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Une phase I pour évaluer l'innocuité et les effets thérapeutiques de la transplantation de MNV-201 chez les patients pédiatriques atteints du syndrome de Pearson

17 juin 2025 mis à jour par: Minovia Therapeutics Ltd.

Une étude clinique de phase I, ouverte, à dose unique pour évaluer l'innocuité et les effets thérapeutiques de la transplantation de MNV-201 (cellules CD34+ autologues enrichies en mitochondries allogéniques dérivées du placenta) chez des patients pédiatriques atteints du syndrome de Pearson

Les maladies mitochondriales primaires constituent un groupe de troubles cliniquement et génétiquement hétérogènes provoqués par des mutations dans des gènes codés par l'acide désoxyribonucléique (ADN) nucléaire ou par des mutations et/ou des délétions dans l'ADN mitochondrial (ADNmt). Alors que certains troubles mitochondriaux n'affectent qu'un seul organe (par exemple, l'œil dans la neuropathie optique héréditaire de Leber [NOHL]), beaucoup impliquent plusieurs organes. Les troubles mitochondriaux peuvent survenir à tout âge et une caractéristique fréquente est le nombre croissant d'organes impliqués au cours de la maladie.

Minovia Therapeutics Ltd. (« Minovia ») est une société de biotechnologie qui développe de nouveaux produits thérapeutiques basés sur sa technologie d'augmentation mitochondriale (MAT). MNV-201 est une thérapie cellulaire produite par MAT qui se compose de cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPC) autologues CD34+ du participant enrichies de mitochondries allogéniques dérivées du placenta, fabriquées dans les installations GMP de Minovia.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

6

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Lea Bensoussan, Msc
  • Numéro de téléphone: +972 + 972 586101291
  • E-mail: lea@minoviatx.com

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Natalie Yivgi Ohana, PhD
  • Numéro de téléphone: +972 +972 54 5833727
  • E-mail: natalie@minoviatx.com

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Participants hommes ou femmes âgés de 1 à 18 ans.
  2. Diagnostic du syndrome de Pearson, suppression de l'ADNmt vérifiée par NGS.
  3. Poids corporel ≥ 10 kg.
  4. Le participant souffre d'anémie ou de thrombocytopénie, ou de leucopénie et/ou dépendant des transfusions sanguines (reçoit des transfusions sanguines toutes les 6 semaines ou moins).
  5. Le participant est médicalement capable de subir les interventions de l'étude, telles que déterminées par l'investigateur.
  6. Le(s) parent(s) vivant(s) et/ou tuteur(s) légal(s) du participant sont capables de comprendre et de fournir un consentement éclairé écrit volontaire.

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents d'infection par le VIH-1, le VIH-2 ou le HTLV I/II.
  2. Infection active actuelle par le VHB (y compris HBcore et HBsAg positifs), le VHC, le HTLV I/II, le Treponema Pallidum ou le VIH I-II
  3. Le participant a reçu un diagnostic de syndrome myélodysplasique, par FISH et/ou caryotype.
  4. Le participant est incapable de subir une leucaphérèse.
  5. Le nombre total de cellules CD34+ collectées est inférieur à 20x106 cellules
  6. Le participant a une hypersensibilité connue aux protéines murines ou au fer-dextrane.
  7. Le participant a une infection chronique grave.
  8. Le participant souffre d'une maladie ou d'un état qui peut mettre en danger le participant ou interférer avec la capacité d'interpréter les résultats de l'étude.
  9. Antécédents de malignité
  10. Antécédents de traitement par thérapie génique, greffe de moelle osseuse ou de sang de cordon allogénique.
  11. Participer actuellement à un autre essai clinique ou participer à un autre essai clinique dans l'année précédant l'inscription à l'étude.
  12. De l'avis de l'enquêteur, le participant n'est pas apte à participer à l'étude pour quelque raison que ce soit.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cellules CD34+ autologues enrichies en mitochondries allogéniques dérivées du placenta
Biologique: MNV-201
Les cellules CD34+ autologues sont isolées du sang périphérique du participant après mobilisation par leucaphérèse. Les mitochondries allogéniques sont isolées dans des conditions aseptiques à partir de placenta de donneur sain, cryoconservées et qualifiées avant utilisation.
Autres noms:
  • Cellules CD34+ enrichies en mitochondries allogéniques dérivées du placenta

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Occurrence d'événements indésirables liés au traitement
Délai: 12 mois après le traitement.
Procurrence d'événements indésirables liés au traitement évalués par CTCAE V5.0 après la perfusion MNV-201
12 mois après le traitement.
Hauteur SDS
Délai: 24 mois
Amélioration de la ligne de base à 12 mois après le traitement en hauteur SDS par rapport au changement calculé de SDS de hauteur au cours des 12 mois précédant le traitement.
24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Hauteur SDS
Délai: 12 mois
Amélioration de la ligne de base à 6 mois après le traitement en hauteur SDS par rapport au changement calculé de SDS de hauteur dans les 6 mois précédant le traitement.
12 mois
Pente de GFR calculée
Délai: 24 mois
Amélioration de la pente de GFR calculée 6 et / ou 12 mois après le traitement par rapport à 6 et / ou 12 mois avant le traitement (respectivement)
24 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Point de terminaison exploratoire: dysfonctionnement des organes
Délai: 24 mois

Amélioration de l'une des mesures ci-dessous du dysfonctionnement de l'organe à 6 et / ou 12 mois après le traitement par rapport à la ligne de base

  • Glomérulopathie rénale mesurée par le niveau de cystatine-C ou de créatinine
  • Tubulopathie rénale mesurée par les acides aminés urinaires
  • Tubulopathie rénale mesurée par bicarbonate de sang
  • Activité gastro-intestinale mesurée par albumine
  • Activité gastro-intestinale mesurée par le module de symptômes gastro-intestinaux pédiatriques
  • Activité du pancréas mesurée par l'insuline
  • Activité du pancréas mesurée par P-peptide
  • Activité cardiaque mesurée par ECG
  • Croissance mesurée par GDF15
  • Croissance mesurée par IGF1
  • Croissance mesurée par IGFBP
  • Changement de score d'implication des organes des médecins (voir l'annexe C)
  • La glomérulopathie rénale mesurée par pente de changement dans l'EGFR calculé à partir de la cystatine-C à 6 ou 12 mois après le traitement par rapport à celle calculée au cours de la période de 6 ou 12 mois avant la base de référence.
24 mois
Point de terminaison exploratoire: IPMDS
Délai: 12 mois
Amélioration par rapport à la référence dans les scores internationaux normalisés de l'échelle de la maladie mitochondriale (IPMDS) (score total ou chacun des trois composants distincts) à 6 ou 12 mois post-traitement par rapport à la ligne de base.
12 mois
Point de terminaison exploratoire: fréquence des hospitalisations
Délai: 24 mois
Réduction de la fréquence des hospitalisation pendant les 6 et / ou 12 mois après le traitement par rapport aux 6 et / ou 12 mois (respectivement) avant le traitement
24 mois
Point de terminaison exploratoire: durée des hospitalisations
Délai: 24 mois
Réduction de la durée de l'hospitalisation pendant les 6 et / ou 12 mois après le traitement par rapport aux 6 et / ou 12 mois (respectivement) avant le traitement.
24 mois
Point d'évaluation exploratoire: ADNmt exogène
Délai: 12 mois
Mesures pharmacocinétiques: analyse de l'ADNmt exogène dans les PBMC à 6 et / ou 12 mois de temps
12 mois
Point final exploratoire: biomarqueurs du sang
Délai: 12 mois

Changement des biomarqueurs du sang à 6 et / ou 12 mois après le traitement par rapport à la ligne de base

  • Quantité et activité mitochondriale (numéro de copie de l'ADNmt pleine longueur dans PBMC et / ou sang total); Contenu ATP des PBMC;
  • Niveau anticorps anti-mitochondrial
  • Analyse du sous-ensemble PBMC.
12 mois
Point de terminaison exploratoire: hauteur SDS
Délai: 12 mois
Amélioration de la hauteur SDS à 6 et / ou 12 mois par rapport à l'histoire naturelle disponible (prospective et / ou rétrospective)
12 mois
Point de terminaison exploratoire: SDS de poids
Délai: 24 mois
Amélioration du SDS de poids en 6 mois et / ou 12 mois après le traitement par rapport à une période de 6 et / ou 12 mois (respectivement) avant le traitement.
24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Minovia Therapeutics Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 juillet 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 août 2023

Première publication (Réel)

30 août 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juin 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juin 2025

Dernière vérification

1 mai 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MNV-010

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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