Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

LB54640 Fase 2-behandelingsonderzoek bij patiënten met zeldzame genetische aandoeningen als obesitas

31 oktober 2023 bijgewerkt door: LG Chem

Een fase 2, eenarmige, open-label studie om toegang te krijgen tot de werkzaamheid en veiligheid van LB54640 bij patiënten met obesitas als gevolg van POMC-, PCSK1- of LEPR-deficiëntie.

Het doel van het onderzoek was om de werkzaamheid van LB54640 op het gewicht, het hongergevoel en het veiligheids- en farmacokinetiekprofiel te beoordelen bij deelnemers met zeldzame genetische aandoeningen als obesitas.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 2, multicenter, open-label, eenarmige studie om de werkzaamheid, veiligheid en PK van LB54640 te beoordelen bij deelnemers met obesitas als gevolg van POMC-, PCSK1- of LEPR-deficiëntie. Deelnemers met obesitas en homozygote of samengestelde heterozygote varianten in POMC-, LEPR- of PCSK1-genen zullen aan het onderzoek deelnemen.

Alle deelnemers starten de behandeling met LB54640 en de dosis wordt verhoogd tot een maximale dosis van 600 mg QD. Na voltooiing van de behandelingsfase in week 16 gaat de deelnemer een langdurige verlengingsfase in en wordt hij nog eens 36 weken behandeld met LB54640.

De totale duur van het onderzoek, inclusief screening, behandeling, langdurige verlenging en follow-upperioden voor een deelnemer, bedraagt ​​64 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

4

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Pitié Salpêtrière hospital and Sorbonne Université
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Cambridge University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

- Deelnemers die op het moment van inschrijving ≥12 jaar oud zijn en waarbij de diagnose genetische obesitas is gesteld als gevolg van POMC-, PCSK1- of LEPR-deficiëntiemutaties komen in aanmerking.

Obesitas wordt gedefinieerd als een BMI ≥30 kg/m2 voor deelnemers ≥18 jaar of een BMI ≥95e percentiel voor leeftijd en geslacht voor deelnemers <18 jaar.

  • POMC/PCSK1/LEPR-verbinding heterozygoot (twee verschillende mutaties in het gen) of homozygote deficiëntie obesitas
  • Mutaties werden geïnterpreteerd als pathogeen of waarschijnlijk pathogeen volgens de classificatie van het American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG).

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers met een recent (binnen 2 maanden, voorafgaand aan de screening en tot aan de inschrijving) intensief dieet/oefeningsregime dat resulteerde in >2% gewichtsverlies, gebruik van medicatie om obesitas te behandelen (binnen 3 maanden na de eerste dosis LB54640 met bepaalde uitzonderingen), of een gewichtsverliesoperatie binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening of een eerdere operatie die resulteerde in >10% gewichtsverlies zonder bewijs van gewichtstoename zijn uitgesloten
  • Geschiedenis van een grote chirurgische ingreep
  • Gewichtsverlieschirurgie in de afgelopen 6 maanden
  • Elke geschiedenis van een zelfmoordpoging of enig suïcidaal gedrag
  • HbA1c >10,9%
  • Nuchtere glucosespiegel >270 mg/dl

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: POMC/PCSK1/LEPR-cohort
LB54640 eenmaal daags via orale toediening
Geneesmiddel: LB54640
LB54640 QD Oraal

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van BMI
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot week 16
Vanaf de basislijn tot week 16

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering en gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hongervragenlijstscores
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 52
De vraag wordt gesteld met behulp van de Hongervragenlijst. De vragenlijst bestaat uit een nieuwe, door de patiënt gerapporteerde schaal van vijf items, die de belangrijkste eetgerelateerde factoren beoordeelt (ergste en gemiddelde honger, eetlust, hunkering en verzadiging).
Vanaf baseline tot week 52
Gemiddelde verandering en gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de lichaamssamenstelling, beoordeeld door dual-energy röntgenabsorptiometrie
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 52
De vetmassa en de magere massa zullen worden gemeten via dual-energy röntgenabsorptiometrie
Vanaf baseline tot week 52
Frequentie en ernst van bijwerkingen (AE)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot week 52
Vanaf de eerste dosis tot week 52
Frequentie en ernst van bijwerkingen van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot week 52
Vanaf de eerste dosis tot week 52
Gemiddelde verandering en gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 52
Vanaf baseline tot week 52
Gemiddelde verandering en gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in tailleomtrek.
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 52
Vanaf baseline tot week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

LG Chem

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 december 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 september 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 september 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 september 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LG-MCCL004

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren