LB54640 罕见遗传性肥胖症患者的 2 期治疗试验
2023年10月31日 更新者：LG Chem
一项 2 期、单臂、开放标签研究，旨在了解 LB54640 对 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺陷导致的肥胖患者的疗效和安全性。
该研究的目的是评估 LB54640 对患有罕见遗传性肥胖症的参与者的体重、饥饿评估以及安全性和药代动力学特征的功效
研究概览
详细说明
这是一项 2 期、多中心、开放标签、单臂研究，旨在评估 LB54640 在因 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺陷而导致肥胖的参与者中的有效性、安全性和 PK。 患有肥胖症且 POMC、LEPR 或 PCSK1 基因纯合或复合杂合变异的参与者将参加该研究。
所有参与者都将开始 LB54640 治疗，剂量将逐步增加至最大剂量 600 mg QD。 第 16 周治疗阶段完成后，参与者将进入长期延长阶段并接受 LB54640 额外 36 周的治疗。
研究的总持续时间（包括参与者的筛选、治疗、长期延长和随访期）将为 64 周。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
4
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：LG CHEM
- 电话号码：+82-2-3777-1114
- 邮箱：pathway@lgchem.com
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 入组时年龄≥12 岁并因 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺陷突变被诊断患有遗传性肥胖的参与者符合资格。
肥胖的定义是年龄≥18岁的参与者BMI≥30 kg/m2，或年龄<18岁的参与者BMI≥年龄和性别的第95个百分位。
- POMC/PCSK1/LEPR复合杂合子（两种不同的基因突变）或纯合子缺陷性肥胖
- 根据美国医学遗传学和基因组学学院 (ACMG) 分类，突变被解释为致病性或可能致病性。
排除标准：
- 最近（筛选前 2 个月内和入组前）强化饮食/运动方案导致体重减轻 >2%、使用药物治疗肥胖的参与者（首次服用 LB54640 后 3 个月内，某些例外），或筛查前 6 个月内进行过减肥手术，或之前进行过导致体重减轻 >10% 但没有体重反弹证据的手术被排除在外
- 主要外科手术史
- 过去 6 个月内进行过减肥手术
- 任何自杀未遂史或任何自杀行为
- 糖化血红蛋白 >10.9%
- 空腹血糖水平 >270 mg/dL
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：POMC/PCSK1/LEPR 队列
LB54640 每日一次口服
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LB54640 QD 口服
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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体重指数变化
大体时间：从基线到第 16 周
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从基线到第 16 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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饥饿问卷分数相对于基线的平均变化和平均百分比变化
大体时间：从基线到第 52 周
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该问题将使用饥饿问卷提出。
该调查问卷由患者报告的新 5 项量表组成，用于评估主要的饮食相关因素（最严重和平均饥饿感、食欲、渴望和饱腹感）。
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从基线到第 52 周
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通过双能 X 射线吸收测定法评估身体成分相对于基线的平均变化和平均百分比变化
大体时间：从基线到第 52 周
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脂肪量和瘦肉量将通过双能 X 射线吸收法测量
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从基线到第 52 周
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不良事件 (AE) 的频率和严重程度
大体时间：从第一剂到第 52 周
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从第一剂到第 52 周
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特别关注的不良事件的频率和严重程度 (AESI)
大体时间：从第一剂到第 52 周
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从第一剂到第 52 周
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体重相对于基线的平均变化和平均百分比变化
大体时间：从基线到第 52 周
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从基线到第 52 周
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腰围相对于基线的平均变化和平均百分比变化。
大体时间：从基线到第 52 周
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从基线到第 52 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2023年12月1日
初级完成 (估计的)
2024年12月1日
研究完成 (估计的)
2025年12月1日
研究注册日期
首次提交
2023年9月11日
首先提交符合 QC 标准的
2023年9月11日
首次发布 (实际的)
2023年9月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年11月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年10月31日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
POMC 缺乏症 肥胖症的临床试验
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