Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза I оценки безопасности и терапевтического эффекта трансплантации MNV-201 у педиатрических пациентов с синдромом Пирсона

17 июня 2025 г. обновлено: Minovia Therapeutics Ltd.

Фаза I, открытое клиническое исследование однократной дозы для оценки безопасности и терапевтических эффектов трансплантации MNV-201 (аутологичных клеток CD34+, обогащенных аллогенными митохондриями, полученными из плаценты) у педиатрических пациентов с синдромом Пирсона

Первичные митохондриальные заболевания представляют собой клинически и генетически гетерогенную группу заболеваний, вызванных мутациями в генах, кодируемых ядерной дезоксирибонуклеиновой кислотой (ДНК), или мутациями и/или делециями в митохондриальной ДНК (мтДНК). Хотя некоторые митохондриальные нарушения поражают только один орган (например, глаз при наследственной оптической невропатии Лебера [LHON]), многие из них затрагивают несколько органов. Митохондриальные нарушения могут проявиться в любом возрасте, и частой особенностью является увеличение числа органов, вовлеченных в течение заболевания.

Minovia Therapeutics Ltd. («Миновия») — биотехнологическая компания, разрабатывающая новые терапевтические средства на основе технологии митохондриальной аугментации (MAT). MNV-201 представляет собой клеточную терапию, производимую с помощью MAT, которая состоит из аутологичных CD34+ гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников (HSPC), обогащенных аллогенными митохондриями плацентарного происхождения, произведенных на предприятии Minovia GMP.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

6

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Lea Bensoussan, Msc
  • Номер телефона: +972 + 972 586101291
  • Электронная почта: lea@minoviatx.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Natalie Yivgi Ohana, PhD
  • Номер телефона: +972 +972 54 5833727
  • Электронная почта: natalie@minoviatx.com

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участники мужского или женского пола в возрасте от 1 до 18 лет.
  2. Диагноз синдром Пирсона, делеция мтДНК подтверждена NGS.
  3. Масса тела ≥ 10 кг.
  4. У участника анемия или тромбоцитопения, или лейкопения и/или зависимость от переливания крови (получает переливание крови каждые 6 недель или реже).
  5. По мнению исследователя, участник по медицинским показаниям способен пройти вмешательство в рамках исследования.
  6. Живые родители и/или законные опекуны участника, способные понять и предоставить добровольное письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

  1. Инфекция ВИЧ-1, ВИЧ-2 или HTLV I/II в анамнезе.
  2. Текущая активная инфекция HBV (включая HBcore и HBsAg-положительный), HCV, HTLV I/II, Treponema pallidum или ВИЧ I-II.
  3. У участника был диагностирован миелодиспластический синдром с помощью FISH и/или кариотипа.
  4. Участник не может пройти лейкаферез.
  5. Общее количество собранных клеток CD34+ меньше 20x106 клеток.
  6. У участника известна гиперчувствительность к мышиным белкам или железо-декстрану.
  7. У участника хроническая тяжелая инфекция.
  8. У участника имеется заболевание или состояние, которое может подвергнуть его риску или помешать интерпретации результатов исследования.
  9. История злокачественного новообразования
  10. История лечения генной терапией, трансплантацией костного мозга или аллогенной пуповинной крови.
  11. В настоящее время участвует в другом клиническом исследовании или участвует в другом клиническом исследовании в течение 1 года до включения в исследование.
  12. По мнению исследователя, участник по каким-либо причинам непригоден для участия в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Аутологичные CD34+ клетки, обогащенные аллогенными митохондриями плацентарного происхождения
Биологический: МНВ-201
Аутологичные клетки CD34+ выделяют из периферической крови участника после мобилизации с помощью лейкафереза. Аллогенные митохондрии выделяют в асептических условиях из плаценты здорового донора, криоконсервируют и аттестуют перед использованием.
Другие имена:
  • CD34+ клетки, обогащенные аллогенными митохондриями плаценты

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Возникновение нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: 12 месяцев после лечения.
Появление нежелательных явлений, связанных с лечением, оцениваемых CTCAE v5.0 после инфузии MNV-201
12 месяцев после лечения.
Высота SDS
Временное ограничение: 24 месяца
Улучшение с исходного уровня до 12 месяцев после обработки в SDS по высоте по сравнению с расчетным изменением SD высоты за 12 месяцев до лечения.
24 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Высота SDS
Временное ограничение: 12 месяцев
Улучшение с исходного уровня до 6 месяцев после лечения в SDS по высоте по сравнению с расчетным изменением SDS высоты за 6 месяцев до лечения.
12 месяцев
Рассчищенный наклон СКФ
Временное ограничение: 24 месяца
Улучшение в расчетном наклоне GFR 6- и/или 12 месяцев после лечения относительно 6 и/или 12 месяцев до лечения (соответственно)
24 месяца

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Исследовательская конечная точка: дисфункция органов
Временное ограничение: 24 месяца

Улучшение любого из измерений, ниже дисфункции органов, при 6- и/или 12-месячной после лечения по сравнению с базовым уровнем

  • Почечная гломерулопатия, измеренная по уровню цистатина-C или креатинина
  • Почечная тубулопатия, измеренная аминокислотами мочи
  • Почечная тубулопатия, измеренная с помощью бикарбоната крови
  • Желудочно -кишечная активность, измеренная альбумином
  • Желудочно -кишечная активность, измеренная с помощью педиатрического модуля желудочно -кишечных симптомов Pedsql 3.0
  • Активность поджелудочной железы, измеренная инсулином
  • Активность поджелудочной железы, измеренная с помощью C-пептида
  • Сердечная активность, измеренная ЭКГ
  • Рост измерен GDF15
  • Рост, измеренный IGF1
  • Рост, измеренный IGFBP
  • Изменения в оценке вовлеченности врача (см. Приложение C)
  • Почечная гломерулопатия, измеренная по наклону изменения EGFR, рассчитанного по цистатину-C через 6- или 12-месячный после лечения по сравнению с рассчитанным в течение 6- или 12-месячного месяца до исходного уровня.
24 месяца
Исследовательская конечная точка: IPMDS
Временное ограничение: 12 месяцев
Улучшение по сравнению с исходным уровнем в нормализованной международной педиатрической шкале митохондриальных заболеваний (IPMD) (общий балл или каждый из трех отдельных компонентов) через 6- или 12-месячный после лечения по сравнению с исходным уровнем.
12 месяцев
Исследовательская конечная точка: частота госпитализации
Временное ограничение: 24 месяца
Снижение частоты госпитализации (ов) в течение 6- и/или 12 месяцев после лечения относительно 6 и/или 12 месяцев (соответственно) до лечения
24 месяца
Исследовательская конечная точка: продолжительность госпитализации
Временное ограничение: 24 месяца
Снижение продолжительности госпитализации (и) в течение 6- и/или 12 месяцев после лечения относительно 6 и/или 12 месяцев (соответственно) до лечения.
24 месяца
Исследовательская конечная точка: экзогенная мтДНК
Временное ограничение: 12 месяцев
Фармакокинетические измерения: экзогенный анализ мтДНК в PBMC в 6- и/или 12-месячных времени времени
12 месяцев
Исследовательская конечная точка: биомаркеры на основе крови
Временное ограничение: 12 месяцев

Изменение биомаркеров на основе крови в 6- и/или 12-месячных после лечения по сравнению с исходным уровнем

  • Митохондриальная величина и активность (полное количество копий мтДНК в PBMC и/или цельной крови); Содержание ATP в PBMCS;
  • Уровень антимитохондриальных антител
  • Анализ подмножества PBMC.
12 месяцев
Исследовательская конечная точка: высота SDS
Временное ограничение: 12 месяцев
Улучшение высоты SDS на 6 и/или 12 месяцев по сравнению с естественной историей (перспективная и/или ретроспектива)
12 месяцев
Исследовательская конечная точка: вес SDS
Временное ограничение: 24 месяца
Улучшение веса SDS в 6-месячном и/или 12-месячном периоде после лечения по сравнению с 6- и/или 12-месячным периодом (соответственно) до лечения.
24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Minovia Therapeutics Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 июля 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 августа 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 августа 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 августа 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 июня 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июня 2025 г.

Последняя проверка

1 мая 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MNV-010

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться