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Eine Phase I zur Bewertung der Sicherheit und therapeutischen Wirkung der Transplantation von MNV-201 bei pädiatrischen Patienten mit Pearson-Syndrom

17. Juni 2025 aktualisiert von: Minovia Therapeutics Ltd.

Eine offene klinische Einzeldosisstudie der Phase I zur Bewertung der Sicherheit und therapeutischen Wirkung der Transplantation von MNV-201 (autologe CD34+-Zellen, angereichert mit allogenen, aus der Plazenta stammenden Mitochondrien) bei pädiatrischen Patienten mit Pearson-Syndrom

Primäre mitochondriale Erkrankungen sind eine klinisch und genetisch heterogene Gruppe von Erkrankungen, die durch Mutationen in Genen verursacht werden, die von der nuklearen Desoxyribonukleinsäure (DNA) kodiert werden, oder durch Mutationen und/oder Deletionen in der mitochondrialen DNA (mtDNA). Während einige mitochondriale Erkrankungen nur ein einzelnes Organ betreffen (z. B. das Auge bei Leber hereditärer Optikusneuropathie [LHON]), betreffen viele mehrere Organe. Mitochondriale Störungen können in jedem Alter auftreten und häufig ist die zunehmende Zahl von Organen im Krankheitsverlauf beteiligt.

Minovia Therapeutics Ltd. („Minovia“) ist ein Biotech-Unternehmen, das neuartige Therapeutika auf der Grundlage seiner Mitochondrien-Augmentationstechnologie (MAT) entwickelt. MNV-201 ist eine von MAT hergestellte Zelltherapie, die aus autologen hämatopoetischen CD34+-Stamm- und Vorläuferzellen (HSPCs) des Teilnehmers besteht, die mit allogenen, aus der Plazenta stammenden Mitochondrien angereichert sind und in der GMP-Anlage von Minovia hergestellt werden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

6

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Lea Bensoussan, Msc
  • Telefonnummer: +972 + 972 586101291
  • E-Mail: lea@minoviatx.com

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 1 bis 18 Jahren.
  2. Diagnose des Pearson-Syndroms, mtDNA-Deletion durch NGS bestätigt.
  3. Körpergewicht ≥ 10 kg.
  4. Der Teilnehmer leidet an Anämie oder Thrombozytopenie oder Leukopenie und/oder ist bluttransfusionsabhängig (erhält alle 6 Wochen oder weniger Bluttransfusionen).
  5. Der Teilnehmer ist aus medizinischer Sicht in der Lage, sich den vom Prüfer festgelegten Studieninterventionen zu unterziehen.
  6. Die noch lebenden Eltern und/oder Erziehungsberechtigten des Teilnehmers sind in der Lage, die freiwillige schriftliche Einverständniserklärung zu verstehen und abzugeben.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte einer Infektion mit HIV-1, HIV-2 oder HTLV I/II.
  2. Aktuelle aktive Infektion mit HBV (einschließlich HBcore- und HBsAg-positiv), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum oder HIV I-II
  3. Bei dem Teilnehmer wurde durch FISH und/oder Karyotyp ein Myelodysplastisches Syndrom diagnostiziert.
  4. Der Teilnehmer kann sich keiner Leukapherese unterziehen.
  5. Die Gesamtzahl der gesammelten CD34+-Zellen beträgt weniger als 20 x 106 Zellen
  6. Der Teilnehmer hatte eine bekannte Überempfindlichkeit gegenüber murinen Proteinen oder Eisen-Dextran.
  7. Der Teilnehmer hat eine chronisch schwere Infektion.
  8. Der Teilnehmer leidet an einer Krankheit oder einem Zustand, der den Teilnehmer gefährden oder die Fähigkeit zur Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen kann.
  9. Geschichte der Malignität
  10. Vorgeschichte einer Behandlung mit Gentherapie, Knochenmark- oder allogener Nabelschnurbluttransplantation.
  11. Derzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie oder Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb eines Jahres vor der Studieneinschreibung.
  12. Nach Ansicht des Prüfarztes ist der Teilnehmer aus irgendeinem Grund für die Teilnahme an der Studie ungeeignet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Autologe CD34+-Zellen, angereichert mit allogenen, aus der Plazenta stammenden Mitochondrien
Biologisch: MNV-201
Autologe CD34+-Zellen werden nach Mobilisierung durch Leukapherese aus dem peripheren Blut des Teilnehmers isoliert. Allogene Mitochondrien werden unter aseptischen Bedingungen aus gesunder Spenderplazenta isoliert, kryokonserviert und vor der Verwendung qualifiziert.
Andere Namen:
  • CD34+-Zellen, angereichert mit allogenen, aus der Plazenta stammenden Mitochondrien

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 12 Monate nach der Behandlung.
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die von CTCAE v5.0 nach MNV-20101-Infusion bewertet wurden
12 Monate nach der Behandlung.
Höhe SDS
Zeitfenster: 24 Monate
Verbesserung von Ausgangswert auf 12 Monate nach der Behandlung der Höhe der Höhe im Vergleich zu der berechneten Änderung der Höhen -SDS in den 12 Monaten vor der Behandlung.
24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Höhe SDS
Zeitfenster: 12 Monate
Verbesserung von Ausgangswert auf 6 Monate nach der Behandlung der Höhe der Höhe im Vergleich zu der berechneten Änderung der Höhen -SDS in den 6 Monaten vor der Behandlung.
12 Monate
Berechnete GFR -Steigung
Zeitfenster: 24 Monate
Verbesserung der berechneten GFR-Steigung 6- und/oder 12 Monate nach der Behandlung im Vergleich zu 6 und/oder 12 Monaten vor der Behandlung (jeweils)
24 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erkundungsendpunkt: Organfunktionsstörung
Zeitfenster: 24 Monate

Verbesserung der Messungen unterhalb der Organfunktionsstörung bei 6- und/oder 12 Monaten nach der Behandlung im Vergleich zu Grundlinien

  • Nierenglomerulopathie gemessen durch Cystatin-C oder Kreatinin
  • Nieren -Tubulopathie gemessen durch Urinaminosäuren
  • Nieren -Tubulopathie gemessen durch Blutbicarbonat
  • Magen -Darm -Aktivität gemessen von Albumin
  • Magen -Darm -Aktivität, gemessen durch pädiatrische PEDSQL 3.0 Magen -Darm -Symptome -Modul
  • Durch Insulin gemessene Bauchspeicheldrüseaktivität
  • Durch C-Peptid gemessene Bauchspeicheldrüseaktivität
  • Herzaktivität gemessen durch EKG
  • Wachstum gemessen mit GDF15
  • Wachstum gemessen durch IGF1
  • Wachstum gemessen durch IGFBP
  • Änderung der Bewertung der Einbeziehung von Ärzten Organ (siehe Anhang C)
  • Nierenglomerulopathie gemessen durch die Änderung des EGFR, berechnet aus Cystatin-C nach 6- oder 12-monatiger Nachbehandlung im Vergleich zu dem, der im Zeitraum von 6 oder 12 Monaten vor dem Ausgangswert berechnet wurde.
24 Monate
Erkundlicher Endpunkt: IPMDS
Zeitfenster: 12 Monate
Verbesserung aus dem Ausgangswert der normalisierten internationalen pädiatrischen mitochondrialen Krankheits-Skala (IPMDS) (Gesamtpunktzahl oder jeweils drei getrennten Komponenten) bei 6- oder 12-Monats-Nachbehandlung im Vergleich zum Ausgangswert.
12 Monate
Erkundungsendpunkt: Häufigkeit der Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: 24 Monate
Verringerung der Häufigkeit der Krankenhausaufenthalte (en) während der 6- und/oder 12 Monate nach der Behandlung im Vergleich zu den 6 bzw./oder 12 Monaten (jeweils) vor der Behandlung
24 Monate
Erkundungsendpunkt: Länge der Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: 24 Monate
Reduzierung der Krankenhausaufenthaltsdauer während der 6- und/oder 12 Monate nach der Behandlung im Vergleich zu den 6 bzw./oder 12 Monaten (jeweils) vor der Behandlung.
24 Monate
Erkundungsendpunkt: exogene mtDNA
Zeitfenster: 12 Monate
Pharmakokinetische Messungen: Exogene mtDNA-Analyse in PBMCs bei 6- und/oder 12-Monats-Zeitpunkten
12 Monate
Erkundungsendpunkt: Blutbasierte Biomarker
Zeitfenster: 12 Monate

Veränderung der bloßbasierten Biomarker bei 6- und/oder 12 Monaten nach der Behandlung im Vergleich zur Grundlinie

  • Mitochondriale Menge und Aktivität (mtDNA -Kopienzahl in voller Länge in PBMC und/oder Vollblut); ATP -Inhalt von PBMCs;
  • Anti-Mitochondrien-Antikörperspiegel
  • PBMC -Untergruppenanalyse.
12 Monate
Erkundungsendpunkt: Höhe SDs
Zeitfenster: 12 Monate
Verbesserung der Höhen -SDS bei 6 und/oder 12 Monaten im Vergleich zur verfügbaren Naturgeschichte (prospektive und/oder retrospektive)
12 Monate
Erkundungsendpunkt: Gewicht SDS
Zeitfenster: 24 Monate
Verbesserung des Gewichts-SDS im Zeitraum von 6 Monaten und/oder 12 Monaten nach der Behandlung im Vergleich zu 6- und/oder 12-Monats-Zeitraum (jeweils) vor der Behandlung.
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Minovia Therapeutics Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Juli 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. August 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MNV-010

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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