Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase I om de veiligheid en therapeutische effecten van transplantatie van MNV-201 bij pediatrische patiënten met het Pearson-syndroom te evalueren

17 juni 2025 bijgewerkt door: Minovia Therapeutics Ltd.

Een fase I, open label, klinische studie met een enkele dosis om de veiligheid en de therapeutische effecten van transplantatie van MNV-201 (autologe CD34+-cellen verrijkt met allogene, van de placenta afgeleide mitochondriën) te evalueren bij pediatrische patiënten met het Pearson-syndroom

Primaire mitochondriale ziekten zijn een klinisch en genetisch heterogene groep aandoeningen die worden veroorzaakt door mutaties in genen gecodeerd door nucleair deoxyribonucleïnezuur (DNA) of door mutaties en/of deleties in het mitochondriaal DNA (mtDNA). Hoewel sommige mitochondriale aandoeningen slechts één enkel orgaan aantasten (bijvoorbeeld het oog bij Leber erfelijke optische neuropathie [LHON]), zijn bij veel aandoeningen meerdere organen betrokken. Mitochondriale aandoeningen kunnen zich op elke leeftijd voordoen en een veel voorkomend kenmerk is het toenemende aantal organen dat betrokken is bij het beloop van de ziekte.

Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") is een biotechbedrijf dat nieuwe therapieën ontwikkelt op basis van zijn mitochondriale augmentatietechnologie (MAT). MNV-201 is een door MAT geproduceerde celtherapie die bestaat uit de autologe CD34+ hematopoietische stam- en voorlopercellen (HSPC's) van de deelnemer, verrijkt met allogene, uit de placenta afkomstige mitochondriën, vervaardigd in de GMP-faciliteit van Minovia.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

6

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Lea Bensoussan, Msc
  • Telefoonnummer: +972 + 972 586101291
  • E-mail: lea@minoviatx.com

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke deelnemers van 1 tot 18 jaar oud.
  2. Diagnose van het Pearson-syndroom, mtDNA-verwijdering geverifieerd door NGS.
  3. Lichaamsgewicht ≥ 10 kg.
  4. Deelnemer heeft bloedarmoede of trombocytopenie, of leukopenie en/of is afhankelijk van een bloedtransfusie (krijgt elke 6 weken of minder bloedtransfusies).
  5. Deelnemer is medisch in staat de onderzoeksinterventies te ondergaan, zoals vastgesteld door de onderzoeker.
  6. Levende ouder(s) en/of wettelijke voogd(en) van de deelnemer die in staat zijn om vrijwillige schriftelijke geïnformeerde toestemming te begrijpen en te geven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van infectie met HIV-1, HIV-2 of HTLV I/II.
  2. Huidige actieve infectie met HBV (inclusief HBcore en HBsAg-positief), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum of HIV I-II
  3. Bij de deelnemer is de diagnose Myelodysplastisch Syndroom gesteld op basis van FISH en/of karyotype.
  4. De deelnemer kan geen leukaferese ondergaan.
  5. Het totale aantal verzamelde CD34+-cellen is lager dan 20x106 cellen
  6. Deelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor muizeneiwitten of ijzerdextraan.
  7. Deelnemer heeft een chronische ernstige infectie.
  8. De deelnemer heeft een ziekte of aandoening die risico's voor de deelnemer kan opleveren of die het vermogen om de onderzoeksresultaten te interpreteren kan belemmeren.
  9. Geschiedenis van maligniteit
  10. Geschiedenis van behandeling met gentherapie, beenmerg- of allogene navelstrengbloedtransplantatie.
  11. Momenteel deelnemen aan een andere klinische proef, of deelname aan een andere klinische proef binnen 1 jaar voorafgaand aan de inschrijving voor de studie.
  12. Naar het oordeel van de Onderzoeker is de deelnemer om welke reden dan ook ongeschikt om deel te nemen aan het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Autologe CD34+-cellen verrijkt met allogene, uit de placenta afkomstige mitochondriën
Biologisch: MNV-201
Autologe CD34+-cellen worden na mobilisatie door leukaferese uit het perifere bloed van de deelnemer geïsoleerd. Allogene mitochondriën worden onder aseptische omstandigheden geïsoleerd uit gezonde donorplacenta, gecryopreserveerd en gekwalificeerd vóór gebruik.
Andere namen:
  • CD34+-cellen verrijkt met allogene, uit de placenta afkomstige mitochondriën

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Optreden van behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 maanden na behandeling.
Optreden van behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v5.0 na MNV-20101-infusie
12 maanden na behandeling.
Hoogte SDS
Tijdsspanne: 24 maanden
Verbetering van basislijn tot 12 maanden na behandeling in hoogtes SDS vergeleken met de berekende verandering in hoogtes -SDS in de 12 maanden voorafgaand aan de behandeling.
24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hoogte SDS
Tijdsspanne: 12 maanden
Verbetering van baseline tot 6 maanden na behandeling in hoogtes SDS vergeleken met de berekende verandering in hoogtes -SDS in de 6 maanden voorafgaand aan de behandeling.
12 maanden
Berekende GFR -helling
Tijdsspanne: 24 maanden
Verbetering van de berekende GFR-helling 6- en/of 12 maanden na behandeling ten opzichte van 6 en/of 12 maanden voorafgaand aan de behandeling (respectievelijk)
24 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verkennend eindpunt: orgaandisfunctie
Tijdsspanne: 24 maanden

Verbetering van een van de onderstaande metingen van orgaandisfunctie bij 6- en/of 12 maanden na de behandeling in vergelijking met de basislijn

  • Nierglomerulopathie gemeten door het niveau van cystatine-C of creatinine
  • Nierbuisbuis gemeten door urine -aminozuren
  • Nierbuisbuis gemeten door bloedbicarbonaat
  • Gastro -intestinale activiteit gemeten door albumine
  • Gastro -intestinale activiteit gemeten door pediatrische pedsql 3.0 gastro -intestinale symptomenmodule
  • Pancreasactiviteit gemeten door insuline
  • Pancreasactiviteit gemeten door C-peptide
  • Hartactiviteit gemeten door ECG
  • Groei gemeten door GDF15
  • Groei gemeten door IGF1
  • Groei gemeten door IGFBP
  • Verandering van de betrokkenheid van de artsorgaan (zie Bijlage C)
  • Nierglomerulopathie gemeten door helling van verandering in EGFR berekend uit cystatine-C bij 6- of 12 maanden na de behandeling vergeleken met die berekend in de periode van 6 of 12 maanden voorafgaand aan de basislijn.
24 maanden
Verkennend eindpunt: ipmds
Tijdsspanne: 12 maanden
Verbetering van de uitgangswaarde in genormaliseerde internationale scores voor mitochondriale pedochondriale ziekten (IPMDS) (totale score of elk van de drie afzonderlijke componenten) bij 6- of 12 maanden na de behandeling in vergelijking met basislijn.
12 maanden
Verkennend eindpunt: frequentie van ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: 24 maanden
Vermindering van de frequentie van ziekenhuisopname (en) tijdens de 6- en/of 12 maanden na de behandeling ten opzichte van de 6 en/of 12 maanden (respectievelijk) voorafgaand aan de behandeling
24 maanden
Verkennend eindpunt: lengte van ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: 24 maanden
Vermindering van de duur van de ziekenhuisopname (s) tijdens de 6- en/of 12 maanden na de behandeling ten opzichte van de 6 en/of 12 maanden (respectievelijk) voorafgaand aan de behandeling.
24 maanden
Verkennend eindpunt: exogeen mtDNA
Tijdsspanne: 12 maanden
Farmacokinetische metingen: exogene mtDNA-analyse in PBMC's op tijdstippen van 6 en/of 12 maanden
12 maanden
Verkennend eindpunt: biomarkers op basis van bloed
Tijdsspanne: 12 maanden

Verandering in bloedgebaseerde biomarkers bij 6- en/of 12 maanden na de behandeling in vergelijking met de basislijn

  • Mitochondriale hoeveelheid en activiteit (mtDNA -kopie van volledige lengte in PBMC en/of volbloed); ATP -inhoud van PBMC's;
  • Anti-mitochondriaal antilichaamniveau
  • PBMC -subsetanalyse.
12 maanden
Verkennend eindpunt: hoogte SDS
Tijdsspanne: 12 maanden
Verbetering van hoogtesds SDS na 6 en/of 12 maanden ten opzichte van de beschikbare natuurlijke geschiedenis (prospectief en/of retrospectief)
12 maanden
Verkennend eindpunt: gewicht SDS
Tijdsspanne: 24 maanden
Verbetering van het gewicht van het gewicht in de periode van 6 maanden en/of 12 maanden na behandeling ten opzichte van de periode van 6 en/of 12 maanden (respectievelijk) voorafgaand aan de behandeling.
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Minovia Therapeutics Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 juli 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 augustus 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 augustus 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juni 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MNV-010

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren