LB54640 希少遺伝性肥満症患者を対象とした第2相治療試験
2023年10月31日 更新者：LG Chem
POMC、PCSK1、または LEPR 欠損症による肥満患者における LB54640 の有効性と安全性を評価するための第 2 相単群非盲検試験。
この研究の目的は、まれな遺伝性肥満障害を持つ参加者の体重、空腹度の評価、安全性および薬物動態プロファイルに対するLB54640の有効性を評価することでした。
調査の概要
詳細な説明
これは、POMC、PCSK1、または LEPR 欠損症による肥満の参加者における LB54640 の有効性、安全性、PK を評価するための第 2 相多施設共同非盲検単群試験です。 肥満およびPOMC、LEPR、またはPCSK1遺伝子にホモ接合性または複合ヘテロ接合性バリアントを有する参加者が研究に登録されます。
すべての参加者はLB54640による治療を開始し、用量は最大600 mg QDまで増量されます。 16週目に治療期が完了すると、参加者は長期延長期に入り、さらに36週間LB54640による治療を受けることになります。
参加者のスクリーニング、治療、長期延長、追跡期間を含む研究の総期間は 64 週間になります。
研究の種類
介入
入学 (推定)
4
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：LG CHEM
- 電話番号：+82-2-3777-1114
- メール：pathway@lgchem.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 登録時の年齢が12歳以上で、POMC、PCSK1、またはLEPR欠損変異による遺伝的肥満と診断された参加者が対象となります。
肥満は、18 歳以上の参加者の場合は BMI ≧ 30 kg/m2、または 18 歳未満の参加者の場合は年齢と性別の BMI ≧ 95 パーセンタイルとして定義されます。
- POMC/PCSK1/LEPR複合ヘテロ接合性（遺伝子に2つの異なる変異）またはホモ接合性欠損症肥満
- 変異は、米国医科遺伝学ゲノミクス学会 (ACMG) の分類によって、病原性または病原性の可能性があると解釈されました。
除外基準:
- 最近（スクリーニング前から登録までの2か月以内）、2%を超える体重減少をもたらした集中的な食事療法/運動療法を行っている参加者、肥満治療のための薬物使用（特定の例外を除き、LB54640の初回投与から3か月以内）、またはスクリーニング前6か月以内の減量手術、または体重回復の証拠がなく10％を超える体重減少をもたらした以前の手術は除外されます。
- 主な外科手術の履歴
- 過去6か月以内に減量手術を受けたことがある
- 自殺未遂歴または自殺行為の履歴
- HbA1c >10.9%
- 空腹時血糖値 >270 mg/dL
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：POMC/PCSK1/LEPR コホート
LB54640 1日1回経口投与
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LB54640 QD経口
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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BMIの変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
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ベースラインから 16 週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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飢餓アンケートスコアのベースラインからの平均変化率と平均変化率
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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質問は飢餓アンケートを使用して行われます。
アンケートは、主要な食事関連要因（最悪および平均的な空腹感、食欲、渇望、満腹感）を評価する新しい 5 項目の患者報告尺度で構成されています。
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ベースラインから 52 週目まで
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二重エネルギーX線吸光光度計によって評価された体組成のベースラインからの平均変化および平均変化率
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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脂肪量と除脂肪体重は二重エネルギーX線吸収測定法によって測定されます。
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ベースラインから 52 週目まで
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有害事象（AE）の頻度と重症度
時間枠：初回投与から52週目まで
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初回投与から52週目まで
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特別に関心のある有害事象（AESI）の頻度と重症度
時間枠：初回投与から52週目まで
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初回投与から52週目まで
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体重のベースラインからの平均変化および平均変化率
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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ベースラインから 52 週目まで
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ウエスト周囲径のベースラインからの平均変化と平均変化率。
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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ベースラインから 52 週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2023年12月1日
一次修了 (推定)
2024年12月1日
研究の完了 (推定)
2025年12月1日
試験登録日
最初に提出
2023年9月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年9月11日
最初の投稿 (実際)
2023年9月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年11月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年10月31日
最終確認日
2023年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。