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LB54640 Sperimentazione di trattamento di fase 2 in pazienti con disturbi genetici rari dell'obesità

31 ottobre 2023 aggiornato da: LG Chem

Uno studio di fase 2, a braccio singolo, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di LB54640 in pazienti con obesità dovuta a deficit di POMC, PCSK1 o LEPR.

Lo scopo dello studio era valutare l'efficacia di LB54640 sul peso, sulla valutazione della fame e sul profilo di sicurezza e farmacocinetica nei partecipanti con rari disturbi genetici dell'obesità

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di Fase 2, multicentrico, in aperto, a braccio singolo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di LB54640 nei partecipanti con obesità dovuta a deficit di POMC, PCSK1 o LEPR. I partecipanti con obesità e varianti omozigoti o eterozigoti composte nei geni POMC, LEPR o PCSK1 verranno arruolati nello studio.

Tutti i partecipanti inizieranno il trattamento con LB54640 e la dose verrà aumentata fino a una dose massima di 600 mg QD. Al completamento della fase di trattamento alla settimana 16, il partecipante entrerà in una fase di estensione a lungo termine e riceverà il trattamento con LB54640 per altre 36 settimane.

La durata totale dello studio, inclusi screening, trattamento, estensione a lungo termine e periodi di follow-up per un partecipante, sarà di 64 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

4

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Pitié Salpêtrière hospital and Sorbonne Université
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
        • Cambridge University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

- Sono idonei i partecipanti di età ≥ 12 anni al momento dell'arruolamento e con diagnosi di obesità genetica dovuta a mutazioni da deficit di POMC, PCSK1 o LEPR.

L’obesità è definita come BMI ≥ 30 kg/m2 per i partecipanti di età ≥ 18 anni o BMI ≥ 95° percentile per età e sesso per i partecipanti di età < 18 anni.

  • Obesità da deficit composto POMC/PCSK1/LEPR eterozigote (due diverse mutazioni nel gene) o omozigote
  • Le mutazioni sono state interpretate come patogene o probabilmente patogene dalla classificazione dell'American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG).

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti con recente (entro 2 mesi, prima dello screening e fino all'arruolamento) regime di dieta/esercizio fisico intensivo che ha comportato una perdita di peso >2%, uso di farmaci per trattare l'obesità (entro 3 mesi dalla prima dose di LB54640 con alcune eccezioni), o un intervento chirurgico per la perdita di peso nei 6 mesi precedenti lo screening o un precedente intervento chirurgico che ha comportato una perdita di peso >10% senza evidenza di recupero di peso sono esclusi
  • Storia di interventi chirurgici importanti
  • Intervento chirurgico per la perdita di peso negli ultimi 6 mesi
  • Qualsiasi storia di tentativo di suicidio o qualsiasi comportamento suicidario
  • HbA1c >10,9%
  • Livello di glucosio a digiuno >270 mg/dl

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo POMC/PCSK1/LEPR
LB54640 una volta al giorno mediante somministrazione orale
Droga: LB54640
LB54640 QD Orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica dell'indice di massa corporea
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 16
Dal basale alla settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media e variazione percentuale media rispetto al basale nei punteggi del questionario sulla fame
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 52
La domanda verrà posta utilizzando il Questionario sulla Fame. Il questionario consiste in una nuova scala a 5 voci, riferita dal paziente, che valuta i principali fattori legati all'alimentazione (fame media e peggiore, appetito, desiderio e sazietà).
Dal basale fino alla settimana 52
Variazione media e variazione percentuale media rispetto al basale nella composizione corporea valutata mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 52
La massa grassa e la massa magra saranno misurate mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia
Dal basale fino alla settimana 52
Frequenza e gravità degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino alla settimana 52
Dalla prima dose fino alla settimana 52
Frequenza e gravità degli eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino alla settimana 52
Dalla prima dose fino alla settimana 52
Variazione media e variazione percentuale media rispetto al basale del peso corporeo
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 52
Dal basale fino alla settimana 52
Variazione media e variazione percentuale media rispetto al basale nella circonferenza della vita.
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 52
Dal basale fino alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

LG Chem

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

18 settembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LG-MCCL004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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