Ensayo de tratamiento de fase 2 LB54640 en pacientes con trastornos genéticos raros de obesidad

Criterios de inclusión:

- Participantes con edades ≥12 años en el momento de la inscripción y diagnosticados con obesidad genética debido a mutaciones por deficiencia de POMC, PCSK1 o LEPR son elegibles.

La obesidad se define como un IMC ≥30 kg/m2 para participantes ≥18 años o un IMC ≥percentil 95 para edad y sexo para participantes <18 años.

• POMC/PCSK1/LEPR heterocigoto compuesto (dos mutaciones diferentes en el gen) u obesidad por deficiencia homocigota
• Las mutaciones fueron interpretadas como patógenas o probablemente patógenas según la clasificación del Colegio Americano de Genética y Genómica Médica (ACMG).

Criterio de exclusión:

• Participantes con un régimen de dieta/ejercicio intensivo reciente (dentro de los 2 meses, antes de la selección y hasta la inscripción) que resultó en una pérdida de peso >2%, uso de medicamentos para tratar la obesidad (dentro de los 3 meses posteriores a la primera dosis de LB54640 con ciertas excepciones), o cirugía de pérdida de peso dentro de los 6 meses anteriores a la selección o cirugía previa que resultó en una pérdida de peso >10 % sin evidencia de recuperación de peso.
• Historia del procedimiento quirúrgico mayor.
• Cirugía de pérdida de peso dentro de los 6 meses anteriores.
• Cualquier historial de intento de suicidio o cualquier comportamiento suicida.
• HbA1c >10,9%
• Nivel de glucosa en ayunas >270 mg/dL