En fas I för att utvärdera säkerheten och de terapeutiska effekterna av transplantation av MNV-201 hos pediatriska patienter med Pearsons syndrom
17 juni 2025 uppdaterad av: Minovia Therapeutics Ltd.
En klinisk fas I, öppen etikett, endosstudie för att utvärdera säkerheten och terapeutiska effekterna av transplantation av MNV-201 (autologa CD34+-celler berikade med allogena placenta-härledda mitokondrier) hos pediatriska patienter med Pearsons syndrom
Primära mitokondriella sjukdomar är en kliniskt och genetiskt heterogen grupp av störningar som orsakas av mutationer i gener som kodas av nukleär deoxiribonukleinsyra (DNA) eller av mutationer och/eller deletioner i mitokondriella DNA (mtDNA). Medan vissa mitokondriella störningar bara påverkar ett enda organ (t.ex. ögat i Leber ärftlig optisk neuropati [LHON]), involverar många flera organ. Mitokondriella störningar kan uppträda i alla åldrar och ett vanligt inslag är det ökande antalet organ som är involverade i sjukdomsförloppet.
Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") är ett bioteknikföretag som utvecklar nya läkemedel baserat på dess mitokondriella augmentation-teknologi (MAT). MNV-201 är en cellterapi producerad av MAT som består av deltagarens autologa CD34+ hematopoetiska stam- och progenitorceller (HSPC) berikade med allogena mitokondrier från placenta, tillverkade i Minovias GMP-anläggning.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
6
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Lea Bensoussan, Msc
- Telefonnummer: +972 + 972 586101291
- E-post: lea@minoviatx.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Natalie Yivgi Ohana, PhD
- Telefonnummer: +972 +972 54 5833727
- E-post: natalie@minoviatx.com
Studieorter
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5266202
- Rekrytering
- Sheba medical center
-
Kontakt:
- Elad Jacoby, MD
- Telefonnummer: +972 526668355
- E-post: elad.jacoby@sheba.health.gov.il
-
Kontakt:
- Moran Levin
- Telefonnummer: +972523923147
- E-post: moran.levin@sheba.health.gov.il
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga deltagare i åldern 1 till 18 år.
- Diagnos av Pearsons syndrom, mtDNA-deletion verifierad av NGS.
- Kroppsvikt ≥ 10 kg.
- Deltagaren har anemi eller trombocytopeni, eller beroende av leukopeni och/eller blodtransfusion (får blodtransfusion var 6:e vecka eller mindre).
- Deltagaren är medicinskt kapabel att genomgå studieinterventionerna, som bestäms av utredaren.
- Deltagarens levande förälder(ar) och/eller vårdnadshavare kan förstå och ge frivilligt skriftligt informerat samtycke.
Exklusions kriterier:
- Historik med infektion med HIV-1, HIV-2 eller HTLV I/II.
- Aktuell aktiv infektion med HBV (inklusive HBcore och HBsAg positiv), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum eller HIV I-II
- Deltagaren har diagnostiserats med myelodysplastiskt syndrom, av FISH och/eller karyotyp.
- Deltagaren kan inte genomgå leukaferes.
- Det totala antalet insamlade CD34+-celler är lägre än 20x106 celler
- Deltagaren har känd överkänslighet mot murina proteiner eller järn-dextran.
- Deltagaren har en kronisk allvarlig infektion.
- Deltagaren har sjukdom eller tillstånd som kan riskera deltagaren eller störa förmågan att tolka studieresultaten.
- Historia om malignitet
- Behandlingshistorik med genterapi, benmärg eller allogen navelsträngsblodtransplantation.
- Deltar för närvarande i en annan klinisk prövning, eller deltar i en annan klinisk prövning inom 1 år före studieregistreringen.
- Enligt utredarens uppfattning är deltagaren av någon anledning olämplig att delta i studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Autologa CD34+-celler berikade med allogena placenta-härledda mitokondrier
|
Autologa CD34+-celler isoleras från deltagarens perifera blod efter mobilisering genom leukaferes.
Allogena mitokondrier isoleras under aseptiska förhållanden från frisk donatorplacenta, kryokonserveras och kvalificeras före användning.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: 12 månader efter behandling.
|
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar som bedöms av CTCAE v5.0 efter MNV-201-infusion
|
12 månader efter behandling.
|
|
Höjd SDS
Tidsram: 24 månader
|
Förbättring från baslinjen till 12 månader efter behandling i höjd SDS jämfört med den beräknade förändringen i Höjd SDS under de 12 månaderna före behandlingen.
|
24 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Höjd SDS
Tidsram: 12 månader
|
Förbättring från baslinjen till 6 månader efter behandling i höjd SDS jämfört med den beräknade förändringen i höjden SDS under de 6 månaderna före behandlingen.
|
12 månader
|
|
Beräknad GFR -lutning
Tidsram: 24 månader
|
Förbättring i beräknad GFR-lutning 6- och/eller 12-månaders efter behandling i förhållande till 6 och/eller 12 månader före behandlingen (respektive)
|
24 månader
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utforskande slutpunkt: organdysfunktion
Tidsram: 24 månader
|
Förbättring i någon av mätningarna nedan för organdysfunktion vid 6- och/eller 12-månaders efterbehandling jämfört med baslinjen
|
24 månader
|
|
Utforskande slutpunkt: IPMDS
Tidsram: 12 månader
|
Förbättring från baslinjen i normaliserade internationella pediatriska mitokondriella sjukdomsskala (IPMDS) poäng (total poäng eller var och en av tre separata komponenter) vid 6- eller 12-månaders efterbehandling jämfört med baslinjen.
|
12 månader
|
|
Utforskande slutpunkt: frekvens av sjukhusinläggningar
Tidsram: 24 månader
|
Minskning av frekvensen av sjukhusvistelse under 6- och/eller 12-månaders efter behandling relativt 6 respektive/12 månader (respektive) före behandlingen
|
24 månader
|
|
Utforskande slutpunkt: Längd på sjukhusinläggningar
Tidsram: 24 månader
|
Minskning av längden på sjukhusvistelse (er) under 6- och/eller 12-månaders efter behandling i förhållande till 6 respektive/12 månader (respektive) före behandlingen.
|
24 månader
|
|
Utforskande slutpunkt: exogen mtDNA
Tidsram: 12 månader
|
Farmakokinetiska mätningar: Exogen mtDNA-analys i PBMC vid 6- och/eller 12-månaders tidpunkter
|
12 månader
|
|
Utforskande slutpunkt: Blodbaserade biomarkörer
Tidsram: 12 månader
|
Förändring i blodbaserade biomarkörer vid 6- och/eller 12-månaders efterbehandling jämfört med baslinjen
|
12 månader
|
|
Utforskande slutpunkt: Höjd SDS
Tidsram: 12 månader
|
Förbättring i höjden SDS vid 6 och/eller 12 månader relativt tillgänglig naturhistoria (blivande och/eller retrospektiv)
|
12 månader
|
|
Utforskande slutpunkt: Vikt SDS
Tidsram: 24 månader
|
Förbättring av vikt SDS under 6-månaders och/eller 12-månadersperiod efter behandling i förhållande till 6- och//eller 12-månadersperiod (respektive) före behandlingen.
|
24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
31 juli 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
1 december 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
24 augusti 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 augusti 2023
Första postat (Faktisk)
30 augusti 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
22 juni 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 juni 2025
Senast verifierad
1 maj 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MNV-010
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .