Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační kohortová studie k charakterizaci účinnosti a bezpečnosti HEMGENIX® u pacientů s hemofilií B (IX-TEND 4001)

18. února 2026 aktualizováno: CSL Behring

Observační poregistrační dlouhodobá následná studie k charakterizaci účinnosti a bezpečnosti HEMGENIX® (Etranacogene Dezaparvovec) u pacientů s hemofilií B

Tato observační, poregistrační, dlouhodobá následná studie si klade za cíl prozkoumat krátkodobou a dlouhodobou účinnost a bezpečnost přípravku HEMGENIX u pacientů s hemofilií B. Studie bude zahrnovat také kohortu pacientů s hemofilií B léčených profylaxí FIX umožnit interpretaci relevantních zjištění o účinnosti a bezpečnosti přípravku HEMGENIX.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

500

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Dánsko
      • Århus N, Dánsko
        • Nábor
        • Aarhus Universitetshospital
  • Francie
      • Brest, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest / CHU Morvan
      • Nantes, Francie
        • Nábor
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francie
        • Nábor
        • CHU Nancy - Hôpital Brabois
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Nábor
        • Klinik für Angiologie/ Hämostaseologie
      • Bonn, Německo
        • Nábor
        • University of Clinic Bonn
      • Frankfurt, Německo
        • Nábor
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Německo
        • Nábor
        • Hannover Medical School
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko
        • Nábor
        • Medical University Vienna
  • Spojené státy
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14604
        • Nábor
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Španělsko
      • Vigo, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Alvaro Cunqueiro Dr. Manuel Rodriquez-Lopez
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko
        • Nábor
        • University Hospital Bern Inselspital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s hemofilií B, kteří byli léčeni HEMGENIX a jsou zařazeni buď do studie sponzora nebo do studie ATHN Transcends (Hemophilia Cohort, Gene Therapy Outcomes Arm), a pacienti, kteří dostávají rutinní profylaxi substituční léčbu FIX, kteří jsou zařazeni do ATHN Transcends studie (Hemophilia Cohort, Natural History Arm), nebo podobný registr. Všichni pacienti poskytnou podepsaný informovaný souhlas nutný k účasti.

Popis

Kritéria pro zařazení:

HEMGENIX kohorta:

  • Ošetření komerčním HEMGENIXEM.
  • Poskytli podepsaný písemný informovaný souhlas do 3 měsíců před nebo do 6 měsíců po léčbě přípravkem HEMGENIX nebo do 6 měsíců od zahájení studie na zúčastněném místě.

Kohorta FIX profylaxe:

  • Dospělí pacienti (≥ 18 let) s hemofilií B, kteří souhlasili a zapsali se do ATHN Transcends Hemophilia Cohort (nebo podobného registru) a dostávají profylaxi FIX.

Kritéria vyloučení:

HEMGENIX kohorta:

  • Populace pacientů, která bude v této studii pozorována, nesmí být v klinické studii léčena etranakogenem dezaparvovec.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
HEMGENIX
Pacienti s hemofilií B léčení přípravkem HEMGENIX v zemích, kde je přípravek HEMGENIX schválen pro komerční použití.
Genetický: HEMGENIX
HEMGENIX je léčivý přípravek pro genovou terapii, jehož cílem je dodat expresní kazetu genu faktoru IX (FIX) do jater pacientů s hemofilií B.
Ostatní jména:
  • Etranacogene dezaparvovec
FIX profylaxe
Pacienti s hemofilií B na profylaxi FIX a zapsaní do American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) Transcends (Kohortová studie přirozené historie o bezpečnosti, účinnosti a praxi léčby u lidí s nenádorovými hematologickými poruchami) Hemophilia Cohort nebo podobné registru.
Biologický: Faktor IX (FIX)
FIX profylaktická terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra krvácení (všechna krvácení) – kohorta HEMGENIX
Časové okno: Během 52 týdnů po stabilní expresi FIX (6 až 18 měsíců) v období sledování a v měsících 6 až: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180 po ošetření HEMGENIX.
Anualized Bleeding Rate (ABR) pro všechna krvácení
Během 52 týdnů po stabilní expresi FIX (6 až 18 měsíců) v období sledování a v měsících 6 až: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180 po ošetření HEMGENIX.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost krvácení (specifikované typy krvácení) – kohorta HEMGENIX
Časové okno: Během období sledování (52 týdnů po stabilní expresi FIX [6 až 18 měsíců]) a v měsících 6 až: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180 po ošetření HEMGENIX.
ABR pro spontánní, FIX-léčenou, traumatická a kloubní krvácení
Během období sledování (52 týdnů po stabilní expresi FIX [6 až 18 měsíců]) a v měsících 6 až: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180 po ošetření HEMGENIX.
Nulové krvácení – kohorta HEMGENIX
Časové okno: Během sledování po léčbě HEMGENIXem až 180 měsíců
Počet pacientů s nulovým krvácením
Během sledování po léčbě HEMGENIXem až 180 měsíců
Korelační analýza - HEMGENIX Cohort
Časové okno: Během 6 až: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180 měsíců po léčbě přípravkem HEMGENIX.
Korelační analýza ABR jako funkce průměrné FIX aktivity.
Během 6 až: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180 měsíců po léčbě přípravkem HEMGENIX.
Frekvence krvácení – kohorta FIX profylaxe
Časové okno: V období Měsíce 0 až: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180 měsíců.
ABR (celkové, spontánní, FIX-léčené, traumatické a kloubní krvácení)
V období Měsíce 0 až: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180 měsíců.
Aktivita FIX – kohorta HEMGENIX
Časové okno: Den 1, týden 6 a měsíce 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180 po léčbě HEMGENIX.
Průměrná nekontaminovaná endogenní FIX aktivita (%)
Den 1, týden 6 a měsíce 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180 po léčbě HEMGENIX.
Roční spotřeba substituční terapie FIX – kohorta HEMGENIX
Časové okno: Během období sledování (52 týdnů po stabilní expresi FIX [6 až 18 měsíců] a v měsících 0 až: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180) & v ročních intervalech (tj. 0 až 1 rok, 1 až 2 roky atd., až 14 až 15 let).
Průměrná roční spotřeba (IU/kg/rok) substituční terapie FIX (včetně substituce FIX pro různé klinické scénáře, např. profylaxe, příhody spontánního krvácení, lékařské zákroky, operace a trauma).
Během období sledování (52 týdnů po stabilní expresi FIX [6 až 18 měsíců] a v měsících 0 až: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180) & v ročních intervalech (tj. 0 až 1 rok, 1 až 2 roky atd., až 14 až 15 let).
Roční spotřeba substituční terapie FIX – kohorta profylaxe FIX
Časové okno: V měsících 0 až: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180.
Průměrná roční spotřeba (IU/kg/rok) substituční terapie FIX (včetně substituce FIX pro různé klinické scénáře, např. profylaxe, příhody spontánního krvácení, lékařské zákroky, operace a trauma).
V měsících 0 až: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180.
Počet pacientů, kteří zůstávají bez předchozí kontinuální rutinní profylaxe – kohorta HEMGENIX
Časové okno: V měsících 6 až: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180 po léčbě HEMGENIX.
Počet a podíl pacientů, kteří zůstávají bez předchozí kontinuální rutinní profylaxe (substituční terapie FIX)
V měsících 6 až: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180 po léčbě HEMGENIX.
Výskyt cílových kloubů - kohorta HEMGENIX
Časové okno: Po léčbě HEMGENIXem během období sledování (52 týdnů po stabilní expresi FIX [6 až 18 měsíců] a v měsících 6 až: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180).
Roční výskyt cílových kloubů (definovaný jako 3 nebo více spontánních krvácivých příhod do jednoho kloubu během po sobě jdoucího období 6 měsíců).
Po léčbě HEMGENIXem během období sledování (52 týdnů po stabilní expresi FIX [6 až 18 měsíců] a v měsících 6 až: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180).
Rozlišení cílových kloubů – kohorta HEMGENIX
Časové okno: Během doby sledování až 180 měsíců
Procento vymizení cílových kloubů (rozlišení cíle je definováno jako zaznamenaný cílový kloub se 2 nebo méně spontánními krváceními během po sobě jdoucího období 12 měsíců).
Během doby sledování až 180 měsíců
Cílové klouby – kohorta FIX profylaxe
Časové okno: Od 0 do 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180.
Anualizovaný výskyt cílových kloubů
Od 0 do 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 a 180.
Související závažné nežádoucí příhody (SAE) – číslo
Časové okno: Během 15 let sledování
Incidence (počet) souvisejících SAE
Během 15 let sledování
Související SAE – procento
Časové okno: Během 15 let sledování
Výskyt (procento) souvisejících SAE
Během 15 let sledování
Nežádoucí události zvláštního zájmu (AESI) - číslo
Časové okno: Během 15 let sledování
Incidence (počet) AESI
Během 15 let sledování
AESI - procenta
Časové okno: Během 15 let sledování
Incidence (procenta) AESI
Během 15 let sledování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Global Program Director, CSL Behring

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2043

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2043

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

24. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSL222_4001
  • EUPAS106066 (Identifikátor registru: EU PAS (ENCePP))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

CSL zváží žádosti o sdílení individuálních údajů o pacientech (IPD) od skupin pro systematické hodnocení nebo od výzkumníků v dobré víře. Chcete-li získat informace o procesu a požadavcích pro podání žádosti o dobrovolné sdílení údajů pro IPD, kontaktujte prosím CSL na adrese clinictrials@cslbehring.com.

Budou zváženy příslušné zákony a předpisy o ochraně osobních údajů specifické pro danou zemi a další zákony a předpisy, které mohou zabránit sdílení IPD.

Pokud je žádost schválena a výzkumný pracovník uzavřel příslušnou dohodu o sdílení údajů, bude k dispozici IPD, která byla náležitě anonymizována.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o IPD mohou být zaslány ČSL nejdříve 12 měsíců po zveřejnění výsledků této studie prostřednictvím článku zpřístupněného na veřejné webové stránce.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Žádosti mohou podávat pouze systematické revizní skupiny nebo bona-fide výzkumní pracovníci, jejichž navrhované použití IPD je nekomerční povahy a bylo schváleno interní revizní komisí.

Žádost o IPD nebude CSL posuzována, pokud se navrhovaná výzkumná otázka nesnaží odpovědět na významnou a neznámou lékařskou vědu nebo otázku týkající se péče o pacienty, jak stanoví interní revizní komise CSL.

Před zpřístupněním IPD musí žádající strana uzavřít příslušnou smlouvu o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit