Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

I. fázis az MNV-201 transzplantáció biztonsági és terápiás hatásainak értékelésére Pearson-szindrómás gyermekbetegeknél

2025. június 17. frissítette: Minovia Therapeutics Ltd.

I. fázisú, nyílt, egyszeri dózisú klinikai vizsgálat az MNV-201 (autológ CD34+ sejtek allogén placentából származó mitokondriumokkal dúsított) transzplantációjának biztonsági és terápiás hatásainak értékelésére Pearson-szindrómás gyermekbetegeknél

Az elsődleges mitokondriális betegségek klinikailag és genetikailag heterogén rendellenességek, amelyeket a nukleáris dezoxiribonukleinsav (DNS) által kódolt gének mutációi vagy a mitokondriális DNS (mtDNS) mutációi és/vagy deléciói okoznak. Míg egyes mitokondriális rendellenességek csak egyetlen szervet érintenek (például a szemet Leber örökletes optikai neuropátiában [LHON]), sok esetben több szerv is érintett. A mitokondriális rendellenességek bármely életkorban megjelenhetnek, és gyakori jellemző a betegség lefolyásában érintett szervek számának növekedése.

A Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") egy biotechnológiai vállalat, amely a mitokondriális augmentációs technológiáján (MAT) alapuló új terápiákat fejleszt. Az MNV-201 a MAT által termelt sejtterápia, amely a résztvevő autológ CD34+ hematopoietikus ős- és progenitor sejtjeiből (HSPC) áll, amelyek allogén placentából származó mitokondriumokkal dúsítottak, és amelyeket a Minovia GMP létesítményében gyártottak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

6

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Lea Bensoussan, Msc
  • Telefonszám: +972 + 972 586101291
  • E-mail: lea@minoviatx.com

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy női résztvevők 1-18 éves korig.
  2. A Pearson-szindróma diagnózisa, az mtDNS deléciót NGS igazolta.
  3. Testtömeg ≥ 10 kg.
  4. A résztvevő vérszegénységben vagy thrombocytopeniában, vagy leukopéniában és/vagy vérátömlesztéstől függő (6 hetente vagy ritkábban kap vérátömlesztést).
  5. A résztvevő orvosilag alkalmas a vizsgálati beavatkozások elvégzésére, a vizsgáló által meghatározottak szerint.
  6. A résztvevő élő szülője(i) és/vagy törvényes gyámja(i) képes megérteni és megadni az önkéntes írásos, tájékozott beleegyezést.

Kizárási kritériumok:

  1. HIV-1, HIV-2 vagy HTLV I/II fertőzés anamnézisében.
  2. Aktív HBV fertőzés (beleértve a HBcore és HBsAg pozitív), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum vagy HIV I-II
  3. A résztvevőnél mielodiszpláziás szindrómát diagnosztizáltak FISH és/vagy kariotípus alapján.
  4. A résztvevő nem részesülhet leukaferézisben.
  5. Az összegyűjtött CD34+ sejtek teljes száma kisebb, mint 20x106 sejt
  6. A résztvevő ismerten túlérzékeny az egérfehérjékre vagy a vas-dextránra.
  7. A résztvevő krónikus, súlyos fertőzésben szenved.
  8. A résztvevőnek olyan betegsége vagy állapota van, amely veszélyeztetheti a résztvevőt, vagy megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezésének képességét.
  9. Rosszindulatú daganatok anamnézisében
  10. Génterápiával, csontvelő- vagy allogén köldökzsinórvér-transzplantációval végzett kezelés anamnézisében.
  11. Jelenleg egy másik klinikai vizsgálatban vagy egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt a vizsgálatba való beiratkozást megelőző 1 éven belül.
  12. A Vizsgáló véleménye szerint a résztvevő bármilyen okból alkalmatlan a vizsgálatban való részvételre.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Autológ CD34+ sejtek allogén placentából származó mitokondriumokkal dúsítva
Biológiai: MNV-201
Az autológ CD34+ sejteket leukaferézissel történő mobilizálás után izoláljuk a résztvevő perifériás véréből. Az allogén mitokondriumokat aszeptikus körülmények között izolálják egészséges donor méhlepényből, kriokonzerválják és felhasználás előtt minősítik.
Más nevek:
  • Allogén placenta eredetű mitokondriumokkal dúsított CD34+ sejtek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel kapcsolatos káros események előfordulása
Időkeret: 12 hónap a kezelés után.
A kezeléssel kapcsolatos mellékhatások előfordulása a CTCAE v5.0 értékelésével az MNV-201 infúzió után
12 hónap a kezelés után.
Magasság SDS
Időkeret: 24 hónap
Javulás az alapvonalról a kezelés utáni 12 hónapra a magassági SDS -ben, összehasonlítva a magassági SDS kiszámított változásával a kezelés előtti 12 hónapban.
24 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Magasság SDS
Időkeret: 12 hónap
Javulás az alapvonalról a kezelés utáni 6 hónapra a magasság SDS -ben, összehasonlítva a magassági SDS kiszámított változásával a kezelés előtti 6 hónapban.
12 hónap
Kiszámított GFR -lejtő
Időkeret: 24 hónap
A kiszámított GFR 6- és/vagy 12 hónapos kezelés utáni javulása a kezelés után 6 és/vagy 12 hónappal a kezelés előtt (illetve) (
24 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Felfedező végpont: szerv diszfunkció
Időkeret: 24 hónap

A szerv diszfunkciójának 6- és/vagy 12 hónapos kezelés utáni mérések bármelyikének javulása a kiindulási alaphoz képest

  • Vese glomerulopátia cisztatin-C vagy kreatinin szintjével mérve
  • Vese tubulopátia vizelet aminosavakkal mérve
  • A vese tubulopátia vér -hidrogén -karbonáttal mért
  • Az albuminnal mért gastrointestinalis aktivitás
  • Gyomor -bél aktivitás gyermekgyógyászati ​​PEDSQL -rel mérve 3,0 GASTROTTESTESTINCIAL tünetek modul
  • A hasnyálmirigy aktivitása inzulinnal mérve
  • A hasnyálmirigy aktivitása C-peptiddel mérve
  • Az EKG által mért szív aktivitás
  • A GDF15 által mért növekedés
  • Az IGF1 által mért növekedés
  • Az IGFBP által mért növekedés
  • Az orvos szervek bevonási pontszámának változása (lásd a C. függeléket)
  • A vese glomerulopathia az EGFR változásának meredekségével mért, a cisztatin-C-ből 6- vagy 12 hónapos kezelés utáni kiszámítás után a kezelés utáni 6- vagy 12 hónapos időszakban kiszámítva.
24 hónap
Felfedező végpont: IPMDS
Időkeret: 12 hónap
Javítás a kiindulási értékhez képest a normalizált nemzetközi gyermekkori mitokondriális betegség skála (IPMDS) pontszámaiban (teljes pontszám vagy három különálló összetevő mindegyike) 6- vagy 12 hónapos kezelés utáni kezeléshez képest.
12 hónap
Felfedező végpont: A kórházi kezelések gyakorisága
Időkeret: 24 hónap
A kórházi ápolás (ok) gyakorisága a kezelés utáni 6 és/vagy 12 hónapos kezelés utáni 6 és/vagy 12 hónapos (a kezelés előtt) a kezelés előtt.
24 hónap
Felfedező végpont: a kórházi kezelések hossza
Időkeret: 24 hónap
A kórházi ápolás (ok) hosszának csökkentése a kezelés utáni 6 és/vagy 12 hónapos kezelés után a kezelés előtti 6 és/vagy 12 hónaphoz képest.
24 hónap
Felfedező végpont: exogén mtDNS
Időkeret: 12 hónap
Farmakokinetikai mérések: exogén mtDNS elemzés PBMC-kben 6- és/vagy 12 hónapos időpontokban
12 hónap
Felfedező végpont: Vér alapú biomarkerek
Időkeret: 12 hónap

Változás a vér alapú biomarkerekben a 6- és/vagy a 12 hónapos kezelés utáni 6- és/vagy 12 hónapos sebességgel, mint a kiindulási érték

  • Mitokondriális mennyiség és aktivitás (teljes hosszúságú mtDNS -másolási szám PBMC -ben és/vagy teljes vérben); A PBMC -k ATP -tartalma;
  • Ant-mitokondriális antitest szint
  • PBMC részhalmaz elemzés.
12 hónap
Felfedező végpont: Magasság SDS
Időkeret: 12 hónap
A magassági SDS javulása 6 és/vagy 12 hónapon belül a rendelkezésre álló természettudományhoz viszonyítva (leendő és/vagy retrospektív)
12 hónap
Felfedező végpont: súly SDS
Időkeret: 24 hónap
A súly SD-jének javulása 6 hónapos és/vagy 12 hónapos időszakban a kezelés után a kezelés előtt 6- és/vagy 12 hónapos időszakhoz viszonyítva.
24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Minovia Therapeutics Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. július 31.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. augusztus 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 24.

Első közzététel (Tényleges)

2023. augusztus 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. június 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. június 17.

Utolsó ellenőrzés

2025. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MNV-010

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel