Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza I mająca na celu ocenę bezpieczeństwa i skutków terapeutycznych przeszczepienia MNV-201 u dzieci i młodzieży z zespołem Pearsona

17 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Minovia Therapeutics Ltd.

Otwarte badanie kliniczne fazy I fazy I, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skutków terapeutycznych przeszczepienia MNV-201 (autologiczne komórki CD34+ wzbogacone o allogeniczne mitochondria pochodzące z łożyska) u dzieci i młodzieży z zespołem Pearsona

Pierwotne choroby mitochondrialne to klinicznie i genetycznie niejednorodna grupa zaburzeń spowodowanych mutacjami w genach kodowanych przez jądrowy kwas dezoksyrybonukleinowy (DNA) lub mutacjami i/lub delecjami w mitochondrialnym DNA (mtDNA). Chociaż niektóre zaburzenia mitochondrialne wpływają tylko na jeden narząd (np. oko w dziedzicznej neuropatii wzrokowej Lebera [LHON]), wiele z nich obejmuje wiele narządów. Zaburzenia mitochondrialne mogą ujawnić się w każdym wieku, a ich częstą cechą jest zwiększenie liczby narządów zaangażowanych w przebieg choroby.

Minovia Therapeutics Ltd. („Minovia”) to firma biotechnologiczna opracowująca nowatorskie leki w oparciu o technologię wzmacniania mitochondriów (MAT). MNV-201 to terapia komórkowa produkowana przez firmę MAT, która składa się z autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych i progenitorowych CD34+ uczestnika, wzbogaconych o allogeniczne mitochondria pochodzące z łożyska, wyprodukowanych w zakładzie GMP firmy Minovia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

6

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Lea Bensoussan, Msc
  • Numer telefonu: +972 + 972 586101291
  • E-mail: lea@minoviatx.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku od 1 do 18 lat.
  2. Rozpoznanie zespołu Pearsona, delecja mtDNA potwierdzona przez NGS.
  3. Masa ciała ≥ 10 kg.
  4. Uczestnik cierpi na anemię, trombocytopenię, leukopenię i/lub wymaga transfuzji krwi (otrzymuje transfuzje krwi co 6 tygodni lub rzadziej).
  5. Uczestnik jest w stanie pod względem medycznym poddać się interwencjom objętym badaniem, zgodnie z ustaleniami badacza.
  6. Żyjący rodzice i/lub opiekunowie prawni uczestnika, którzy są w stanie zrozumieć i wyrazić dobrowolną pisemną świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia zakażenia wirusem HIV-1, HIV-2 lub HTLV I/II.
  2. Aktualne aktywne zakażenie HBV (w tym HBcore i HBsAg dodatnie), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum lub HIV I-II
  3. U uczestnika zdiagnozowano zespół mielodysplastyczny na podstawie FISH i/lub kariotypu.
  4. Uczestnik nie może poddać się leukaferezie.
  5. Całkowita liczba zebranych komórek CD34+ jest mniejsza niż 20x106 komórek
  6. U uczestnika stwierdzono nadwrażliwość na białka mysie lub żelazo-dekstran.
  7. Uczestnik ma przewlekłą, ciężką infekcję.
  8. Uczestnik cierpi na chorobę lub stan, który może stanowić ryzyko dla uczestnika lub zakłócać jego zdolność do interpretacji wyników badania.
  9. Historia nowotworu
  10. Historia leczenia terapią genową, przeszczepem szpiku kostnego lub allogeniczną krwią pępowinową.
  11. Obecnie uczestniczysz w innym badaniu klinicznym lub uczestniczysz w innym badaniu klinicznym w ciągu 1 roku przed włączeniem do badania.
  12. W opinii Badacza uczestnik z jakiegokolwiek powodu nie nadaje się do udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Autologiczne komórki CD34+ wzbogacone o allogeniczne mitochondria pochodzące z łożyska
Biologiczny: MNV-201
Autologiczne komórki CD34+ izoluje się z krwi obwodowej uczestnika po mobilizacji metodą leukaferezy. Allogeniczne mitochondria izoluje się w warunkach aseptycznych z łożyska zdrowego dawcy, kriokonserwuje i kwalifikuje przed użyciem.
Inne nazwy:
  • Komórki CD34+ wzbogacone o allogeniczne mitochondria pochodzące z łożyska

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 12 miesięcy po leczeniu.
Występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem, jak oceniono CTCAE V5.0 po infuzji MNV-20101
12 miesięcy po leczeniu.
Wysokość SDS
Ramy czasowe: 24 miesiące
Poprawa od wartości wyjściowej do 12 miesięcy po leczeniu SD wysokości w porównaniu z obliczoną zmianą SD wysokości w 12 miesiącach przed leczeniem.
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wysokość SDS
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Poprawa od wartości wyjściowej do 6 miesięcy po leczeniu SD wysokości w porównaniu z obliczoną zmianą SD wysokości w 6 miesiącach przed leczeniem.
12 miesięcy
Obliczone nachylenie GFR
Ramy czasowe: 24 miesiące
Poprawa obliczonego nachylenia GFR 6 i/lub 12 miesięcy po leczeniu w stosunku do 6 i/lub 12 miesięcy przed leczeniem (odpowiednio)
24 miesiące

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Eksploracyjny punkt końcowy: dysfunkcja narządów
Ramy czasowe: 24 miesiące

Poprawa dowolnego z poniższych pomiarów dysfunkcji narządów przy 6- i/lub 12-miesięcznym po leczeniu

  • Kłębuszka nerkowa mierzona poziomem cystatyny-C lub kreatyniny
  • Tubulopatia nerkowa mierzona przez aminokwasy moczu
  • Tubulopatia nerkowa mierzona przez wodorowęglan we krwi
  • Aktywność przewodu pokarmowego mierzona przez albuminę
  • Aktywność przewodu pokarmowego mierzona za pomocą pediatrycznego modułu objawów przewodu pokarmowego 3.0
  • Aktywność trzustki mierzona insuliną
  • Aktywność trzustki mierzona za pomocą peptydu C
  • Aktywność serca mierzona przez EKG
  • Wzrost mierzony przez GDF15
  • Wzrost mierzony przez IGF1
  • Wzrost mierzony przez IGFBP
  • Zmiana oceny zaangażowania narządów lekarzy (patrz załącznik C)
  • Glomerulopatia nerkowa mierzona nachyleniem zmiany EGFR obliczonej na podstawie cystatyny-C w 6- lub 12-miesięcznym po leczeniu w porównaniu z tym obliczonym w okresie 6 lub 12 miesiąc przed linią podstawową.
24 miesiące
Punkt końcowy eksploracyjny: IPMDS
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Poprawa od wartości wyjściowej w znormalizowanych międzynarodowej skali choroby mitochondrialnej (IPMDS) (całkowity wynik lub każdy z trzech oddzielnych składników) przy 6- lub 12-miesięcznym po leczeniu w porównaniu do wartości wyjściowej.
12 miesięcy
Eksploracyjny punkt końcowy: Częstotliwość hospitalizacji
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmniejszenie częstotliwości hospitalizacji podczas 6 i/lub 12 miesięcy po leczeniu w stosunku do 6 i/lub 12 miesięcy (odpowiednio) przed leczeniem
24 miesiące
Eksploracyjny punkt końcowy: długość hospitalizacji
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmniejszenie długości hospitalizacji podczas 6 i/lub 12 miesięcy po leczeniu w stosunku do 6 i/lub 12 miesięcy (odpowiednio) przed leczeniem.
24 miesiące
Eksploracyjny punkt końcowy: egzogenny mtDNA
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Pomiary farmakokinetyczne: Egzogenna analiza mtDNA w PBMC w punktach czasowych 6 i/lub 12 miesięcy
12 miesięcy
Eksploracyjny punkt końcowy: biomarkery na bazie krwi
Ramy czasowe: 12 miesięcy

Zmiana biomarkerów na bazie krwi w 6 i/lub 12-miesięcznym po leczeniu w porównaniu do wartości wyjściowej

  • Ilość i aktywność mitochondrialna (liczba kopii MtDNA pełnej długości w PBMC i/lub Krew pełnej); Zawartość ATP PBMCS;
  • Poziom przeciwciał przeciw mitotochondrialnym
  • Analiza podzbioru PBMC.
12 miesięcy
Eksploracyjny punkt końcowy: Wysokość SDS
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Poprawa wysokości SDS po 6 i/lub 12 miesiącach w stosunku do historii naturalnej (prospektywna i/lub retrospekcja)
12 miesięcy
Eksploracyjny punkt końcowy: waga SDS
Ramy czasowe: 24 miesiące
Poprawa masy SDS w okresie 6-miesięcznym i/lub 12-miesięcznym po leczeniu w stosunku do okresu 6 i/lub 12-miesięcznego (odpowiednio) przed leczeniem.
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Minovia Therapeutics Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MNV-010

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na MNV-201

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Paraguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj