Ensaio de tratamento de fase 2 LB54640 em pacientes com doenças genéticas raras de obesidade
Um estudo aberto de fase 2, de braço único, para avaliar a eficácia e segurança de LB54640 em pacientes com obesidade devido à deficiência de POMC, PCSK1 ou LEPR.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase 2, multicêntrico, aberto e de braço único para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética de LB54640 em participantes com obesidade devido à deficiência de POMC, PCSK1 ou LEPR. Participantes com obesidade e variantes homozigotas ou heterozigotas compostas nos genes POMC, LEPR ou PCSK1 serão inscritos no estudo.
Todos os participantes iniciarão o tratamento com LB54640 e a dose será aumentada até uma dose máxima de 600 mg QD. Após a conclusão da fase de tratamento na semana 16, o participante entrará em uma fase de extensão de longo prazo e receberá tratamento com LB54640 por mais 36 semanas.
A duração total do estudo, incluindo triagem, tratamento, extensão de longo prazo e períodos de acompanhamento para um participante será de 64 semanas.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: LG CHEM
- Número de telefone: +82-2-3777-1114
- E-mail: pathway@lgchem.com
Locais de estudo
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Paris, França
- Pitié Salpêtrière hospital and Sorbonne Université
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Cambridge, Reino Unido
- Cambridge University
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes com idade ≥12 anos no momento da inscrição e com diagnóstico de obesidade genética devido a mutações de deficiência de POMC, PCSK1 ou LEPR são elegíveis.
A obesidade é definida como IMC ≥30 kg/m2 para participantes ≥18 anos de idade ou IMC ≥percentil 95 para idade e sexo para participantes <18 anos de idade.
- Composto POMC/PCSK1/LEPR heterozigoto (duas mutações diferentes no gene) ou obesidade por deficiência homozigótica
- As mutações foram interpretadas como patogênicas ou provavelmente patogênicas pela classificação do American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG).
Critério de exclusão:
- Participantes com regime de dieta/exercício intensivo recente (dentro de 2 meses, antes da triagem e até a inscrição) que resultou em perda de peso> 2%, uso de medicamentos para tratar obesidade (dentro de 3 meses após a primeira dose de LB54640 com certas exceções), ou cirurgia para perda de peso dentro de 6 meses antes da triagem ou cirurgia anterior que resultou em perda de peso> 10% sem evidência de recuperação de peso são excluídas
- História de procedimento cirúrgico importante
- Cirurgia para perda de peso nos últimos 6 meses
- Qualquer história de tentativa de suicídio ou qualquer comportamento suicida
- HbA1c >10,9%
- Nível de glicemia de jejum >270 mg/dL
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Coorte POMC/PCSK1/LEPR
LB54640 uma vez ao dia por administração oral
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LB54640 QD Oral
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudança de IMC
Prazo: Da linha de base até a semana 16
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Da linha de base até a semana 16
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança média e mudança percentual média em relação à linha de base nas pontuações do Questionário de Fome
Prazo: Da linha de base até a semana 52
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A pergunta será feita por meio do Questionário de Fome.
O questionário consiste em uma nova escala de 5 itens, relatada pelo paciente, que avalia os principais fatores relacionados à alimentação (fome pior e média, apetite, desejo e saciedade).
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Da linha de base até a semana 52
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Alteração média e alteração percentual média em relação à linha de base na composição corporal avaliada por absorciometria de raios X de dupla energia
Prazo: Da linha de base até a semana 52
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A massa gorda e a massa magra serão medidas por meio de absorciometria radiológica de dupla energia
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Da linha de base até a semana 52
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Frequência e gravidade dos eventos adversos (EA)
Prazo: Da primeira dose até a semana 52
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Da primeira dose até a semana 52
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Frequência e gravidade dos eventos adversos de interesse especial (EAIE)
Prazo: Da primeira dose até a semana 52
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Da primeira dose até a semana 52
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Alteração média e alteração percentual média em relação à linha de base no peso corporal
Prazo: Da linha de base até a semana 52
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Da linha de base até a semana 52
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Alteração média e alteração percentual média em relação à linha de base na circunferência da cintura.
Prazo: Da linha de base até a semana 52
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Da linha de base até a semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LG-MCCL004
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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