ピアソン症候群の小児患者におけるMNV-201の移植の安全性と治療効果を評価する第I相
2025年6月17日 更新者：Minovia Therapeutics Ltd.
ピアソン症候群の小児患者におけるMNV-201（同種胎盤由来ミトコンドリアが濃縮された自家CD34+細胞）の移植の安全性と治療効果を評価する第I相、非盲検、単回投与臨床研究
原発性ミトコンドリア疾患は、核デオキシリボ核酸 (DNA) によってコードされる遺伝子の変異、またはミトコンドリア DNA (mtDNA) の変異および/または欠失によって引き起こされる、臨床的および遺伝的に不均一な疾患群です。 ミトコンドリア障害の中には、単一の臓器にのみ影響を与えるものもありますが（例、レーベル遺伝性視神経症［LHON］の目）、多くは複数の臓器に影響を及ぼします。 ミトコンドリア障害はどの年齢でも発症する可能性があり、よく見られる特徴は、病気の経過に関与する臓器の数が増加していることです。
Minovia Therapeutics Ltd. (「Minovia」) は、ミトコンドリア増強技術 (MAT) に基づいて新しい治療法を開発しているバイオテクノロジー企業です。 MNV-201はMATが製造する細胞療法で、同種胎盤由来ミトコンドリアが豊富に含まれた参加者の自己CD34+造血幹細胞および前駆細胞（HSPC）で構成され、ミノビアのGMP施設で製造されています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
6
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Lea Bensoussan, Msc
- 電話番号：+972 + 972 586101291
- メール：lea@minoviatx.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Natalie Yivgi Ohana, PhD
- 電話番号：+972 +972 54 5833727
- メール：natalie@minoviatx.com
研究場所
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Ramat Gan、イスラエル、5266202
- 募集
- Sheba Medical Center
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コンタクト：
- Elad Jacoby, MD
- 電話番号：+972 526668355
- メール：elad.jacoby@sheba.health.gov.il
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コンタクト：
- Moran Levin
- 電話番号：+972523923147
- メール：moran.levin@sheba.health.gov.il
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者は1歳から18歳までの男女。
- ピアソン症候群の診断、mtDNA 欠失は NGS によって確認されました。
- 体重10kg以上。
- 参加者は貧血または血小板減少症、または白血球減少症および/または輸血依存症（6週間ごとまたはそれ以下の間隔で輸血を受けている）を患っている。
- 参加者は、研究者の判断により、医学的に研究介入を受けることが可能である。
- 参加者の生ける親および/または法定後見人は、自発的な書面によるインフォームドコンセントを理解し、提供することができます。
除外基準:
- HIV-1、HIV-2、またはHTLV I/IIの感染歴。
- HBV（HBcoreおよびHBsAg陽性を含む）、HCV、HTLV I/II、梅毒トレポネーマ、またはHIV I-IIによる現在活動性の感染症がある
- 参加者は、FISH および/または核型によって骨髄異形成症候群と診断されています。
- 参加者は白血球除去療法を受けることができません。
- 収集された CD34+ 細胞の総数が 20x106 細胞未満である
- 参加者はマウスタンパク質または鉄デキストランに対する過敏症を患っています。
- 参加者は慢性的な重度の感染症を患っています。
- 参加者は、参加者に危険を及ぼす可能性がある、または研究結果を解釈する能力を妨げる可能性のある疾患または状態を患っている。
- 悪性腫瘍の病歴
- 遺伝子治療、骨髄移植または同種臍帯血移植による治療歴。
- 現在別の臨床試験に参加している、または研究登録前1年以内に別の臨床試験に参加している。
- 研究者の意見では、参加者は何らかの理由で研究に参加するのにふさわしくない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：同種異系胎盤由来ミトコンドリアが豊富な自家 CD34+ 細胞
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自家 CD34+ 細胞は、白血球除去法による動員後、参加者の末梢血から単離されます。
同種異系ミトコンドリアは、健康なドナー胎盤から無菌条件下で単離され、凍結保存され、使用前に認定されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療関連の有害事象の発生
時間枠：治療後12か月。
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MNV-20101注入後のCTCAE v5.0によって評価される治療関連の有害事象の発生
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治療後12か月。
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高さSDS
時間枠：24か月
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治療前の12か月の高さSDの計算された変化と比較して、高さSDの治療後のベースラインから12か月の改善。
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24か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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高さSDS
時間枠：12か月
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治療前の6か月の高さSDの変化と比較して、高さSDSの治療後のベースラインから6か月後の改善。
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12か月
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計算されたGFR勾配
時間枠：24か月
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計算されたGFRスロープ6および/または治療後の6か月および/または12か月の改善6および/または治療の前（それぞれ）（それぞれ）（それぞれ）
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24か月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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探索的エンドポイント：臓器機能障害
時間枠：24か月
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ベースラインと比較して、治療後6および/または12か月の臓器機能障害の以下の測定値の改善
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24か月
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探索エンドポイント：IPMDS
時間枠：12か月
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ベースラインと比較して、治療後6か月または12ヶ月での正常化された国際小児ミトコンドリア疾患スケール（IPMDS）スコア（合計スコアまたは3つの個別のコンポーネントのそれぞれ）のベースラインからの改善。
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12か月
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探索的エンドポイント：入院の頻度
時間枠：24か月
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治療前の6か月および/または12か月（それぞれ）（それぞれ）（それぞれ）（それぞれ）（それぞれ）の治療後の6か月および/または12か月間の入院頻度の減少（S）
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24か月
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探索的エンドポイント：入院期間
時間枠：24か月
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治療前の6か月および/または12か月（それぞれ）（それぞれ）（それぞれ）（それぞれ）（それぞれ）（それぞれ）の治療後の6か月および/または12か月間の入院期間の短縮。
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24か月
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探索的エンドポイント：外因性mtDNA
時間枠：12か月
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薬物動態測定：6か月および/または12ヶ月の時点でのPBMCの外因性mtDNA分析
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12か月
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探索的エンドポイント：血液ベースのバイオマーカー
時間枠：12か月
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ベースラインと比較して、治療後6および/または12か月の血液ベースのバイオマーカーの変化
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12か月
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探索的エンドポイント：高さSDS
時間枠：12か月
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利用可能な自然史と比較して、6ヶ月および/または12か月での高さSDSの改善（前向きおよび/または回顧展）
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12か月
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探索的エンドポイント：重量SD
時間枠：24か月
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治療後の治療後の6ヶ月および/または12ヶ月の期間での体重SDSの改善（それぞれ、治療前（それぞれ）（それぞれ）（それぞれ）。
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24か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年7月31日
一次修了 (推定)
2026年12月1日
研究の完了 (推定)
2027年12月1日
試験登録日
最初に提出
2023年8月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年8月24日
最初の投稿 (実際)
2023年8月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月17日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MNV-010
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。