- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT06017869
Une phase I pour évaluer l'innocuité et les effets thérapeutiques de la transplantation de MNV-201 chez les patients pédiatriques atteints du syndrome de Pearson
Une étude clinique de phase I, ouverte, à dose unique pour évaluer l'innocuité et les effets thérapeutiques de la transplantation de MNV-201 (cellules CD34+ autologues enrichies en mitochondries allogéniques dérivées du placenta) chez des patients pédiatriques atteints du syndrome de Pearson
Les maladies mitochondriales primaires constituent un groupe de troubles cliniquement et génétiquement hétérogènes provoqués par des mutations dans des gènes codés par l'acide désoxyribonucléique (ADN) nucléaire ou par des mutations et/ou des délétions dans l'ADN mitochondrial (ADNmt). Alors que certains troubles mitochondriaux n'affectent qu'un seul organe (par exemple, l'œil dans la neuropathie optique héréditaire de Leber [NOHL]), beaucoup impliquent plusieurs organes. Les troubles mitochondriaux peuvent survenir à tout âge et une caractéristique fréquente est le nombre croissant d'organes impliqués au cours de la maladie.
Minovia Therapeutics Ltd. (« Minovia ») est une société de biotechnologie qui développe de nouveaux produits thérapeutiques basés sur sa technologie d'augmentation mitochondriale (MAT). MNV-201 est une thérapie cellulaire produite par MAT qui se compose de cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPC) autologues CD34+ du participant enrichies de mitochondries allogéniques dérivées du placenta, fabriquées dans les installations GMP de Minovia.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Natalie Yivgi Ohana, PhD
- Numéro de téléphone: + 972 54 5833727
- E-mail: natalie@minoviatx.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Lea Bensoussan, MSc
- Numéro de téléphone: +972 58 6101291
- E-mail: lea@minoviatx.com
Lieux d'étude
-
-
-
Ramat Gan, Israël, 5266202
- Recrutement
- Sheba Medical Center
-
Contact:
- Elad Jacoby, MD
- Numéro de téléphone: +972 526668355
- E-mail: elad.jacoby@sheba.health.gov.il
-
Contact:
- Moran Levin
- Numéro de téléphone: +972523923147
- E-mail: moran.levin@sheba.health.gov.il
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Participants hommes ou femmes âgés de 1 à 18 ans.
- Diagnostic du syndrome de Pearson, suppression de l'ADNmt vérifiée par NGS.
- Poids corporel ≥ 10 kg.
- Le participant souffre d'anémie ou de thrombocytopénie, ou de leucopénie et/ou dépendant des transfusions sanguines (reçoit des transfusions sanguines toutes les 6 semaines ou moins).
- Le participant est médicalement capable de subir les interventions de l'étude, telles que déterminées par l'investigateur.
- Le(s) parent(s) vivant(s) et/ou tuteur(s) légal(s) du participant sont capables de comprendre et de fournir un consentement éclairé écrit volontaire.
Critère d'exclusion:
- Antécédents d'infection par le VIH-1, le VIH-2 ou le HTLV I/II.
- Infection active actuelle par le VHB (y compris HBcore et HBsAg positifs), le VHC, le HTLV I/II, le Treponema Pallidum ou le VIH I-II
- Le participant a reçu un diagnostic de syndrome myélodysplasique, par FISH et/ou caryotype.
- Le participant est incapable de subir une leucaphérèse.
- Le nombre total de cellules CD34+ collectées est inférieur à 20x106 cellules
- Le participant a une hypersensibilité connue aux protéines murines ou au fer-dextrane.
- Le participant a une infection chronique grave.
- Le participant souffre d'une maladie ou d'un état qui peut mettre en danger le participant ou interférer avec la capacité d'interpréter les résultats de l'étude.
- Antécédents de malignité
- Antécédents de traitement par thérapie génique, greffe de moelle osseuse ou de sang de cordon allogénique.
- Participer actuellement à un autre essai clinique ou participer à un autre essai clinique dans l'année précédant l'inscription à l'étude.
- De l'avis de l'enquêteur, le participant n'est pas apte à participer à l'étude pour quelque raison que ce soit.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Expérimental: Cellules CD34+ autologues enrichies en mitochondries allogéniques dérivées du placenta
|
Les cellules CD34+ autologues sont isolées du sang périphérique du participant après mobilisation par leucaphérèse.
Les mitochondries allogéniques sont isolées dans des conditions aseptiques à partir de placenta de donneur sain, cryoconservées et qualifiées avant utilisation.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Survenance d'événements indésirables liés au traitement
Délai: 12 mois après le traitement.
|
Survenance d'événements indésirables liés au traitement, évalués par CTCAE v5.0 après la perfusion de MNV-201.
|
12 mois après le traitement.
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Stabilisation ou amélioration de la qualité de vie (QdV) Scores IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale)
Délai: 12 mois après le traitement
|
Le score est exprimé en pourcentage d’éléments réalisables.
Plus le score est bas, meilleures sont les performances de l’enfant.
|
12 mois après le traitement
|
Réduction de la fréquence et de la durée des hospitalisations au cours des 12 mois suivant le MAT par rapport à la période de 12 mois précédant le MAT
Délai: 12 mois après le traitement
|
12 mois après le traitement
|
|
Modifications de l'anémie au cours d'une période de suivi de 12 mois après le traitement.
Délai: 12 mois après le traitement.
|
Modifications depuis le départ de l'anémie au cours d'une période de suivi de 12 mois après le traitement, mesurée par formule sanguine complète.
|
12 mois après le traitement.
|
Modifications de la thrombocytopénie au cours d'une période de suivi de 12 mois après le traitement
Délai: 12 mois après le traitement
|
Modifications depuis le départ de la thrombocytopénie au cours d'une période de suivi de 12 mois après le traitement, mesurée par formule sanguine complète.
|
12 mois après le traitement
|
Modifications de la leucopénie au cours d'une période de suivi de 12 mois après le traitement
Délai: 12 mois après le traitement
|
Modifications depuis le départ de la leucopénie au cours d'une période de suivi de 12 mois après le traitement, mesurée par formule sanguine complète.
|
12 mois après le traitement
|
Modifications de la fréquence des transfusions sanguines au cours d'une période de suivi de 12 mois après le traitement.
Délai: 12 mois après le traitement.
|
Les changements dans la fréquence des transfusions sanguines seront évalués en fonction du nombre de transfusions sanguines reçues par le participant depuis le départ par rapport au nombre de transfusions sanguines que le participant a reçues au cours de la période de 6 mois de présélection.
|
12 mois après le traitement.
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux
- Maladie
- Maladies génétiques, innées
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies neuromusculaires
- Métabolisme, erreurs innées
- Troubles du métabolisme lipidique
- Syndrome
- Maladies mitochondriales
- Maladies musculaires
- Métabolisme des lipides, erreurs innées
Autres numéros d'identification d'étude
- MNV-010
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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