Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

LB54640 Fase 2 behandlingsforsøg hos patienter med sjældne genetiske sygdomme som fedme

31. oktober 2023 opdateret af: LG Chem

Et fase 2, enkeltarms, åbent studie for at få adgang til effektivitet og sikkerhed af LB54640 hos patienter med fedme på grund af POMC-, PCSK1- eller LEPR-mangel.

Formålet med undersøgelsen var at vurdere effektiviteten af ​​LB54640 på vægt, sultvurderinger og sikkerheds- og farmakokinetikprofil hos deltagere med sjældne genetiske lidelser af fedme

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2, multicenter, åbent, enkeltarmsstudie for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og PK af LB54640 hos deltagere med fedme på grund af POMC-, PCSK1- eller LEPR-mangel. Deltagere med fedme og homozygote eller sammensatte heterozygote varianter i POMC-, LEPR- eller PCSK1-gener vil blive indskrevet i undersøgelsen.

Alle deltagere vil påbegynde behandling med LB54640, og dosis vil blive eskaleret op til en maksimal dosis på 600 mg dagligt. Efter afslutning af behandlingsfasen i uge 16 vil deltageren gå ind i en langvarig forlængelsesfase og modtage behandling med LB54640 i yderligere 36 uger.

Den samlede varighed af undersøgelsen inklusive screening, behandling, langvarig forlængelse og opfølgningsperioder for en deltager vil være 64 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Cambridge University
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Pitié Salpêtrière hospital and Sorbonne Université

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

- Deltagere i alderen ≥12 år på tilmeldingstidspunktet og diagnosticeret med genetisk fedme på grund af POMC-, PCSK1- eller LEPR-mangelmutationer er kvalificerede.

Fedme er defineret som BMI ≥30 kg/m2 for deltagere ≥18 år eller BMI ≥95. percentil for alder og køn for deltagere <18 år.

  • POMC/PCSK1/LEPR-forbindelse heterozygot (to forskellige mutationer i gen) eller homozygot mangelfedme
  • Mutationer blev fortolket som patogene eller sandsynligt patogene af American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG) klassificering.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere med nylig (inden for 2 måneder, før screening og op til tilmelding) intensiv diæt/motionsregime, der resulterede i >2 % vægttab, brug af medicin til behandling af fedme (inden for 3 måneder efter første dosis af LB54640 med visse undtagelser), eller vægttabskirurgi inden for 6 måneder før screening eller tidligere operation, som resulterede i >10 % vægttab uden tegn på vægtgenvinding er udelukket
  • Historie om større kirurgisk indgreb
  • Vægttabsoperation inden for de foregående 6 måneder
  • Enhver historie om et selvmordsforsøg eller enhver selvmordsadfærd
  • HbA1c >10,9 %
  • Fastende glukoseniveau >270 mg/dL

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: POMC/PCSK1/LEPR kohorte
LB54640 én gang dagligt ved oral administration
Medicin: LB54640
LB54640 QD Oral

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring af BMI
Tidsramme: Fra baseline til uge 16
Fra baseline til uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring og gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline i Hunger Questionnaire Scores
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52
Spørgsmålet vil blive stillet ved hjælp af Hunger Questionnaire. Spørgeskemaet består af en ny 5-punkts, patientrapporteret skala, der vurderer vigtige spiserelaterede faktorer (værste og gennemsnitlige sult, appetit, trang og mæthed).
Fra baseline op til uge 52
Gennemsnitlig ændring og gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline i kropssammensætning vurderet ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52
Fedtmasse og mager masse vil blive målt gennem dobbeltenergi røntgenabsorptiometri
Fra baseline op til uge 52
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger (AE)
Tidsramme: Fra første dosis op til uge 52
Fra første dosis op til uge 52
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: Fra første dosis op til uge 52
Fra første dosis op til uge 52
Gennemsnitlig ændring og gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline i kropsvægt
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52
Fra baseline op til uge 52
Gennemsnitlig ændring og gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline i taljeomkreds.
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52
Fra baseline op til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

LG Chem

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. september 2023

Først opslået (Faktiske)

18. september 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LG-MCCL004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med POMC-mangel Fedme

Kliniske forsøg med LB54640

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritius

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner