Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза I оценки безопасности и терапевтического эффекта трансплантации MNV-201 у педиатрических пациентов с синдромом Пирсона

19 октября 2023 г. обновлено: Minovia Therapeutics Ltd.

Фаза I, открытое клиническое исследование однократной дозы для оценки безопасности и терапевтических эффектов трансплантации MNV-201 (аутологичных клеток CD34+, обогащенных аллогенными митохондриями, полученными из плаценты) у педиатрических пациентов с синдромом Пирсона

Первичные митохондриальные заболевания представляют собой клинически и генетически гетерогенную группу заболеваний, вызванных мутациями в генах, кодируемых ядерной дезоксирибонуклеиновой кислотой (ДНК), или мутациями и/или делециями в митохондриальной ДНК (мтДНК). Хотя некоторые митохондриальные нарушения поражают только один орган (например, глаз при наследственной оптической невропатии Лебера [LHON]), многие из них затрагивают несколько органов. Митохондриальные нарушения могут проявиться в любом возрасте, и частой особенностью является увеличение числа органов, вовлеченных в течение заболевания.

Minovia Therapeutics Ltd. («Миновия») — биотехнологическая компания, разрабатывающая новые терапевтические средства на основе технологии митохондриальной аугментации (MAT). MNV-201 представляет собой клеточную терапию, производимую с помощью MAT, которая состоит из аутологичных CD34+ гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников (HSPC), обогащенных аллогенными митохондриями плацентарного происхождения, произведенных на предприятии Minovia GMP.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

5

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Natalie Yivgi Ohana, PhD
  • Номер телефона: + 972 54 5833727
  • Электронная почта: natalie@minoviatx.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Lea Bensoussan, MSc
  • Номер телефона: +972 58 6101291
  • Электронная почта: lea@minoviatx.com

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участники мужского или женского пола в возрасте от 1 до 18 лет.
  2. Диагноз синдром Пирсона, делеция мтДНК подтверждена NGS.
  3. Масса тела ≥ 10 кг.
  4. У участника анемия или тромбоцитопения, или лейкопения и/или зависимость от переливания крови (получает переливание крови каждые 6 недель или реже).
  5. По мнению исследователя, участник по медицинским показаниям способен пройти вмешательство в рамках исследования.
  6. Живые родители и/или законные опекуны участника, способные понять и предоставить добровольное письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

  1. Инфекция ВИЧ-1, ВИЧ-2 или HTLV I/II в анамнезе.
  2. Текущая активная инфекция HBV (включая HBcore и HBsAg-положительный), HCV, HTLV I/II, Treponema pallidum или ВИЧ I-II.
  3. У участника был диагностирован миелодиспластический синдром с помощью FISH и/или кариотипа.
  4. Участник не может пройти лейкаферез.
  5. Общее количество собранных клеток CD34+ меньше 20x106 клеток.
  6. У участника известна гиперчувствительность к мышиным белкам или железо-декстрану.
  7. У участника хроническая тяжелая инфекция.
  8. У участника имеется заболевание или состояние, которое может подвергнуть его риску или помешать интерпретации результатов исследования.
  9. История злокачественного новообразования
  10. История лечения генной терапией, трансплантацией костного мозга или аллогенной пуповинной крови.
  11. В настоящее время участвует в другом клиническом исследовании или участвует в другом клиническом исследовании в течение 1 года до включения в исследование.
  12. По мнению исследователя, участник по каким-либо причинам непригоден для участия в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Аутологичные CD34+ клетки, обогащенные аллогенными митохондриями плацентарного происхождения
Биологический: МНВ-201
Аутологичные клетки CD34+ выделяют из периферической крови участника после мобилизации с помощью лейкафереза. Аллогенные митохондрии выделяют в асептических условиях из плаценты здорового донора, криоконсервируют и аттестуют перед использованием.
Другие имена:
  • CD34+ клетки, обогащенные аллогенными митохондриями плаценты

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Возникновение нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: 12 месяцев после лечения.
Возникновение связанных с лечением нежелательных явлений по оценке CTCAE v5.0 после инфузии MNV-201.
12 месяцев после лечения.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Стабилизация или улучшение показателей качества жизни (QoL) по опроснику IPMDS (Международная шкала педиатрических митохондриальных заболеваний).
Временное ограничение: 12 месяцев после лечения
Оценка выражается в процентах заданий, которые удалось выполнить. Чем ниже балл, тем лучше успеваемость ребенка.
12 месяцев после лечения
Сокращение частоты и продолжительности госпитализации в течение 12 месяцев после MAT по сравнению с 12-месячным периодом до MAT.
Временное ограничение: 12 месяцев после лечения
12 месяцев после лечения
Изменения анемии в течение периода наблюдения в течение 12 месяцев после лечения.
Временное ограничение: 12 месяцев после лечения.
Изменения анемии по сравнению с исходным уровнем в течение периода наблюдения в течение 12 месяцев после лечения, измеренного с помощью общего анализа крови.
12 месяцев после лечения.
Изменения тромбоцитопении в течение 12 месяцев после лечения
Временное ограничение: 12 месяцев после лечения
Изменения тромбоцитопении по сравнению с исходным уровнем в течение периода наблюдения в течение 12 месяцев после лечения, измеренные с помощью общего анализа крови.
12 месяцев после лечения
Изменения лейкопении в течение 12 месяцев после лечения
Временное ограничение: 12 месяцев после лечения
Изменения лейкопении по сравнению с исходным уровнем в течение 12 месяцев после лечения, измеренные с помощью общего анализа крови.
12 месяцев после лечения
Изменения частоты переливания крови в течение 12 месяцев после лечения.
Временное ограничение: 12 месяцев после лечения.
Изменения в частоте переливания крови будут оцениваться на основе количества переливаний крови, полученных участником с момента исходного уровня, по сравнению с количеством переливаний крови, полученных участником в течение 6-месячного периода перед скринингом.
12 месяцев после лечения.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Minovia Therapeutics Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 июля 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 августа 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 августа 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 августа 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 октября 2023 г.

Последняя проверка

1 октября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MNV-010

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования МНВ-201

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Estonia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться