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Una fase I per valutare la sicurezza e gli effetti terapeutici del trapianto di MNV-201 in pazienti pediatrici con sindrome di Pearson

17 giugno 2025 aggiornato da: Minovia Therapeutics Ltd.

Uno studio clinico di fase I, in aperto, a dose singola per valutare la sicurezza e gli effetti terapeutici del trapianto di MNV-201 (cellule CD34+ autologhe arricchite con mitocondri derivati ​​dalla placenta allogenica) in pazienti pediatrici con sindrome di Pearson

Le malattie mitocondriali primarie sono un gruppo clinicamente e geneticamente eterogeneo di malattie causate da mutazioni nei geni codificati dall'acido desossiribonucleico nucleare (DNA) o da mutazioni e/o delezioni nel DNA mitocondriale (mtDNA). Mentre alcuni disturbi mitocondriali colpiscono solo un singolo organo (ad esempio, l'occhio nella neuropatia ottica ereditaria di Leber [LHON]), molti coinvolgono più organi. I disturbi mitocondriali possono presentarsi a qualsiasi età e una caratteristica frequente è il crescente numero di organi coinvolti nel decorso della malattia.

Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") è una società biotecnologica che sviluppa nuove terapie basate sulla sua tecnologia di aumento mitocondriale (MAT). MNV-201 è una terapia cellulare prodotta da MAT che consiste in cellule staminali e progenitrici ematopoietiche CD34+ autologhe del partecipante arricchite con mitocondri allogenici di derivazione placentare, prodotte nello stabilimento GMP di Minovia.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

6

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Lea Bensoussan, Msc
  • Numero di telefono: +972 + 972 586101291
  • Email: lea@minoviatx.com

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Partecipanti maschi o femmine di età compresa tra 1 e 18 anni.
  2. Diagnosi della sindrome di Pearson, delezione del mtDNA verificata mediante NGS.
  3. Peso corporeo ≥ 10 kg.
  4. Il partecipante soffre di anemia o trombocitopenia o leucopenia e/o dipende da trasfusioni di sangue (riceve trasfusioni di sangue ogni 6 settimane o meno).
  5. Il partecipante è in grado dal punto di vista medico di sottoporsi agli interventi dello studio, come stabilito dallo sperimentatore.
  6. Genitore(i) vivente(i) e/o tutore(i) legale(i) del partecipante in grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto volontario.

Criteri di esclusione:

  1. Storia di infezione da HIV-1, HIV-2 o HTLV I/II.
  2. Attuale infezione attiva da HBV (compresi HBcore e HBsAg positivi), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum o HIV I-II
  3. Al partecipante è stata diagnosticata la sindrome mielodisplastica, mediante FISH e/o cariotipo.
  4. Il partecipante non è in grado di sottoporsi a leucaferesi.
  5. Il numero totale di cellule CD34+ raccolte è inferiore a 20x106 cellule
  6. Il partecipante ha una nota ipersensibilità alle proteine ​​murine o al ferro-destrano.
  7. Il partecipante ha un'infezione cronica grave.
  8. Il partecipante ha una malattia o una condizione che potrebbe metterlo a rischio o interferire con la capacità di interpretare i risultati dello studio.
  9. Storia di neoplasie
  10. Anamnesi di trattamento con terapia genica, trapianto di midollo osseo o sangue cordonale allogenico.
  11. Attualmente partecipante a un altro studio clinico o partecipazione a un altro studio clinico entro 1 anno prima dell'arruolamento nello studio.
  12. A giudizio dello sperimentatore, il partecipante non è idoneo a partecipare allo studio per qualsiasi motivo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellule CD34+ autologhe arricchite con mitocondri allogenici derivati ​​dalla placenta
Biologico: MNV-201
Le cellule CD34+ autologhe vengono isolate dal sangue periferico del partecipante dopo la mobilizzazione mediante leucaferesi. I mitocondri allogenici vengono isolati in condizioni asettiche dalla placenta sana di un donatore, crioconservati e qualificati prima dell'uso.
Altri nomi:
  • Cellule CD34+ arricchite con mitocondri allogenici derivati ​​dalla placenta

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Presenza di eventi avversi legati al trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trattamento.
Presenza di eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE V5.0 a seguito dell'infusione MNV-201
12 mesi dopo il trattamento.
Altezza SDS
Lasso di tempo: 24 mesi
Miglioramento dal basale a 12 mesi dopo il trattamento in altezza SDS rispetto alla variazione calcolata delle SD in altezza nei 12 mesi precedenti il ​​trattamento.
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Altezza SDS
Lasso di tempo: 12 mesi
Miglioramento dal basale a 6 mesi dopo il trattamento in altezza SDS rispetto alla variazione calcolata delle SD in altezza nei 6 mesi precedenti il ​​trattamento.
12 mesi
Pendenza GFR calcolata
Lasso di tempo: 24 mesi
Miglioramento della pendenza GFR calcolata 6- e/o 12 mesi dopo il trattamento rispetto a 6 e/o 12 mesi prima del trattamento (rispettivamente)
24 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint esplorativo: disfunzione degli organi
Lasso di tempo: 24 mesi

Miglioramento in una qualsiasi delle misurazioni seguenti della disfunzione degli organi a 6 e/o 12 mesi post-trattamento rispetto al basale

  • Glomerulopatia renale misurata per livello di cistatina-C o creatinina
  • Tubulopatia renale misurata dagli aminoacidi delle urine
  • Tubulopatia renale misurata dal bicarbonato nel sangue
  • Attività gastrointestinale misurata dall'albumina
  • Attività gastrointestinale misurata dal modulo pediatrico PEDSQL 3.0 Sintomi gastrointestinali
  • Attività del pancreas misurata dall'insulina
  • Attività del pancreas misurata da C-peptide
  • Attività cardiaca misurata da ECG
  • Crescita misurata da GDF15
  • Crescita misurata da IGF1
  • Crescita misurata da IGFBP
  • Modifica del punteggio di coinvolgimento degli organi del medico (vedere Appendice C)
  • Glomerulopatia renale misurata dalla pendenza di variazione dell'EGFR calcolata dalla cistatina-C a 6 o 12 mesi dopo il trattamento rispetto a quello calcolato nel periodo di 6 o 12 mesi precedenti la linea di base.
24 mesi
Endpoint esplorativo: IPMD
Lasso di tempo: 12 mesi
Miglioramento del basale nei punteggi della scala della malattia mitocondriale pediatrica internazionale normalizzati (IPMD) (punteggio totale o ciascuno di tre componenti separati) a 6 o 12 mesi post-trattamento rispetto al basale.
12 mesi
Endpoint esplorativo: frequenza dei ricoveri
Lasso di tempo: 24 mesi
Riduzione della frequenza del ricovero/e di ospedale durante il trattamento di 6 e/o 12 mesi rispetto ai 6 e/o 12 mesi (rispettivamente) prima del trattamento
24 mesi
Endpoint esplorativo: durata dei ricoveri
Lasso di tempo: 24 mesi
Riduzione della lunghezza del ricovero/i durante il trattamento di 6 e/o 12 mesi rispetto ai 6 e/o 12 mesi (rispettivamente) prima del trattamento.
24 mesi
Endpoint esplorativo: mtDNA esogeno
Lasso di tempo: 12 mesi
Misurazioni farmacocinetiche: analisi esogena di mtDNA in PBMC a punti temporali a 6 e/o 12 mesi
12 mesi
Endpoint esplorativo: biomarcatori a base di sangue
Lasso di tempo: 12 mesi

Cambiamento dei biomarcatori a base di sangue a 6 e/o 12 mesi post-trattamento rispetto al basale

  • Quantità e attività mitocondriale (numero di copia mtDNA a tutta lunghezza in pbmc e/o sangue intero); Contenuto ATP di PBMC;
  • Livello anticorpale anti-mitocondriale
  • Analisi del sottoinsieme PBMC.
12 mesi
Endpoint esplorativo: SDS di altezza
Lasso di tempo: 12 mesi
Miglioramento delle SD in altezza a 6 e/o 12 mesi rispetto alla storia naturale disponibile (prospettiva e/o retrospettiva)
12 mesi
Endpoint esplorativo: SDS di peso
Lasso di tempo: 24 mesi
Miglioramento delle SD di peso in periodo di 6 mesi e/o 12 mesi dopo il trattamento rispetto al periodo 6 e/o 12 mesi (rispettivamente) prima del trattamento.
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Minovia Therapeutics Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 luglio 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

30 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 giugno 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MNV-010

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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