En fase I for å evaluere sikkerheten og den terapeutiske effekten av transplantasjon av MNV-201 hos pediatriske pasienter med Pearsons syndrom

Inklusjonskriterier:

1. Mannlige eller kvinnelige deltakere i alderen 1 til 18 år.
2. Diagnose av Pearson syndrom, mtDNA-sletting verifisert av NGS.
3. Kroppsvekt ≥ 10 kg.
4. Deltakeren har anemi eller trombocytopeni, eller leukopeni og/eller blodtransfusjonsavhengig (mottar blodoverføring hver 6. uke eller mindre).
5. Deltakeren er medisinsk i stand til å gjennomgå studieintervensjonene, som bestemt av etterforskeren.
6. Deltakerens levende forelder(e) og/eller verge(r) som kan forstå og gi frivillig skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Anamnese med infeksjon med HIV-1, HIV-2 eller HTLV I/II.
2. Aktuell aktiv infeksjon med HBV (inkludert HBcore og HBsAg positiv), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum eller HIV I-II
3. Deltaker har blitt diagnostisert med myelodysplastisk syndrom, av FISH og/eller karyotype.
4. Deltakeren kan ikke gjennomgå leukaferese.
5. Totalt antall CD34+-celler samlet er lavere enn 20x106 celler
6. Deltakeren har kjent overfølsomhet overfor murine proteiner eller jern-dekstran.
7. Deltaker har kronisk alvorlig infeksjon.
8. Deltakeren har sykdom eller tilstand som kan risikere deltakeren eller forstyrre evnen til å tolke studieresultatene.
9. Historie om malignitet
10. Anamnese med behandling med genterapi, benmarg eller allogen navlestrengsblodtransplantasjon.
11. Deltar for tiden i en annen klinisk studie, eller deltar i en annen klinisk studie innen 1 år før studieregistrering.
12. Etter etterforskerens oppfatning er deltakeren uegnet til å delta i studien uansett grunn.