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LB54640 Phase-2-Behandlungsstudie bei Patienten mit seltenen genetischen Störungen der Fettleibigkeit

31. Oktober 2023 aktualisiert von: LG Chem

Eine einarmige, offene Phase-2-Studie zur Verbesserung der Wirksamkeit und Sicherheit von LB54640 bei Patienten mit Fettleibigkeit aufgrund von POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel.

Der Zweck der Studie bestand darin, die Wirksamkeit von LB54640 auf das Gewicht, die Hungerbeurteilung sowie das Sicherheits- und Pharmakokinetikprofil bei Teilnehmern mit seltenen genetischen Störungen der Fettleibigkeit zu bewerten

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, offene, einarmige Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und PK von LB54640 bei Teilnehmern mit Fettleibigkeit aufgrund von POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel. Teilnehmer mit Fettleibigkeit und homozygoten oder zusammengesetzten heterozygoten Varianten in POMC-, LEPR- oder PCSK1-Genen werden in die Studie aufgenommen.

Alle Teilnehmer beginnen mit der Behandlung mit LB54640 und die Dosis wird auf eine Höchstdosis von 600 mg einmal täglich erhöht. Nach Abschluss der Behandlungsphase in Woche 16 tritt der Teilnehmer in eine langfristige Verlängerungsphase ein und erhält eine Behandlung mit LB54640 für weitere 36 Wochen.

Die Gesamtdauer der Studie einschließlich Screening, Behandlung, Langzeitverlängerung und Nachbeobachtungszeit beträgt für einen Teilnehmer 64 Wochen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

4

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Pitié Salpêtrière hospital and Sorbonne Université
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Cambridge University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

- Teilnahmeberechtigt sind Teilnehmer, die zum Zeitpunkt der Einschreibung ≥ 12 Jahre alt waren und bei denen genetische Fettleibigkeit aufgrund von POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangelmutationen diagnostiziert wurde.

Fettleibigkeit ist definiert als BMI ≥30 kg/m2 für Teilnehmer ≥18 Jahre oder als BMI ≥95. Perzentil für Alter und Geschlecht für Teilnehmer <18 Jahre.

  • POMC/PCSK1/LEPR-Verbindung heterozygot (zwei verschiedene Mutationen im Gen) oder homozygoter Mangel an Fettleibigkeit
  • Mutationen wurden von der Klassifizierung des American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG) als pathogen oder wahrscheinlich pathogen interpretiert.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit kürzlich erfolgter (innerhalb von 2 Monaten, vor dem Screening und bis zur Einschreibung) intensiver Diät/Trainingsroutine, die zu einem Gewichtsverlust von > 2 % führte, oder der Einnahme von Medikamenten zur Behandlung von Fettleibigkeit (innerhalb von 3 Monaten nach der ersten Dosis von LB54640 mit bestimmten Ausnahmen), oder eine Operation zur Gewichtsreduktion innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening oder eine vorherige Operation, die zu einem Gewichtsverlust von >10 % ohne Anzeichen einer Gewichtszunahme führte, sind ausgeschlossen
  • Vorgeschichte eines größeren chirurgischen Eingriffs
  • Gewichtsverlustoperation innerhalb der letzten 6 Monate
  • Jegliche Vorgeschichte eines Suizidversuchs oder suizidales Verhalten
  • HbA1c >10,9 %
  • Nüchternglukosespiegel >270 mg/dl

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: POMC/PCSK1/LEPR-Kohorte
LB54640 einmal täglich durch orale Verabreichung
Arzneimittel: LB54640
LB54640 QD Mündlich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des BMI
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 16
Vom Ausgangswert bis Woche 16

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Veränderung und mittlere prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Ergebnissen des Hunger-Fragebogens
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 52. Woche
Die Frage wird mithilfe des Hungerfragebogens gestellt. Der Fragebogen besteht aus einer neuen, vom Patienten berichteten 5-Punkte-Skala, die die wichtigsten ernährungsbezogenen Faktoren (stärkster und durchschnittlicher Hunger, Appetit, Verlangen und Sättigung) bewertet.
Vom Ausgangswert bis zur 52. Woche
Mittlere Veränderung und mittlere prozentuale Veränderung der Körperzusammensetzung gegenüber dem Ausgangswert, ermittelt durch Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 52. Woche
Fettmasse und Magermasse werden durch Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie gemessen
Vom Ausgangswert bis zur 52. Woche
Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis Woche 52
Von der ersten Dosis bis Woche 52
Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESI)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis Woche 52
Von der ersten Dosis bis Woche 52
Mittlere Veränderung und mittlere prozentuale Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 52. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 52. Woche
Mittlere Änderung und mittlere prozentuale Änderung des Taillenumfangs gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 52. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 52. Woche

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

LG Chem

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. September 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LG-MCCL004

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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