I 期评估皮尔逊综合征儿科患者移植 MNV-201 的安全性和治疗效果
2025年6月17日 更新者：Minovia Therapeutics Ltd.
一项 I 期、开放标签、单剂量临床研究，旨在评估皮尔逊综合征儿科患者移植 MNV-201（富含同种异体胎盘来源线粒体的自体 CD34+ 细胞）的安全性和治疗效果
原发性线粒体疾病是一组临床和遗传上异质性的疾病，由核脱氧核糖核酸 (DNA) 编码的基因突变或线粒体 DNA (mtDNA) 突变和/或缺失引起。 虽然一些线粒体疾病仅影响单个器官（例如莱伯遗传性视神经病 [LHON] 中的眼睛），但许多线粒体疾病涉及多个器官。 线粒体疾病可能出现在任何年龄，一个常见的特征是疾病过程中涉及的器官数量不断增加。
Minovia Therapeutics Ltd.（“Minovia”）是一家生物技术公司，基于其线粒体增强技术（MAT）开发新型疗法。 MNV-201 是 MAT 生产的一种细胞疗法，由参与者的自体 CD34+ 造血干细胞和祖细胞 (HSPC) 组成，富含同种异体胎盘来源的线粒体，在 Minovia 的 GMP 设施中制造。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
6
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Lea Bensoussan, Msc
- 电话号码：+972 + 972 586101291
- 邮箱：lea@minoviatx.com
研究联系人备份
- 姓名：Natalie Yivgi Ohana, PhD
- 电话号码：+972 +972 54 5833727
- 邮箱：natalie@minoviatx.com
学习地点
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-
Ramat Gan、以色列、5266202
- 招聘中
- Sheba medical center
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接触：
- Elad Jacoby, MD
- 电话号码：+972 526668355
- 邮箱：elad.jacoby@sheba.health.gov.il
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接触：
- Moran Levin
- 电话号码：+972523923147
- 邮箱：moran.levin@sheba.health.gov.il
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄1至18岁的男性或女性参与者。
- 皮尔逊综合症的诊断，经NGS验证mtDNA缺失。
- 体重≥10公斤。
- 参与者患有贫血或血小板减少症，或白细胞减少症和/或输血依赖性（每 6 周或更短时间接受一次输血）。
- 经研究者确定，参与者在医学上能够接受研究干预措施。
- 参与者的在世父母和/或法定监护人能够理解并提供自愿的书面知情同意书。
排除标准：
- HIV-1、HIV-2 或 HTLV I/II 感染史。
- 目前患有 HBV（包括 HBcore 和 HBsAg 阳性）、HCV、HTLV I/II、梅毒螺旋体或 HIV I-II 的活动性感染
- 通过 FISH 和/或核型分析，参与者被诊断患有骨髓增生异常综合征。
- 参与者无法进行白细胞分离术。
- 收集的 CD34+ 细胞总数低于 20x106 个细胞
- 已知参与者对鼠蛋白或右旋糖酐铁过敏。
- 参与者患有慢性严重感染。
- 参与者患有可能会给参与者带来风险或干扰解释研究结果的能力的疾病或状况。
- 恶性肿瘤史
- 有基因治疗、骨髓或同种异体脐带血移植治疗史。
- 目前正在参加另一项临床试验，或在研究入组前 1 年内参加另一项临床试验。
- 研究者认为，受试者因任何原因不适合参加本研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：富含同种异体胎盘来源线粒体的自体 CD34+ 细胞
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通过白细胞分离术动员后，从参与者的外周血中分离出自体 CD34+ 细胞。
同种异体线粒体在无菌条件下从健康供体胎盘中分离出来，冷冻保存并在使用前进行鉴定。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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与治疗相关的不良事件的发生
大体时间：治疗后12个月。
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CTCAE V5.0在MNV-2011输液后评估的与治疗相关的不良事件的发生
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治疗后12个月。
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高度SD
大体时间：24个月
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与治疗前12个月的高度SDS相比，高度SDS治疗后的基线到12个月的改善。
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24个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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高度SD
大体时间：12个月
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与治疗前6个月的高度SDS相比，高度SDS治疗后的基线改善到6个月。
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12个月
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计算出的GFR斜率
大体时间：24个月
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治疗后6个和/或12个月相对于治疗前6个和/或12个月的计算GFR斜率改善（分别为/或12个月）
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24个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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探索性终点：器官功能障碍
大体时间：24个月
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与基线相比
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24个月
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探索性端点：IPMD
大体时间：12个月
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与基线相比，在治疗后6或12个月的情况下，在归一化国际小儿线粒体疾病量表（IPMDS）得分（IPMDS）得分（IPMDS或三个单独组件中的每个）中的改善。
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12个月
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探索性终点：住院频率
大体时间：24个月
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治疗后6个月和/或12个月期间（分别为6个和/或12个月）在治疗前的住院频率降低
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24个月
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探索性终点：住院时间
大体时间：24个月
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治疗后6个和/或12个月期间（分别（分别）（分别）（分别）（分别）（分别）（分别）（分别）（分别）（分别为/或12个月），住院时间的长度降低。
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24个月
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探索性终点：外源mtDNA
大体时间：12个月
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药代动力学测量：在6岁和/或12个月的PBMC中的外源MTDNA分析
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12个月
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探索性终点：基于血液的生物标志物
大体时间：12个月
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与基线相比，治疗后6个和/或12个月的血液生物标志物的变化
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12个月
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探索性终点：高度SD
大体时间：12个月
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相对于可用的自然历史记录（前瞻性和/或回顾性），SDS的高度改善SDS在6和/或12个月时提高了
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12个月
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探索性终点：体重SD
大体时间：24个月
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治疗后，治疗后6个月和/或12个月的重量SD在治疗前（分别为6个和/或12个月）的改善。
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24个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年7月31日
初级完成 (估计的)
2026年12月1日
研究完成 (估计的)
2027年12月1日
研究注册日期
首次提交
2023年8月24日
首先提交符合 QC 标准的
2023年8月24日
首次发布 (实际的)
2023年8月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年6月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年6月17日
最后验证
2025年5月1日
更多信息
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