En fase I for å evaluere sikkerheten og den terapeutiske effekten av transplantasjon av MNV-201 hos pediatriske pasienter med Pearsons syndrom
17. juni 2025 oppdatert av: Minovia Therapeutics Ltd.
En fase I, åpen etikett, enkeltdose klinisk studie for å evaluere sikkerhet og terapeutiske effekter av transplantasjon av MNV-201 (autologe CD34+-celler beriket med allogene placenta-avledede mitokondrier) hos pediatriske pasienter med Pearsons syndrom
Primære mitokondrielle sykdommer er en klinisk og genetisk heterogen gruppe lidelser forårsaket av mutasjoner i gener kodet av nukleær deoksyribonukleinsyre (DNA) eller av mutasjoner og/eller delesjoner i mitokondriell DNA (mtDNA). Mens noen mitokondrielle lidelser bare påvirker et enkelt organ (f.eks. øyet i Leber arvelig optisk nevropati [LHON]), involverer mange flere organer. Mitokondrielle lidelser kan forekomme i alle aldre, og et hyppig trekk er det økende antallet organer som er involvert i sykdomsforløpet.
Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") er et bioteknologiselskap som utvikler nye terapeutiske midler basert på deres mitokondrielle augmentation-teknologi (MAT). MNV-201 er en celleterapi produsert av MAT som består av deltakerens autologe CD34+ hematopoietiske stam- og progenitorceller (HSPCer) beriket med allogene placenta-avledede mitokondrier, produsert i Minovias GMP-anlegg.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
6
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Lea Bensoussan, Msc
- Telefonnummer: +972 + 972 586101291
- E-post: lea@minoviatx.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Natalie Yivgi Ohana, PhD
- Telefonnummer: +972 +972 54 5833727
- E-post: natalie@minoviatx.com
Studiesteder
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5266202
- Rekruttering
- Sheba Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Elad Jacoby, MD
- Telefonnummer: +972 526668355
- E-post: elad.jacoby@sheba.health.gov.il
-
Ta kontakt med:
- Moran Levin
- Telefonnummer: +972523923147
- E-post: moran.levin@sheba.health.gov.il
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige deltakere i alderen 1 til 18 år.
- Diagnose av Pearson syndrom, mtDNA-sletting verifisert av NGS.
- Kroppsvekt ≥ 10 kg.
- Deltakeren har anemi eller trombocytopeni, eller leukopeni og/eller blodtransfusjonsavhengig (mottar blodoverføring hver 6. uke eller mindre).
- Deltakeren er medisinsk i stand til å gjennomgå studieintervensjonene, som bestemt av etterforskeren.
- Deltakerens levende forelder(e) og/eller verge(r) som kan forstå og gi frivillig skriftlig informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med infeksjon med HIV-1, HIV-2 eller HTLV I/II.
- Aktuell aktiv infeksjon med HBV (inkludert HBcore og HBsAg positiv), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum eller HIV I-II
- Deltaker har blitt diagnostisert med myelodysplastisk syndrom, av FISH og/eller karyotype.
- Deltakeren kan ikke gjennomgå leukaferese.
- Totalt antall CD34+-celler samlet er lavere enn 20x106 celler
- Deltakeren har kjent overfølsomhet overfor murine proteiner eller jern-dekstran.
- Deltaker har kronisk alvorlig infeksjon.
- Deltakeren har sykdom eller tilstand som kan risikere deltakeren eller forstyrre evnen til å tolke studieresultatene.
- Historie om malignitet
- Anamnese med behandling med genterapi, benmarg eller allogen navlestrengsblodtransplantasjon.
- Deltar for tiden i en annen klinisk studie, eller deltar i en annen klinisk studie innen 1 år før studieregistrering.
- Etter etterforskerens oppfatning er deltakeren uegnet til å delta i studien uansett grunn.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Autologe CD34+-celler beriket med allogene placenta-avledede mitokondrier
|
Autologe CD34+-celler isoleres fra deltakerens perifere blod etter mobilisering ved leukaferese.
Allogene mitokondrier isoleres under aseptiske forhold fra frisk donormorkake, kryokonservert og kvalifisert før bruk.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder etter behandling.
|
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert av CTCAE v5.0 etter MNV-20101-infusjon
|
12 måneder etter behandling.
|
|
Høyde SDS
Tidsramme: 24 måneder
|
Forbedring fra baseline til 12 måneder etter behandling i høyden SDS sammenlignet med den beregnede endringen i høyden SDS i de 12 månedene før behandlingen.
|
24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Høyde SDS
Tidsramme: 12 måneder
|
Forbedring fra baseline til 6 måneder etter behandling i høyden SDS sammenlignet med den beregnede endringen i SDS i de 6 månedene før behandlingen.
|
12 måneder
|
|
Beregnet GFR -skråning
Tidsramme: 24 måneder
|
Forbedring i beregnet GFR-skråning 6- og/eller 12-måneders etter behandling i forhold til henholdsvis 6 og/eller 12 måneder før behandling (henholdsvis)
|
24 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Utforskende endepunkt: Organfunksjon
Tidsramme: 24 måneder
|
Forbedring i noen av målingene under organdysfunksjon ved 6- og/eller 12-måneders etter behandling sammenlignet med baseline
|
24 måneder
|
|
Utforskende endepunkt: IPMDS
Tidsramme: 12 måneder
|
Forbedring fra baseline i normalisert internasjonal pediatrisk mitokondriell sykdomsskala (IPMDS) score (total score eller hver av tre separate komponenter) ved 6- eller 12-måneders etterbehandling sammenlignet med baseline.
|
12 måneder
|
|
Utforskende endepunkt: Hyppighet av sykehusinnleggelser
Tidsramme: 24 måneder
|
Reduksjon i hyppigheten av sykehusinnleggelse (er) i løpet av 6- og/eller 12 måneders etter behandling i forhold til henholdsvis 6 og/eller 12 måneder (henholdsvis) før behandlingen
|
24 måneder
|
|
Utforskende endepunkt: Lengde på sykehusinnleggelser
Tidsramme: 24 måneder
|
Reduksjon av lengden på sykehusinnleggelse (er) i løpet av 6- og/eller 12 måneders etter behandling i forhold til henholdsvis 6 og/eller 12 måneder (henholdsvis) før behandlingen.
|
24 måneder
|
|
Utforskende sluttpunkt: Eksogent mtDNA
Tidsramme: 12 måneder
|
Farmakokinetiske målinger: Eksogen mtDNA-analyse i PBMC ved 6- og/eller 12-måneders tidspunkter
|
12 måneder
|
|
Utforskende endepunkt: Blodbaserte biomarkører
Tidsramme: 12 måneder
|
Endring i blodbaserte biomarkører ved 6- og/eller 12-måneders etter behandling sammenlignet med baseline
|
12 måneder
|
|
Utforskende endepunkt: Høyde SDS
Tidsramme: 12 måneder
|
Forbedring i høyden SDS ved 6 og/eller 12 måneder i forhold til naturhistorie tilgjengelig (prospektiv og/eller retrospektiv)
|
12 måneder
|
|
Utforskende endepunkt: Vekt SDS
Tidsramme: 24 måneder
|
Forbedring i vekt-SD-er i 6-måneders og/eller 12-måneders periode etter behandling i forhold til henholdsvis 6- og/eller 12-måneders periode (henholdsvis) før behandlingen.
|
24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
31. juli 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. august 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. august 2023
Først lagt ut (Faktiske)
30. august 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. juni 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. juni 2025
Sist bekreftet
1. mai 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MNV-010
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .