Essai de traitement de phase 2 LB54640 chez des patients atteints de troubles génétiques rares liés à l'obésité
Une étude ouverte de phase 2, à un seul bras, pour accéder à l'efficacité et à l'innocuité du LB54640 chez les patients souffrant d'obésité due à un déficit en POMC, PCSK1 ou LEPR.
Aperçu de l'étude
Statut
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude de phase 2, multicentrique, ouverte, à un seul bras visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du LB54640 chez les participants souffrant d'obésité due à un déficit en POMC, PCSK1 ou LEPR. Les participants souffrant d'obésité et de variantes homozygotes ou hétérozygotes composées des gènes POMC, LEPR ou PCSK1 seront inscrits dans l'étude.
Tous les participants commenceront le traitement par LB54640 et la dose sera augmentée jusqu'à une dose maximale de 600 mg une fois par jour. À la fin de la phase de traitement à la semaine 16, le participant entrera dans une phase d'extension à long terme et recevra un traitement avec LB54640 pendant 36 semaines supplémentaires.
La durée totale de l'étude, y compris le dépistage, le traitement, la prolongation à long terme et les périodes de suivi pour un participant sera de 64 semaines.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: LG CHEM
- Numéro de téléphone: +82-2-3777-1114
- E-mail: pathway@lgchem.com
Lieux d'étude
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Paris, France
- Pitié Salpêtrière hospital and Sorbonne Université
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Cambridge, Royaume-Uni
- Cambridge University
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Les participants âgés de ≥ 12 ans au moment de l'inscription et diagnostiqués avec une obésité génétique due à des mutations de déficit POMC, PCSK1 ou LEPR sont éligibles.
L'obésité est définie comme un IMC ≥ 30 kg/m2 pour les participants âgés de ≥ 18 ans ou un IMC ≥ 95e percentile pour l'âge et le sexe pour les participants âgés de < 18 ans.
- Composé POMC/PCSK1/LEPR hétérozygote (deux mutations différentes dans le gène) ou obésité par déficit homozygote
- Les mutations ont été interprétées comme pathogènes ou probablement pathogènes par la classification de l'American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG).
Critère d'exclusion:
- Participants ayant suivi récemment (dans les 2 mois précédant le dépistage et jusqu'à l'inscription) un régime alimentaire/exercice intensif intensif ayant entraîné une perte de poids > 2 %, l'utilisation de médicaments pour traiter l'obésité (dans les 3 mois suivant la première dose de LB54640 avec certaines exceptions), ou une chirurgie bariatrique dans les 6 mois précédant le dépistage ou une intervention chirurgicale antérieure ayant entraîné une perte de poids > 10 % sans signe de reprise de poids sont exclus
- Antécédents d'intervention chirurgicale majeure
- Chirurgie bariatrique au cours des 6 mois précédents
- Tout antécédent de tentative de suicide ou tout comportement suicidaire
- HbA1c >10,9 %
- Glycémie à jeun > 270 mg/dL
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte POMC/PCSK1/LEPR
LB54640 une fois par jour par administration orale
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LB54640 QD Orale
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement d'IMC
Délai: De la ligne de base à la semaine 16
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De la ligne de base à la semaine 16
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement moyen et changement moyen en pourcentage par rapport au départ dans les scores du questionnaire sur la faim
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 52
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La question sera posée à l'aide du questionnaire sur la faim.
Le questionnaire consiste en une nouvelle échelle de 5 éléments, rapportée par les patients, évaluant les principaux facteurs liés à l'alimentation (faim pire et moyenne, appétit, envie et satiété).
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De la ligne de base jusqu'à la semaine 52
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Changement moyen et pourcentage de changement moyen par rapport à la valeur initiale de la composition corporelle évalués par absorptiométrie à rayons X à double énergie
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 52
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La masse grasse et la masse maigre seront mesurées par absorptiométrie à rayons X à double énergie
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De la ligne de base jusqu'à la semaine 52
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Fréquence et gravité des événements indésirables (EI)
Délai: De la première dose jusqu'à la semaine 52
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De la première dose jusqu'à la semaine 52
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Fréquence et gravité des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI)
Délai: De la première dose jusqu'à la semaine 52
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De la première dose jusqu'à la semaine 52
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Variation moyenne et variation moyenne en pourcentage par rapport à la valeur initiale du poids corporel
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 52
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De la ligne de base jusqu'à la semaine 52
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Changement moyen et changement en pourcentage moyen par rapport à la ligne de base du tour de taille.
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 52
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De la ligne de base jusqu'à la semaine 52
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- LG-MCCL004
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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