Vaihe I MNV-201:n siirron turvallisuuden ja terapeuttisten vaikutusten arvioimiseksi Pearsonin oireyhtymää sairastavilla lapsipotilailla
tiistai 17. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Minovia Therapeutics Ltd.
Vaihe I, avoin, kerta-annoksen kliininen tutkimus MNV-201:n (autologiset CD34+-solut, jotka on rikastettu allogeenisestä istukasta johdetuilla mitokondrioilla) siirron turvallisuutta ja terapeuttisia vaikutuksia Pearsonin oireyhtymää sairastavilla lapsipotilailla
Primaariset mitokondriotaudit ovat kliinisesti ja geneettisesti heterogeeninen ryhmä sairauksia, jotka johtuvat tuman deoksiribonukleiinihapon (DNA) koodaamien geenien mutaatioista tai mitokondrion DNA:n (mtDNA) mutaatioista ja/tai deleetioista. Vaikka jotkin mitokondriaaliset häiriöt vaikuttavat vain yhteen elimeen (esim. Leberin perinnölliseen optiseen neuropatiaan [LHON]), moniin liittyy useita elimiä. Mitokondrioiden häiriöt voivat ilmaantua missä iässä tahansa, ja yleinen piirre on taudin etenemiseen osallistuvien elinten lisääntyminen.
Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") on bioteknologiayritys, joka kehittää uusia lääkkeitä mitokondriaalisen augmentaatioteknologiansa (MAT) perusteella. MNV-201 on MAT:n tuottama soluterapia, joka koostuu Minovian GMP-laitoksessa valmistetuista osallistujan autologisista CD34+ hematopoieettisista kanta- ja progenitorisoluista (HSPC:t), jotka on rikastettu allogeenisilla istukasta peräisin olevilla mitokondrioilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
6
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Lea Bensoussan, Msc
- Puhelinnumero: +972 + 972 586101291
- Sähköposti: lea@minoviatx.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Natalie Yivgi Ohana, PhD
- Puhelinnumero: +972 +972 54 5833727
- Sähköposti: natalie@minoviatx.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5266202
- Rekrytointi
- Sheba Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Elad Jacoby, MD
- Puhelinnumero: +972 526668355
- Sähköposti: elad.jacoby@sheba.health.gov.il
-
Ottaa yhteyttä:
- Moran Levin
- Puhelinnumero: +972523923147
- Sähköposti: moran.levin@sheba.health.gov.il
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat ovat miehiä tai naisia 1-18-vuotiaat.
- Pearsonin oireyhtymän diagnoosi, mtDNA-deleetio, jonka NGS on vahvistanut.
- Paino ≥ 10 kg.
- Osallistujalla on anemia tai trombosytopenia tai leukopenia ja/tai verensiirrosta riippuvainen (saa verensiirrot 6 viikon välein tai harvemmin).
- Osallistuja on lääketieteellisesti kykenevä käymään läpi tutkimustoimenpiteet tutkijan määrittelemällä tavalla.
- Osallistujan elävät vanhemmat ja/tai huoltaja(t), jotka pystyvät ymmärtämään ja antamaan vapaaehtoisen kirjallisen suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi HIV-1-, HIV-2- tai HTLV I/II -infektio.
- Nykyinen aktiivinen HBV-infektio (mukaan lukien HBcore ja HBsAg-positiivinen), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum tai HIV I-II
- Osallistujalla on diagnosoitu myelodysplastinen oireyhtymä, FISH:n ja/tai karyotyypin perusteella.
- Osallistuja ei voi tehdä leukafereesia.
- Kerättyjen CD34+-solujen kokonaismäärä on alle 20 x 106 solua
- Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys hiiren proteiineille tai rautadekstraanille.
- Osallistujalla on krooninen vakava infektio.
- Osallistujalla on sairaus tai tila, joka voi vaarantaa osallistujan tai häiritä kykyä tulkita tutkimustuloksia.
- Pahanlaatuisuuden historia
- Aiempi hoito geeniterapialla, luuytimen tai allogeenisen napanuoraveren siirrolla.
- Osallistuminen tällä hetkellä toiseen kliiniseen tutkimukseen tai toiseen kliiniseen tutkimukseen vuoden sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
- Tutkijan näkemyksen mukaan osallistuja ei jostain syystä sovellu osallistumaan tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Autologiset CD34+-solut, jotka on rikastettu allogeenisilla istukkaperäisillä mitokondrioilla
|
Autologiset CD34+-solut eristetään osallistujan ääreisverestä leukafereesilla mobilisoinnin jälkeen.
Allogeeniset mitokondriot eristetään aseptisissa olosuhteissa terveestä luovuttajan istukasta, kylmäsäilytetään ja hyväksytään ennen käyttöä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten esiintyminen
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon jälkeen.
|
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten esiintyminen CTCAE V5.0: n arvioimana MNV-2010-infuusion jälkeen
|
12 kuukautta hoidon jälkeen.
|
|
Korkeus SDS
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Parannus lähtötasosta 12 kuukauteen Hight SDS: n hoidon jälkeen verrattuna korkeus SDS: n laskettuun muutokseen 12 kuukauden aikana ennen hoitoa.
|
24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Korkeus SDS
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Parannus lähtötasosta 6 kuukauteen Hight SDS: n hoidon jälkeen verrattuna korkeus SDS: n laskettuun muutokseen kuuden kuukauden aikana ennen hoitoa.
|
12 kuukautta
|
|
Laskettu GFR -kaltevuus
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Lasketun GFR-kaltevuuden parantaminen 6- ja/tai 12 kuukauden kuluttua hoidosta suhteessa 6 ja/tai 12 kuukautta ennen hoitoa (vastaavasti)
|
24 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkevä päätepiste: elinten toimintahäiriöt
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Parannus minkä tahansa alla olevien elinten toimintahäiriöiden mittauksiin 6- ja/tai 12 kuukauden jälkikäsittelyn kohdalla verrattuna lähtötasoon verrattuna
|
24 kuukautta
|
|
Tutkevä päätepiste: IPMDS
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Parannus lähtötilanteesta normalisoiduissa kansainvälisissä lasten mitokondriaalitautien asteikolla (IPMDS) pisteet (kokonaispistemäärä tai kukin kolmesta erillisestä komponentista) 6 tai 12 kuukauden kuluttua hoidosta verrattuna lähtötasoon.
|
12 kuukautta
|
|
Tutkevä päätepiste: Sairaalahoidon tiheys
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Sairaalahoidon tiheyden väheneminen 6- ja/tai 12 kuukauden aikana hoidon jälkeen suhteessa 6 ja/tai 12 kuukauteen (vastaavasti) ennen hoitoa
|
24 kuukautta
|
|
Tutkevä päätepiste: sairaalahoitojen pituus
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Sairaalahoidon pituuden vähentäminen 6- ja/tai 12 kuukauden aikana hoidon jälkeen suhteessa 6 ja/tai 12 kuukauteen (vastaavasti) ennen hoitoa.
|
24 kuukautta
|
|
Tutkevä päätepiste: eksogeeninen mtDNA
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Farmakokineettiset mittaukset: eksogeeninen mtDNA-analyysi PBMC: ssä 6- ja/tai 12 kuukauden ajankohtina
|
12 kuukautta
|
|
Tutkevä päätepiste: Veripohjaiset biomarkkerit
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Veripohjaisten biomarkkereiden muutos 6- ja/tai 12 kuukauden jälkeisellä hoidolla verrattuna lähtötasoon
|
12 kuukautta
|
|
Tutkittava päätepiste: korkeus SDS
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Korkeuden SDS: n parannus 6 ja/tai 12 kuukautta suhteessa käytettävissä olevaan luonnonhistoriaan (tulevaisuuden ja/tai retrospektiivi)
|
12 kuukautta
|
|
Tutkittava päätepiste: Paino SDS
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Paino SDS: n paraneminen 6 kuukauden ja/tai 12 kuukauden ajanjaksolla hoidon jälkeen suhteessa 6- ja/tai 12 kuukauden ajanjaksoon (vastaavasti) ennen hoitoa.
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 31. heinäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 24. elokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 24. elokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 30. elokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Sunnuntai 22. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Patologiset prosessit
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Sairaus
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Oireyhtymä
- Lihassairaudet
- Mitokondrioiden sairaudet
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
Muut tutkimustunnusnumerot
- MNV-010
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .