- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06017869
Una fase I per valutare la sicurezza e gli effetti terapeutici del trapianto di MNV-201 in pazienti pediatrici con sindrome di Pearson
Uno studio clinico di fase I, in aperto, a dose singola per valutare la sicurezza e gli effetti terapeutici del trapianto di MNV-201 (cellule CD34+ autologhe arricchite con mitocondri derivati dalla placenta allogenica) in pazienti pediatrici con sindrome di Pearson
Le malattie mitocondriali primarie sono un gruppo clinicamente e geneticamente eterogeneo di malattie causate da mutazioni nei geni codificati dall'acido desossiribonucleico nucleare (DNA) o da mutazioni e/o delezioni nel DNA mitocondriale (mtDNA). Mentre alcuni disturbi mitocondriali colpiscono solo un singolo organo (ad esempio, l'occhio nella neuropatia ottica ereditaria di Leber [LHON]), molti coinvolgono più organi. I disturbi mitocondriali possono presentarsi a qualsiasi età e una caratteristica frequente è il crescente numero di organi coinvolti nel decorso della malattia.
Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") è una società biotecnologica che sviluppa nuove terapie basate sulla sua tecnologia di aumento mitocondriale (MAT). MNV-201 è una terapia cellulare prodotta da MAT che consiste in cellule staminali e progenitrici ematopoietiche CD34+ autologhe del partecipante arricchite con mitocondri allogenici di derivazione placentare, prodotte nello stabilimento GMP di Minovia.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Natalie Yivgi Ohana, PhD
- Numero di telefono: + 972 54 5833727
- Email: natalie@minoviatx.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Lea Bensoussan, MSc
- Numero di telefono: +972 58 6101291
- Email: lea@minoviatx.com
Luoghi di studio
-
-
-
Ramat Gan, Israele, 5266202
- Reclutamento
- Sheba Medical Center
-
Contatto:
- Elad Jacoby, MD
- Numero di telefono: +972 526668355
- Email: elad.jacoby@sheba.health.gov.il
-
Contatto:
- Moran Levin
- Numero di telefono: +972523923147
- Email: moran.levin@sheba.health.gov.il
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipanti maschi o femmine di età compresa tra 1 e 18 anni.
- Diagnosi della sindrome di Pearson, delezione del mtDNA verificata mediante NGS.
- Peso corporeo ≥ 10 kg.
- Il partecipante soffre di anemia o trombocitopenia o leucopenia e/o dipende da trasfusioni di sangue (riceve trasfusioni di sangue ogni 6 settimane o meno).
- Il partecipante è in grado dal punto di vista medico di sottoporsi agli interventi dello studio, come stabilito dallo sperimentatore.
- Genitore(i) vivente(i) e/o tutore(i) legale(i) del partecipante in grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto volontario.
Criteri di esclusione:
- Storia di infezione da HIV-1, HIV-2 o HTLV I/II.
- Attuale infezione attiva da HBV (compresi HBcore e HBsAg positivi), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum o HIV I-II
- Al partecipante è stata diagnosticata la sindrome mielodisplastica, mediante FISH e/o cariotipo.
- Il partecipante non è in grado di sottoporsi a leucaferesi.
- Il numero totale di cellule CD34+ raccolte è inferiore a 20x106 cellule
- Il partecipante ha una nota ipersensibilità alle proteine murine o al ferro-destrano.
- Il partecipante ha un'infezione cronica grave.
- Il partecipante ha una malattia o una condizione che potrebbe metterlo a rischio o interferire con la capacità di interpretare i risultati dello studio.
- Storia di neoplasie
- Anamnesi di trattamento con terapia genica, trapianto di midollo osseo o sangue cordonale allogenico.
- Attualmente partecipante a un altro studio clinico o partecipazione a un altro studio clinico entro 1 anno prima dell'arruolamento nello studio.
- A giudizio dello sperimentatore, il partecipante non è idoneo a partecipare allo studio per qualsiasi motivo.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Cellule CD34+ autologhe arricchite con mitocondri allogenici derivati dalla placenta
|
Le cellule CD34+ autologhe vengono isolate dal sangue periferico del partecipante dopo la mobilizzazione mediante leucaferesi.
I mitocondri allogenici vengono isolati in condizioni asettiche dalla placenta sana di un donatore, crioconservati e qualificati prima dell'uso.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Comparsa di eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trattamento.
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Presenza di eventi avversi correlati al trattamento valutati mediante CTCAE v5.0 dopo l'infusione di MNV-201.
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12 mesi dopo il trattamento.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Stabilizzazione o miglioramento dei punteggi del questionario sulla qualità della vita (QoL) IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale)
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trattamento
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Il punteggio è espresso come percentuale di elementi che era possibile eseguire.
Più basso è il punteggio, migliore è la prestazione del bambino.
|
12 mesi dopo il trattamento
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Riduzione della frequenza e della durata dei ricoveri nei 12 mesi successivi al MAT rispetto ai 12 mesi precedenti al MAT
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trattamento
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12 mesi dopo il trattamento
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Cambiamenti nell’anemia durante un periodo di follow-up di 12 mesi dopo il trattamento.
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trattamento.
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Cambiamenti rispetto al basale nell'anemia durante un periodo di follow-up di 12 mesi dopo il trattamento misurati mediante emocromo completo.
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12 mesi dopo il trattamento.
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Cambiamenti nella trombocitopenia durante un periodo di follow-up di 12 mesi dopo il trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trattamento
|
Variazioni rispetto al basale della trombocitopenia durante un periodo di follow-up di 12 mesi dopo il trattamento misurate mediante emocromo completo.
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12 mesi dopo il trattamento
|
Cambiamenti nella leucopenia durante un periodo di follow-up di 12 mesi dopo il trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trattamento
|
Cambiamenti rispetto al basale nella leucopenia durante un periodo di follow-up di 12 mesi dopo il trattamento misurati mediante emocromo completo.
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12 mesi dopo il trattamento
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Cambiamenti nella frequenza delle trasfusioni di sangue durante un periodo di follow-up di 12 mesi dopo il trattamento.
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trattamento.
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Le variazioni nella frequenza delle trasfusioni di sangue saranno valutate in base al numero di trasfusioni di sangue ricevute dal partecipante dal basale rispetto al numero di trasfusioni di sangue ricevute dal partecipante durante il periodo di 6 mesi prima dello screening.
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12 mesi dopo il trattamento.
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso
- Patologia
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie neuromuscolari
- Metabolismo, errori congeniti
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Sindrome
- Malattie mitocondriali
- Malattie muscolari
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
Altri numeri di identificazione dello studio
- MNV-010
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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Prove cliniche su MNV-201
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Modulation Therapeutics, Inc.H. Lee Moffitt Cancer Center and Research InstituteReclutamentoMelanoma uveale | MetastaticoStati Uniti
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Royal Prince Alfred Hospital, Sydney, AustraliaCompletatoColonscopiaAustralia
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Minovia Therapeutics Ltd.Non ancora reclutamentoMalattie mitocondriali primarieIsraele
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Suzhou Connect Biopharmaceuticals, Ltd.Attivo, non reclutante
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Orion Corporation, Orion PharmaEndo PharmaceuticalsCompletato
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Tonix Pharmaceuticals, Inc.CompletatoCefalea di tipo tensivoStati Uniti
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Vascular Biogenics Ltd. operating as VBL TherapeuticsCompletatoPsoriasiGermania, Israele, Polonia, Spagna
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Southwest Regional Wound Care CenterCompletato