Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine beobachtende Kohortenstudie zur Charakterisierung der Wirksamkeit und Sicherheit von HEMGENIX® bei Patienten mit Hämophilie B (IX-TEND 4001)

18. April 2024 aktualisiert von: CSL Behring

Eine beobachtende Langzeit-Follow-up-Studie nach der Zulassung zur Charakterisierung der Wirksamkeit und Sicherheit von HEMGENIX® (Etranacogene Dezaparvovec) bei Patienten mit Hämophilie B

Diese beobachtende Langzeit-Follow-up-Studie nach der Zulassung zielt darauf ab, die kurz- und langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von HEMGENIX bei Patienten mit Hämophilie B zu untersuchen. Die Studie wird auch eine Kohorte von Patienten mit Hämophilie B umfassen, die mit FIX-Prophylaxe behandelt werden um die Interpretation relevanter Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse von HEMGENIX zu ermöglichen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

500

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14604
        • Rekrutierung
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Kontakt:
          • Use Central Contact

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit Hämophilie B, die mit HEMGENIX behandelt wurden und entweder in der Studie des Sponsors oder der ATHN Transcends-Studie (Hämophilie-Kohorte, Gene Therapy Outcomes Arm) eingeschrieben sind, und Patienten, die eine routinemäßige Prophylaxebehandlung mit FIX-Ersatztherapie erhalten und in der ATHN eingeschrieben sind Transcends-Studie (Hämophilie-Kohorte, Natural History Arm) oder ein ähnliches Register. Alle Patienten legen eine unterschriebene Einverständniserklärung vor, die für die Teilnahme erforderlich ist.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

HEMGENIX-Kohorte:

  • Behandlung mit handelsüblichem HEMGENIX.
  • Sie haben innerhalb von 3 Monaten vor oder innerhalb von 6 Monaten nach der HEMGENIX-Behandlung oder innerhalb von 6 Monaten nach Beginn der Studie am teilnehmenden Standort eine unterzeichnete schriftliche Einverständniserklärung vorgelegt.

FIX-Prophylaxe-Kohorte:

  • Erwachsene Patienten (≥ 18 Jahre) mit Hämophilie B, die der ATHN Transcends Hemophilia Cohort (oder einem ähnlichen Register) zugestimmt und sich dort angemeldet haben und eine FIX-Prophylaxetherapie erhalten.

Ausschlusskriterien:

HEMGENIX-Kohorte:

  • Die Patientenpopulation, die in dieser Studie beobachtet wird, darf in einer klinischen Studie nicht mit Etranacogen Dezaparvovec behandelt worden sein.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
HEMGENIX
Patienten mit Hämophilie B, die mit HEMGENIX in Ländern behandelt werden, in denen HEMGENIX für die kommerzielle Nutzung zugelassen ist.
Genetisch: HEMGENIX
HEMGENIX ist ein gentherapeutisches Arzneimittel, das darauf abzielt, eine Faktor IX (FIX)-Genexpressionskassette in die Leber von Patienten mit Hämophilie B zu transportieren.
Andere Namen:
  • Etranacogene Dezaparvovec
FIX-Prophylaxe
Patienten mit Hämophilie B unter FIX-Prophylaxe und eingeschrieben in der Hämophilie-Kohorte American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) Transcends (A Natural History Cohort Study of the Safety, Effectiveness, and Practice of Treatment in People with Non-Neoplastic Hematological Disorders) oder einer ähnlichen Kohorte Registrierung.
Biologisch: Faktor IX (FIX)
FIX-Prophylaxe-Therapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Blutungsrate (alle Blutungen) – HEMGENIX-Kohorte
Zeitfenster: Während der 52 Wochen nach der stabilen FIX-Expression (6 bis 18 Monate) im Nachbeobachtungszeitraum und in den Monaten 6 bis: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180 nach HEMGENIX-Behandlung.
Annualisierte Blutungsrate (ABR) für alle Blutungen
Während der 52 Wochen nach der stabilen FIX-Expression (6 bis 18 Monate) im Nachbeobachtungszeitraum und in den Monaten 6 bis: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180 nach HEMGENIX-Behandlung.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Blutungsrate (angegebene Blutungsarten) – HEMGENIX-Kohorte
Zeitfenster: Während der Nachbeobachtungszeit (52 Wochen nach stabiler FIX-Expression [6 bis 18 Monate]) und in den Monaten 6 bis: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180 nach HEMGENIX-Behandlung.
ABR für spontane, mit FIX behandelte, traumatische und Gelenkblutungen
Während der Nachbeobachtungszeit (52 Wochen nach stabiler FIX-Expression [6 bis 18 Monate]) und in den Monaten 6 bis: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180 nach HEMGENIX-Behandlung.
Keine Blutungen – HEMGENIX-Kohorte
Zeitfenster: Während der Nachbeobachtung nach der HEMGENIX-Behandlung bis zu 180 Monate
Anzahl der Patienten ohne Blutungen
Während der Nachbeobachtung nach der HEMGENIX-Behandlung bis zu 180 Monate
Korrelationsanalyse – HEMGENIX-Kohorte
Zeitfenster: Im Zeitraum von 6 bis: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180 Monate nach der HEMGENIX-Behandlung.
Korrelationsanalyse von ABR als Funktion der mittleren FIX-Aktivität.
Im Zeitraum von 6 bis: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180 Monate nach der HEMGENIX-Behandlung.
Blutungsrate – FIX-Prophylaxe-Kohorte
Zeitfenster: Im Zeitraum Monate 0 bis: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180 Monate.
ABR (totale, spontane, mit FIX behandelte, traumatische und Gelenkblutungen)
Im Zeitraum Monate 0 bis: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180 Monate.
FIX-Aktivität – HEMGENIX-Kohorte
Zeitfenster: Tag 1, Woche 6 und Monate 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180 nach der HEMGENIX-Behandlung.
Mittlere nicht kontaminierte endogene FIX-Aktivität (%)
Tag 1, Woche 6 und Monate 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180 nach der HEMGENIX-Behandlung.
Annualisierter Verbrauch der FIX-Ersatztherapie – HEMGENIX-Kohorte
Zeitfenster: Während der Nachbeobachtungszeiträume (52 Wochen nach stabiler FIX-Expression [6 bis 18 Monate] und in den Monaten 0 bis: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180) und in jährlichen Abständen (z. B. 0 bis 1 Jahr, 1 bis 2 Jahre usw., bis zu 14 bis 15 Jahre).
Durchschnittlicher jährlicher Verbrauch (IE/kg/Jahr) der FIX-Ersatztherapie (einschließlich FIX-Ersatz für verschiedene klinische Szenarien, z. B. Prophylaxe, spontane Blutungen, medizinische Eingriffe, Operationen und Traumata).
Während der Nachbeobachtungszeiträume (52 Wochen nach stabiler FIX-Expression [6 bis 18 Monate] und in den Monaten 0 bis: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180) und in jährlichen Abständen (z. B. 0 bis 1 Jahr, 1 bis 2 Jahre usw., bis zu 14 bis 15 Jahre).
Annualisierter Verbrauch der FIX-Ersatztherapie – FIX-Prophylaxe-Kohorte
Zeitfenster: In den Monaten 0 bis: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180.
Durchschnittlicher jährlicher Verbrauch (IE/kg/Jahr) der FIX-Ersatztherapie (einschließlich FIX-Ersatz für verschiedene klinische Szenarien, z. B. Prophylaxe, spontane Blutungen, medizinische Eingriffe, Operationen und Traumata).
In den Monaten 0 bis: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180.
Anzahl der Patienten, die keine vorherige kontinuierliche Routineprophylaxe erhalten haben – HEMGENIX-Kohorte
Zeitfenster: Im 6. Monat bis: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180 nach der HEMGENIX-Behandlung.
Anzahl und Anteil der Patienten, die keine vorherige kontinuierliche Routineprophylaxe (FIX-Ersatztherapie) erhalten haben
Im 6. Monat bis: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180 nach der HEMGENIX-Behandlung.
Vorkommen von Zielgelenken – HEMGENIX-Kohorte
Zeitfenster: Nach der HEMGENIX-Behandlung, während der Nachbeobachtungszeiträume (52 Wochen nach stabiler FIX-Expression [6 bis 18 Monate] und in den Monaten 6 bis: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180).
Das jährliche Auftreten von Zielgelenken (definiert als 3 oder mehr spontane Blutungsereignisse in einem einzelnen Gelenk innerhalb eines aufeinanderfolgenden Zeitraums von 6 Monaten).
Nach der HEMGENIX-Behandlung, während der Nachbeobachtungszeiträume (52 Wochen nach stabiler FIX-Expression [6 bis 18 Monate] und in den Monaten 6 bis: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180).
Auflösung der Zielgelenke – HEMGENIX-Kohorte
Zeitfenster: Während der Nachbeobachtungszeit bis zu 180 Monate
Der Prozentsatz der Auflösung der Zielgelenke (Zielauflösung ist definiert als ein aufgezeichnetes Zielgelenk mit 2 oder weniger spontanen Blutungsereignissen innerhalb eines aufeinanderfolgenden Zeitraums von 12 Monaten).
Während der Nachbeobachtungszeit bis zu 180 Monate
Zielgelenke – FIX-Prophylaxe-Kohorte
Zeitfenster: Von den Monaten 0 bis 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180.
Das jährliche Auftreten von Zielgelenken
Von den Monaten 0 bis 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 und 180.
Verwandte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) – Anzahl
Zeitfenster: Während der 15-jährigen Nachbeobachtungszeit
Inzidenz (Anzahl) damit verbundener SUEs
Während der 15-jährigen Nachbeobachtungszeit
Verwandte SAEs – Prozent
Zeitfenster: Während der 15-jährigen Nachbeobachtungszeit
Inzidenz (Prozent) der damit verbundenen SAEs
Während der 15-jährigen Nachbeobachtungszeit
Unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs) – Anzahl
Zeitfenster: Während der 15-jährigen Nachbeobachtungszeit
Inzidenz (Anzahl) von AESIs
Während der 15-jährigen Nachbeobachtungszeit
AESIs – Prozent
Zeitfenster: Während der 15-jährigen Nachbeobachtungszeit
Inzidenz (Prozent) von AESIs
Während der 15-jährigen Nachbeobachtungszeit

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Ermittler

  • Studienleiter: Global Program Director, CSL Behring

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Juni 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2043

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2043

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. August 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSL222_4001
  • EUPAS106066 (Registrierungskennung: EU PAS (ENCePP))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

CSL berücksichtigt Anfragen zur Weitergabe individueller Patientendaten (IPD) von systematischen Überprüfungsgruppen oder seriösen Forschern. Für Informationen zum Verfahren und zu den Anforderungen für die Einreichung einer freiwilligen Datenfreigabeanfrage für IPD wenden Sie sich bitte an CSL unter Clinicaltrials@cslbehring.com.

Geltende länderspezifische Datenschutzgesetze und andere Gesetze und Vorschriften werden berücksichtigt und können die Weitergabe von IPD verhindern.

Wenn der Antrag genehmigt wird und der Forscher eine entsprechende Vereinbarung zur Datenweitergabe getroffen hat, stehen IPDs zur Verfügung, die entsprechend anonymisiert wurden.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

IPD-Anträge können bei CSL frühestens 12 Monate nach Veröffentlichung der Ergebnisse dieser Studie über einen Artikel auf einer öffentlichen Website eingereicht werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Anträge können nur von systematischen Prüfgruppen oder seriösen Forschern gestellt werden, deren geplante Nutzung des IPD nicht-kommerzieller Natur ist und von einem internen Prüfausschuss genehmigt wurde.

Ein IPD-Antrag wird von CSL nicht berücksichtigt, es sei denn, die vorgeschlagene Forschungsfrage zielt darauf ab, eine wichtige und unbekannte medizinische Wissenschaft oder Frage zur Patientenversorgung zu beantworten, wie vom internen Prüfungsausschuss von CSL festgelegt.

Die anfragende Partei muss eine entsprechende Datenfreigabevereinbarung abschließen, bevor IPD zur Verfügung gestellt wird.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie B

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Myanmar

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren