Uma Fase I para Avaliar a Segurança e os Efeitos Terapêuticos do Transplante de MNV-201 em Pacientes Pediátricos com Síndrome de Pearson

Critério de inclusão:

1. Participantes do sexo masculino ou feminino com idade entre 1 e 18 anos.
2. Diagnóstico de Síndrome de Pearson, deleção de mtDNA verificada por NGS.
3. Peso corporal ≥ 10 kg.
4. O participante tem anemia ou trombocitopenia, ou leucopenia e/ou dependente de transfusão de sangue (recebe transfusões de sangue a cada 6 semanas ou menos).
5. O participante está clinicamente apto a se submeter às intervenções do estudo, conforme determinado pelo investigador.
6. Pais vivos e/ou responsáveis ​​legais do participante capazes de compreender e fornecer consentimento informado voluntário por escrito.

Critério de exclusão:

1. História de infecção por HIV-1, HIV-2 ou HTLV I/II.
2. Infecção ativa atual por HBV (incluindo HBcore e HBsAg positivo), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum ou HIV I-II
3. O participante foi diagnosticado com Síndrome Mielodisplásica, por FISH e/ou cariótipo.
4. O participante não pode ser submetido à leucaferese.
5. O número total de células CD34+ coletadas é inferior a 20x106 células
6. O participante tem hipersensibilidade conhecida a proteínas murinas ou ferro-dextrano.
7. O participante tem infecção crônica grave.
8. O participante tem doença ou condição que pode colocar o participante em risco ou interferir na capacidade de interpretar os resultados do estudo.
9. História de malignidade
10. História de tratamento com terapia genética, transplante de medula óssea ou sangue do cordão umbilical alogênico.
11. Atualmente participando de outro ensaio clínico ou participação em outro ensaio clínico no período de 1 ano antes da inscrição no estudo.
12. Na opinião do Investigador, o participante é inadequado para participar do estudo por qualquer motivo.