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Uma Fase I para Avaliar a Segurança e os Efeitos Terapêuticos do Transplante de MNV-201 em Pacientes Pediátricos com Síndrome de Pearson

17 de junho de 2025 atualizado por: Minovia Therapeutics Ltd.

Um estudo clínico de fase I, aberto, de dose única para avaliar a segurança e os efeitos terapêuticos do transplante de MNV-201 (células CD34+ autólogas enriquecidas com mitocôndrias derivadas de placenta alogênica) em pacientes pediátricos com síndrome de Pearson

As doenças mitocondriais primárias são um grupo clínica e geneticamente heterogêneo de doenças causadas por mutações em genes codificados pelo ácido desoxirribonucléico (DNA) nuclear ou por mutações e/ou deleções no DNA mitocondrial (mtDNA). Embora alguns distúrbios mitocondriais afetem apenas um único órgão (por exemplo, o olho na neuropatia óptica hereditária de Leber [LHON]), muitos envolvem vários órgãos. As doenças mitocondriais podem manifestar-se em qualquer idade e uma característica frequente é o número crescente de órgãos envolvidos no curso da doença.

("Minovia") é uma empresa de biotecnologia que desenvolve novas terapêuticas baseadas em sua tecnologia de aumento mitocondrial (MAT). MNV-201 é uma terapia celular produzida pelo MAT que consiste em células-tronco hematopoéticas e progenitoras (HSPCs) autólogas CD34+ do participante enriquecidas com mitocôndrias alogênicas derivadas da placenta, fabricadas nas instalações GMP da Minovia.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

6

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Lea Bensoussan, Msc
  • Número de telefone: +972 + 972 586101291
  • E-mail: lea@minoviatx.com

Estude backup de contato

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Participantes do sexo masculino ou feminino com idade entre 1 e 18 anos.
  2. Diagnóstico de Síndrome de Pearson, deleção de mtDNA verificada por NGS.
  3. Peso corporal ≥ 10 kg.
  4. O participante tem anemia ou trombocitopenia, ou leucopenia e/ou dependente de transfusão de sangue (recebe transfusões de sangue a cada 6 semanas ou menos).
  5. O participante está clinicamente apto a se submeter às intervenções do estudo, conforme determinado pelo investigador.
  6. Pais vivos e/ou responsáveis ​​legais do participante capazes de compreender e fornecer consentimento informado voluntário por escrito.

Critério de exclusão:

  1. História de infecção por HIV-1, HIV-2 ou HTLV I/II.
  2. Infecção ativa atual por HBV (incluindo HBcore e HBsAg positivo), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum ou HIV I-II
  3. O participante foi diagnosticado com Síndrome Mielodisplásica, por FISH e/ou cariótipo.
  4. O participante não pode ser submetido à leucaferese.
  5. O número total de células CD34+ coletadas é inferior a 20x106 células
  6. O participante tem hipersensibilidade conhecida a proteínas murinas ou ferro-dextrano.
  7. O participante tem infecção crônica grave.
  8. O participante tem doença ou condição que pode colocar o participante em risco ou interferir na capacidade de interpretar os resultados do estudo.
  9. História de malignidade
  10. História de tratamento com terapia genética, transplante de medula óssea ou sangue do cordão umbilical alogênico.
  11. Atualmente participando de outro ensaio clínico ou participação em outro ensaio clínico no período de 1 ano antes da inscrição no estudo.
  12. Na opinião do Investigador, o participante é inadequado para participar do estudo por qualquer motivo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Células CD34+ autólogas enriquecidas com mitocôndrias alogênicas derivadas da placenta
Biológico: MNV-201
Células CD34+ autólogas são isoladas do sangue periférico do participante após mobilização por leucaferese. As mitocôndrias alogênicas são isoladas sob condições assépticas de placenta de doadoras saudáveis, criopreservadas e qualificadas antes do uso.
Outros nomes:
  • Células CD34+ enriquecidas com mitocôndrias alogênicas derivadas da placenta

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ocorrência de eventos adversos relacionados ao tratamento
Prazo: 12 meses após o tratamento.
Ocorrência de eventos adversos relacionados ao tratamento, avaliados pelo CTCAE V5.0 após a infusão de MNV-201
12 meses após o tratamento.
Altura sds
Prazo: 24 meses
Melhoria da linha de base para 12 meses após o tratamento em SDs de altura em comparação com a mudança calculada na altura SDS nos 12 meses anteriores ao tratamento.
24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Altura sds
Prazo: 12 meses
Melhoria da linha de base para 6 meses após o tratamento em SDs de altura em comparação com a mudança calculada na altura SDS nos 6 meses anteriores ao tratamento.
12 meses
Inclinação calculada da GFR
Prazo: 24 meses
Melhoria na inclinação calculada da GFR 6- e/ou 12 meses após o tratamento em relação a 6 e/ou 12 meses antes do tratamento (respectivamente)
24 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Endpoint exploratório: disfunção de órgãos
Prazo: 24 meses

Melhoria em qualquer uma das medições abaixo da disfunção de órgãos a 6 e/ou 12 meses após o tratamento em comparação com a linha de base

  • Glomerulopatia renal medida pelo nível de cistatina-C ou creatinina
  • Tubulopatia renal medida por aminoácidos de urina
  • Tubulopatia renal medida por bicarbonato de sangue
  • Atividade gastrointestinal medida por albumina
  • Atividade gastrointestinal medida pelo módulo de sintomas gastrointestinais pediátricos PedSQL 3.0
  • Atividade de pâncreas medida por insulina
  • Atividade do pâncreas medida pelo peptídeo C
  • Atividade cardíaca medida pelo ECG
  • Crescimento medido por GDF15
  • Crescimento medido por IGF1
  • Crescimento medido pelo IGFBP
  • Mudança na pontuação do envolvimento de órgãos médicos (ver Apêndice C)
  • Glomerulopatia renal medida pela inclinação da alteração no EGFR calculada a partir da cistatina-C em 6 ou 12 meses após o tratamento em comparação com a calculada no período de 6 ou 12 meses antes da linha de base.
24 meses
Terço exploratório: IPMDS
Prazo: 12 meses
Melhoria da linha de base nas pontuações da Escala de Doença Mitocondrial Pediátrica Normalizada (IPMDs) (pontuação total ou cada um dos três componentes separados) em 6 ou 12 meses após o tratamento em comparação com a linha de base.
12 meses
Endpoint exploratório: frequência de hospitalizações
Prazo: 24 meses
Redução na frequência de hospitalização (s) durante os 6 e/ou 12 meses após o tratamento em relação aos 6 e/ou 12 meses (respectivamente) antes do tratamento
24 meses
Endpoint exploratório: comprimento das hospitalizações
Prazo: 24 meses
Redução do comprimento da (s) hospitalização (s) durante o pós-tratamento de 6 e/ou 12 meses em relação aos 6 e/ou 12 meses (respectivamente) antes do tratamento.
24 meses
Endpoint exploratório: mtDNA exógeno
Prazo: 12 meses
Medições farmacocinéticas: Análise exógena de mtDNA em PBMCs a 6 e/ou 12 meses de tempo
12 meses
Endpoint exploratório: biomarcadores baseados no sangue
Prazo: 12 meses

Mudança nos biomarcadores de base no sangue em 6 e/ou 12 meses após o tratamento em comparação com a linha de base

  • Quantidade e atividade mitocondriais (número de cópia do mtDNA de comprimento total em PBMC e/ou sangue inteiro); Conteúdo ATP de PBMCs;
  • Nível de anticorpo anti-mitocondrial
  • Análise de subconjunto PBMC.
12 meses
Endpoint exploratório: altura SDS
Prazo: 12 meses
Melhoria na altura SDS aos 6 e/ou 12 meses em relação à história natural disponível (prospectiva e/ou retrospectiva)
12 meses
Endpoint exploratório: peso SDS
Prazo: 24 meses
Melhoria no peso SDS no período de 6 meses e/ou 12 meses após o tratamento em relação ao período de 6 e/ou 12 meses (respectivamente) antes do tratamento.
24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Minovia Therapeutics Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de julho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de agosto de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de agosto de 2023

Primeira postagem (Real)

30 de agosto de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de junho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de junho de 2025

Última verificação

1 de maio de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MNV-010

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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