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Una fase I para evaluar la seguridad y los efectos terapéuticos del trasplante de MNV-201 en pacientes pediátricos con síndrome de Pearson

17 de junio de 2025 actualizado por: Minovia Therapeutics Ltd.

Un estudio clínico de fase I, abierto, de dosis única para evaluar la seguridad y los efectos terapéuticos del trasplante de MNV-201 (células CD34 + autólogas enriquecidas con mitocondrias alogénicas derivadas de la placenta) en pacientes pediátricos con síndrome de Pearson

Las enfermedades mitocondriales primarias son un grupo clínica y genéticamente heterogéneo de trastornos causados ​​por mutaciones en genes codificados por el ácido desoxirribonucleico (ADN) nuclear o por mutaciones y/o deleciones en el ADN mitocondrial (ADNmt). Si bien algunos trastornos mitocondriales solo afectan a un solo órgano (p. ej., el ojo en la neuropatía óptica hereditaria de Leber [NOHL]), muchos afectan a múltiples órganos. Los trastornos mitocondriales pueden presentarse a cualquier edad y una característica frecuente es el creciente número de órganos involucrados en el curso de la enfermedad.

Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") es una empresa de biotecnología que desarrolla nuevas terapias basadas en su tecnología de aumento mitocondrial (MAT). MNV-201 es una terapia celular producida por MAT que consiste en células madre y progenitoras hematopoyéticas (HSPC) CD34+ autólogas del participante enriquecidas con mitocondrias alogénicas derivadas de la placenta, fabricadas en las instalaciones GMP de Minovia.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

6

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Lea Bensoussan, Msc
  • Número de teléfono: +972 + 972 586101291
  • Correo electrónico: lea@minoviatx.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Natalie Yivgi Ohana, PhD
  • Número de teléfono: +972 +972 54 5833727
  • Correo electrónico: natalie@minoviatx.com

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Participantes masculinos o femeninos con edades comprendidas entre 1 y 18 años.
  2. Diagnóstico del síndrome de Pearson, deleción de ADNmt verificada por NGS.
  3. Peso corporal ≥ 10 kg.
  4. El participante tiene anemia o trombocitopenia, o leucopenia y/o depende de transfusiones de sangre (recibe transfusiones de sangre cada 6 semanas o menos).
  5. El participante es médicamente capaz de someterse a las intervenciones del estudio, según lo determine el investigador.
  6. Los padres vivos y/o tutores legales del participante capaces de comprender y proporcionar un consentimiento informado voluntario por escrito.

Criterio de exclusión:

  1. Historia de infección por VIH-1, VIH-2 o HTLV I/II.
  2. Infección activa actual por VHB (incluidos HBcore y HBsAg positivos), VHC, HTLV I/II, Treponema Pallidum o VIH I-II
  3. El participante ha sido diagnosticado con síndrome mielodisplásico, mediante FISH y/o cariotipo.
  4. El participante no puede someterse a leucaféresis.
  5. El número total de células CD34+ recolectadas es inferior a 20x106 células
  6. El participante tiene hipersensibilidad conocida a las proteínas murinas o al hierro-dextrano.
  7. El participante tiene una infección crónica grave.
  8. El participante tiene una enfermedad o afección que puede ponerlo en riesgo o interferir con la capacidad de interpretar los resultados del estudio.
  9. Historia de malignidad
  10. Antecedentes de tratamiento con terapia génica, trasplante alogénico de médula ósea o sangre de cordón umbilical.
  11. Participar actualmente en otro ensayo clínico o participar en otro ensayo clínico dentro del año anterior a la inscripción en el estudio.
  12. En opinión del Investigador, el participante no es apto para participar en el estudio por cualquier motivo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Células CD34+ autólogas enriquecidas con mitocondrias alogénicas derivadas de placenta
Biológico: MNV-201
Las células CD34+ autólogas se aíslan de la sangre periférica del participante después de la movilización mediante leucoféresis. Las mitocondrias alogénicas se aíslan en condiciones asépticas de la placenta de un donante sano, se criopreservan y se califican antes de su uso.
Otros nombres:
  • Células CD34+ enriquecidas con mitocondrias alogénicas derivadas de placenta

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Aparición de eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: 12 meses después del tratamiento.
Ocurrencia de eventos adversos relacionados con el tratamiento según lo evaluado por CTCAE v5.0 después de la infusión de MNV-201
12 meses después del tratamiento.
Altura SDS
Periodo de tiempo: 24 meses
Mejora desde el inicio hasta los 12 meses después del tratamiento en altura SDS en comparación con el cambio calculado en la altura SDS en los 12 meses previos al tratamiento.
24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Altura SDS
Periodo de tiempo: 12 meses
Mejora desde el inicio hasta los 6 meses después del tratamiento en altura SDS en comparación con el cambio calculado en la altura SDS en los 6 meses previos al tratamiento.
12 meses
Pendiente de GFR calculada
Periodo de tiempo: 24 meses
Mejora en la pendiente GFR calculada 6 y/o 12 meses después del tratamiento en relación con 6 y/o 12 meses antes del tratamiento (respectivamente)
24 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Punto final exploratorio: disfunción de órganos
Periodo de tiempo: 24 meses

Mejora en cualquiera de las mediciones a continuación de la disfunción de los órganos en el tratamiento posterior a los 6 y/o 12 meses en comparación con la línea de base

  • Glomerulopatía renal medida por nivel de cistatina-C o creatinina
  • Tubulopatía renal medida por aminoácidos de orina
  • Tubulopatía renal medida por bicarbonato de sangre
  • Actividad gastrointestinal medida por albúmina
  • Actividad gastrointestinal medida por el módulo de síntomas gastrointestinales PEDSQL 3.0
  • Actividad de páncreas medida por insulina
  • Actividad de páncreas medida por péptido C
  • Actividad cardíaca medida por ECG
  • Crecimiento medido por GDF15
  • Crecimiento medido por IGF1
  • Crecimiento medido por IGFBP
  • Cambio en el puntaje de participación de órganos médicos (ver Apéndice C)
  • Glomerulopatía renal medida por la pendiente de cambio en EGFR calculada a partir de cistatina-C en el tratamiento posterior de 6 o 12 meses en comparación con la calculada en el período de 6 o 12 meses antes del inicio.
24 meses
Punto final exploratorio: IPMDS
Periodo de tiempo: 12 meses
Mejora desde el inicio en las puntuaciones de la escala de enfermedad mitocondrial pediátrica internacional normalizada (IPMDS) (puntaje total o cada uno de los tres componentes separados) en el tratamiento posterior a los 6 o 12 meses en comparación con el inicio.
12 meses
Punto final exploratorio: frecuencia de hospitalizaciones
Periodo de tiempo: 24 meses
Reducción en la frecuencia de hospitalización (s) durante los 6 y/o 12 meses después del tratamiento en relación con los 6 y/o 12 meses (respectivamente) antes del tratamiento
24 meses
Punto final exploratorio: duración de las hospitalizaciones
Periodo de tiempo: 24 meses
Reducción de la duración de la (s) hospitalización (s) durante los 6 y/o 12 meses después del tratamiento en relación con los 6 y/o 12 meses (respectivamente) antes del tratamiento.
24 meses
Punto final exploratorio: ADNmt exógeno
Periodo de tiempo: 12 meses
Mediciones farmacocinéticas: análisis exógeno de ADNmt en PBMC en puntos de tiempo de 6 y/o 12 meses
12 meses
Punto final exploratorio: biomarcadores basados ​​en sangre
Periodo de tiempo: 12 meses

Cambio en los biomarcadores basados ​​en la sangre a 6 y/o 12 meses después del tratamiento en comparación con la línea de base

  • Cantidad y actividad mitocondrial (número de copias de ADNmt de longitud completa en PBMC y/o sangre completa); Contenido ATP de PBMCS;
  • Nivel de anticuerpo antimitocondrial
  • Análisis de subconjunto PBMC.
12 meses
Punto final exploratorio: altura SDS
Periodo de tiempo: 12 meses
Mejora en la altura SDS a los 6 y/o 12 meses en relación con la historia natural disponible (prospectiva y/o retrospectiva)
12 meses
Punto final exploratorio: SDS de peso
Periodo de tiempo: 24 meses
Mejora en el peso SDS en el período de 6 meses y/o 12 meses después del tratamiento en relación con el período de 6 y/o 12 meses (respectivamente) antes del tratamiento.
24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Minovia Therapeutics Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de julio de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de agosto de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de agosto de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

30 de agosto de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de junio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de junio de 2025

Última verificación

1 de mayo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MNV-010

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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