피어슨 증후군이 있는 소아 환자에서 MNV-201 이식의 안전성 및 치료 효과를 평가하기 위한 1상
2025년 6월 17일 업데이트: Minovia Therapeutics Ltd.
피어슨 증후군 소아 환자에서 MNV-201(동종 태반 유래 미토콘드리아가 강화된 자가 CD34+ 세포) 이식의 안전성 및 치료 효과를 평가하기 위한 제1상, 공개, 단일 용량 임상 연구
원발성 미토콘드리아 질환은 핵 디옥시리보핵산(DNA)에 의해 암호화된 유전자의 돌연변이 또는 미토콘드리아 DNA(mtDNA)의 돌연변이 및/또는 결실로 인해 발생하는 임상적, 유전적으로 이질적인 장애 그룹입니다. 일부 미토콘드리아 장애는 단일 기관에만 영향을 미치지만(예: 레버 유전성 시신경병증[LHON]의 눈) 많은 경우 여러 기관에 영향을 미칩니다. 미토콘드리아 장애는 모든 연령층에서 나타날 수 있으며, 흔한 특징은 질병 경과에 관여하는 기관의 수가 증가한다는 것입니다.
Minovia Therapeutics Ltd.("Minovia")는 미토콘드리아 증강 기술(MAT)을 기반으로 새로운 치료법을 개발하는 생명공학 회사입니다. MNV-201은 동종이형 태반 유래 미토콘드리아가 풍부한 참가자의 자가 CD34+ 조혈 줄기 및 전구 세포(HSPC)로 구성된 MAT가 생산한 세포 치료제로, Minovia의 GMP 시설에서 제조되었습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
6
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Lea Bensoussan, Msc
- 전화번호: +972 + 972 586101291
- 이메일: lea@minoviatx.com
연구 연락처 백업
- 이름: Natalie Yivgi Ohana, PhD
- 전화번호: +972 +972 54 5833727
- 이메일: natalie@minoviatx.com
연구 장소
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Ramat Gan, 이스라엘, 5266202
- 모병
- Sheba Medical Center
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연락하다:
- Elad Jacoby, MD
- 전화번호: +972 526668355
- 이메일: elad.jacoby@sheba.health.gov.il
-
연락하다:
- Moran Levin
- 전화번호: +972523923147
- 이메일: moran.levin@sheba.health.gov.il
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 1세부터 18세까지의 남성 또는 여성 참가자입니다.
- 피어슨 증후군 진단, NGS로 확인된 mtDNA 결실.
- 체중 ≥ 10kg.
- 참가자는 빈혈, 혈소판 감소증, 백혈구 감소증 및/또는 수혈 의존성(6주 이하마다 수혈을 받음)이 있습니다.
- 참가자는 연구자의 결정에 따라 의학적으로 연구 중재를 받을 수 있습니다.
- 자발적인 서면 동의를 이해하고 제공할 수 있는 참가자의 생존 부모 및/또는 법적 보호자.
제외 기준:
- HIV-1, HIV-2 또는 HTLV I/II 감염 병력.
- 현재 HBV(HBcore 및 HBsAg 양성 포함), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum 또는 HIV I-II에 대한 활성 감염
- 참가자는 FISH 및/또는 핵형에 의해 골수이형성증후군 진단을 받았습니다.
- 참가자는 백혈구분출술을 받을 수 없습니다.
- 수집된 CD34+ 세포의 총 개수는 20x106 세포보다 낮습니다.
- 참가자는 쥐 단백질이나 철-덱스트란에 과민증을 보이는 것으로 알려져 있습니다.
- 참가자는 만성 중증 감염을 앓고 있습니다.
- 참가자는 참가자에게 위험을 초래하거나 연구 결과를 해석하는 능력을 방해할 수 있는 질병 또는 상태를 가지고 있습니다.
- 악성종양의 역사
- 유전자 치료, 골수 또는 동종 제대혈 이식 치료 병력.
- 현재 다른 임상시험에 참여하고 있거나, 연구 등록 전 1년 이내에 다른 임상시험에 참여하고 있습니다.
- 연구자의 의견에 따르면, 참가자는 어떤 이유로든 연구에 참여하기에 부적합합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 동종 태반 유래 미토콘드리아가 풍부한 자가 CD34+ 세포
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자가 CD34+ 세포는 백혈구 성분채집술을 통해 동원한 후 참가자의 말초 혈액에서 분리됩니다.
동종이계 미토콘드리아는 건강한 기증자 태반으로부터 무균 조건 하에 분리되어 사용 전 냉동보존 및 인증되었습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용의 발생
기간: 치료 후 12 개월.
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MNV-201 주입 후 CTCAE v5.0에 의해 평가 된 치료 관련 부작용의 발생
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치료 후 12 개월.
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높이 SD
기간: 24 개월
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치료 전 12 개월 동안 높이 SDS의 계산 된 변화와 비교하여 높이 SDS의 치료 후 기준선에서 12 개월까지의 개선.
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24 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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높이 SD
기간: 12 개월
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치료 전 6 개월 동안 높이 SDS의 계산 된 변화와 비교하여 높이 SDS의 치료 후 기준선에서 6 개월까지의 개선.
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12 개월
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계산 된 GFR 기울기
기간: 24 개월
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치료 전 6 개월 및/또는 12 개월 전 치료 후 계산 된 GFR 기울기 6- 및/또는 12 개월의 개선 (각각)
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24 개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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탐색 종점 : 장기 기능 장애
기간: 24 개월
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기준선과 비교하여 6- 및/또는 12 개월 후 장기 기능 장애의 아래 측정 값의 개선
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24 개월
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탐색 종점 : IPMD
기간: 12 개월
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표준화 된 국제 소아 미토콘드리아 질환 척도 (IPMDS) 점수 (총 점수 또는 3 개의 개별 구성 요소 각각)에서 기준선에서의 기준선에서 개선.
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12 개월
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탐색 종점 : 입원 빈도
기간: 24 개월
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치료 전 6 및/또는 12 개월 (각각)에 대한 치료 후 6- 및/또는 12 개월 동안 입원 빈도 감소
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24 개월
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탐색 종점 : 입원 길이
기간: 24 개월
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치료 전 6 및/또는 12 개월 (각각)에 대한 치료 후 6- 및/또는 12 개월 동안 입원 길이의 감소.
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24 개월
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탐색 적 종말점 : 외인성 mtDNA
기간: 12 개월
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약동학 적 측정 : 6- 및/또는 12 개월 시점에서 PBMC의 외인성 mtDNA 분석
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12 개월
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탐색 종점 : 혈액 기반 바이오 마커
기간: 12 개월
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기준선과 비교하여 6- 및/또는 12 개월 후 혈액 기반 바이오 마커의 변화
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12 개월
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탐색 종점 : 높이 SDS
기간: 12 개월
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이용 가능한 자연사에 비해 6 및/또는 12 개월의 높이 SDS 개선 (예비 및/또는 회고)
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12 개월
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탐색 종점 : 무게 SDS
기간: 24 개월
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치료 전 6 개월 및/또는 12 개월 기간 (각각)에 대한 치료 후 6 개월 및/또는 12 개월 기간의 체중 SD의 개선.
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24 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 7월 31일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 8월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 8월 24일
처음 게시됨 (실제)
2023년 8월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 6월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 17일
마지막으로 확인됨
2025년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MNV-010
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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미토콘드리아 질병에 대한 임상 시험
-
University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국
MNV-201에 대한 임상 시험
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Minovia Therapeutics Ltd.완전한
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Suzhou Connect Biopharmaceuticals, Ltd.모집하지 않고 적극적으로
-
Vascular Biogenics Ltd. operating as VBL Therapeutics완전한
-
Orion Corporation, Orion PharmaEndo Pharmaceuticals완전한
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Southwest Regional Wound Care Center완전한
-
Minovia Therapeutics Ltd.빼는