LB54640:n vaiheen 2 hoitokoe potilailla, joilla on harvinaisia geneettisiä liikalihavuushäiriöitä
tiistai 31. lokakuuta 2023 päivittänyt: LG Chem
Vaihe 2, yksihaarainen, avoin tutkimus LB54640:n tehosta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on liikalihavuus POMC-, PCSK1- tai LEPR-puutoksen vuoksi.
Tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida LB54640:n tehoa painoon, nälkäarviointiin sekä turvallisuus- ja farmakokinetiikkaprofiiliin osallistujilla, joilla on harvinaisia geneettisiä liikalihavuushäiriöitä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 2, monikeskus, avoin, yksihaarainen tutkimus LB54640:n tehokkuuden, turvallisuuden ja PK:n arvioimiseksi osallistujilla, joilla on POMC-, PCSK1- tai LEPR-puutosten aiheuttama lihavuus. Osallistujat, joilla on liikalihavuutta ja homotsygoottisia tai yhdistelmiä heterotsygoottisia variantteja POMC-, LEPR- tai PCSK1-geeneissä, otetaan mukaan tutkimukseen.
Kaikki osallistujat aloittavat hoidon LB54640:lla ja annosta nostetaan enintään 600 mg:n annokseen QD. Kun hoitovaihe on päättynyt viikolla 16, osallistuja siirtyy pitkäaikaiseen jatkovaiheeseen ja saa LB54640-hoitoa vielä 36 viikon ajan.
Tutkimuksen kokonaiskesto, joka sisältää seulonnan, hoidon, pitkäaikaisen jatko- ja seurantajaksot, on osallistujalle 64 viikkoa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
4
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: LG CHEM
- Puhelinnumero: +82-2-3777-1114
- Sähköposti: pathway@lgchem.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska
- Pitié Salpêtrière hospital and Sorbonne Université
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
- Cambridge University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat ovat ilmoittautumishetkellä vähintään 12-vuotiaita ja joilla on diagnosoitu geneettinen liikalihavuus POMC-, PCSK1- tai LEPR-puutosmutaatioiden vuoksi.
Lihavuus määritellään BMI:ksi ≥30 kg/m2 ≥18-vuotiaille osallistujille tai BMI:ksi ≥95. persentiili iän ja sukupuolen mukaan alle 18-vuotiaille osallistujille.
- POMC/PCSK1/LEPR-yhdiste heterotsygoottinen (kaksi eri mutaatiota geenissä) tai homotsygoottinen puutoslihavuus
- American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG) -luokituksen mukaan mutaatiot tulkittiin patogeenisiksi tai todennäköisesti patogeenisiksi.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on äskettäin (2 kuukauden sisällä ennen seulontaa ja ilmoittautumiseen asti) ollut intensiivinen ruokavalio/liikuntaohjelma, joka johti yli 2 %:n painonpudotukseen, lääkkeiden käyttö liikalihavuuden hoitoon (3 kuukauden sisällä ensimmäisestä LB54640-annoksesta tietyin poikkeuksin), tai painonpudotusleikkaus 6 kuukauden sisällä ennen seulontatutkimusta tai aiempi leikkaus, joka johti yli 10 %:n painonpudotukseen ilman merkkejä painonnoususta, suljetaan pois.
- Suuren kirurgisen toimenpiteen historia
- Painonpudotusleikkaus viimeisen 6 kuukauden aikana
- Mikä tahansa itsemurhayritys tai itsemurhakäyttäytyminen
- HbA1c > 10,9 %
- Paastoglukoositaso >270 mg/dl
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: POMC/PCSK1/LEPR-kohortti
LB54640 kerran päivässä suun kautta
|
LB54640 QD Oral
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
BMI:n muutos
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 16
|
Perustasosta viikkoon 16
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen muutos ja keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta Hunger Questionnaire -pisteissä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52 asti
|
Kysymys esitetään nälkäkyselyllä.
Kyselylomake koostuu uudesta 5-osaisesta, potilaan ilmoittamasta asteikosta, joka arvioi tärkeimpiä syömiseen liittyviä tekijöitä (pahin ja keskimääräinen nälkä, ruokahalu, himo ja kylläisyyden tunne).
|
Perustasosta viikkoon 52 asti
|
|
Keskimääräinen muutos ja keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta kehon koostumuksessa mitattuna kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52 asti
|
Rasvamassa ja vähärasvainen massa mitataan kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla
|
Perustasosta viikkoon 52 asti
|
|
Haittatapahtumien esiintymistiheys ja vakavuus (AE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta viikkoon 52 asti
|
Ensimmäisestä annoksesta viikkoon 52 asti
|
|
|
Erityisen kiinnostavien haittatapahtumien esiintymistiheys ja vakavuus (AESI)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta viikkoon 52 asti
|
Ensimmäisestä annoksesta viikkoon 52 asti
|
|
|
Ruumiinpainon keskimääräinen muutos ja keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52 asti
|
Perustasosta viikkoon 52 asti
|
|
|
Keskimääräinen muutos ja keskimääräinen prosentuaalinen muutos perustasosta vyötärön ympärysmitassa.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52 asti
|
Perustasosta viikkoon 52 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Perjantai 1. joulukuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 11. syyskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. syyskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 18. syyskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 2. marraskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 31. lokakuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. lokakuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LG-MCCL004
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .