelően anonimizált IPD elérhető lesz.

IPD megosztási időkeret

Az IPD-kérelmeket legkorábban 12 hónappal a jelen tanulmány eredményeinek közzététele után lehet benyújtani a CSL-hez egy nyilvános weboldalon közzétett cikken keresztül.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Kérelmet csak olyan szisztematikus felülvizsgálati csoportok vagy jóhiszemű kutatók nyújthatnak be, akiknek az IPD javasolt használata nem kereskedelmi jellegű, és azt egy belső felülvizsgálati bizottság jóváhagyta.

Az IPD-kérelmet a CSL nem veszi figyelembe, kivéve, ha a javasolt kutatási kérdés a CSL belső bíráló bizottsága által meghatározott jelentős és ismeretlen orvostudományi vagy betegellátási kérdésre keres választ.

A kérelmező félnek megfelelő adatmegosztási megállapodást kell kötnie, mielőtt az IPD elérhetővé válik.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel