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一项观察性队列研究，旨在表征 HEMGENIX® 对 B 型血友病患者的有效性和安全性 (IX-TEND 4001)

2026年2月18日 更新者：CSL Behring

一项观察性授权后长期随访研究，旨在表征 HEMGENIX® (Etranacogene Dezaparvovec) 在乙型血友病患者中的有效性和安全性

这项观察性、授权后长期随访研究旨在调查 HEMGENIX 在 B 型血友病患者中的短期和长期有效性和安全性。该研究还将包括一组接受 FIX 预防治疗的 B 型血友病患者以便解释 HEMGENIX 的相关功效和安全性结果。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

500

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 丹麦
      • Århus N、丹麦
        • 招聘中
        • Aarhus Universitetshospital
  • 奥地利
      • Vienna、奥地利
        • 招聘中
        • Medical University Vienna
  • 德国
      • Berlin、德国
        • 招聘中
        • Klinik für Angiologie/ Hämostaseologie
      • Bonn、德国
        • 招聘中
        • University of Clinic Bonn
      • Frankfurt、德国
        • 招聘中
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover、德国
        • 招聘中
        • Hannover Medical School
  • 法国
      • Brest、法国
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest / CHU Morvan
      • Nantes、法国
        • 招聘中
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Vandœuvre-lès-Nancy、法国
        • 招聘中
        • CHU Nancy - Hôpital Brabois
  • 瑞士
      • Bern、瑞士
        • 招聘中
        • University Hospital Bern Inselspital
  • 美国
    • New York
      • Rochester、New York、美国、14604
        • 招聘中
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • 接触：
          • Use Central Contact
  • 西班牙
      • Vigo、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Alvaro Cunqueiro Dr. Manuel Rodriquez-Lopez

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

已接受 HEMGENIX 治疗并参加申办者研究或 ATHN Transcends 研究（血友病队列，基因治疗结果组）的 B 型血友病患者，以及参加 ATHN 接受 FIX 替代疗法常规预防治疗的患者超越研究（血友病队列、自然历史组）或类似的登记处。 所有患者都将提供参与所需的签署知情同意书。

描述

纳入标准：

HEMGENIX 队列：

  • 使用商业 HEMGENIX 进行治疗。
  • 在 HEMGENIX 治疗前 3 个月内或治疗后 6 个月内，或在参与中心启动研究后 6 个月内提供签署的书面知情同意书。

FIX 预防队列：

  • 已同意并加入 ATHN Transcends 血友病队列（或类似登记处）并正在接受 FIX 预防治疗的 B 型血友病成年患者（≥ 18 岁）。

排除标准：

HEMGENIX 队列：

  • 本研究中观察的患者群体不得在临床试验中接受过 etranacogen dezaparvovec 治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
汉吉尼克斯
在 HEMGENIX 被批准用于商业用途的国家中，患有 B 型血友病的患者接受 HEMGENIX 治疗。
遗传的：汉吉尼克斯
HEMGENIX 是一种基因治疗药品，旨在将 IX 因子 (FIX) 基因表达盒递送至 B 型血友病患者的肝脏。
其他名称：
  • Etranacogen dezaparvovec
FIX 预防
接受 FIX 预防并参加美国血栓和止血网络 (ATHN) Transcends（非肿瘤性血液疾病患者治疗的安全性、有效性和实践的自然历史队列研究）血友病队列或类似队列的 B 型血友病患者注册表。
生物：因素 IX (FIX)
FIX预防治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出血率（所有出血）- HEMGENIX 队列
大体时间：在 FIX 表达稳定后的 52 周内（6 至 18 个月），以及第 6 个月至：24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156， HEMGENIX 治疗后为 168 和 180。
所有出血的年化出血率 (ABR)
在 FIX 表达稳定后的 52 周内（6 至 18 个月），以及第 6 个月至：24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156， HEMGENIX 治疗后为 168 和 180。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
出血率（指定出血类型）- HEMGENIX 队列
大体时间：在随访期间（稳定 FIX 表达后 52 周 [6 至 18 个月]），以及第 6 个月至：24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156， HEMGENIX 治疗后为 168 和 180。
ABR 用于治疗自发性出血、经 FIX 治疗的出血、创伤性出血和关节出血
在随访期间（稳定 FIX 表达后 52 周 [6 至 18 个月]），以及第 6 个月至：24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156， HEMGENIX 治疗后为 168 和 180。
零出血 - HEMGENIX 队列
大体时间：HEMGENIX 治疗后的随访期间，长达 180 个月
零出血患者人数
HEMGENIX 治疗后的随访期间，长达 180 个月
相关性分析 - HEMGENIX 队列
大体时间：HEMGENIX 治疗后 6 至：18、24、36、48、60、72、96、108、120、132、144、156、168 和 180 个月。
ABR 与平均 FIX 活性函数的相关性分析。
HEMGENIX 治疗后 6 至：18、24、36、48、60、72、96、108、120、132、144、156、168 和 180 个月。
出血率 - FIX 预防队列
大体时间：在第 0 个月至：12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168 和 180 个月期间。
ABR（总出血、自发出血、FIX 治疗出血、创伤性出血和关节出血）
在第 0 个月至：12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168 和 180 个月期间。
FIX 活动 - HEMGENIX 队列
大体时间：HEMGENIX 治疗后第 1 天、第 6 周和第 6、12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168 和 180 个月。
平均未污染的内源性 FIX 活性 (%)
HEMGENIX 治疗后第 1 天、第 6 周和第 6、12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168 和 180 个月。
FIX 替代疗法的年消耗量 - HEMGENIX 队列
大体时间：在随访期间（稳定 FIX 表达后 52 周 [6 至 18 个月]，以及第 0 个月至：24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156， 168 和 180），并且每年一次（即，0 至 1 年、1 至 2 年等，最多 14 至 15 年）。
FIX 替代疗法的平均年消耗量 (IU/kg/Yr)（包括用于各种临床情况的 FIX 替代，例如预防、自发性出血事件、医疗程序、手术和创伤）。
在随访期间（稳定 FIX 表达后 52 周 [6 至 18 个月]，以及第 0 个月至：24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156， 168 和 180），并且每年一次（即，0 至 1 年、1 至 2 年等，最多 14 至 15 年）。
FIX 替代疗法的年消耗量 - FIX 预防队列
大体时间：第 0 个月至：12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168 和 180。
FIX 替代疗法的平均年消耗量 (IU/kg/Yr)（包括用于各种临床情况的 FIX 替代，例如预防、自发性出血事件、医疗程序、手术和创伤）。
第 0 个月至：12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168 和 180。
之前未接受持续常规预防治疗的患者数量 - HEMGENIX 队列
大体时间：在 HEMGENIX 治疗后第 6 个月至：18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168 和 180 个月。
未接受既往连续常规预防（FIX 替代治疗）的患者数量和比例
在 HEMGENIX 治疗后第 6 个月至：18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168 和 180 个月。
目标关节发生率 - HEMGENIX 队列
大体时间：HEMGENIX 治疗后，在随访期间（稳定 FIX 表达后 52 周 [6 至 18 个月]，以及第 6 个月至：24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、 144、156、168 和 180）。
目标关节的年发生率（定义为连续 6 个月内单个关节发生 3 次或以上自发出血事件）。
HEMGENIX 治疗后，在随访期间（稳定 FIX 表达后 52 周 [6 至 18 个月]，以及第 6 个月至：24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、 144、156、168 和 180）。
目标关节分辨率 - HEMGENIX 群组
大体时间：随访期长达180个月
目标关节消退的百分比（目标消退定义为记录的目标关节在连续 12 个月内发生 2 次或更少的自发出血事件）。
随访期长达180个月
目标关节 - FIX 预防队列
大体时间：从月份 0 到 12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168 和 180。
目标关节的年发生率
从月份 0 到 12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168 和 180。
相关严重不良事件 (SAE) - 数量
大体时间：在15年的随访期间
相关 SAE 的发生率（数量）
在15年的随访期间
相关 SAE - 百分比
大体时间：在15年的随访期间
相关 SAE 的发生率（百分比）
在15年的随访期间
特别关注的不良事件 (AESI) - 数量
大体时间：在15年的随访期间
AESI 的发生率（数量）
在15年的随访期间
AESI - 百分比
大体时间：在15年的随访期间
AESI 的发生率（百分比）
在15年的随访期间

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

CSL Behring

调查人员

  • 研究主任：Global Program Director、CSL Behring

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年6月15日

初级完成 (估计的)

2043年8月1日

研究完成 (估计的)

2043年8月1日

研究注册日期

首次提交

2023年8月15日

首先提交符合 QC 标准的

2023年8月23日

首次发布 (实际的)

2023年8月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年2月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年2月18日

最后验证

2026年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CSL222_4001
  • EUPAS106066 (注册表标识符：EU PAS (ENCePP))

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

CSL 将考虑系统审查小组或真正的研究人员分享个体患者数据 (IPD) 的请求。 有关提交 IPD 自愿数据共享请求的流程和要求的信息，请联系 CSL：clinicaltrials@cslbehring.com。

将考虑适用的国家/地区特定隐私和其他法律法规，并可能阻止共享 IPD。

如果请求获得批准并且研究人员已签署适当的数据共享协议，则将提供经过适当匿名化的 IPD。

IPD 共享时间框架

IPD 请求可在本研究结果通过公共网站上发布的文章发表后 12 个月内提交给 CSL。

IPD 共享访问标准

请求只能由系统审查小组或真正的研究人员提出，其提议的 IPD 用途本质上是非商业性的，并且已得到内部审查委员会的批准。

CSL 不会考虑 IPD 请求，除非提议的研究问题旨在回答 CSL 内部审查委员会确定的重要且未知的医学或患者护理问题。

在提供 IPD 之前，请求方必须签署适当的数据共享协议。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液

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