Una fase I para evaluar la seguridad y los efectos terapéuticos del trasplante de MNV-201 en pacientes pediátricos con síndrome de Pearson

Criterios de inclusión:

1. Participantes masculinos o femeninos con edades comprendidas entre 1 y 18 años.
2. Diagnóstico del síndrome de Pearson, deleción de ADNmt verificada por NGS.
3. Peso corporal ≥ 10 kg.
4. El participante tiene anemia o trombocitopenia, o leucopenia y/o depende de transfusiones de sangre (recibe transfusiones de sangre cada 6 semanas o menos).
5. El participante es médicamente capaz de someterse a las intervenciones del estudio, según lo determine el investigador.
6. Los padres vivos y/o tutores legales del participante capaces de comprender y proporcionar un consentimiento informado voluntario por escrito.

Criterio de exclusión:

1. Historia de infección por VIH-1, VIH-2 o HTLV I/II.
2. Infección activa actual por VHB (incluidos HBcore y HBsAg positivos), VHC, HTLV I/II, Treponema Pallidum o VIH I-II
3. El participante ha sido diagnosticado con síndrome mielodisplásico, mediante FISH y/o cariotipo.
4. El participante no puede someterse a leucaféresis.
5. El número total de células CD34+ recolectadas es inferior a 20x106 células
6. El participante tiene hipersensibilidad conocida a las proteínas murinas o al hierro-dextrano.
7. El participante tiene una infección crónica grave.
8. El participante tiene una enfermedad o afección que puede ponerlo en riesgo o interferir con la capacidad de interpretar los resultados del estudio.
9. Historia de malignidad
10. Antecedentes de tratamiento con terapia génica, trasplante alogénico de médula ósea o sangre de cordón umbilical.
11. Participar actualmente en otro ensayo clínico o participar en otro ensayo clínico dentro del año anterior a la inscripción en el estudio.
12. En opinión del Investigador, el participante no es apto para participar en el estudio por cualquier motivo.