Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

LB54640 Fáze 2 léčby u pacientů se vzácnými genetickými poruchami obezity

31. října 2023 aktualizováno: LG Chem

Fáze 2, jednoramenná, otevřená studie pro přístup k účinnosti a bezpečnosti LB54640 u pacientů s obezitou způsobenou deficitem POMC, PCSK1 nebo LEPR.

Účelem studie bylo posoudit účinnost LB54640 na hmotnost, hodnocení hladu a bezpečnostní a farmakokinetický profil u účastníků se vzácnými genetickými poruchami obezity.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, otevřená, jednoramenná studie fáze 2 k posouzení účinnosti, bezpečnosti a PK LB54640 u účastníků s obezitou způsobenou deficitem POMC, PCSK1 nebo LEPR. Do studie budou zařazeni účastníci s obezitou a homozygotními nebo složenými heterozygotními variantami v genech POMC, LEPR nebo PCSK1.

Všichni účastníci zahájí léčbu LB54640 a dávka bude eskalována až na maximální dávku 600 mg QD. Po dokončení léčebné fáze v 16. týdnu vstoupí účastník do dlouhodobé prodloužené fáze a bude dostávat léčbu LB54640 po dobu dalších 36 týdnů.

Celková doba trvání studie včetně screeningu, léčby, dlouhodobého prodloužení a období sledování pro účastníka bude 64 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

4

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie
        • Pitié Salpêtrière hospital and Sorbonne Université
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • Cambridge University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

- Účastníci ve věku ≥12 let v době zařazení a s diagnózou genetické obezity v důsledku mutací nedostatku POMC, PCSK1 nebo LEPR jsou způsobilí.

Obezita je definována jako BMI ≥ 30 kg/m2 pro účastníky ve věku ≥ 18 let nebo BMI ≥ 95. percentil pro věk a pohlaví pro účastníky < 18 let.

  • heterozygotní sloučenina POMC/PCSK1/LEPR (dvě různé mutace v genu) nebo homozygotní deficitní obezita
  • Mutace byly podle klasifikace American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG) interpretovány jako patogenní nebo pravděpodobně patogenní.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci s nedávným (během 2 měsíců, před screeningem a před zařazením) intenzivním dietním/cvičebním režimem, který vedl k >2% úbytku hmotnosti, užívání léků k léčbě obezity (do 3 měsíců od první dávky LB54640 s určitými výjimkami), nebo operace úbytku hmotnosti během 6 měsíců před screeningem nebo předchozí operace, která vedla k > 10% úbytku hmotnosti bez známek opětovného přibývání na váze, jsou vyloučeny
  • Historie velkého chirurgického výkonu
  • Operace na snížení hmotnosti během předchozích 6 měsíců
  • Jakákoli historie pokusu o sebevraždu nebo jakékoli sebevražedné chování
  • HbA1c >10,9 %
  • Hladina glukózy nalačno >270 mg/dl

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: POMC/PCSK1/LEPR kohorta
LB54640 jednou denně perorálním podáním
Lék: LB54640
LB54640 QD Oral

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna BMI
Časové okno: Od základního stavu do týdne 16
Od základního stavu do týdne 16

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna a průměrná procentuální změna od výchozí hodnoty ve skóre dotazníku hladu
Časové okno: Od výchozího stavu do 52. týdne
Otázka bude položena pomocí dotazníku o hladu. Dotazník se skládá z nové 5-položkové, pacientem hlášené škály hodnotící hlavní faktory související s jídlem (nejhorší a průměrný hlad, chuť k jídlu, bažení a sytost).
Od výchozího stavu do 52. týdne
Průměrná změna a průměrná procentuální změna od výchozí hodnoty ve složení těla hodnocená duální energetickou rentgenovou absorpciometrií
Časové okno: Od výchozího stavu do 52. týdne
Tuková hmota a libová hmota budou měřeny pomocí duální energetické rentgenové absorpciometrie
Od výchozího stavu do 52. týdne
Frekvence a závažnost nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Od první dávky do 52. týdne
Od první dávky do 52. týdne
Frekvence a závažnost nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Od první dávky do 52. týdne
Od první dávky do 52. týdne
Průměrná změna a průměrná procentuální změna od výchozí hodnoty tělesné hmotnosti
Časové okno: Od základního stavu do 52. týdne
Od základního stavu do 52. týdne
Průměrná změna a průměrná procentuální změna od výchozí hodnoty v obvodu pasu.
Časové okno: Od základního stavu do 52. týdne
Od základního stavu do 52. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

LG Chem

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. září 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. října 2023

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LG-MCCL004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na LB54640

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit