Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze I k vyhodnocení bezpečnosti a terapeutických účinků transplantace MNV-201 u dětských pacientů s Pearsonovým syndromem

17. června 2025 aktualizováno: Minovia Therapeutics Ltd.

Fáze I, otevřená, jednodávková klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti a terapeutických účinků transplantace MNV-201 (autologní CD34+ buňky obohacené mitochondriemi odvozenými z alogenní placenty) u dětských pacientů s Pearsonovým syndromem

Primární mitochondriální onemocnění představují klinicky a geneticky heterogenní skupinu poruch způsobených mutacemi v genech kódovaných jadernou deoxyribonukleovou kyselinou (DNA) nebo mutacemi a/nebo delecemi v mitochondriální DNA (mtDNA). Zatímco některé mitochondriální poruchy postihují pouze jeden orgán (např. oko u Leberovy dědičné neuropatie zrakového nervu [LHON]), mnohé zahrnují více orgánů. Mitochondriální poruchy se mohou projevit v jakémkoli věku a častým jevem je zvyšující se počet orgánů zapojených do průběhu onemocnění.

Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") je biotechnologická společnost vyvíjející nová terapeutika založená na své technologii mitochondriální augmentace (MAT). MNV-201 je buněčná terapie produkovaná MAT, která se skládá z účastnických autologních CD34+ hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (HSPC) obohacených o alogenní mitochondrie odvozené z placenty, vyrobené v zařízení GMP společnosti Minovia.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

6

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Lea Bensoussan, Msc
  • Telefonní číslo: +972 + 972 586101291
  • E-mail: lea@minoviatx.com

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Natalie Yivgi Ohana, PhD
  • Telefonní číslo: +972 +972 54 5833727
  • E-mail: natalie@minoviatx.com

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku od 1 do 18 let.
  2. Diagnóza Pearsonova syndromu, delece mtDNA ověřena NGS.
  3. Tělesná hmotnost ≥ 10 kg.
  4. Účastník trpí anémií nebo trombocytopenií nebo leukopenií a/nebo závislý na krevní transfuzi (dostává krevní transfuze každých 6 týdnů nebo méně).
  5. Účastník je zdravotně schopen podstoupit studijní intervence, jak určí zkoušející.
  6. Žijící rodiče a/nebo zákonní zástupci účastníka, kteří jsou schopni porozumět a poskytnout dobrovolný písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza infekce HIV-1, HIV-2 nebo HTLV I/II.
  2. Současná aktivní infekce HBV (včetně HBcore a HBsAg pozitivních), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum nebo HIV I-II
  3. Účastníkovi byl diagnostikován myelodysplastický syndrom pomocí FISH a/nebo karyotypu.
  4. Účastník nemůže podstoupit leukaferézu.
  5. Celkový počet odebraných CD34+ buněk je nižší než 20x106 buněk
  6. Účastník má známou přecitlivělost na myší proteiny nebo železo-dextran.
  7. Účastník má chronickou těžkou infekci.
  8. Účastník má onemocnění nebo stav, který může ohrozit účastníka nebo narušit schopnost interpretovat výsledky studie.
  9. Historie malignity
  10. Historie léčby genovou terapií, transplantací kostní dřeně nebo alogenní pupečníkové krve.
  11. V současné době se účastníte jiného klinického hodnocení nebo se účastníte jiného klinického hodnocení během 1 roku před zařazením do studie.
  12. Podle názoru řešitele je účastník z jakéhokoli důvodu nevhodný pro účast ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Autologní CD34+ buňky obohacené o alogenní mitochondrie pocházející z placenty
Biologický: MNV-201
Autologní CD34+ buňky jsou izolovány z periferní krve účastníka po mobilizaci leukaferézou. Alogenní mitochondrie jsou izolovány za aseptických podmínek z placenty zdravého dárce, kryokonzervovány a před použitím kvalifikovány.
Ostatní jména:
  • CD34+ buňky obohacené o alogenní mitochondrie odvozené z placenty

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: 12 měsíců po léčbě.
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou, jak bylo hodnoceno CTCAE v5.0 po infuzi MNV-2010
12 měsíců po léčbě.
Výška SDS
Časové okno: 24 měsíců
Zlepšení z výchozí hodnoty na 12 měsíců po ošetření na výšku SDS ve srovnání s vypočítanou změnou výšky SDS za 12 měsíců před léčbou.
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výška SDS
Časové okno: 12 měsíců
Zlepšení z výchozí hodnoty na 6 měsíců po ošetření ve výšce SDS ve srovnání s vypočítanou změnou výšky SDS v 6 měsících před léčbou.
12 měsíců
Vypočítaný sklon GFR
Časové okno: 24 měsíců
Zlepšení vypočítaného svahu GFR 6- a/nebo 12 měsíců po léčbě ve srovnání s 6 a/nebo 12 měsíci před léčbou (respektive)
24 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průzkumný koncový bod: dysfunkce orgánů
Časové okno: 24 měsíců

Zlepšení jakékoli z měření níže uvedené dysfunkce orgánů při 6- a/nebo 12měsíčním po léčbě ve srovnání s výchozím hodnotou

  • Renální glomerulopatie měřená hladinou cystatinu-C nebo kreatininu
  • Renální tubulopatie měřená aminokyselinami moči
  • Renální tubulopatie měřená pomocí hydrogenuhličitanu krve
  • Gastrointestinální aktivita měřená albuminem
  • Gastrointestinální aktivita měřená pomocí dětského modulu pediatrického pedsql 3.0
  • Aktivita pankreatu měřená inzulínem
  • Aktivita pankreatu měřená C-peptidem C
  • Srdeční aktivita měřená pomocí EKG
  • Růst měřeno pomocí GDF15
  • Růst měřeno pomocí IGF1
  • Růst měřeno pomocí IGFBP
  • Změna skóre zapojení orgánů lékaře (viz dodatek C)
  • Renální glomerulopatie měřená sklonem změny v EGFR vypočtené z cystatinu-C při 6 nebo 12měsíčním po léčbě ve srovnání s tělem vypočteným v období 6 nebo 12 měsíců před výchozím stavem.
24 měsíců
Průzkumný koncový bod: IPMDS
Časové okno: 12 měsíců
Zlepšení ze základní linie v normalizovaném mezinárodním skóre mitochondriálních chorob (IPMD) (celkové skóre nebo každá ze tří samostatných složek) při 6 nebo 12 měsících po léčbě ve srovnání s výchozím hodnotou.
12 měsíců
Průzkumný koncový bod: frekvence hospitalizací
Časové okno: 24 měsíců
Snížení frekvence hospitalizace (y) během 6- a/nebo 12 měsíců po léčbě ve srovnání s 6 a/nebo 12 měsíci) před léčbou
24 měsíců
Průzkumný koncový bod: Délka hospitalizací
Časové okno: 24 měsíců
Snížení délky hospitalizace (y) během 6- a/nebo 12 měsíců po léčbě ve srovnání s 6 a/nebo 12 měsíci (respektive) před léčbou.
24 měsíců
Průzkumný koncový bod: Exogenní mtDNA
Časové okno: 12 měsíců
Farmakokinetická měření: Analýza exogenní mtDNA v PBMC v 6 a/nebo 12měsíčních časových bodech
12 měsíců
Průzkumný koncový bod: Biomarkery na bázi krve
Časové okno: 12 měsíců

Změna biomarkerů na bázi krve při 6- a/nebo 12měsíčním po léčbě ve srovnání s výchozím stavem

  • Mitochondriální množství a aktivita (počet kopií mtDNA v plné délce v PBMC a/nebo plné krvi); Obsah ATP v PBMC;
  • Hladina anti-mitochondriální protilátky
  • Analýza podmnožiny PBMC.
12 měsíců
Průzkumný koncový bod: výška SDS
Časové okno: 12 měsíců
Zlepšení výšky SDS v 6 a/nebo 12 měsících ve srovnání s dostupnou přirozenou historií (prospektivní a/nebo retrospektivní)
12 měsíců
Průzkumný koncový bod: hmotnost SDS
Časové okno: 24 měsíců
Zlepšení hmotnosti SDS v 6 měsících a/nebo 12měsíční období po léčbě ve srovnání s 6- a/nebo 12měsíční periodou (respektive) před léčbou.
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Minovia Therapeutics Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. července 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

30. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. června 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MNV-010

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MNV-201

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit