LB54640 Fase 2 behandlingsforsøk hos pasienter med sjeldne genetiske sykdommer som fedme
En fase 2, enkeltarms, åpen studie for å få tilgang til effektivitet og sikkerhet av LB54640 hos pasienter med fedme på grunn av POMC-, PCSK1- eller LEPR-mangel.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 2, multisenter, åpen enarmsstudie for å vurdere effekten, sikkerheten og PK av LB54640 hos deltakere med fedme på grunn av POMC-, PCSK1- eller LEPR-mangel. Deltakere med fedme og homozygote eller sammensatte heterozygote varianter i POMC-, LEPR- eller PCSK1-gener vil bli registrert i studien.
Alle deltakere vil starte behandling med LB54640 og dosen vil bli eskalert opp til en maksimal dose på 600 mg daglig. Ved fullført behandlingsfase ved uke 16 vil deltakeren gå inn i en langsiktig forlengelsesfase og motta behandling med LB54640 i ytterligere 36 uker.
Den totale varigheten av studien inkludert screening, behandling, langsiktig forlengelse og oppfølgingsperioder for en deltaker vil være 64 uker.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: LG CHEM
- Telefonnummer: +82-2-3777-1114
- E-post: pathway@lgchem.com
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrike
- Pitié Salpêtrière hospital and Sorbonne Université
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannia
- Cambridge University
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere i alderen ≥12 år på registreringstidspunktet og diagnostisert med genetisk fedme på grunn av mutasjoner i POMC-, PCSK1- eller LEPR-mangel er kvalifisert.
Fedme er definert som BMI ≥30 kg/m2 for deltakere ≥18 år eller BMI ≥95. persentil for alder og kjønn for deltakere <18 år.
- POMC/PCSK1/LEPR-forbindelse heterozygot (to forskjellige mutasjoner i genet) eller homozygot mangelfedme
- Mutasjoner ble tolket som patogene eller sannsynlig patogene av American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG) klassifisering.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakere med nylig (innen 2 måneder, før screening og frem til påmelding) intensiv diett/treningsregime som resulterte i >2 % vekttap, bruk av medisiner for å behandle fedme (innen 3 måneder etter første dose av LB54640 med visse unntak), eller vekttapskirurgi innen 6 måneder før screening eller tidligere kirurgi som resulterte i >10 % vekttap uten tegn på vektreduksjon er ekskludert
- Historie om større kirurgisk prosedyre
- Vekttapsoperasjon i løpet av de siste 6 månedene
- Enhver historie om et selvmordsforsøk, eller enhver selvmordsatferd
- HbA1c >10,9 %
- Fastende glukosenivå >270 mg/dL
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: POMC/PCSK1/LEPR-kohort
LB54640 én gang daglig ved oral administrering
|
LB54640 QD Oral
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring av BMI
Tidsramme: Fra baseline til uke 16
|
Fra baseline til uke 16
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring og gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline i Hunger Questionnaire Scores
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 52
|
Spørsmålet vil stilles ved hjelp av Hunger Questionnaire.
Spørreskjemaet består av en ny 5-elements, pasientrapportert skala som vurderer viktige spiserelaterte faktorer (verste og gjennomsnittlig sult, appetitt, trang og metthet).
|
Fra baseline opp til uke 52
|
|
Gjennomsnittlig endring og gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline i kroppssammensetning vurdert ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 52
|
Fettmasse og mager masse vil bli målt gjennom dual energy x-ray absorptiometri
|
Fra baseline opp til uke 52
|
|
Hyppighet og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AE)
Tidsramme: Fra første dose til uke 52
|
Fra første dose til uke 52
|
|
|
Frekvens og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Fra første dose til uke 52
|
Fra første dose til uke 52
|
|
|
Gjennomsnittlig endring og gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline i kroppsvekt
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 52
|
Fra baseline opp til uke 52
|
|
|
Gjennomsnittlig endring og gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline i midjeomkrets.
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 52
|
Fra baseline opp til uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LG-MCCL004
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .